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MX2013000500A - Hormona foliculo estimulante humana recombinante composicion farmaceutica que la comprende y uso de la misma. - Google Patents

Hormona foliculo estimulante humana recombinante composicion farmaceutica que la comprende y uso de la misma.

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MX2013000500A
MX2013000500A MX2013000500A MX2013000500A MX2013000500A MX 2013000500 A MX2013000500 A MX 2013000500A MX 2013000500 A MX2013000500 A MX 2013000500A MX 2013000500 A MX2013000500 A MX 2013000500A MX 2013000500 A MX2013000500 A MX 2013000500A
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MX
Mexico
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fsh
preparation
relative amount
recombinant
cells
Prior art date
Application number
MX2013000500A
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English (en)
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MX336489B (es
Inventor
Steffen Goletz
Lars Stoeckl
Original Assignee
Glycotope Gmbh
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Publication date
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Application filed by Glycotope Gmbh filed Critical Glycotope Gmbh
Publication of MX2013000500A publication Critical patent/MX2013000500A/es
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Abstract

Preparaciones que comprenden una FSH mejorada que puede estimular la liberación de esteroides sexuales en una concentración mucho menor que la FSH de uso habitual, que es una FSH urinaria o una FSH recombinante que se obtiene de células CHO, y que actúa de manera independiente de la señalización del AMPc. Estas preparaciones que comprenden una FSH mejorada pueden usarse en el tratamiento de la infertilidad.

Description

HORMONA FOLICULO ESTIMULANTE HUMANA RECOMBINANTE, COMPOSICIÓN FARMACÉUTICA QUE LA COMPRENDE Y USO DE LA MISMA CAMPO DE LA INVENCIÓN La presente invención se relaciona con el campo de las gonadotrofinas . En particular, se provee una hormona foliculoestimulante humana recombinante (rhFSH) mejorada. La rhFSH mejorada es útil para tratar la infertilidad, particularmente en pacientes humanos.
ANTECEDENTES DE LA INVENCIÓN Las gonadotrofinas son un grupo de hormonas proteicas que regulan la función de las gónadas en los machos y en las hembras, por lo que tienen una participación importante en la fertilidad humana. Son secretadas por las células gonadotroficas en la glándula pituitaria de los vertebrados, después de la estimulación por la hormona liberadora de gonadotrofinas (GnRH) . Las gonadotrofinas son glucoproteinas heterodiméricas e incluyen la hormona foliculoestimulante (FSH) , la hormona luteinizante (LH) y la gonadotrofina coriónica (CG) . Las gonadotrofinas comparten subunidades alfa idénticas, pero comprenden subunidades betas diferentes que aseguran la especificidad de unión por el receptor.
La FSH comprende una subunidad alfa de 92 aminoácidos y una subunidad beta de 111 aminoácidos, que le confiere una unión especifica al receptor de FSH. En la proteina natural, ambas subunidades están modificadas por glucosilación. La subunidad alfa está glucosilada de manera natural en los aminoácidos Asn 52 y Asn 78, y la subunidad beta lo está en los aminoácidos Asn 7 y Asn 24. Ambas subunidades son producidas en las células como proteínas precursoras, después de lo cual son procesadas y secretadas. La FSH regula el desarrollo, el crecimiento, la maduración durante la pubertad y los procesos reproductivos en el cuerpo. En particular, estimula la maduración de las células germinales, por lo que participa en la espermatogénesis y en la foliculogénesis .
La foliculogénesis es inducida por la FSH, por ejemplo, cuando ésta se une a los receptores de FSH en la superficie de las células de la granulosa. Los receptores de FSH son receptores unidos a la proteína G, que activan dicha proteína al unirse la FSH. A su vez, la proteína G activa la adenilil ciclasa, lo que da como resultado la producción de AMPc, una molécula que hace las veces de segundo mensajero. Al incrementarse la concentración de AMPc en la célula, se activan diversos blancos ulteriores, particularmente las quinasas de proteínas que dependen del AMPc, lo que da como resultado la síntesis de progesterona y estradiol. La progesterona y el estradiol son secretados por las células de la granulosa, con lo que se induce la foliculogénesis . Una vez que las células de la granulosa son estimuladas por la FSH, también liberan inhibina B, lo que da como resultado un ciclo de retroalimentación negativa que inhibe la producción y la secreción de FSH en la glándula pituitaria. Se ha demostrado que la inhibina B es un buen marcador de reemplazo para la estimulación del ovario por la FSH.
La FSH es usada ampliamente en el tratamiento de la infertilidad, tanto sola como en combinación con otros agentes, particularmente la LH. En este contexto, para tratar seres humanos generalmente se ha empleado FSH purificada a partir de orina de mujeres posmenopáusicas (FSH urinaria) o FSH producida por medios recombinantes a partir de células de ovario de hámster chino (CHO) . Sin embargo, hay una heterogeneidad considerable asociada a las preparaciones de FSH, que se debe a las distintas isoformas presentes. Las isoformas individuales de la FSH presentan secuencias de aminoácidos idénticas pero tienen una glucosilación con una extensión y una naturaleza diferentes. Las distintas isoformas se caracterizan por ser heterogéneas a nivel de las estructuras de sus ramificaciones de hidratos de carbono y a nivel de la incorporación de ácido siálico (una unidad de monosacárido con carga negativa que se localiza en los extremos), que tiene lugar en diversas cantidades. Ambos factores influyen en la actividad biológica especifica de la isoforma. Por consiguiente, el patrón de glucosilacion de la FSH tiene una influencia significativa sobre su actividad biológica.
Sin embargo, la FSH urinaria proveniente de distintos donantes o de distintas preparaciones puede presentar estructuras de hidratos de carbono diferentes, por lo que puede haber una gran variación entre los lotes. También hay riesgos de seguridad relacionados con la presencia de virus en los productos provenientes de la orina. Además, la FSH obtenida de células CHO presenta un patrón de glucosilacion específico para estas células de hámster que no es idéntico a los patrones de glucosilacion humanos. Estas diferencias dan como resultado actividades biológicas variables y efectos adversos para la FSH obtenida, y por lo tanto, para las preparaciones farmacéuticas que han de ser administradas en los pacientes .
Sobre la base de lo anterior, un objeto de la presente invención es proveer preparaciones que comprendan una FSH mejorada.
Otro objeto de la presente invención es proveer preparaciones que comprendan una FSH que presente características terapéuticas o farmacológicas novedosas.
Aun otro objeto de la presente invención es proveer preparaciones que comprendan una FSH que presente un patrón de glucosilación mejorado.
BREVE DESCRIPCIÓN DE LA INVENCIÓN Los presentes inventores descubrieron que, con preparaciones que comprenden una FSH mejorada obtenida de células humanas que preferiblemente han sido seleccionadas sobre la base de la presencia de una glucosilación optimizada, es posible inducir la secreción de esteroides sexuales, tales como el estradiol y la progesterona, con concentraciones menores que las que serian necesarias si se emplearan preparaciones que comprendieran una FSH obtenida de la orina humana o de células CHO. Entonces, las preparaciones de la FSH de acuerdo con la presente invención presentan características sorprendentes que son útiles en la terapia.
En un primer aspecto, en la presente invención se provee una preparación de FSH recombinante, donde la FSH recombinante en la preparación tiene un patrón de glucosilación que presenta una o más de las siguientes características : (i) una cantidad relativa de glucanos que presentan N-acetilglucosamina bisecada (bisGlcNAc) de al menos 20%; (ii) una cantidad relativa de glucanos que presentan fucosa de al menos 30%; (iii) una cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2,6 de al menos 30%; y/o (iv) una gran diversidad.
En un segundo aspecto, en la presente invención se provee una preparación de FSH recombinante que puede obtenerse llevando a cabo la producción en células humanas o en una linea celular humana, preferiblemente en la linea celular GT-5s (DSM ACC3078, que fue depositada el 28 de Julio de 2010) . Se descubrió que la FSH producida por esta linea celular da como resultado un perfil de glucosilación mejorado, que es como describió con anterioridad y como se describirá más adelante.
También se provee una composición farmacéutica que comprende una FSH recombinante de acuerdo con la presente invención.
Además, la presente invención se relaciona con el uso de una preparación de FSH recombinante o una composición farmacéutica de acuerdo con la presente invención en un tratamiento para la infertilidad.
Además, la presente invención se relaciona con el uso de una preparación de FSH recombinante o una composición farmacéutica de acuerdo con la presente invención en la inducción y/o la estimulación de la secreción de esferoides sexuales, las cuales también son independientes del AMPc.
En algunos experimentos, se ha demostrado que, bajo determinadas circunstancias, los efectos de la concentración baja de la FSH de acuerdo con la invención son independientes de la señalización del AMPc en las células blanco. Por consiguiente, a partir de estos experimentos, puede inferirse que las preparaciones que comprenden una FSH mejorada de acuerdo con la presente invención pueden inducir la secreción de esteroides sexuales, tales como la progesterona, en concentraciones que no provocan un incremento en la secreción de AMPc. Entonces, se cree que determinadas formas de realización de las preparaciones que comprenden una FSH mejorada de acuerdo con la presente invención pueden inducir una vía de transducción de señales que da como resultado la secreción de esteroides sexuales que es diferente de la via de transducción de señales conocida, donde participa el AMPc como segundo mensajero, que ha sido descripta en conexión con las preparaciones de FSH de uso habitual.
Además, la presente invención se relaciona con el uso de una preparación de FSH recombinante o una composición farmacéutica de acuerdo con la presente invención en la estimulación o la estimulación combinada de la maduración de las células germinales, a través de un proceso biológico que es independiente de la señalización del AMPc.
Además, la presente invención se relaciona con el uso de una preparación de FSH recombinante o una composición farmacéutica de acuerdo con la presente invención en la inducción y/o la estimulación de la secreción de esteroides sexuales, con concentraciones de la FSH que no inducen una liberación significativa de AMPc.
Otros objetos, características, ventajas y aspectos de la presente invención han de resultar evidentes para aquellos versados en la técnica a partir de la siguiente descripción y las reivindicaciones adjuntas. Sin embargo, ha de comprenderse que la siguiente descripción, las reivindicaciones adjuntas y los ejemplos específicos, donde se describen formas de realización preferidas de la solicitud, se proveen solamente con fines ilustrativos. Sobre la base de la lectura de la descripción detallada más adelante, aquellos versados en la técnica han de poder concebir diversos cambios y modificaciones dentro del espíritu y el alcance de la invención que se describe en la presente .
DESCRIPCIÓN DETALLADA DE LA INVENCIÓN Definiciones Como se las usa en la presente, las siguientes expresiones generalmente tendrán los significados preferidos que se detallan más adelante, a menos que en el contexto correspondiente se indique claramente lo contrario .
La expresión "comprende", tal como se la usa en la presente, además de su significado literal, también incluye las expresiones "consiste esencialmente en" y "consiste en", y puede hacer referencia específicamente a ellas. Por consiguiente, la expresión "comprende" hace referencia a aquellas formas de realización donde el objeto que "comprende" los elementos que se mencionan específicamente no comprende elementos adicionales, así como a aquellas formas de realización donde el objeto que "comprende" los elementos que se mencionan específicamente puede comprender elementos adicionales y/o en efecto los comprende .
El término "FSH" hace referencia a la hormona foliculoestimulante, que es una gonadotrofina . La FSH es una glucoproteína que está compuesta por subunidades, que se conocen como las subunidades alfa y beta. Preferiblemente, la FSH es la FSH humana, y en particular, es una FSH humana que está compuesta por una subunidad alfa que tiene la secuencia de aminoácidos de SEQ ID N° 1 y una subunidad beta que tiene la secuencia de aminoácidos de SEQ ID N° 2. Sin embargo, en una de las subunidades o en ambas subunidades puede haber una o más sustituciones, adiciones y/o supresiones de aminoácidos, tales como 1, 1 ó 2, a lo sumo 3, a lo sumo 5, a lo sumo 10 o a lo sumo 20. Preferiblemente, la secuencia de aminoácidos de la subunidad alfa comparte una homología o una identidad general de al menos 80%, más preferiblemente al menos 85%, al menos 90%, al menos 95% o al menos 98% con la secuencia de aminoácidos de acuerdo con SEQ ID N° 1. Además, la secuencia de aminoácidos de la subunidad beta preferiblemente comparte una homología o una identidad general de al menos 80%, más preferiblemente al menos 85%, al menos 90%, al menos 95% o al menos 98% con la secuencia de aminoácidos de acuerdo con SEQ ID N° 2. La subunidades de la FSH preferiblemente son dos cadenas polipeptídicas separadas. Sin embargo, el término "FSH", como se lo usa en la presente, también abarca aquellas formas de realización donde las dos subunidades están unidas por enlaces covalentes, por ejemplo, a través de agentes de entrecruzamiento o por una cadena polipeptídica conectora, y aquellas formas de realización donde una de las subunidades o ambas subunidades están divididas a su vez en diversas cadenas polipeptídicas. Preferiblemente, la FSH de acuerdo con la invención puede unirse al receptor de FSH, preferiblemente al receptor de FSH humano, y/o puede activarlo. El término "FSH", tal como se lo usa en la presente, hace referencia en particular a todas las proteínas de la FSH en una preparación. Por lo tanto, el término "FSH" hace referencia en particular a la totalidad de las proteínas de la FSH en una preparación o en una composición de FSH.
Preferiblemente, ambas subunidades de la proteina FSH comprenden una o más estructuras de hidratos de carbono unidas a la cadena polipeptidica . Más preferiblemente, las estructuras de hidratos de carbono están unidas a los residuos de asparragina de la subunidad. En formas de realización particularmente preferidas, la subunidad alfa comprende dos estructuras de hidratos de carbono unidas a los aminoácidos Asn 52 y Asn 78, y/o la subunidad beta comprende dos estructuras de hidratos de carbono unidas a los aminoácidos Asn 7 y Asn 24. Los residuos de aminoácidos que presentan las estructuras de hidratos de carbono están numerados con relación a las secuencias de aminoácidos de las subunidades alfa y beta humanas, que se detallan en SEQ ID N° 1 y 2, respectivamente. La porción del azúcar de la FSH humana preferiblemente está compuesta por fucosa, galactosa, mañosa, galactosamina , glucosamina y/o ácido siálico.
La FSH, como se la usa de acuerdo con la presente invención, preferiblemente es una FSH recombinante, más preferiblemente una FSH humana recombinante. El término "FSH recombinante" hace referencia a una FSH que no es producida de manera natural en el cuerpo de un ser humano o un animal vivo, y que luego es obtenida de una muestra derivada de él, tal como una muestra de orina, sangre, otro liquido corporal, heces o tejido del cuerpo humano o del animal. Preferiblemente, la FSH recombinante se obtiene de células que han sido sometidas a una modificación biotecnológica, particularmente de células que han sido transformadas o transíectadas con un ácido nucleico que codifica la FSH o las subunidades alfa o beta de la FSH. De acuerdo con formas de realización preferidas, la FSH recombinante se obtiene de células humanas que comprenden un ácido nucleico exógeno que codifica la FSH. Los ácidos nucleicos exógenos correspondientes pueden introducirse, por ejemplo, usando uno o más vectores de expresión, los cuales pueden introducirse en la célula huésped, por ejemplo, por transíección . Los métodos para producir proteínas y FSH por medios recombinantes son conocidos en la técnica, por lo que no es necesario describirlos con mayor detalle.
La FSH de acuerdo con la invención preferiblemente es una FSH humana que puede obtenerse llevando a cabo la producción en una célula humana, preferiblemente en una linea celular humana. La línea celular humana preferiblemente deriva de células de la sangre humana, y particularmente es una línea de células mieloides, preferiblemente una línea de células de leucemia mieloide inmortalizadas. La línea celular preferiblemente está inmortalizada. En una forma de realización preferida, la línea celular que se emplea para producir la FSH de acuerdo con la invención es la línea GT-5s, que fue depositada el 28 de Julio de 2010 bajo el número de acceso DSM ACC 3078 de acuerdo con los requerimientos del Tratado de Budapest, en la Colección Alemana de Microorganismos y Cultivos Celulares (DSMZ), Inhoffenstrafte 7B, 38124 Braunschweig (DE), por Glicotope GmbH, Robert-Rossle-Str . 10, 13125 Berlín (DE) , una línea celular derivada de ella o una línea celular homologa a ella. GT-5s es una línea de células de leucemia mieloide humana inmortalizadas que puede proveer un patrón de glucosilación específico como el que se describe en la presente. De acuerdo con la presente invención, los términos "GT-5s" y "línea celular GT-5s" también abarcan aquellas células o líneas celulares que derivan de GT-5s. Una línea celular que deriva de GT-5s puede obtenerse, por ejemplo, seleccionando al azar o específicamente un clon individual o un grupo de células de un cultivo de la línea GT-5s, opcionalmente después de someter las células GT-5s a un tratamiento para incrementar su tasa de mutación, o bien sometiendo la línea celular GT-5s a una alteración genética. El clon o el grupo de células seleccionadas pueden tratarse como se describió con anterioridad y/o pueden someterse a procedimientos de selección adicionales. En particular, una línea celular que es homologa a GT-5s es una línea de células mieloides humanas inmortalizadas. Preferiblemente, una línea celular que deriva de GT-5s o que es homologa a GT-5s puede proveer una FSH con un patrón de glucosilación similar al que se obtiene con la línea celular GT-5s. Preferiblemente, la FSH que se produce con una línea celular que deriva de GT-5s o que es homologa a GT-5s tiene una o más de las características de glucosilación que se describen en la presente, particularmente una cantidad relativa de glucanos que presentan N-acetilglucosamina bisecada (bisGlcNAc) de al menos 20%, una cantidad relativa de glucanos que presentan fucosa de al menos 30%, una cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2,6 de al menos 30% y/o un patrón de glucosilación diverso. De acuerdo con una forma de realización, a partir de una línea celular que deriva de GT-5s o una línea celular que es homologa a GT-5s puede expresarse una FSH que tiene un patrón de glucosilación como el que se describe en la presente, particularmente un patrón de glucosilación seleccionado entre los que se proveen en la tabla 1. El patrón de glucosilación de la FSH que se produce en una línea celular que deriva de GT-5s o en una línea celular que es homologa a GT-5s preferiblemente difiere 20% o menos del patrón de glucosilación de la FSH que se obtiene de la línea celular GT-5s, más preferiblemente 15% o menos, 10% o menos o 5% o menos, y particularmente difiere en una o más de las siguientes propiedades de glucosilación, preferiblemente en todas: la cantidad relativa de bisGlcNAc, la cantidad relativa de glucanos sialilados, la cantidad relativa de glucanos sulfatados, la cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2,6, la cantidad relativa de fucosa, la cantidad relativa de glucanos tetraantenarios, la cantidad relativa de glucanos con ramificaciones que presentan galactosa y el valor de Z. Además, la FSH de acuerdo con la invención preferiblemente es una FSH humana que tiene una o más características de glucosilación específicas como las que se describen en la presente, preferiblemente un patrón de glucosilación que se selecciona entre los que se proveen en la tabla 1. La línea celular GT-5s, las líneas celulares que derivan de ella y las líneas celulares homologas a ella resultan particularmente ventajosas, ya que permiten obtener una producción de proteínas muy estable y homogénea, particularmente con relación a las proteínas de la FSH. Presentan una muy buena consistencia entre los lotes, es decir, las proteínas producidas y su patrón de glucosilación son similares entre los diversos procesos de producción, entre las diversas escalas de producción o con los diversos procedimientos de cultivo. En particular, el patrón de glucosilación diverso que se describe en la presente es altamente reproducible entre los diversos procesos de producción en los que se emplean estas lineas celulares para expresar la FSH.
La FSH de acuerdo con la presente invención está glucosilada, es decir, está modificada por uno o más, preferiblemente cuatro oligosacáridos unidos a las cadenas polipeptidicas . Estos oligosacáridos, que también se conocen como glucanos o hidratos de carbono, pueden ser de cadena lineal o ramificada, y preferiblemente son cadenas de oligosacáridos complejos con enlaces en N. Dependiendo de la cantidad de ramificaciones, el oligosacárido se denomina mono, bi, tri o tetraantenario (o incluso pentaantenario) . Un oligosacárido monoantenario no está ramificado, mientras que un oligosacárido bi, tri o tetraantenario presenta una, dos o tres ramificaciones, respectivamente. Por consiguiente, una glucoproteina con más ramificaciones presenta más oligosacáridos en sus extremos y puede presentar más unidades de sacáridos funcionales, por ejemplo, ácido siálico. El término "al menos triantenario" como se lo usa en la presente, hace referencia a oligosacáridos que tienen al menos 2 ramificaciones, lo que abarca los oligosacáridos triantenarios, tetraantenarios y pentaantenarios. El término "al tetraantenario", como se lo usa en la presente, hace referencia a oligosacáridos que tienen al menos 3 ramificaciones, lo que abarca los oligosacáridos tetraantenarios y pentaantenarios . Con relación a los N-glucanos complejos, preferiblemente no se considera que un residuo de GlcNAc bisecada sea una ramificación o una antena, por lo que no representa una adición a la cantidad de ramificaciones de la FSH.
Tal como se lo usa en la presente, el patrón de glucosilación de la FSH hace referencia en particular al patrón de glucosilación general de todas las proteínas de la FSH en la preparación. En particular, el patrón de glucosilación abarca todas las estructuras de glucanos que se hallan en las proteínas de la FSH, es decir, todas las estructuras que están fijadas a las cadenas polipeptídicas de la FSH en la preparación.
El término "ácido siálico" hace referencia en particular a cualquier derivado de ácido neuramínico que presenta una sustitución en N o en 0. Preferiblemente, hace referencia al ácido 5-N-acetilneuraminico y al ácido 5-N-glucolilneuramínico, y más preferiblemente hace referencia exclusivamente al ácido 5-N-acetilneuramínico . El ácido siálico, particularmente el ácido 5-N-glucolilneuramínico, preferiblemente está fijado a la cadena del hidrato de carbono a través de un enlace 2.3 ó 2.6. Preferiblemente, en las preparaciones de FSH que se describen en la presente, el ácido siálico está unido a través de enlaces 2.3 o a través de enlaces 2.6.
El grado de sialilación de la FSH normalmente se expresa como el valor de Z. El valor de Z refleja la carga negativa relativa de las estructuras de glucanos en una glucoproteína . El valor de Z se calcula con la fórmula Z = Al% * 1 + A2% * 2 + A3% * 3 + A4% * 4, donde Al% es el porcentaje de glucanos con una carga de -1, A2% es el porcentaje de glucanos con una carga de -2, A3% es el porcentaje de glucanos con una carga de -3 y A4% es el porcentaje de glucanos con una carga de -4. Estos porcentajes se calculan con relación a todos los glucanos que están unidos a la FSH, lo que incluye los glucanos cargados y los glucanos no cargados. La carga de los glucanos puede deberse a cualquier unidad de monosacárido cargada o a cualquier sustituyente cargado incluido en el glucano, y en particular puede deberse a los residuos de ácido siálico, a los grupos sulfato y/o a los grupos fosfato. Debido a que la carga de los glucanos de la FSH generalmente es determinada tan solo sobre la base de sus residuos de ácido siálico y a que la FSH generalmente presenta cuatro estructuras de glucano, el valor de Z es una indicación de la cantidad de ácido siálico en la FSH o de la acidez de la FSH. Sin embargo, cuando la FSH también comprende una cantidad significativa de glucanos sulfatados, el valor de Z es una indicación de las cantidades combinadas de ácido siálico y grupos sulfato.
De acuerdo con la invención, la "cantidad relativa de glucanos" hace referencia a un porcentaje específico o un rango de porcentajes de los glucanos que están unidos a las glucoproteínas de la FSH en una preparación de FSH o en una composición que comprende FSH. En particular, la cantidad relativa de glucanos hace referencia a un porcentaje específico o un rango de porcentajes de todos los glucanos que están incluidos en las proteínas de la FSH, es decir, que están fijados a las cadenas polipeptídicas de la FSH en la preparación o en la composición. 100% de los glucanos hace referencia a la totalidad de los glucanos que están unidos a las glucoproteínas de la FSH en una preparación de FSH o en una composición que comprende FSH. Por ejemplo, una cantidad relativa de glucanos que presentan GlcNAc bisecada de 60% hace referencia a una preparación de FSH donde 60% de los glucanos que están presentes en las proteínas de la FSH, es decir, que están fijados a las cadenas polipeptídicas de la FSH en dicha preparación, comprenden un residuo de GlcNAc bisecada, mientras que 40% de los glucanos que están presentes en las proteínas de la FSH, es decir, que están fijados a las cadenas polipeptídicas de la FSH en dicha preparación, no comprenden un residuo de GlcNAc bisecada.
Los valores que se proveen en la presente, particularmente las cantidades relativas asociadas a una propiedad de glucosilación especifica, preferiblemente han de interpretarse como valores aproximados. En particular, los valores preferiblemente pueden ser hasta 10% mayor y/o menor, particularmente hasta 9%, 8%, 7%, 6%, 5%, 4%, 3%, 2% o 1% mayor y/o menor.
Una "preparación de FSH" puede ser cualquier composición o sustancia que comprende FSH o que consiste en ella. Puede tomar una forma sólida o fluida y también puede comprender ingredientes adicionales, aparte de la FSH. En particular, una preparación de FSH puede ser una solución que comprende FSH y un solvente apropiado, tal como el agua y/o un alcohol, o un polvo, que puede obtenerse, por ejemplo, después de liofilizar una solución que contiene FSH. Los ejemplos apropiados de preparaciones de FSH abarcan las composiciones que se obtienen después de expresar la FSH en las células, particularmente después de purificar la FSH, o las composiciones farmacéuticas que comprenden FSH. Aparte de la FSH, una preparación de FSH puede contener, por ejemplo, solventes, diluyentes, excipientes, estabilizadores, conservantes, sales, coadyuvantes y/o agentes tensioactivos . En la presente, el término "preparación de FSH" hace referencia en particular a una "composición que comprende FSH". Preferiblemente, estos términos se emplean como sinónimos en la presente.
La "cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2.6" hace referencia a un porcentaje especifico o un rango de porcentajes que representan la cantidad de ácido siálico que está unido a través de enlaces 2,6, con relación a la cantidad total de ácido siálico. Por consiguiente, una cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2,6 de 100% denota que la totalidad del ácido siálico está unido a través de enlaces 2,6. Por ejemplo, una cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2,6 de 60% hace referencia a una preparación de FSH donde 60% del ácido siálico que se halla en las proteínas de la FSH, es decir, que está fijado a las cadenas de oligosacáridos de las proteínas de la FSH en dicha preparación, está unido a través de enlaces 2.6, mientras que 40% del ácido siálico que se halla en las proteínas' de la FSH, es decir, que está fijado a las cadenas de oligosacáridos de las proteínas de la FSH en dicha preparación, está unido a través de enlaces 2.6, sino, por ejemplo, a través de un enlace 2.3 o a través de un enlace 2.8.
El término "patrón de glucosilacion diverso" hace referencia en particular al patrón de glucosilacion de las proteínas de la FSH en una preparación o en una composición, donde dicho patrón de glucosilacion comprende múltiples estructuras de glucanos diferentes. Las diversas estructuras de glucanos son estructuras de oligosacáridos que difieren en aspectos como la presencia/ausencia, la cantidad y/o la posición de al menos una unidad de monosacárido y/o de al menos una modifciación química, por ejemplo, un residuo de sulfato, un residuo de acetilo, o semejantes. Preferiblemente, solamente se tiene en cuenta la "estructura de un glucano específico" si su cantidad relativa es de al menos 0.02%, más preferiblemente al menos 0.03%, al menos 0.05%, al menos 0.07%, al menos 0.1%, al menos 0.15%, al menos 0.2%, al menos 0.25%, al menos 0.3% o al menos 0.5% de la cantidad total de estructuras de glucanos en el patrón de glucosilacion. En particular, un patrón de glucosilacion diverso es un patrón de glucosilacion que comprende al menos 5 estructuras de glucanos diferentes. Preferiblemente, el patrón de glucosilacion diverso comprende al menos 7, más preferiblemente al menos 10, al menos 15, al menos 20, al menos 25, al menos 30, al menos 35, al menos 40, al menos 45, al menos 50, al menos 55, y más preferiblemente al menos 60 estructuras de glucanos diferentes. En particular, un patrón de glucosilacion diverso también hace referencia a un patrón de glucosilacion de la FSH en una preparación o en una composición que comprende más estructuras de glucanos diferentes, en comparación con la FSH que se obtiene de las células CHO en una preparación o una composición equivalente. En particular, el patrón de glucosilación comprende al menos 10%, preferiblemente al menos 20%, al menos 30%, al menos 40%, al menos 50%, al menos 60%, al menos 70%, al menos 80%, al menos 90%, y más preferiblemente al menos 100% más estructuras de glucanos diferentes, en comparación con la FSH que se obtiene de las células CHO.
El término "ácido nucleico" abarca los ácidos nucleicos de cadena simple y de cadena doble, que pueden ser ácidos ribonucleicos o ácidos desoxirribonucleicos . Pueden comprender nucleótidos naturales o nucleótidos modificados por medios naturales o artificiales, por ejemplo, por medio de una metilación o a través de la combinación con una unidad en el extremo 5' y/o 3'.
En la presente, el término "vector" se emplea con su significado más general y abarca cualquier vehículo intermediario para un ácido nucleico que permite que dicho ácido nucleico, por ejemplo, sea introducido en células procariotas y/o eucariotas, y cuando sea apropiado, posibilita que se integre en el genoma. Los vectores este tipo preferiblemente se replican y/o se expresan en las células huésped. Un vector preferiblemente comprende uno o más marcadores de selección para seleccionar las células huésped que comprenden el vector. Los marcadores de selección apropiados son genes de resistencia a la célula huésped le confieren, por ejemplo, resistencia a un antibiótico especifico. Otros marcadores de selección apropiados incluyen, por ejemplo, genes para enzimas como la DHFR o la GS. Los vectores que permiten expresar proteínas recombinantes, tales como la FSH, así como los casetes de expresión y los elementos de expresión apropiados que permiten expresar una proteína recombinante con un rendimiento elevado en una célula huésped, son bien conocidos en la técnica y también se hallan disponibles comercialmente, por lo que no es necesario describirlos con mayor detalle en la presente.
Los términos "célula" y "línea celular" se usan indistintamente en la presente y preferiblemente hacen referencia a una o más células de mamífero, particularmente a células humanas. El término incluye la progenie de una célula o de una población. Aquellos versados en la técnica han de reconocer que las "células" incluyen la progenie de una célula individual, y no es imprescindible que la progenie sea completamente idéntica (con relación a su morfología o su complemento total de ADN) a la línea progenitora original, debido a una mutación y/o un cambio natural, accidental o deliberado. Una "célula" preferiblemente hace referencia a una célula aislada y/o una célula cultivada que no se halla en el cuerpo de un ser humano o un animal vivo.
De acuerdo con la invención, el término "paciente" hace referencia a un ser humano, a un primate o a otro animal humano, particularmente a un mamífero, tal como una vaca, un caballo, un cerdo, una oveja, una cabra, un perro, un gato o un roedor, tal como un ratón o una rata. En una forma de realización particularmente preferida, el paciente es un ser humano. En el caso de un paciente humano, la FSH preferiblemente es la FSH humana. El paciente puede ser un hombre o una mujer, y preferiblemente es una mujer.
El término "composición farmacéutica" hace referencia en particular a una composición que es apropiada para administrársela a un ser humano o a un animal, es decir, una composición que contiene componentes que son farmacéuticamente aceptables. Preferiblemente, una composición farmacéutica comprende un compuesto activo, o una sal o una prodroga de éste, en combinación con un vehículo, un diluyente o un excipiente farmacéutico, tal como un amortiguador, un conservante o un modificador de la tonicidad.
Para la FSH, las unidades internacionales (IU) hacen referencia a la medida establecida en la cuarta referencia internacional para la FSH y la LH urinarias humanas (Storring, P.L. y Gaines Das, R.E. (2001) Journal of Endocrinology 171, 119-129) , y se las determina con un método donde se analiza la ganancia de peso en un ovario superdesarrollado (Steelman, S.L. y Pohley, F.M. (1953) Endocrinology 53, 604-616) .
De acuerdo con la invención, el término "tratamiento de la infertilidad" hace referencia al tratamiento de una disfunción o una enfermedad relacionada con la reproducción o la fertilidad de un sujeto humano o animal. En particular, el tratamiento de la infertilidad incluye las tecnologías de reproducción asistida, la inducción de la ovulación, la fertilización in vitro, la inseminación intrauterina y/o la facilitación o la mejora de la maduración de las células germinales, por ejemplo, la foliculogénesis y la espermatogénesis. De acuerdo con la invención, el término "no se liberan cantidades significativas de AMPc", o expresiones similares, hace referencia en particular a una liberación de AMPc por las células o el tejido que es inferior a 25%, preferiblemente inferior a 20%, más preferiblemente inferior a 15%, inferior a 10%, inferior a 7.5%, inferior a 5% o inferior a 2.5% de la cantidad de AMPc que sería liberado por células o tejidos idénticos después de una estimulación con FSH, en una concentración que diera como resultado la liberación máxima de AMPc. Estas células o estos tejidos son susceptibles a la estimulación por la FSH o pueden responder a ella, y abarcan las células de la granulosa y las células de Sertoli. En este contexto, no debería considerarse una liberación de AMPc que fuera independiente de la FSH, es decir, una liberación de AMPc que también pudiera ocurrir en ausencia de FSH. Preferiblemente, la "liberación de una cantidad significativa de AMPc" o una "liberación significativa de AMPc" hacen referencia a una liberación de AMPc que es superior a la liberación de AMPc en ausencia de FSH, particularmente a cualquier liberación detectable de AMPc que es superior al error de indeterminación de la medición. En los ejemplos se describe un procedimiento para medir la liberación de AMPc que puede usarse para determinar una liberación significativa o no significativa de AMPc. La "liberación del AMPc" hace referencia a la liberación intracelular de AMPc y/o a la liberación extracelular o la secreción de AMPc, y preferiblemente es una referencia exclusiva a la secreción de AMPc. El AMPc hace referencia al monofosfato de adenosina cíclico, que es una molécula que actúa como segundo mensajero en la transducción de señales en la célula. El AMPc es sintetizado en las células a partir del ATP, merced a la acción de la adenilil ciclasa. Un proceso biológico o una vía de transducción de señales que son "independientes de la señalización del AMPc" preferiblemente no comprenden la activación de la adenilil ciclasa .
Los "esferoides sexuales", que también se conocen como esteroides gonadales u hormonas sexuales, hacen referencia en particular a las hormonas esteroidales que interactúan con los receptores de andrógenos o de estrógenos de los vertebrados. El término "esteroide sexual" abarca los andrógenos, tales como los esteroides anabólicos, la androstenodiona, la deshidroepiandrosterona, la dihidrotestosterona y la testosterona, los estrógenos, tales como el estradiol, el estriol y la estrona, y la progesterona. Preferiblemente, los esteroides sexuales hacen referencia a los esteroides sexuales naturales, más preferiblemente a los esteroides sexuales humanos naturales. Los esteroides sexuales preferidos de acuerdo con la invención son el estradiol y la progesterona, particularmente la progesterona.
De acuerdo con uno de sus aspectos, la presente invención se basa en el descubrimiento de que, con una preparación que comprende una FSH recombinante mejorada que tiene un patrón de glucosilación óptimo, puede inducirse la secreción de esteroides sexuales, tales como la progesterona, con concentraciones bajas de FSH, que no dan como resultado una liberación significativa de AMPc. En particular, en este aspecto, la FSH mejorada de acuerdo con la presente invención induce la secreción de esteroides sexuales en concentraciones mucho menores que la FSH de uso habitual, que es una FSH urinaria o una FSH recombinante obtenida de células CHO. De esta manera, la FSH mejorada puede administrarse en dosis mucho menores, con lo que puede reducirse el riesgo de que ocurran efectos adversos, y además pueden reducirse los costos de la producción. Adicionalmente, en el contexto de esta forma de realización, si se la administra en dosis comparables, con la FSH mejorada se obtiene una actividad más prolongada en el cuerpo del paciente, en comparación con la que se obtendría usando la FSH de uso habitual, debido a que, incluso una vez transcurrido un período prolongado después de la administración, cuando solamente subsiste una concentración muy baja de FSH en la circulación, la FSH de acuerdo con esta forma de realización de la presente invención todavía ejerce su actividad biológica, y preferiblemente estimula o estimula de manera combinada la maduración de las células germinales y/o la liberación de esferoides sexuales. Más aun, en concentraciones elevadas, la FSH mejorada de acuerdo con la presente invención y la FSH de uso habitual, que es una FSH urinaria o una FSH recombinante obtenida de células CHO, presentan efectos comparables. Entonces, no hay un riesgo mayor de provocar una sobredosis, en comparación con la FSH de uso habitual.
Además, los presentes inventores demostraron que, en macacos, la FSH mejorada de acuerdo con la presente invención presenta un efecto farmacológico similar o incluso superior al de la FSH que proviene de la orina o que se expresa a partir de células CHO. Esto resulta particularmente sorprendente, ya que, en las ratas y en los monos, la FSH de acuerdo con la presente invención presenta una concentración máxima en el suero (Cmax) y una vida media en la circulación más bajas que la FSH que está disponible a través de las preparaciones habituales, que proviene de la orina o que se expresa a partir de células CHO. A pesar de presentar una biodisponibilidad menor, la FSH mejorada tiene un efecto farmacológico similar o superior, por lo que puede concluirse que la FSH mejorada de acuerdo con la presente invención presenta una actividad terapéutica especifica que es superior a la de la FSH que proviene de la orina o que se expresa a partir de células CHO. De acuerdo con los datos clínicos obtenidos, en los seres humanos, la FSH mejorada de acuerdo con la presente invención presenta una Cmax significativamente mayor que la FSH que está disponible a través de las preparaciones habituales. Sin embargo, su vida media en la circulación es algo más breve, pero se halla dentro del mismo rango. Resulta aun más sorprendente que las preparaciones que comprenden una FSH mejorada de acuerdo con la presente invención presentaran efectos terapéuticos en los seres humanos, particularmente sobre el crecimiento de los folículos, incluso después de la administración de una sola dosis. En contraste, no fue posible observar efectos después de la administración de una sola dosis de una FSH disponible a través de preparaciones habituales. Entonces, ha de esperarse que con la FSH mejorada sea posible realizar un tratamiento más preciso de los pacientes. En particular, es posible aplicar dosis precisas en los momentos apropiados para tratar y mejorar la fertilidad del paciente, y potencialmente para evitar un tratamiento continuo más prolongado. De esta manera, también se reduce el riesgo de generar múltiples embarazos.
En resumen, las preparaciones que comprenden una FSH mejorada de acuerdo con la presente invención son más eficaces. Entonces, es posible administrar dosis más pequeñas en los pacientes, con lo que se provocan menos efectos adversos. A su vez, esto resulta más conveniente y económico para los pacientes. Además, es posible poner en práctica un régimen de dosificación más específico y detallado con la FSH mejorada. Adicionalmente, a través de una vida media reducida pueden disminuirse los efectos colaterales indeseables y puede efectuarse una remoción más rápida de la FSH del cuerpo humano una vez completa la terapia .
Sin que se desee limitar la invención a una teoría, los presentes inventores suponen que la actividad terapéutica más elevada que presenta la FSH en las preparaciones de acuerdo con la presente invención se basa en su patrón de glucosilacion mejorado. En particular, se cree que la cantidad elevada de residuos de Glc Ac bisecada, la cantidad elevada de ácido siálico unido a través de enlaces 2,6 y/o la cantidad elevada de glucanos sulfatados pueden ser responsables de la actividad elevada. Además, las preparaciones de la FSH de acuerdo con la presente invención también presentan un patrón de glucosilacion más diverso y complejo, lo que denota que hay más estructuras de glucanos diferentes presentes en la preparación que en la FSH que está disponible a través de las preparaciones habituales, que por ejemplo, se expresa a partir de células CHO. Se cree que la FSH que se expresa a partir de células CHO puede activar una sola vía en las células blanco, mientras que la FSH mejorada de acuerdo con la presente invención, debido a su patrón de glucosilacion particular, aparentemente ejerce su actividad biológica a través de diversas vías, con lo que se obtiene una respuesta biológica incrementada. Como lo reflejan los datos experimentales que se proveen en la presente, algunas de estas vías abarcan la señalización a través del AMPc, mientras que otras son vías novedosas independientes del AMPc.
Sobre la base de estos descubrimientos, en un primer aspecto, en la presente invención se provee una preparación de FSH, donde la FSH en la preparación tiene un patrón de glucosilación que presenta una o más de las siguientes características: (i) una cantidad relativa de glucanos que presentan N-acetilglucosamina bisecada (bisGlcNAc) de al menos 20%; (ii) una cantidad relativa de glucanos que presentan fucosa de al menos 30%; (iii) una cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2.6 de al menos 30%; y/o (iv) una gran diversidad.
Preferiblemente, dicha FSH es una FSH recombinante, por lo que es posible obtenerla llevando a cabo la producción en una célula huésped, la cual preferiblemente es una célula huésped humana. Más adelante se describirán células huésped humanas apropiadas que pueden proveer un patrón de glucosilación como el mencionado.
Preferiblemente, el patrón de glucosilación comprende al menos dos de las características (i) , (ii) y (iii) (particularmente las características (i) y (ii) , (i) y (iii) o (ii) y (iii)), y más preferiblemente todas las características (i), (ii) y (iii). Además, el patrón de glucosilación también puede comprender una cantidad relativa de glucanos que como mínimo son tetraantenarios que tiene un valor de al menos 15%, una cantidad relativa de glucanos que presentan uno o más residuos de ácido siálico de al menos 80%, una cantidad relativa de glucanos que presentan galactosa de al menos 95%, una cantidad relativa de ramificaciones de glucano que presentan una unidad de galactosa en un extremo de al menos 60% y/o una cantidad relativa de glucanos que presentan un grupo sulfato de al menos 1%, preferiblemente de al menos 2,5%. La unidad de galactosa en el extremo opcionalmente puede comprender un residuo de ácido siálico. La FSH recombinante en la composición preferiblemente tiene un valor de Z de al menos 200.
La cantidad relativa de glucanos que presentan bisGlcNAc preferiblemente es de al menos 25%, al menos 27%, al menos 30%, al menos 35%, al menos 38% o al menos 40%. Más preferiblemente, se halla en el rango de entre aproximadamente 25% y aproximadamente 60%. En particular, se halla en el rango de entre aproximadamente 35% y aproximadamente 60%, en el rango de entre aproximadamente 38% y aproximadamente 50% o en el rango de entre aproximadamente 40% y aproximadamente 45%. De acuerdo con una forma de realización, dicha cantidad relativa es de aproximadamente 42%. La cantidad relativa de glucanos que presentan uno o más residuos de ácido siálico preferiblemente son de al menos 83%, al menos 85% o al menos 88%, y más preferiblemente se halla en el rango de entre aproximadamente 85% y aproximadamente 98% o se halla en el rango de entre aproximadamente 88% y aproximadamente 95%. Más preferiblemente, es de aproximadamente 90%. El valor de Z preferiblemente es de al menos 210, más preferiblemente de al menos 215, al menos 220, al menos 230 o al menos 240. Es posible obtener un valor de Z más alto, por ejemplo, incrementando la proporción de proteínas de la FSH ácidas y/o con carga negativa en la preparación. Preferiblemente, la cantidad relativa de glucanos que como mínimo son tetraantenarios es de al menos 16%, al menos 17%, al menos 18% o al menos 19%, más preferiblemente de al menos 20% o al menos 21%. La cantidad relativa de glucanos que como mínimo son tetraantenarios, particularmente de glucanos tri y tetraantenarios, preferiblemente es de al menos 25%, al menos 30%, al menos 35% o al menos 40%, más preferiblemente de al menos 45%, al menos 50% o al menos 55%. Preferiblemente, la cantidad relativa de glucanos que presentan fucosa es de al menos 35%, al menos 40%, al menos 50%, al menos 60% o al menos 70%, más preferiblemente de al menos 75% o al menos 78%. Puede hallarse en el rango de entre aproximadamente 70% y aproximadamente 90%, y en particular, se halla en el rango de entre aproximadamente 75% y aproximadamente 85%. Preferiblemente, la cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2.6 es de al menos 40%, al menos 45%, al menos 50%, al menos 53%, al menos 55%, al menos 60% o al menos 65%, y en particular, se halla en el rango de entre aproximadamente 40% y aproximadamente 99%, preferiblemente entre aproximadamente 40% y aproximadamente 80%, entre aproximadamente 50% y aproximadamente 60% o entre aproximadamente 53% y aproximadamente 70%. Preferiblemente, la proporción entre el ácido siálico unido a través de enlaces 2,3 y el ácido siálico unido a través de enlaces 2,6 se halla en el rango de entre aproximadamente 1:10 y aproximadamente 7:3, más preferiblemente entre aproximadamente 1:5 y aproximadamente 3:2 o entre aproximadamente 1:2 y aproximadamente 1:1, y más preferiblemente entre aproximadamente 2:3 y aproximadamente 1:1. En formas de realización preferidas, la cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2.6 supera la cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2.3. La cantidad relativa de glucanos que presentan galactosa preferiblemente es de al menos 97%, y más preferiblemente es de aproximadamente 98%. Preferiblemente, la cantidad relativa de ramificaciones de glucano que presentan una unidad de galactosa, que opcionalmente está modificada por un residuo de ácido siálico, es de al menos 65%, más preferiblemente de al menos 70% o al menos 73%. Preferiblemente, se halla en el rango de entre aproximadamente 60% y aproximadamente 95%, y más preferiblemente se halla en el rango de entre aproximadamente 70% y aproximadamente 80%. Preferiblemente, la cantidad relativa de glucanos que presentan un grupo sulfato (es decir, los glucanos sulfatados) es de al menos 1%, al menos 1.5%, al menos 2%, al menos 2.5%, al menos 3% o al menos 5%, más preferiblemente de al menos 7%, al menos 10% o al menos 12%. De acuerdo con una forma de realización, la cantidad relativa de glucanos que presentan un grupo sulfato no supera 50%, preferiblemente no supera 40%, 35%, 30%, 25% o 20%.
En formas de realización preferidas, la FSH en la preparación tiene un patrón de glucosilación diverso: la FSH en la preparación comprende al menos 45 o preferiblemente al menos 50 estructuras de glucanos diferentes, donde cada una de estas estructuras de glucanos se halla en una cantidad relativa de al menos 0.05%, con relación a la cantidad total de estructuras de glucanos que hay en la FSH en la preparación. De acuerdo con una forma de realización, la FSH en la preparación comprende al menos 35 o preferiblemente al menos 40 estructuras de glucanos diferentes, donde cada una de estas estructuras de glucanos se halla en una cantidad relativa de al menos 0.1%, con relación a la cantidad total de estructuras de glucanos que hay en la FSH en la preparación; y/o la FSH en la preparación comprende al menos 20 o preferiblemente al menos 25 estructuras de glucanos diferentes, donde cada una de estas estructuras de glucanos se halla en una cantidad relativa de al menos 0,5%, con relación a la cantidad total de estructuras de glucanos que hay en la FSH en la preparación. En otra forma de realización, la FSH en la preparación comprende al menos 40%, preferiblemente al menos 50% más estructuras de glucanos diferentes, en comparación con la FSH que se obtiene de las células CHO en una preparación equivalente, donde cada una de estas estructuras de glucanos se halla en una cantidad relativa de al menos 0.05%, 0.1% o 0.5%, con relación a la cantidad total de estructuras de glucanos que hay en la FSH en la preparación respectiva.
En formas de realización preferidas, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la invención no comprende ácido N-glicolil neuraminico (NeuGc) , o a lo sumo no comprende cantidades detectables de NeuGc. Además, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la invención preferiblemente tampoco comprende epitopes de Galili (estructuras de Galal, 3-Gal ) , o a lo sumo no comprende cantidades detectables de epitopes de Galili.
En particular, en la presente invención se provee una FSH que presenta un patrón de glucosilación humano. Debido a estas propiedades de glucosilación, no hay estructuras inmunogénicas no humanas que puedan provocar efectos colaterales. Como consecuencia, se evitan los efectos colaterales indeseables y las desventajas conocidas que son provocadas por determinadas estructuras de azúcares foráneos, tales como el ácido siálico no humano (NeuGc) o el epitope Galili (las estructuras de Gal-Gal) , que son estructuras inmunogénicas conocidas que pueden producirse en roedores, o bien las estructuras ricas en mañosa que pueden producirse, por ejemplo, en levaduras, asi como otras estructuras.
En determinadas formas de realización, el patrón de glucosilación de la FSH recombinante en la preparación de acuerdo con la presente invención presenta una o más de las siguientes características, y preferiblemente todas ellas : (i) una cantidad relativa de glucanos que presentan N-acetilglucosamina bisecada (bisGlcNAc) que se halla en el rango de entre aproximadamente 25% y aproximadamente 50%; (ii) una cantidad relativa de glucanos que presentan fucosa de al menos 35%; (iii) una cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2.6 de al menos 53%; (iv) una cantidad relativa de glucanos que presentan uno o más residuos de ácido siálico de al menos 88%; y (v) una cantidad relativa de glucanos que como mínimo son tetraantenarios que tiene un valor de al menos 16%.
En determinadas formas de realización preferidas, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la invención tiene uno de los patrones de glucosilacion que se detallan en la tabla 1 a continuación: Tabla 1.
Patrones de glucosilacion específicos Se detallan las cantidades relativas de glucanos que tienen las siguientes propiedades: B: GlcNAc bisecada; 2.6-S: ácido siálico unido a través de enlaces 2.6; sulfato: glucanos sulfatados; S>0: al menos un ácido siálico; Z: un valor de Z determinado; tetra: glucanos que como mínimo son tetraantenarios .
En las formas de realización 1 a 12 que se detallan en la tabla 1, la cantidad relativa de GlcNAc bisecada preferiblemente es de al menos 25%, en lugar de al menos 20%, la cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2.6 preferiblemente es de al menos 55%, más preferiblemente de al menos 60%, en lugar de al menos 53%, y/o la cantidad relativa de glucanos sulfatados preferiblemente es de al menos 3%, más preferiblemente de al menos 10%, en lugar de al menos 2.5%. Los patrones de glucosilación que se detallan en la tabla 1 preferiblemente son patrones de glucosilación humanos y/o no comprenden NeuGc o un epitope de Galili.
Además, en la presente invención se provee una preparación de FSH recombinante que puede obtenerse llevando a cabo la producción en una célula huésped humana o en una línea celular humana. Preferiblemente, la FSH recombinante puede obtenerse de una línea de células mieloides humanas, preferiblemente de una línea de células de leucemia mieloide inmortalizadas, particularmente de la línea celular GT-5s, de una línea celular derivada de ella o de una línea celular homóloga a ella. Se descubrió que la FSH que se produce en dicha línea celular presenta un patrón de glucosilación como los que se describieron con anterioridad, y en particular, presenta los efectos terapéuticos y farmacológicos ventajosos que se describen en la presente. Por ende, la presente invención también se relaciona con un método para producir una preparación de FSH recombinante, que comprende expresar la FSH por medios recombinantes en una linea celular apropiada, particularmente en una linea celular como las que se describieron con anterioridad, preferiblemente en la linea celular GT-5s, en una linea celular derivada de ella o en una linea celular homologa a ella. La FSH recombinante producida que se describió con anterioridad puede aislarse, y opcionalmente puede purificarse.
En consecuencia, la preparación de FSH recombinante preferiblemente se obtiene con un proceso que comprende los siguientes pasos: (i) cultivar una célula huésped humana, que preferiblemente es una célula derivada de la linea celular GT-5s o de una linea celular homologa a ella, que comprende ácidos nucleicos que codifican las subunidades alfa y beta de la FSH, bajo condiciones apropiadas para que se exprese la FSH; y (ii) aislar la FSH.
Las células huésped humanas que se emplean para efectuar la expresión preferiblemente son células mieloides, particularmente células de leucemia mieloide inmortalizadas, y preferiblemente son de la linea celular GT-5s, de una linea celular derivada de ella o de una linea celular homologa a ella. Las células huéspedes humanas se cultivan para expresar la FSH. Las condiciones apropiadas para el cultivo han de resultar conocidas por aquellos versados en la técnica.
El aislamiento de FSH la preferiblemente comprende los siguientes pasos: (a) obtener el sobrenadante del cultivo donde la FSH es secretada por las células humanas, o bien lisar las células humanas donde se produce la FSH (pero no se secreta) ; (b) aislar la FSH del sobrenadante del cultivo o del lisado celular usando pasos de cromatografía, tales como una cromatografía de fase inversa, una cromatografía de exclusión por tamaño y/o una cromatografía de interacción hidrofóbica; y (c) opcionalmente, obtener la fracción ácida de la FSH removiendo las isoformas básicas de la FSH, preferiblemente mediante el uso de una cromatografía de intercambio aniónico, la cual puede incluir un paso de lavado en el que se eliminan las isoformas básicas de la FSH, que puede ser un paso de lavado a un pH de aproximadamente 5.0, de aproximadamente 4.5 o de aproximadamente 4.0.
Preferiblemente, el ácido nucleico que codifica la subunidad alfa de la FSH y el ácido nucleico que codifica la subunidad beta de la FSH están incluidos en casetes de expresión que se hallan en un vector de expresión apropiado, a partir del cual puede efectuarse la expresión en una célula huésped humana. El ácido nucleico que codifica la subunidad alfa de la FSH y el ácido nucleico que codifica la subunidad beta de la FSH pueden encontrarse en un mismo vector, pero preferiblemente se hallan en vectores separados. Además, también es posible expresarlos a partir de un cásete de expresión usando elementos apropiados, tales como un elemento IRES. Preferiblemente, la FSH es secretada por las células humanas. En formas de realización preferidas, el cultivo de las células humanas se efectúa en un fermentador y/o bajo condiciones libres de suero.
Se describe un proceso apropiado para purificar la FSH recombinante, por ejemplo, en la solicitud de patente de los EEUU N° US 61/263931, en la solicitud de patente europea N° EP 09 014 585 5 y en la solicitud de patente PCT N° WO 2011/063943.
La preparación de FSH recombinante que puede obtenerse llevando a cabo la producción en células huésped humanas o en una linea celular humana preferiblemente presenta las características que se describen en la presente, en el contexto de la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención. En particular, su patrón de glucosilación comprende una o más de las características que se describieron con anterioridad, y preferiblemente es uno de los patrones de glucosilación que se describen en la tabla 1 y/o en las reivindicaciones 1 a 6.
En formas de realización preferidas de los aspectos de la presente invención, la FSH recombinante de acuerdo con la presente invención es una FSH humana recombinante (rhFSH) , la cual preferiblemente puede obtenerse llevando a cabo la producción en una línea celular humana, tal como la línea celular GT-5s, que comprende uno o más ácidos nucleicos que codifican las subunidades de la FSH humana y los elementos necesarios para expresar dichos uno o más ácidos nucleicos en la célula huésped. Preferiblemente, la subunidad alfa de la rhFSH tiene una secuencia de aminoácidos de acuerdo con SEQ ID N° l o una secuencia de aminoácidos que tiene una homología o preferiblemente una identidad con la totalidad de SEQ ID N° 1 que tiene un valor de al menos 80%, preferiblemente de al menos 85%, al menos 90%, al menos 95% o al menos 98%. En formas de realización preferidas, la subunidad alfa de la rhFSH comprende residuos de asparragina en las posiciones 52 y 78 y está glucosilada en los aminoácidos Asn 52 y Asn 78. La subunidad beta de la rhFSH preferiblemente tiene una secuencia de aminoácidos de acuerdo con SEQ ID N° 2 o una secuencia de aminoácidos que tiene una homología o" preferiblemente una identidad con la totalidad de SEQ ID N° 2 que tiene un valor de al menos 80%, preferiblemente al menos 85%, al menos 90%, al menos 95% o al menos 98%. En formas de realización preferidas, la subunidad beta de la rhFSH comprende residuos de asparragina en las posiciones 7 y 24 y está glucosilada en los aminoácidos Asn 7 y Asn 24.
De acuerdo con una forma de realización, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención puede estimular la liberación de progesterona en las células de la granulosa (a) en concentraciones en las que no se liberan cantidades significativas de AMPc; y/o (b) induciendo una vía de transducción de señales que es independiente de la señalización del AMPc.
De acuerdo con una forma de realización, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención puede estimular o estimular de manera combinada la maduración de las células germinales a través de un proceso biológico que es independiente de la señalización del AMPc. Por medio de experimentos, se descubrió que el patrón de glucosilación que se describió con anterioridad sorprendentemente da como resultado un perfil farmacológico novedoso para la FSH recombinante, que se caracteriza por las ventajas farmacológicas y terapéuticas que se describen en la presente.
La preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención puede presentar una o más de las características que se describirán más adelante, las cuales pueden determinarse por medio de un ensayo en células de la granulosa (según se describe, por ejemplo, en el ejemplo 2) . Tal como se demuestra en los ejemplos, la FSH recombinante que tiene el patrón de glucosilación que se describió con anterioridad, y en particular, la FSH recombinante que puede obtenerse llevando a cabo la producción en la línea celular GT-5s, presenta las características que se describirán más adelante y permite obtener las ventajas farmacológicas y terapéuticas que se describen en la presente.
De acuerdo con una forma de realización, la preparación de FSH recombinante puede estimular la liberación de progesterona en las células de la granulosa, en concentraciones que son inferiores a la concentración mínima necesaria para inducir la liberación de AMPc por las células de la granulosa. Según se indicará más adelante, la liberación de progesterona, de estradiol y/o de AMPc hace referencia a una liberación in vitro en entre aproximadamente 1*104 y aproximadamente 1*106 células de la granulosa/ml, preferiblemente en entre aproximadamente 5*104 y aproximadamente 1*105 células de la granulosa/ml, particularmente bajo condiciones como las que se describirán en el ejemplo 2 más adelante.
Preferiblemente, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención produce la liberación de al menos 100 ng/ml, al menos 150 ng/ml, al menos 200 ng/ml, preferiblemente al menos 250 ng/ml, al menos 300 ng/ml o al menos 400 ng/ml de progesterona, en una concentración que no induce la liberación de A Pc o que induce una liberación de AMPc que es menor que 20 pmol/ml, menor que 15 pmol/ml, menor que 10 pmol/ml o menor que 5 pmol/ml .
Además, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención preferiblemente produce la liberación de al menos 100 ng/ml, al menos 200 ng/ml, preferiblemente al menos 300 ng/ml o al menos 400 ng/ml de progesterona, en una concentración que es menor que la concentración que seria necesaria si se tratara de una FSH urinaria humana o una FSH recombinante producida en células CHO (Gonal F) . Por lo tanto, preferiblemente produce la liberación de al menos 100 ng/ml, al menos 200 ng/ml, preferiblemente al menos 300 ng/ml o al menos 400 ng/ml de progesterona, en una concentración en la que la FSH urinaria humana o la FSH recombinante producida en células CHO (Gonal F) no darían como resultado una liberación de progesterona de una magnitud comparable. Tal como se demuestra en los ejemplos, la FSH recombinante de acuerdo con la presente invención induce o estimula la producción de progesterona con una fuerza mayor que la FSH urinaria humana o la FSH recombinante producida en células CHO (Gonal F) .
Adicionalmente, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención preferiblemente produce la liberación de al menos 50 nmol/1, al menos 75 nmol/1, al menos 100 nmol/1, al menos 125 nmol/1 o al menos al menos 150 nmol/1 de estradiol, en una concentración que no induce la liberación de AMPc o que induce una liberación de AMPc que es menor que 20 pmol/ml, menor que 15 pmol/ml, menor que 10 pmol/ml o menor que 5 pmol/ml .
Además, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención preferiblemente produce la liberación de al menos 50 nmol/1, al menos 75 nmol/1, al menos 100 nmol/1, al menos 125 nmol/1, al menos 150 nmol/1, al menos 200 nmol/1, al menos 250 nmol/1, al menos 300 nmol/1 o al menos 350 nmol/1 de estradiol, en una concentración que es menor que la concentración que sería necesaria si se tratara de una FSH urinaria humana o una FSH recombinante producida en células CHO (Gonal F) . Por consiguiente, preferiblemente produce la liberación de al menos 50 nmol/1, al menos 75 nmol/1, al menos 100 nmol/1, al menos 125 nmol/1, al menos al menos 150 nmol/1, al menos 200 nmol/1, al menos 250 nmol/1, 300 nmol/1 o al menos 350 nmol/1 de estradiol, en una concentración en la que la FSH urinaria humana o la FSH recombinante producida en células CHO (Gonal F) no darían como resultado una liberación de progesterona de una magnitud comparable. Tal como se demuestra en los ejemplos, las preparaciones de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención inducen o estimulan la producción de progesterona con una fuerza mayor que la FSH urinaria humana o la FSH recombinante producida en células CHO (Gonal F) .
Las características respectivas que se describen en la presente con relación a la liberación de AMPc y la expresión de los esteroides sexuales pueden analizarse y determinarse usando un ensayo en células de la granulosa, según se describe, por ejemplo, en el ejemplo 2.
La preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención preferiblemente está presente en una composición farmacéutica. Por ende, otro aspecto de la presente invención es una composición farmacéutica que comprende una preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención, que puede usarse en un tratamiento para la infertilidad, según se lo define en la presente. La composición farmacéutica puede incluir otros agentes con actividad farmacéutica, particularmente agentes adicionales útiles en el tratamiento de la infertilidad, tales como otras gonadotrofinas, particularmente la LH y/o la CG, preferiblemente LH o CG recombinante y/o humana. Como alternativa, la composición farmacéutica que comprende la FSH recombinante puede diseñarse de manera tal que sea posible usarla en combinación con los agentes con actividad farmacéutica adicionales que se mencionaron con anterioridad.
Además, en la presente invención se provee el uso de una preparación de una FSH de acuerdo con la presente invención o de una composición farmacéutica recombinante de acuerdo con la presente invención en un tratamiento para la infertilidad, asi como un método para tratar la infertilidad, que comprende administrarle una preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención o una composición farmacéutica de acuerdo con la presente invención al paciente.
Como se describió con anterioridad, en determinadas formas de realización, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención puede estimular o estimular de manera combinada la liberación de esferoides sexuales, tales como la progesterona, particularmente la liberación de progesterona en las células de la granulosa, incluso en concentraciones en las que no se libera una cantidad significativa de AMPc. En particular, la FSH recombinante de acuerdo con la presente invención puede estimular la liberación de esteroides sexuales, tales como la progesterona, en las células de la granulosa, en concentraciones que son inferiores a la concentración mínima necesaria para inducir la liberación de AMPc en las células de la granulosa.
Además, en algunas formas de realización, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención puede estimular la liberación de progesterona, particularmente la liberación de progesterona en las células de la granulosa, mediante la inducción de una vía de transducción de señales que es independiente de la señalización del AMPc. Preferiblemente, el tratamiento de la infertilidad incluye la inducción de una vía de transducción de señales que es independiente de la señalización del AMPc por la FSH recombinante de acuerdo con la presente invención, lo que da como resultado la estimulación de la liberación de progesterona. Sin embargo, la FSH recombinante puede activar otras vías de transducción de señales que incluyen la señalización a través del AMPc. En otras formas de realización, el tratamiento de la infertilidad no comprende la inducción de una liberación significativa de AMPc por la FSH recombinante de acuerdo con la presente invención.
En otras formas de realización, según se describió con anterioridad, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención puede estimular o estimular de manera combinada la maduración de las células germinales a través de un proceso biológico que es independiente de la señalización del AMPc. Por consiguiente, la presente invención también se relaciona con el uso de una FSH recombinante o una composición farmacéutica como las que se describieron con anterioridad en la inducción y/o la estimulación de la secreción de esteroides sexuales, las cuales también son independientes del AMPc. Además, la presente invención se relaciona con el uso de una preparación de FSH recombinante o una composición farmacéutica como las que se describieron con anterioridad en la estimulación o la estimulación combinada de la maduración de las células germinales, a través de un proceso biológico que es independiente de la señalización del AMPc. Adicionalmente, la presente invención se relaciona con el uso de una preparación de FSH recombinante o una composición farmacéutica como las que se describieron con anterioridad en la inducción y/o la estimulación de la secreción de esteroides sexuales, con concentraciones de la FSH que no inducen una liberación significativa de AMPc.
Además, la presente invención se relaciona con el uso de una preparación de FSH recombinante o una composición farmacéutica como las que se describieron con anterioridad en la inducción de la secreción de esteroides sexuales, mediante el uso de concentraciones mucho menores que las que serian necesarias si se empleara la FSH de uso habitual, que es una FSH urinaria o una FSH recombinante obtenida de células CHO. Las ventajas farmacológicas y terapéuticas de cada uno de los usos, particularmente en el contexto del tratamiento de la infertilidad, fueron descriptas con mayor detalle con anterioridad.
En particular, el tratamiento de la infertilidad puede incluir la estimulación o la estimulación combinada de la maduración de las células germinales, a través de un proceso biológico que es independiente de la señalización del AMPc. Sin embargo, el tratamiento de la infertilidad adicionalmente puede comprender la estimulación de la maduración de las células germinales a través de uno o más procesos biológicos alternativos, relacionados con la señalización del AMPc. En otras formas de realización, el tratamiento de la infertilidad no abarca la estimulación de la maduración de las células germinales a través de estos procesos biológicos alternativos.
La maduración de las células germinales preferiblemente incluye el crecimiento de los folículos y/o la espermatogénesis. Además, el proceso biológico a través del cual la FSH estimula la maduración de las células germinales puede incluir la secreción de esteroides sexuales, particularmente de progesterona, preferiblemente a partir de las células de la granulosa. Preferiblemente, el proceso biológico que es independiente de la señalización del AMPc hace referencia a la secreción de esteroides sexuales, particularmente de progesterona, preferiblemente a partir de las células de la granulosa, donde dicha secreción es inducida por una vía de transducción de señales donde no participa el AMPc como molécula mensajera.
En formas de realización preferidas, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la invención puede provocar un efecto biológico cuando se la administra en una sola dosis. En particular, la preparación o la composición farmacéutica de la FSH de acuerdo con la invención pueden inducir el crecimiento de los folículos y/o la maduración de los oocitos en un paciente, particularmente en un paciente humano, después de la administración de tan solo una dosis. Preferiblemente, el efecto biológico que se obtiene después de administrar una sola dosis es mayor. En particular, el crecimiento de los folículos y/o la maduración de los oocitos son más pronunciados y/o tienen lugar en una mayor proporción de los pacientes tratados, en comparación con los efectos que se obtienen con preparaciones de FSH que proviene de la orina o que se expresa a partir de células CHO. En particular, esta dosis única comprende al menos 10 UI de FSH, preferiblemente al menos 15 UI de FSH, al menos 20 UI de FSH o al menos 25 UI de FSH, y/o 1000 UI de FSH o menos, preferiblemente 750 UI de FSH o menos, 500 UI de FSH o menos, 300 UI de FSH o menos, 200 UI de FSH o menos, 150 UI de FSH o menos, 100 UI de FSH o menos o 50 UI de FSH o menos. Preferiblemente, esta dosis única comprende entre aproximadamente 10 UI y aproximadamente 500 UI de FSH, más preferiblemente entre aproximadamente 20 UI y aproximadamente 300 UI de FSH, por ejemplo, aproximadamente 25 UI de FSH, aproximadamente 75 UI de FSH o aproximadamente 100 UI de FSH.
En otras formas de realización, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la invención presenta una vida media más breve en la circulación que la de la FSH que está disponible a través de las preparaciones habituales, que proviene de la orina o que se expresa a partir de células CHO. En particular, presenta una vida media más breve en la circulación en una o más de las siguientes especies: el ser humano, el macaco, la rata y/o el ratón. Preferiblemente, la vida media en la circulación es al menos 5% más breve, más preferiblemente al menos 10%, al menos 15% o al menos 20% más breve que la de la FSH que está disponible a través de las preparaciones habituales, que proviene de la orina o que se expresa a partir de células CHO. En determinadas formas de realización, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la invención presenta una biodisponibilidad menor que la de la FSH que está disponible a través de las preparaciones habituales, que proviene de la orina o que se expresa a partir de células CHO, particularmente en una o más de las siquientes especies: el ser humano, el macaco, la rata y/o el ratón. Preferiblemente, la biodisponibilidad es al menos 5% menor, más preferiblemente al menos 10%, al menos 15% o al menos 20% menor que la de la FSH que está disponible a través de las preparaciones habituales, que proviene de la orina o que se expresa a partir de células CHO. Con relación a esto, la biodisponibilidad preferiblemente hace referencia al valor del área bajo la curva (AUC) que se obtiene en estudios farmacocinéticos , donde la concentración de la FSH en el suero se determina en distintos puntos de tiempo después de la administración de una cantidad definida de FSH. La vida media en la circulación y la biodisponibilidad preferiblemente se determinan después de administrar la FSH por medio de una inyección subcutánea, particularmente después de administrar una sola dosis, donde esta dosis única preferiblemente comprende entre aproximadamente 10 y aproximadamente 1000 UI de FSH, más preferiblemente entre aproximadamente 25 UI y aproximadamente 500 UI de FSH o entre aproximadamente 50 UI y aproximadamente 300 UI de FSH, y en particular, aproximadamente 100 UI de FSH. Específicamente, la vida media en la circulación y la biodisponibilidad se determinan como se describe en el ejemplo 6 más adelante.
En formas de realización preferidas, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la invención tiene una eficacia terapéutica que es similar o incluso superior a la de la FSH que está disponible a través de las preparaciones habituales, que de la orina o que se expresa a partir de células CHO, particularmente en una o más de las siguientes especies: el ser humano, el macaco, la rata y/o el ratón. El término "eficacia terapéutica" preferiblemente hace referencia a la capacidad de estimular la liberación de estradiol y/o de inhibina B cuando se realiza la administración en el sujeto. La eficacia terapéutica preferiblemente se determina midiendo la concentración de estradiol y/o de inhibina B en la sangre o el suero de uno o más sujetos después de la administración de la FSH a través de una inyección subcutánea, particularmente después de la administración de una sola dosis, donde esta dosis única preferiblemente comprende entre aproximadamente 10 y aproximadamente 1000 UI de FSH, preferiblemente entre aproximadamente 25 UI y aproximadamente 500 UI de FSH o entre aproximadamente 50 UI y aproximadamente 300 UI de FSH, y en particular, aproximadamente 100 UI de FSH. En particular, la eficacia terapéutica se determina como se describe en el ejemplo 5 más adelante. La presencia de eficacias terapéuticas similares pueden reflejar que diversas preparaciones de FSH pueden estimular la liberación de estradiol y/o de inhibina B en una medida tal que se obtienen concentraciones de estradiol y/o de inhibina B en el suero que no difieren más de 25%, preferiblemente no difieren más de 20%, 15% o 10%.
En particular, una preparación de FSH proveniente de orina humana se obtiene de orina de mujeres posmenopáusicas . Una preparación de FSH expresada a partir de células CHO se obtiene, por ejemplo, llevando a cabo la expresión en la linea celular CHOdhfr- [N° de la ATCC CRL-9096] . Preferiblemente, la preparación de FSH proveniente de orina humana y la preparación de FSH expresada a partir de células CHO están disponibles comercialmente y son preparaciones farmacéuticas aprobadas, por ejemplo, se trata de las preparaciones Bravelle y Gonal F, respectivamente. Cuando se comparan los efectos de diversas preparaciones de FSH, particularmente su vida media en la circulación, su biodisponibilidad o su eficacia terapéutica, las preparaciones de FSH se analizan administrándolas en grupos de sujetos similares con un régimen de dosificación idéntico, usando la misma vía de administración y condiciones adicionales similares o idénticas .
En determinadas formas de realización, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención se la administra al paciente en una dosis que da como resultado una concentración de la FSH en la circulación del paciente que es menor que 5 UI/1. En determinadas formas de realización, la dosis que se le administra al paciente da como resultado una concentración de la FSH en la circulación del paciente que es menor que aproximadamente 4 UI/1, que particularmente es menor que aproximadamente 3 UI/1, menor que aproximadamente 2 UI/1, menor que aproximadamente 1 UI/1 o menor que aproximadamente 0.5 UI/1. La concentración de la FSH en la circulación del paciente. se halla en el rango, por ejemplo, de entre aproximadamente 0.01 y aproximadamente 5 UI/1, particularmente en el rango de entre aproximadamente 0,05 y aproximadamente 2 UI/1, entre aproximadamente 0.1 y aproximadamente 1.5 UI/1 o entre aproximadamente 0.2 y aproximadamente 1 UI/1. En particular, la FSH se la administra al paciente en una dosis que no induce una liberación significativa de AMPc.
En formas de realización preferidas, el tratamiento de la infertilidad incluye las tecnologías de reproducción asistida, la inducción de la ovulación, la fertilización in vitro, por ejemplo, la fertilización in vitro a través de una inyección de esperma intracitoplasmática, la transferencia de gametas al interior de las trompas de Falopio, la inseminación intrauterina, el tratamiento de un trastorno de anovulación en una mujer, el tratamiento de un trastorno caracterizado por una deficiencia hormonal severa, la estimulación de la maduración de los oocitos en una mujer, el tratamiento de las deficiencias en la producción de esperma en un hombre y/o la facilitación o la mejora de la maduración de las células germinales, por ejemplo, la foliculogénesis y la espermatogénesis, particularmente en la estimulación de la maduración de los folículos en las mujeres, por ejemplo, durante protocolos de estimulación de la fertilización in vitro y/o de tratamiento de trastornos de anovulación.
Preferiblemente, la preparación de FSH recombinante de acuerdo con la presente invención se le administra al paciente por vía parenteral. En particular, la FSH recombinante se administra por inyección o por infusión, por ejemplo, por vía intravenosa, intramuscular o subcutánea. En determinadas formas de realización de la presente invención, la FSH recombinante está presente en una composición farmacéutica. Aquellos versados en la técnica han de poder determinar los regímenes de dosificación apropiados sobre la base del conocimiento general disponible.
La composición farmacéutica de acuerdo con la invención puede tomar la forma de una dosis individual o de un conjunto de múltiples dosis. Preferiblemente, la composición farmacéutica es una solución estéril que comprende la FSH recombinante de acuerdo con la presente invención y que también comprende uno o más ingredientes que se seleccionan del grupo que consiste en los solventes, tales como el agua, la sustancias amortiguadoras, los estabilizadores, los conservantes, los excipientes, los agentes tensioactivos y las sales. Una dosis individual preferiblemente comprende entre aproximadamente 10 UI y aproximadamente 750 UI de FSH, más preferiblemente entre aproximadamente 25 UI y aproximadamente 500 UI de FSH, entre aproximadamente 50 UI y aproximadamente 400 UI de FSH o entre aproximadamente 100 UI y aproximadamente 300 UI de FSH. Un conjunto de múltiples dosis comprende suficiente FSH para proveer varias dosis individuales, particularmente al menos 5, al menos 10, al menos 20 o al menos 50 dosis individuales. La composición farmacéutica puede tomar la forma, por ejemplo, de una lanceta de inyección.
FIGURAS En la figura 1 se ilustra la liberación de AMPc a partir de células de la granulosa aisladas que fueron estimuladas con distintas concentraciones de una FSH mejorada humana recombinante (FSH de acuerdo con la invención) , preparación 1, recuadros abiertos, preparación 2, triángulos cerrados) o de una FSH obtenida de células CHO (Gonal F, rombos cerrados) .
En la figura 2 se ilustra la síntesis de estradiol a partir de células de la granulosa aisladas que fueron estimuladas con distintas concentraciones de una FSH mejorada humana recombinante (FSH de acuerdo con la invención) , preparación 1, recuadros abiertos, preparación 2, triángulos cerrados) o de una FSH obtenida de células CHO (Gonal F, rombos cerrados) .
En la figura 3 se ilustra la síntesis de progesterona a partir de células de la granulosa aisladas que fueron estimuladas con distintas concentraciones de una FSH mejorada humana recombinante (FSH de acuerdo con la invención) , preparación 1, recuadros abiertos, preparación 2, triángulos cerrados) o de una FSH obtenida de células CHO (Gonal F, rombos cerrados) .
En la figura 4 se ilustra la liberación de AMPc a partir de células de la granulosa aisladas que fueron estimuladas con distintas concentraciones de una FSH mejorada humana recombinante (FSH de acuerdo con la invención) , cuadrados abiertos) o de FSH urinaria (Fostimon, rombos cerrados) .
En la figura 5 se ilustra la síntesis de estradiol a partir de células de la granulosa aisladas que fueron estimuladas con distintas concentraciones de una FSH mejorada humana recombinante (FSH de acuerdo con la invención) , cuadrados abiertos) o de FSH urinaria (Fostimon, rombos cerrados) .
En la figura 6 se ilustra la síntesis de progesterona a partir de células de la granulosa aisladas que fueron estimuladas con distintas concentraciones de una FSH mejorada humana recombinante (FSH de acuerdo con la invención) , cuadrados abiertos) o de FSH urinaria (Fostimon, rombos cerrados) .
En la figura 7 se ilustran los resultados de un ensayo de Steelman-Pohley donde se comparó una FSH humana recombinante mejorada con una referencia de FSH urinaria y una referencia de FSH recombinante obtenida de células CHO. Se representa la ganancia de peso del ovario en ratas hembra inmaduras, después de una administración diaria durante tres días, en función de la concentración de la FSH usada .
En las figuras 8a y 8b se ilustran las concentraciones de estradiol (E2) y de inhibina B en el suero de macacos después de una sola inyección s.c (fig. 8a) y de inyecciones s.c repetidas (fig. 8b) de una FSH de acuerdo con la invención, de la FSH urinaria Bravelle o de la FSH recombinante expresada en células CHO Gonal F. Cada barra representa la media y la desviación estándar de 4 animales .
En la figura 9 se ilustran las concentraciones de FSH en el suero de macacos hembra después de una sola inyección i.v. o s.c. Cada símbolo representa el valor de la media de un grupo de 4 animales.
En las figuras lOa-c se proveen dibujos esquemáticos de estructuras de glucanos complejas que pueden unirse a la FSH. Se ilustran estructuras (fig. 10a) biantenarias, (fig. 10b) triantenarias y (fig. 10c) tetraantenarias . Es posible que haya uno o más residuos de ácido siálico o de galactosa ausentes en estas estructuras. Por otra parte, estas estructuras también pueden comprender, por ejemplo, un residuo de fucosa y/o un grupo sulfato .
EJEMPLOS Ejemplo 1. Preparación de una FSH de acuerdo con la invención La FSH se produce cultivando células GT-5s transíectadas de manera estable con dos construcciones de expresión donde se alojan las cadenas alfa y beta de la FSH humana (número de acceso de la cadena alfa: NT_007299, 13; número de acceso de la cadena beta NT 009237,18). El plásmido para expresar la cadena alfa de la FSH comprende un gen de una versión mutada de una dihidrofolato reductasa (dhfr) murina, que presenta una resistencia al inhibidor enzimático metotrexato que es más elevada que la de la forma nativa. El segundo plásmido para expresar la cadena alfa de la FSH comprende un gen de resistencia a la puromicina .
La transfección de la linea celular para expresar la FSH de acuerdo con la invención se llevó a cabo por nucleofección, usando los dos plásmidos de expresión que se describieron con anterioridad. Para seleccionar y amplificar clones celulares que produjeran anticuerpos de manera estable, se agregó puromicina y metotrexato en concentraciones crecientes. Los lotes de células amplificadas se sembraron en una matriz semisólida para realizar una clonación de células individuales, de acuerdo con la tecnología Clone PixFL o a través de una dilución limitada. Los clones se seleccionaron sobre la base de la presencia de una secreción elevada de moléculas de FSH intactas .
La FSH se produce debido a la fermentación de la FSH final en los clones de células GT-5s, en un proceso por lotes, alimentado por lotes o por perfusión, bajo condiciones libres de suero. La fermentación usualmente se desarrolla durante 2-3 semanas.
Después de la fermentación, se filtra el sobrenadante a través de tamices de 2 µp? para eliminar las células y los residuos celulares, antes de llevar a cabo un paso de filtración estéril usando tamices de 0.2 µ?t?. En el proceso de purificación, se emplea una cromatografía de fase inversa (RPC) como paso de captura, a lo que sigue un paso de concentración y una cromatografía de exclusión por tamaño (SEC) . Opcionalmente, la fracción eluida se somete posteriormente a una cromatografía de intercambio aniónico (AEC) para eliminar la FSH menos ácida presente. Esto se efectúa lavando la FSH unida con un amortiguador de lavado con un pH de 5.0 (lo que se conoce como "enriquecimiento a pH 5.0") o de 4.5 (lo que se conoce como "enriquecimiento a pH 4.5"), con el fin de eluir las isoformas menos ácidas de la FSH, antes de eluir la fracción deseada de la FSH. Como paso de depuración, se emplea una cromatografía de interacción hidrofóbica (HIC) para obtener la FSH con una pureza elevada.
E emplo 2. Ensayo en células de la granulosa Con el propósito de realizar un ensayo en células de la granulosa, se aislan células primarias del fluido folicular de los pacientes, los cuales son sometidos a un tratamiento con IVF durante la recolección de los oocitos. Después de llevar a cabo una centrifugación con un gradiente de Ficoll, con la que se eliminan otros tipos celulares, tales como los eritrocitos, las células de la granulosa se siembran en un formato en placas de 24-96 cavidades, durante 5-7 días, en un medio de cultivo que contiene androstendiona o testosterona . Después de este periodo, las células (a razón de 2-4*104 células cavidad) se estimulan con FSH, en una concentración de entre 1 pg/ml y 2 pg/ml, en los pasos que se ilustran en el diagrama (con 400 µ? del medio por cavidad) . Después de incubar durante un periodo de entre tres y cuatro horas, se recolecta la mitad del sobrenadante para poner en práctica . el análisis del AMPc. Una vez transcurridas 24 horas adicionales, las células se lisan llevando a cabo un ciclo de congelación y descongelación en el sobrenadante remanente. El lisado se somete a ensayos para analizar la progesterona y el estradiol .
Comparación entre una FSH de acuerdo con la invención y Gonal F En el primer conjunto de experimentos, se compara una FSH de acuerdo con la invención con Gonal F (Merck Serono SA) . Gonal F es una FSH que ha sido producida de manera recombinante en células CHO. Los resultados se ilustran en las figuras 1 a 3. Mientras que el segundo mensajero, el AMPc, es producido en cantidades comparables con concentraciones comparables de los productos de FSH Gonal F y de FSH de acuerdo con la invención, los esteroides progesterona y estradiol son liberados con concentraciones mucho menores de FSH en el caso de los productos de FSH de acuerdo con la invención, en comparación con la FSH producida de manera recombinante en células CHO (Gonal F) .
Comparación entre una FSH de acuerdo con la invención y Fostimón En otro conjunto de experimentos, se compara una FSH de acuerdo con la invención con Fostimon (IBSA Institut Biochimique SA) , un producto de FSH aislado de orina humana. Los resultados se ilustran en las figuras de la 4 a la 6. Si bien el nivel de AMPc aumenta de manera similar cuando se emplean rangos de dosificación comparables de ambos productos de FSH, los esteroides sexuales son producidos con una concentración significativamente menor de FSH de acuerdo con la invención, en comparación con Fostimon .
Nota. Debido a que los ensayos son llevados a cabo usando donantes diferentes, las diferencias en el perfil de estimulación pueden deberse a los donantes que se emplearon en cada ensayo.
Ejemplo 3. Ensayo de Steelman-Pohley La actividad de la FSH también se determinó con un ensayo de Steelman-Pohley. Este ensayo se puso en práctica de acuerdo con la farmacopea. En particular, se determinó el peso de los ovarios de ratas hembra inmaduras después de administrar tres concentraciones diferentes de FSH, cada una de las cuales se aplicó diariamente durante tres días. La potencia se calculó usando una evaluación de lineas paralelas. Los resultados se ilustran en la figura 7.
Tabla 2.
Actividad calculada de la FSH de acuerdo con la invención, en comparación con la FSH urinaria Actividad de la FSH urinaria de referencia: 7.135 ül/mg.
Según se demostró con el ensayo de Steelman-Pohley, las actividades in vivo de la FSH de acuerdo con la invención y de las FSH de referencia urinaria y recombinante son similares en las ratas.
Ejemplo 4. Análisis del perfil de glucosilación Se analizaron los perfiles de glucosilación de las distintas preparaciones de FSH a través de un análisis estructural de la glucosilación. A través del análisis del perfil de glucosilación, se genera información sobre la estructura de los glucanos complejos en los sitios de glucosilación. Para analizar el perfil de glucosilación, se liberan los N-glucanos intactos del núcleo de las proteínas empleando la PNGasa F. La digestión se realiza en un gel o en un bloque de gel, de manera tal de realizar un procesamiento no ambiguo. Los N-glucanos libres se marcan con el marcador fluorescente 2-aminobenzamida . La muestra de N-glucanos purificados se separa por medio de una cromatografía de interacción hidrofílica (HILIC) , con una detección fluorométrica . Más adelante se proveen los resultados del análisis.
Tabla 3.
Propiedades de la glucosilación, expresadas como porcentajes F: fucosa; S: ácido siálico; G: galactosa; B: N-acetilgalactosamina bisecada """valores de acuerdo con la literatura (Hárd, K. et al. (1990) European Journal of Biochemistry 193, 263-271) Se detallan las cantidades relativas de N-glucanos en la FSH que comprenden las unidades indicadas. Puregon es otra FSH humana recombinante que es producida en células CHO.
Además, se analizó la proporción entre el ácido siálico unido a través de enlaces 2,3 y el ácido siálico unido a través de enlaces 2, 6 en los glucanos de la FSH. Para ello, se comparó la cantidad de ácido siálico liberado con una sialidasa A (que separa el ácido siálico unido a través de enlaces 2,3 y el ácido siálico unido a través de enlaces 2.6) con la cantidad de ácido siálico liberado con una sialidasa S (que solamente separa el ácido siálico unido a través de enlaces 2.3).
Tabla 4.
Cantidades relativas de ácido siálico, basadas en los enlaces En la FSH de acuerdo con la invención, los residuos de ácido siálico están unidos a los glucanos a través de enlaces 2.3 y a través de enlaces 2.6, en una proporción de aproximadamente 1:1, por lo que esta FSH presenta una proporción entre el ácido siálico unido a través de enlaces 2.6 y el ácido siálico unido a través de enlaces 2.3 que es superior a la que se observa en la FSH urinaria Bravelle (Ferring Pharmaceuticals Inc.), que es de aproximadamente 3:1 a favor del ácido siálico unido a través de enlaces 2.3. Debido a que se obtienen a través de un proceso de producción recombinante en células CHO, Puregon (Organon/EssexPharma) y Gonal F (Merck Serono) no comprenden N-acetilgalactosaminas bisecadas y solamente comprenden ácido siálico unido a través de enlaces 2.3.
A partir de las mediciones anteriores, se calculó la cantidad de ramificaciones, la cantidad de unidades de galactosa en los extremos y el valor de Z y se determinó la distribución de carga en los glucanos después de liberarlos de la FSH.
Tabla 5.
Características de ramificación de la glucosilación de las distintas FSH Bi: N-glucanos biantenarios; Tri: N-glucanos triantenarios; Tetra: N-glucanos tetraantenarios Valores de la literatura (Gervais, A. et al. (2003) Glycobiology 13 (3) , 179-189) 2valores de la literatura (Hárd, K. et al. (1990) European Journal of Biochemistry 193, 263-271) Se detallan las cantidades relativas de N-glucanos bi, tri y tetraantenarios en la FSH.
Tabla 6.
Cantidad relativa de unidades de galactosa en los extremos Se detallan las cantidades relativas de ramificaciones en los N-glucanos en la FSH que comprenden una unidad de galactosa en su extremo.
Tabla 7.
Valor de Z de las distintas FSH Se detalla el valor de Z de las preparaciones de FSH, es decir, su acidez relativa. Un mayor valor de Z es indicativo de una preparación de FSH más ácida.
En conclusión, la FSH de acuerdo con la presente invención presenta un grado alto de N-acetliglucosamina bisecada, una proporción más elevada de ramificaciones y un grado elevado de sialilación, particularmente después de incrementar la proporción de las isoformas ácidas, asi como un alto grado de sulfatación. Se asume que, sobre la base de uno o más de estos tres parámetros de la glucosilación, puede establecerse que la FSH de acuerdo con la invención presenta una actividad superior a la de la FSH que se emplea en las preparaciones habituales, que puede ser una FSH recombinante o una FSH urinaria.
Además, la FSH de acuerdo con la invención también está altamente fucosilada y presenta una proporción entre las sialilaciones 2,3 y 2,6 de aproximadamente 1:1, o una cantidad incluso mayor de sialilaciones 2,6.
Adicionalmente, se analizaron las estructuras de glucanos de las preparaciones de la FSH llevando a cabo una espectroscopia de masa con los glucanos liberados. Más adelante se proveen los resultados obtenidos.
Tabla 8.
Magnitudes relativas de diversas propiedades de glucosilación Se detallan las cantidades relativas de glucanos que tienen las siguientes propiedades: F: fucosa, SO: sin ácido siálico, SI: una unidad de ácido siálico, S2: dos unidades de ácido siálico, S3: tres unidades de ácido siálico, S4: cuatro unidades de ácido siálico, S>0 : al menos una unidad de ácido siálico, G0: sin galactosa, Gl: una unidad de galactosa, G2 : dos unidades de galactosa, G3: tres unidades de galactosa, G4 : cuatro unidades de galactosa, G>0: al menos una unidad de galactosa, B: GlcNAc bisecada Tabla 9.
Ramificaciones en las glucosilaciones en las distintas FSH Bi : N-glucanos biantenarios, Tri: N-glucanos triantenarios, Tetra: N-glucanos tetraantenarios .
Tabla 10.
Cantidad relativa de glucanos sulfatados Se detallan las cantidades relativas de N-glucanos en la FSH que contienen un grupo sulfato.
E emplo 5.
Efectos farmacológicos Se investigó el perfil farmacológico de una FSH de acuerdo con la invención en distintos estudios farmacológicos y toxicológicos in vivo, en ratas y monos hembra, asi como en un bioensayo in vivo. Como marcadores moleculares, se usó estradiol e inhibina B. Estos marcadores son liberados por los ovarios al estimularlos con FSH. El estradiol es responsable del crecimiento y la maduración de los folículos, mientras que la inhibina B es parte del mecanismo de retroalimentación negativa natural. Además, con anterioridad se había demostrado que la inhibina B era un buen marcador de reemplazo para la estimulación del ovario por la FSH. 5.1. Tratamiento de las ratas maduras con la FSH El tratamiento de las ratas hembra maduras comprendió la administración de dosis s.c. individuales de 100 UI de una FSH de acuerdo con la invención por kg de peso corporal. Los niveles de inhibina B en el suero se incrementaron 2-3 días después de la administración, para luego disminuir hasta alcanzar los niveles básales. Al repetirse la dosificación de las ratas sobre la base de su ciclo estral con 100 UI de una FSH de acuerdo con la invención, se obtuvo un incremento notable en los niveles de progesterona y de inhibina B en el suero, lo que se manifestó en forma de múltiples ovulaciones, seguidas por la producción de hormonas en las células de la capa lútea. Se realizaron observaciones similares en el estudio para determinar el rango de dosificación, en el que, durante 7 días, se administraron dosis repetidas de 1200 UI de una FSH de acuerdo con la invención por kg. En estos estudios, no fue posible observar diferencias entre la actividad farmacodinámica de la FSH de acuerdo con la invención y la actividad farmacodinámica de una FSH obtenida de productos de referencia (Gonal F, Bravelle) .
En los estudios toxicológicos , donde se administraron dosis repetidas durante 28 dias en ratas hembra, se determinó que hubo un agrandamiento de los ovarios dependiente de la dosis, asi como un incremento en la cantidad de folículos de Graafian en todos los grupos tratados (con 30, 100 ó 300 UI por kg de peso corporal) . También se observaron niveles de inhibina B que fueron superiores a los del control durante el período de tratamiento. Los niveles de inhibina B en los animales tratados se redujeron de una manera dependiente de la dosis, a partir de la dosis más baja, de 30 UI de la FSH de acuerdo con la invención por kg de peso corporal por día. Todos los descubrimientos fueron completamente reversibles. 5.2. Tratamiento de los monos maduros con la FSH Se evaluó el perfil farmacológico después de una sola dosis de una FSH de acuerdo con la invención o después de dosis repetidas de la misma FSH en macacos. Se considera que el macaco es el animal modelo más relevante, ya que es muy similar al ser humano. El estudio consistió en la administración de una sola dosis de FSH en animales hembra sexualmente maduros que presentaban un ciclo menstrual regular. Los animales fueron distribuidos al azar en los grupos de tratamiento sobre la base de su fase en el ciclo estral. La administración del articulo de prueba en los animales comenzó entre 1 y 3 días después del inicio del ciclo menstrual. En el estudio se incluyeron 4 grupos, cada uno de los cuales comprendía 4 animales, que fueron tratados con una sola inyección s.c. en bolo de 100 UI por kg de peso corporal de una FSH de acuerdo con la invención, de la FSH urinaria Bravelle o de la FSH recombinante expresada en células CHO Gonal F. Se tomaron muestras de sangre para analizar los niveles de estradiol y de inhibina B antes de dosificar los animales. También se tomaron muestras en todos los puntos de tiempo indicados después de la administración. Los puntos de tiempo posteriores a la administración se seleccionaron con el fin de reflejar las distintas fases del ciclo estral. Los resultados se ilustran en la figura 8A.
Con todas las FSH evaluadas, los niveles de estradiol y de inhibina B en los animales tratados se incrementaron durante 5 días después de la administración única de las sustancias de prueba, para luego reducirse hasta alcanzar los niveles básales. Se observó un surgimiento normal del estradiol hacia mediados del ciclo en casi todos los animales, los días 14 a 22 de la prueba.
La FSH de acuerdo con la invención dio como resultado el incremento más notable en el nivel de estradiol. Con este experimento, se demuestra que la FSH de acuerdo con la invención presenta una eficacia farmacológica que es al menos comparable en niveles del AUC menores (véase el ejemplo 6) , lo que refleja una actividad más elevada en la estimulación del receptor.
Adicionalmente, se llevó a cabo un estudio similar en el que los monos recibieron dosis repetidas de FSH. En el estudio con dosis repetidas se incluyeron 3 grupos, cada uno de los cuales comprendía 4 animales, que fueron tratados diariamente con inyecciones s.c. en bolo repetidas de 100 UI por kg de peso corporal de una FSH de acuerdo con la invención, de Bravelle o de Gonal F, durante 7 días consecutivos. Las muestras de sangre se tomaron como se describió para el estudio en el que se administró una sola dosis. Los niveles de estradiol y de inhibina B en los animales que fueron tratados repetidamente por vía s.c. con 100 UI de la FSH de acuerdo con la invención por kg de peso corporal, con 100 UI Bravelle por kg de peso corporal o con 100 UI Gonal F por kg de peso corporal se incrementaron durante el período de tratamiento completo de 7 días (véase la figura 8B) . Una vez terminado el tratamiento, los niveles de las hormonas se redujeron lentamente y alcanzaron los valores normales después de 5-7 días. Las concentraciones máximas de estradiol y de inhibina B se observaron después de la administración repetida de la FSH de acuerdo con la invención: fueron mucho mayores que las concentraciones que se observaron después de una sola dosis, y también fueron superiores a los niveles que se observaron en el ciclo estral normal. Los efectos farmacocinéticos que se observaron después de una administración s.c. repetida de una FSH de acuerdo con la invención fueron los esperados para un producto de esta clase y fueron comparables a los efectos que se observaron con los productos de referencia en este estudio.
Inducción del crecimiento de los foliculos Se llevó a cabo un estudio toxicológico subcrónico de 4 semanas que incluyó un análisis de los parámetros farmacocinéticos en macacos. Se trataron 4 grupos, cada uno de los cuales comprendía 4 macacos hembra sexualmente maduros, con una FSH de acuerdo con la invención, la cual se administró repetidamente por vía subcutánea, una vez al día durante 28 días. Los niveles de dosificación fueron de 30, 100 y 300 UI por kg de peso corporal por día para los grupos correspondientes a las dosis baja, intermedia y alta, respectivamente. Adicionalmente, se sometieron 2 animales por grupo a un período de recuperación de 6 semanas. Se tomaron muestras de sangre para analizar el estradiol y la inhibina B antes y después del periodo de tratamiento (antes de la dosis, el dia 1 y el 28), 6 horas después de la administración el dia 17 y al final del periodo de recuperación (el dia 70) .
El tratamiento repetido con 30, 100 ó 300 UI de la FSH de acuerdo con la invención por kg de peso corporal por dia durante 4 semanas dio como resultado un incremento en el peso absoluto y relativo del ovario y un incremento en la cantidad de folículos de Graafian en el momento en que se sacrificaron los animales. Adicionalmente, en unos pocos animales en todos los grupos tratados se observó una ligera disminución en la cantidad de cuerpos lúteos. También se observaron mayores niveles de estradiol y de inhibina B en el suero en todos los grupos tratados. 5.3. Análisis de los efectos adversos Para analizar el riesgo de que hubiera efectos adversos inesperados provocados por la FSH de acuerdo con la invención, se analizaron los parámetros farmacológicos más importantes asociados a la seguridad en estudios toxicológicos que se prolongaron durante 4 semanas y se llevaron a cabo en ratas y en macacos (el ECG, la frecuencia cardiaca, la presión sanguínea y la frecuencia respiratoria) . En estos estudios, no se observaron evidencias de una acción general de la FSH de acuerdo con la invención sobre los sistemas más importantes, por lo que puede considerarse que la FSH de acuerdo con la invención es segura y no presenta efectos colaterales adversos.
Ejemplo 6. Farmacociné ica El objeto del estudio fue investigar la biodisponibilidad y la farmacología de una FSH de acuerdo con la invención y compararlas con la biodisponibilidad y la farmacología de Bravelle y de Gonal F, en el contexto de una administración subcutánea o intravenosa en macacos. El estudio se llevó a cabo con animales hembra sexualmente maduros que presentaban un ciclo menstrual regular. Los animales fueron distribuidos al azar en los grupos de tratamiento sobre la base de su fase en el ciclo estral. La administración del artículo de prueba en los animales comenzó entre 1 y 3 días después del inicio del ciclo menstrual. En el estudio se incluyeron 4 grupos, cada uno de los cuales comprendía 4 animales, que fueron tratados con una sola inyección i.v. en bolo de 100 UI por kg de peso corporal de una FSH de acuerdo con la invención o con una sola inyección s.c. en bolo de 100 UI por kg de peso corporal de una FSH de acuerdo con la invención, de Bravelle® o de Gonal F®. Se tomaron muestras de sangre de todos los animales para analizar los niveles de la FSH en distintos puntos de tiempo después de la administración, que se seleccionaron con el fin de reflejar las distintas fases del ciclo estral.
Ninguno de los animales murió de manera prematura durante el estudio o presentó signos clínicos de toxicidad sistémica. No se observó intolerancia a ninguno de los artículos de prueba o de referencia.
Se calculó una Cmax de 186.13 mUI de FSH/ml 8 horas después de la aplicación de un solo tratamiento s.c. con 100 UI de la FSH de acuerdo con la invención por kg de peso corporal. La vida media de eliminación del suero calculada para la FSH de acuerdo con la invención fue de 16,85 horas. Los niveles en el suero se ilustran en la figura 9. Los valores medios de los parámetros toxicocinéticos en el suero de los monos después de una sola exposición se proveen en la tabla 11.
Tabla 11.
Parámetros toxicocinéticos calculados después de una sola inyección s.c. en bolo de FSH en macacos hembra .
Análisis no compartimentalizado de la FSH después de una sola exposición kg b.w. = kg de peso corporal #: valores obtenidos del análisis de la FSH en el suero n.a.: no aplicable F: biodisponibilidad relativa de la FSH de acuerdo con la invención [ (AUCo-t último para la dosis s.c. x AUC0-t último para la dosis i.v.)/( AUC0-t último para la dosis i.v. x AUC0-t último para la dosis s.c.)] x 100% ##: comparación de los valores del AUCo-t último/ grupo 1 = 1.00 Se calculó una biodisponibilidad relativa (F) de 72.77% para la FSH de acuerdo con la invención después de la administración subcutánea, en comparación con la FSH de acuerdo con la invención que se administró por vía intravenosa. Se determinó que las proporciones después de una sola exposición a la FSH fueron menores para la FSH de acuerdo con la invención que se administró por vía s.c. que para la FSH de acuerdo con la invención que se administró por vía i.v., que a su vez fueron menores que para la FSH Bravelle, que menores que para la FSH Gonal F.
Se obtuvieron resultados similares en los estudios donde se administraron múltiples dosis en macacos y en los estudios en ratas y en ratones desnudos.
El estudio con dosis repetidas en macacos se llevó a cabo de una manera similar al estudio en el que se administró una sola dosis. En el estudio se incluyeron 3 grupos, cada uno de los cuales comprendía 4 animales, que fueron tratados con una sola inyección s.c. en bolo de 100 UI por kg de peso corporal de una FSH de acuerdo con la invención, de Bravelle o de Gonal F durante 7 días consecutivos. La dosis se seleccionó sobre la base de los estudios farmacocinéticos y toxicológicos que se habían realizado en monos, donde se habían empleado dosis de entre 10 y 1000 UI por kg de peso corporal de Gonal F. Ninguno de los animales murió de manera prematura durante el estudio o presentó signos clínicos de toxicidad sistémica. No se observó intolerancia a ninguno de los artículos de prueba o de referencia. A partir de estos, resultados, puede concluirse que los valores de la Cmax y del AUC que se obtuvieron con la FSH de acuerdo con la invención en los monos fueron menores que los que se obtuvieron con los productos de referencia que contenían FSH (Gonal F y Bravelle) , lo que dio como resultado una menor exposición a la droga en los animales que fueron tratados con la FSH de acuerdo con la invención. Aun así, los datos farmacológicos que se obtuvieron en estos estudios reflejan que no hay diferencias en la capacidad de los productos de FSH de estimular la producción de estradiol y de inhibina B o como efectores del receptor de FSH (véase el ejemplo 5) .
A ratas hembra desnudas se les administraron 5 pg de FSH por medio de una inyección s.c, después de lo cual se monitoreó la concentración de la FSH en las sangre. Los perfiles farmacocinéticos de la FSH de acuerdo con la invención son comparables a los perfiles farmacocinéticos de las FSH Gonal F y Bravelle, en el contexto de los valores de la Cmax y del AUCo - t último» Se determinaron valores de la Cmax de 5.1 ± 1.9% de la DI, 6.7 ± 0.4% de la DI o 5.5 ± 0.4% de la DI después de una sola inyección subcutánea de la FSH de acuerdo con la invención, de Bravelle o de Gonal F, respectivamente. Se determinaron valores del AUC0 - t último de 71.6 ± 25.4% de la DI, 99.1 ± 12.9% de la DI o 79.7 ± 9.7% de la DI para la FSH de acuerdo con la invención, para Bravelle o para Gonal F, respectivamente. En general, la eliminación de la sangre y la exposición relativa de la droga son comparables para todas las sustancias no presentan diferencias de significación estadística. Cuando se analizó la biodistribución de la FSH administrada, se determinó que hubo una acumulación de la FSH en los ovarios y en el útero (además de una gran acumulación en los ríñones, debido a su participación en la eliminación de la FSH del cuerpo) .
A ratas hembra maduras se les administró una sola dosis o múltiples dosis de 100 UI por kg de peso corporal de una FSH de acuerdo con la invención, de Bravelle o de Gonal F, por medio de una inyección s.c, después de lo cual se monitoreó la concentración de la FSH en el suero. A partir de los resultados, puede observarse que la vida media en el suero de las ratas y los valores de la AUC de la FSH de acuerdo con la invención son menores que los correspondientes a los productos de referencia que contenían FSH (Gonal F y Bravelle) , lo que dio como resultado una menor exposición a la droga en los animales que fueron tratados con la FSH de acuerdo con la invención. Aun asi, los datos farmacológicos que se obtuvieron en estos estudios reflejan que no hay diferencias en la capacidad de los productos de FSH de estimular la producción de estradiol y de inhibina B o como efectores del receptor de FSH (véase el ejemplo 5) .
Ejemplo 7.
Farmacocinética y farmacodinámica en seres humanos En un estudio clínico, se administró una FSH de acuerdo con la invención en voluntarios y se analizaron los parámetros farmacocinéticos y farmacodinámicos . Los voluntarios, que eran mujeres saludables, recibieron 25 UI, 75 UI o 150 UI de una FSH de acuerdo con la invención a través de una sola dosis s.c, después de lo cual se monitoreó la concentración de la FSH en su circulación.
Adicionalmente, también se analizó la cantidad de folículos y su tamaño antes y después de la medicación.
Como resultado preliminar, se determinó que hubo prácticamente una duplicación de la concentración máxima de la FSH en el suero de acuerdo con la invención (Cmax) , en comparación con los datos que se habían publicado con anterioridad, que habían sido obtenidos con FSH urinaria o recombinante y habían sido medidos por distintos laboratorios. La vida media en la circulación (ti 2 ) después de la administración subcutánea es comparable para la FSH de acuerdo con la invención (aproximadamente 33 h ± 3 horas) , la FSH recombinante producida en células CHO (Gonal F: 37 horas ± 28 horas (le Cotonnec et al. (1994) Fertility and Sterility 61, 679-686) y la FSH urinaria (MetrodinHP: 45 horas ± 21 horas (le Cotonnec et al. (1993) Human Reproduction 8, 1604-1611) . Los datos farmacodinámicos reflejan que pude obtenerse un crecimiento de los folículos en algunos pacientes con tan solo una dosis de 25 UI de la FSH de acuerdo con la invención. No fue posible observar esto en los productos usados con fines comparativos, Bravelle y Gonal F. En el caso de las dosis de 75 y 150 UI de la FSH de acuerdo con la invención, todos los sujetos presentaron folículos más grandes, y en particular, un paciente presentó un folículo con un tamaño dos veces mayor.

Claims (20)

REIVINDICACIONES
1. Una preparación de FSH recombinante, CARACTERIZADA porque la FSH recombinante en la preparación tiene un patrón de glucosilacion que presenta una o más de las siguientes características: (i) una cantidad relativa de glucanos que presentan N-acetilglucosamina bisecada (bisGlcNAc) de al menos 20%; y/o (ii) una cantidad relativa de glucanos que presentan fucosa de al menos 30%; y/o (iii) una cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2,6 de al menos 30%; y/o. (iv) una gran diversidad.
2. La preparación de FSH recombinante de acuerdo con la reivindicación 1, CARACTERIZADA porque el patrón de glucosilacion comprende al menos dos de las características (i), (ii) y (iii), y preferiblemente todas las características (i), (ii) y (iii).
3. Una preparación de FSH recombinante CARACTERIZADA porque puede obtenerse llevando a cabo la producción en la línea de células humanas GT-5s, en una línea celular derivada de ella o en una línea celular homologa a ella.
4. La preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, CARACTERIZADA porque presenta una o más de las siguientes caracteristicas (a) el patrón de glucosilación comprende una cantidad relativa de glucanos que presentan uno o más residuos de ácido siálico de al menos 85% ; (b) el patrón de glucosilación comprende una cantidad relativa de glucanos que como mínimo son tetraantenarios que tiene un valor de al menos 18 % ; (c) un valor de Z de al menos 200 ; (d) se trata de una FSH humana recombinante; y/o (e) es producida por una línea celular humana o por células humanas.
5 . La preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 4 , CARACTERIZADA porque el patrón de glucosilación presenta una o más de las siguientes características: (i) una cantidad relativa de glucanos que presentan N-acetilglucosamina bisecada (bisGlcNAc) que se halla en el rango de entre aproximadamente 25% y aproximadamente 50% ; (ii) una cantidad relativa de glucanos que como mínimo son tetraantenarios que tiene un valor de al menos 16% ; (iii) una cantidad relativa de glucanos que presentan fucosa de al menos 35% ; (iv) una cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2 , 6 de al menos 53% ; (v) una cantidad relativa de glucanos que presentan uno o más residuos de ácido siálico de al menos 88%; (vi) un valor de Z de al menos 220; (vii) una cantidad relativa de glucanos que presentan galactosa de al menos 95%; (viii) una cantidad relativa de ramificaciones de glucano que presentan una unidad de galactosa en un extremo, que opcionalmente está modificada por un residuo de ácido siálico, de al menos 60%; (ix) una cantidad relativa de glucanos que presentan un grupo sulfato de al menos 3%; (x) comprende al menos 45 estructuras de glucanos diferentes, donde cada una de estas estructuras de glucanos se halla en una cantidad relativa de al menos 0,05%, con relación a la cantidad total de estructuras de glucanos que hay en la FSH en la preparación; (xi) comprende al menos 35 estructuras de glucanos diferentes, donde cada una de estas estructuras de glucanos se halla en una cantidad relativa de al menos 0,1%, con relación a la cantidad total de estructuras de glucanos que hay en la FSH en la preparación; (xiii) comprende al menos 20 estructuras de glucanos diferentes, donde cada una de estas estructuras de glucanos se halla en una cantidad relativa de al menos 0,5%, con relación a la cantidad total de estructuras de glucanos que hay en la FSH en la preparación; y/o (xiv) comprende al menos 40% más estructuras de glucanos diferentes, en comparación con la FSH que se obtiene de las células CHO en una preparación equivalente, donde cada una de estas estructuras de glucanos se halla en una cantidad relativa de al menos 0,05%, con relación a la cantidad total de estructuras de glucanos que hay en la FSH en la preparación respectiva.
6. La preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 5, CARACTERIZADA porque el patrón de glucosilación comprende las siguientes características: (i) una cantidad relativa de glucanos que presentan N-acetilglucosamina bisecada (bisGlcNAc) que se halla en el rango de entre aproximadamente 25% y aproximadamente 50%; (ii) una cantidad relativa de glucanos que como mínimo son tetraantenarios que tiene un valor de al menos 16%; (iii) una cantidad relativa de glucanos que presentan fucosa de al menos 7035%; (iv) una cantidad relativa de ácido siálico unido a través de enlaces 2,6 que se halla en el rango de entre aproximadamente 53% y aproximadamente 99%; y (v) una cantidad relativa de glucanos que presentan uno o más residuos de ácido siálico de al menos 88%.
7. La preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 6, CARACTERIZADA porque la FSH recombinante en la preparación tiene un patrón de glucosilación acorde con cualquiera de las formas de realización que se detallan en la tabla 1.
8. La preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 7, CARACTERIZADA porque dicha FSH puede estimular la liberación de progesterona en las células de la granulosa (a) en concentraciones en las que no se liberan cantidades significativas de AMPc; y/o (b) induciendo una via de transducción de señales que es independiente de la señalización del AMPc.
9. La preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 8, CARACTERIZADA porque dicha FSH puede estimular o estimular de manera combinada la maduración de las células germinales, a través de un proceso biológico que es independiente de la señalización del AMPc.
10. La preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 9, CARACTERIZADA porque la FSH presenta una o más de las siguientes características, las cuales pueden determinarse por medio de un ensayo en células de la granulosa: (a) puede estimular la liberación de progesterona en las células de la granulosa, en concentraciones que son inferiores a la concentración mínima necesaria para inducir la liberación de AMPc por las células de la granulosa; (b) puede estimular la liberación de al menos 200 ng/ml de progesterona en entre aproximadamente 5*104 y aproximadamente 1*105 células de la granulosa/ml, en concentraciones que no inducen la liberación de AMPc o que inducen una liberación de AMPc que es menor que 10 pmol/ml; (c) puede estimular la liberación de al menos 100 ng/ml de progesterona en entre aproximadamente 5*104 y aproximadamente 1*105 células de la granulosa/ml, en una concentración que es menor que la concentración que es necesaria cuando se emplea una FSH urinaria humana o una FSH recombinante producida en células CHO (Gonal F) ; y/o (d) puede estimular la liberación de al menos 100 ng/ml de progesterona en entre aproximadamente 5*104 y aproximadamente 1*105 células de la granulosa/ml, en una concentración en la que la FSH urinaria humana o la FSH recombinante producida en células CHO (Gonal F) no dan como resultado una liberación equivalente de progesterona.
11. La preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 9, CARACTERIZADA porque la FSH puede inducir el crecimiento de los folículos en una mujer después de administrarla en una sola dosis, donde esta dosis preferiblemente comprende entre 25 y 500 UI de FSH y preferiblemente se aplica a través de una inyección parenteral, particularmente a través de una inyección subcutánea.
12. Una composición farmacéutica CARACTERIZADA porque comprende una preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 11.
13. El uso de una preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 11 o de una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 12, CARACTERIZADO porque es en un tratamiento para la infertilidad.
14. El uso de una preparación de FSH recombinante o una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 13, CARACTERIZADO porque la dosis que se le administra al paciente da como resultado una concentración de la FSH en la circulación que se halla en el rango de entre aproximadamente 0,05 y aproximadamente 2 UI/1, preferiblemente entre aproximadamente 0,1 y aproximadamente 1 UI/1.
15. El uso de una preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 11 o de una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 12, CARACTERIZADO porque es en la inducción y/o la estimulación de la secreción de esteroides sexuales, también de una manera independiente de la señalización del AMPc.
16. El uso de una preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 11 o de una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 12, CARACTERIZADO porque es en la estimulación o la estimulación combinada de la maduración de las células germinales, a través de un proceso biológico que es independiente de la señalización del AMPc.
17. El uso de una preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 11 o de una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 12, CARACTERIZADO porque es en la inducción y/o la estimulación de la secreción de esteroides sexuales, con concentraciones de la FSH que no inducen una liberación significativa de AMPc.
18. El uso de una preparación de FSH recombinante o una composición farmacéutica de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 13 a 16 en un tratamiento para la infertilidad, CARACTERIZADO porque el tratamiento para la infertilidad incluye las tecnologías de reproducción asistida, la inducción de la ovulación, la fertilización in vitro, por ejemplo, la fertilización in vitro a través de una inyección de esperma intracitoplasmática, la transferencia de gametas al interior de las trompas de Falopio, la inseminación intrauterina, el tratamiento de un trastorno de anovulación en una mujer, el tratamiento de un trastorno caracterizado por una deficiencia hormonal severa, la estimulación de la maduración de los oocitos en una mujer, el tratamiento de las deficiencias en la producción de esperma en un hombre y/o la facilitación o la mejora de la maduración de las células germinales, por ejemplo, la foliculogénesis y la espermatogénesis, particularmente en la estimulación de la maduración de los folículos en las mujeres, por ejemplo, durante protocolos de estimulación de la fertilización in vitro y/o de tratamiento de trastornos de anovulación.
19. La preparación de FSH recombinante o la composición farmacéutica de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 13 a 18, CARACTERIZADA porque la preparación de FSH recombinante o la composición farmacéutica tienen una o más de las siguientes características : (i) pueden inducir el crecimiento de los folículos y/o la maduración de los oocitos después de la administración de una sola dosis; (ii) presentan una vida media más breve en la circulación en una o más de las siguientes especies: el ser humano, el macaco, la rata y/o el ratón, en comparación con las preparaciones que comprenden FSH proveniente de orina humana y/o expresada a partir de células CHO; (iii) presentan una biodisponibilidad menor en una o más de las siguientes especies: el ser humano, el macaco, la rata y/o el ratón, en comparación con las preparaciones que comprenden FSH proveniente de orina humana y/o expresada a partir de células CHO; y/o (iv) presentan eficacia terapéutica en una o más de las siguientes especies: el ser humano, el macaco, la rata y/o el ratón, donde dicha eficacia terapéutica es similar o superior a la que se obtiene con preparaciones que comprenden FSH proveniente de orina humana y/o expresada a partir de células CHO.
20. Uso de una preparación de FSH recombinante de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 11 o de una composición farmacéutica de acuerdo con la reivindicación 12, CARACTERIZADO porque es en la inducción del crecimiento de los folículos y/o de la maduración de los oocitos.
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