RU2014137450A - Композиции вектора aav и способы переноса генов в клетки, органы и ткани - Google Patents
Композиции вектора aav и способы переноса генов в клетки, органы и ткани Download PDFInfo
- Publication number
- RU2014137450A RU2014137450A RU2014137450A RU2014137450A RU2014137450A RU 2014137450 A RU2014137450 A RU 2014137450A RU 2014137450 A RU2014137450 A RU 2014137450A RU 2014137450 A RU2014137450 A RU 2014137450A RU 2014137450 A RU2014137450 A RU 2014137450A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- aav
- protein
- gene
- factor
- mammal
- Prior art date
Links
- 238000000034 method Methods 0.000 title claims abstract 45
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 title claims abstract 41
- 239000013598 vector Substances 0.000 title claims abstract 19
- 239000000203 mixture Substances 0.000 title 1
- 241000124008 Mammalia Species 0.000 claims abstract 22
- 108091033319 polynucleotide Proteins 0.000 claims abstract 21
- 102000040430 polynucleotide Human genes 0.000 claims abstract 21
- 239000002157 polynucleotide Substances 0.000 claims abstract 21
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims abstract 20
- 101710132601 Capsid protein Proteins 0.000 claims abstract 16
- 101710197658 Capsid protein VP1 Proteins 0.000 claims abstract 16
- 101710118046 RNA-directed RNA polymerase Proteins 0.000 claims abstract 16
- 101710108545 Viral protein 1 Proteins 0.000 claims abstract 16
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 claims abstract 14
- 108090000765 processed proteins & peptides Proteins 0.000 claims abstract 11
- 230000001105 regulatory effect Effects 0.000 claims abstract 9
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims abstract 7
- 150000001413 amino acids Chemical class 0.000 claims abstract 5
- 229920001184 polypeptide Polymers 0.000 claims abstract 5
- 102000004196 processed proteins & peptides Human genes 0.000 claims abstract 5
- 238000006467 substitution reaction Methods 0.000 claims abstract 5
- 239000013607 AAV vector Substances 0.000 claims abstract 4
- 238000007792 addition Methods 0.000 claims abstract 4
- 238000012217 deletion Methods 0.000 claims abstract 4
- 230000037430 deletion Effects 0.000 claims abstract 4
- 210000004962 mammalian cell Anatomy 0.000 claims abstract 4
- 230000002950 deficient Effects 0.000 claims abstract 3
- 238000013518 transcription Methods 0.000 claims abstract 3
- 230000035897 transcription Effects 0.000 claims abstract 3
- 239000003102 growth factor Substances 0.000 claims 8
- 210000001766 X chromosome Anatomy 0.000 claims 7
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 7
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 6
- 206010028980 Neoplasm Diseases 0.000 claims 5
- 230000006870 function Effects 0.000 claims 5
- 108010039209 Blood Coagulation Factors Proteins 0.000 claims 4
- 102000015081 Blood Coagulation Factors Human genes 0.000 claims 4
- 102100037156 Gap junction beta-2 protein Human genes 0.000 claims 4
- 241000725303 Human immunodeficiency virus Species 0.000 claims 4
- 208000036626 Mental retardation Diseases 0.000 claims 4
- 241000700584 Simplexvirus Species 0.000 claims 4
- 108010039203 Tripeptidyl-Peptidase 1 Proteins 0.000 claims 4
- 102100034197 Tripeptidyl-peptidase 1 Human genes 0.000 claims 4
- 201000000761 achromatopsia Diseases 0.000 claims 4
- 239000003114 blood coagulation factor Substances 0.000 claims 4
- 210000004556 brain Anatomy 0.000 claims 4
- 210000000234 capsid Anatomy 0.000 claims 4
- NOESYZHRGYRDHS-UHFFFAOYSA-N insulin Chemical compound N1C(=O)C(NC(=O)C(CCC(N)=O)NC(=O)C(CCC(O)=O)NC(=O)C(C(C)C)NC(=O)C(NC(=O)CN)C(C)CC)CSSCC(C(NC(CO)C(=O)NC(CC(C)C)C(=O)NC(CC=2C=CC(O)=CC=2)C(=O)NC(CCC(N)=O)C(=O)NC(CC(C)C)C(=O)NC(CCC(O)=O)C(=O)NC(CC(N)=O)C(=O)NC(CC=2C=CC(O)=CC=2)C(=O)NC(CSSCC(NC(=O)C(C(C)C)NC(=O)C(CC(C)C)NC(=O)C(CC=2C=CC(O)=CC=2)NC(=O)C(CC(C)C)NC(=O)C(C)NC(=O)C(CCC(O)=O)NC(=O)C(C(C)C)NC(=O)C(CC(C)C)NC(=O)C(CC=2NC=NC=2)NC(=O)C(CO)NC(=O)CNC2=O)C(=O)NCC(=O)NC(CCC(O)=O)C(=O)NC(CCCNC(N)=N)C(=O)NCC(=O)NC(CC=3C=CC=CC=3)C(=O)NC(CC=3C=CC=CC=3)C(=O)NC(CC=3C=CC(O)=CC=3)C(=O)NC(C(C)O)C(=O)N3C(CCC3)C(=O)NC(CCCCN)C(=O)NC(C)C(O)=O)C(=O)NC(CC(N)=O)C(O)=O)=O)NC(=O)C(C(C)CC)NC(=O)C(CO)NC(=O)C(C(C)O)NC(=O)C1CSSCC2NC(=O)C(CC(C)C)NC(=O)C(NC(=O)C(CCC(N)=O)NC(=O)C(CC(N)=O)NC(=O)C(NC(=O)C(N)CC=1C=CC=CC=1)C(C)C)CC1=CN=CN1 NOESYZHRGYRDHS-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 4
- 210000003734 kidney Anatomy 0.000 claims 4
- 208000030761 polycystic kidney disease Diseases 0.000 claims 4
- 239000000790 retinal pigment Substances 0.000 claims 4
- 201000007714 retinoschisis Diseases 0.000 claims 4
- 102100022641 Coagulation factor IX Human genes 0.000 claims 3
- 201000003883 Cystic fibrosis Diseases 0.000 claims 3
- 208000031886 HIV Infections Diseases 0.000 claims 3
- 208000037357 HIV infectious disease Diseases 0.000 claims 3
- 208000005176 Hepatitis C Diseases 0.000 claims 3
- 208000015439 Lysosomal storage disease Diseases 0.000 claims 3
- 206010027480 Metastatic malignant melanoma Diseases 0.000 claims 3
- 108010025020 Nerve Growth Factor Proteins 0.000 claims 3
- 108090000708 Proteasome Endopeptidase Complex Proteins 0.000 claims 3
- 102000004245 Proteasome Endopeptidase Complex Human genes 0.000 claims 3
- 201000003176 Severe Acute Respiratory Syndrome Diseases 0.000 claims 3
- 108010073929 Vascular Endothelial Growth Factor A Proteins 0.000 claims 3
- 102000005789 Vascular Endothelial Growth Factors Human genes 0.000 claims 3
- 108010019530 Vascular Endothelial Growth Factors Proteins 0.000 claims 3
- 238000009825 accumulation Methods 0.000 claims 3
- 206010002026 amyotrophic lateral sclerosis Diseases 0.000 claims 3
- 238000010362 genome editing Methods 0.000 claims 3
- 208000002672 hepatitis B Diseases 0.000 claims 3
- 208000010710 hepatitis C virus infection Diseases 0.000 claims 3
- 208000033519 human immunodeficiency virus infectious disease Diseases 0.000 claims 3
- 230000002401 inhibitory effect Effects 0.000 claims 3
- 210000004185 liver Anatomy 0.000 claims 3
- 230000002132 lysosomal effect Effects 0.000 claims 3
- 208000021039 metastatic melanoma Diseases 0.000 claims 3
- 210000004498 neuroglial cell Anatomy 0.000 claims 3
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims 3
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 3
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 3
- 210000000056 organ Anatomy 0.000 claims 3
- 230000001717 pathogenic effect Effects 0.000 claims 3
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 3
- 208000011580 syndromic disease Diseases 0.000 claims 3
- 210000001519 tissue Anatomy 0.000 claims 3
- NMWKYTGJWUAZPZ-WWHBDHEGSA-N (4S)-4-[[(4R,7S,10S,16S,19S,25S,28S,31R)-31-[[(2S)-2-[[(1R,6R,9S,12S,18S,21S,24S,27S,30S,33S,36S,39S,42R,47R,53S,56S,59S,62S,65S,68S,71S,76S,79S,85S)-47-[[(2S)-2-[[(2S)-4-amino-2-[[(2S)-2-[[(2S)-2-[[(2S)-2-[[(2S)-2-[[(2S)-2-amino-3-methylbutanoyl]amino]-3-methylbutanoyl]amino]-3-hydroxypropanoyl]amino]-3-(1H-imidazol-4-yl)propanoyl]amino]-3-phenylpropanoyl]amino]-4-oxobutanoyl]amino]-3-carboxypropanoyl]amino]-18-(4-aminobutyl)-27,68-bis(3-amino-3-oxopropyl)-36,71,76-tribenzyl-39-(3-carbamimidamidopropyl)-24-(2-carboxyethyl)-21,56-bis(carboxymethyl)-65,85-bis[(1R)-1-hydroxyethyl]-59-(hydroxymethyl)-62,79-bis(1H-imidazol-4-ylmethyl)-9-methyl-33-(2-methylpropyl)-8,11,17,20,23,26,29,32,35,38,41,48,54,57,60,63,66,69,72,74,77,80,83,86-tetracosaoxo-30-propan-2-yl-3,4,44,45-tetrathia-7,10,16,19,22,25,28,31,34,37,40,49,55,58,61,64,67,70,73,75,78,81,84,87-tetracosazatetracyclo[40.31.14.012,16.049,53]heptaoctacontane-6-carbonyl]amino]-3-methylbutanoyl]amino]-7-(3-carbamimidamidopropyl)-25-(hydroxymethyl)-19-[(4-hydroxyphenyl)methyl]-28-(1H-imidazol-4-ylmethyl)-10-methyl-6,9,12,15,18,21,24,27,30-nonaoxo-16-propan-2-yl-1,2-dithia-5,8,11,14,17,20,23,26,29-nonazacyclodotriacontane-4-carbonyl]amino]-5-[[(2S)-1-[[(2S)-1-[[(2S)-3-carboxy-1-[[(2S)-1-[[(2S)-1-[[(1S)-1-carboxyethyl]amino]-4-methyl-1-oxopentan-2-yl]amino]-4-methyl-1-oxopentan-2-yl]amino]-1-oxopropan-2-yl]amino]-1-oxopropan-2-yl]amino]-3-(1H-imidazol-4-yl)-1-oxopropan-2-yl]amino]-5-oxopentanoic acid Chemical compound CC(C)C[C@H](NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)[C@H](CC(O)=O)NC(=O)[C@H](C)NC(=O)[C@H](Cc1c[nH]cn1)NC(=O)[C@H](CCC(O)=O)NC(=O)[C@@H]1CSSC[C@H](NC(=O)[C@@H](NC(=O)[C@@H]2CSSC[C@@H]3NC(=O)[C@H](Cc4ccccc4)NC(=O)[C@H](CCC(N)=O)NC(=O)[C@@H](NC(=O)[C@H](Cc4c[nH]cn4)NC(=O)[C@H](CO)NC(=O)[C@H](CC(O)=O)NC(=O)[C@@H]4CCCN4C(=O)[C@H](CSSC[C@H](NC(=O)[C@@H](NC(=O)CNC(=O)[C@H](Cc4c[nH]cn4)NC(=O)[C@H](Cc4ccccc4)NC3=O)[C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](Cc3ccccc3)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(=O)N[C@@H](CCC(N)=O)C(=O)N[C@@H](CCC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CCCCN)C(=O)N3CCC[C@H]3C(=O)N[C@@H](C)C(=O)N2)NC(=O)[C@H](CC(O)=O)NC(=O)[C@H](CC(N)=O)NC(=O)[C@H](Cc2ccccc2)NC(=O)[C@H](Cc2c[nH]cn2)NC(=O)[C@H](CO)NC(=O)[C@@H](NC(=O)[C@@H](N)C(C)C)C(C)C)[C@@H](C)O)C(C)C)C(=O)N[C@@H](Cc2c[nH]cn2)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)NCC(=O)N[C@@H](Cc2ccc(O)cc2)C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(=O)NCC(=O)N[C@@H](C)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N1)C(=O)N[C@@H](C)C(O)=O NMWKYTGJWUAZPZ-WWHBDHEGSA-N 0.000 claims 2
- 108091032973 (ribonucleotides)n+m Proteins 0.000 claims 2
- 108010046716 3-Methyl-2-Oxobutanoate Dehydrogenase (Lipoamide) Proteins 0.000 claims 2
- 101150091481 ATP7 gene Proteins 0.000 claims 2
- 241000702423 Adeno-associated virus - 2 Species 0.000 claims 2
- 241001164825 Adeno-associated virus - 8 Species 0.000 claims 2
- 108700028369 Alleles Proteins 0.000 claims 2
- 208000024827 Alzheimer disease Diseases 0.000 claims 2
- 101100029886 Caenorhabditis elegans lov-1 gene Proteins 0.000 claims 2
- 108010059081 Cathepsin A Proteins 0.000 claims 2
- 102000005572 Cathepsin A Human genes 0.000 claims 2
- 206010008025 Cerebellar ataxia Diseases 0.000 claims 2
- 208000006992 Color Vision Defects Diseases 0.000 claims 2
- 108010069156 Connexin 26 Proteins 0.000 claims 2
- 102000012437 Copper-Transporting ATPases Human genes 0.000 claims 2
- 108010022637 Copper-Transporting ATPases Proteins 0.000 claims 2
- 108010015742 Cytochrome P-450 Enzyme System Proteins 0.000 claims 2
- 102000003849 Cytochrome P450 Human genes 0.000 claims 2
- 102000004127 Cytokines Human genes 0.000 claims 2
- 108090000695 Cytokines Proteins 0.000 claims 2
- 102000000311 Cytosine Deaminase Human genes 0.000 claims 2
- 108010080611 Cytosine Deaminase Proteins 0.000 claims 2
- 206010011878 Deafness Diseases 0.000 claims 2
- 102100029588 Deoxycytidine kinase Human genes 0.000 claims 2
- 108010033174 Deoxycytidine kinase Proteins 0.000 claims 2
- 206010012688 Diabetic retinal oedema Diseases 0.000 claims 2
- 102000016607 Diphtheria Toxin Human genes 0.000 claims 2
- 108010053187 Diphtheria Toxin Proteins 0.000 claims 2
- 206010059866 Drug resistance Diseases 0.000 claims 2
- 201000011001 Ebola Hemorrhagic Fever Diseases 0.000 claims 2
- 102000004190 Enzymes Human genes 0.000 claims 2
- 108090000790 Enzymes Proteins 0.000 claims 2
- 102000003951 Erythropoietin Human genes 0.000 claims 2
- 108090000394 Erythropoietin Proteins 0.000 claims 2
- 108010076282 Factor IX Proteins 0.000 claims 2
- 108010054265 Factor VIIa Proteins 0.000 claims 2
- 108010014173 Factor X Proteins 0.000 claims 2
- 108010071289 Factor XIII Proteins 0.000 claims 2
- 102000013446 GTP Phosphohydrolases Human genes 0.000 claims 2
- 108091006109 GTPases Proteins 0.000 claims 2
- 102100023364 Ganglioside GM2 activator Human genes 0.000 claims 2
- 101710201362 Ganglioside GM2 activator Proteins 0.000 claims 2
- 108010021582 Glucokinase Proteins 0.000 claims 2
- 102000030595 Glucokinase Human genes 0.000 claims 2
- 108010017213 Granulocyte-Macrophage Colony-Stimulating Factor Proteins 0.000 claims 2
- 102100039620 Granulocyte-macrophage colony-stimulating factor Human genes 0.000 claims 2
- 101710191387 Guanylate cyclase 2D Proteins 0.000 claims 2
- 208000007698 Gyrate Atrophy Diseases 0.000 claims 2
- 102100027685 Hemoglobin subunit alpha Human genes 0.000 claims 2
- 108091005902 Hemoglobin subunit alpha Proteins 0.000 claims 2
- 102100021519 Hemoglobin subunit beta Human genes 0.000 claims 2
- 108091005904 Hemoglobin subunit beta Proteins 0.000 claims 2
- 102000002268 Hexosaminidases Human genes 0.000 claims 2
- 108010000540 Hexosaminidases Proteins 0.000 claims 2
- 101000954092 Homo sapiens Gap junction beta-2 protein Proteins 0.000 claims 2
- 101001124388 Homo sapiens NPC intracellular cholesterol transporter 1 Proteins 0.000 claims 2
- 101001136981 Homo sapiens Proteasome subunit beta type-9 Proteins 0.000 claims 2
- 102000018251 Hypoxanthine Phosphoribosyltransferase Human genes 0.000 claims 2
- 108010091358 Hypoxanthine Phosphoribosyltransferase Proteins 0.000 claims 2
- 102000004877 Insulin Human genes 0.000 claims 2
- 108090001061 Insulin Proteins 0.000 claims 2
- 102000006992 Interferon-alpha Human genes 0.000 claims 2
- 108010047761 Interferon-alpha Proteins 0.000 claims 2
- 102000003996 Interferon-beta Human genes 0.000 claims 2
- 108090000467 Interferon-beta Proteins 0.000 claims 2
- 108010074328 Interferon-gamma Proteins 0.000 claims 2
- 102000008070 Interferon-gamma Human genes 0.000 claims 2
- 102000013462 Interleukin-12 Human genes 0.000 claims 2
- 108010065805 Interleukin-12 Proteins 0.000 claims 2
- 102000000588 Interleukin-2 Human genes 0.000 claims 2
- 108010002350 Interleukin-2 Proteins 0.000 claims 2
- 102000004388 Interleukin-4 Human genes 0.000 claims 2
- 108090000978 Interleukin-4 Proteins 0.000 claims 2
- XEEYBQQBJWHFJM-UHFFFAOYSA-N Iron Chemical compound [Fe] XEEYBQQBJWHFJM-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 2
- 108010001831 LDL receptors Proteins 0.000 claims 2
- 108010013563 Lipoprotein Lipase Proteins 0.000 claims 2
- 102100022119 Lipoprotein lipase Human genes 0.000 claims 2
- 102100024640 Low-density lipoprotein receptor Human genes 0.000 claims 2
- 108010052185 Myotonin-Protein Kinase Proteins 0.000 claims 2
- 102100022437 Myotonin-protein kinase Human genes 0.000 claims 2
- 108010006140 N-sulfoglucosamine sulfohydrolase Proteins 0.000 claims 2
- 102100027661 N-sulphoglucosamine sulphohydrolase Human genes 0.000 claims 2
- 102100029565 NPC intracellular cholesterol transporter 1 Human genes 0.000 claims 2
- 102000007072 Nerve Growth Factors Human genes 0.000 claims 2
- 102000004132 Ornithine aminotransferases Human genes 0.000 claims 2
- 108090000691 Ornithine aminotransferases Proteins 0.000 claims 2
- 102000007981 Ornithine carbamoyltransferase Human genes 0.000 claims 2
- 101710198224 Ornithine carbamoyltransferase, mitochondrial Proteins 0.000 claims 2
- 208000018737 Parkinson disease Diseases 0.000 claims 2
- 102100035764 Proteasome subunit beta type-9 Human genes 0.000 claims 2
- 101800004937 Protein C Proteins 0.000 claims 2
- 102000017975 Protein C Human genes 0.000 claims 2
- 206010061603 Respiratory syncytial virus infection Diseases 0.000 claims 2
- 101800001700 Saposin-D Proteins 0.000 claims 2
- 102100026219 Serine/threonine-protein kinase N3 Human genes 0.000 claims 2
- 102000005890 Spectrin Human genes 0.000 claims 2
- 108010019965 Spectrin Proteins 0.000 claims 2
- 102000011971 Sphingomyelin Phosphodiesterase Human genes 0.000 claims 2
- 108010061312 Sphingomyelin Phosphodiesterase Proteins 0.000 claims 2
- 102000005262 Sulfatase Human genes 0.000 claims 2
- 102000008221 Superoxide Dismutase-1 Human genes 0.000 claims 2
- 108010021188 Superoxide Dismutase-1 Proteins 0.000 claims 2
- 102000006601 Thymidine Kinase Human genes 0.000 claims 2
- 108020004440 Thymidine kinase Proteins 0.000 claims 2
- 108091023040 Transcription factor Proteins 0.000 claims 2
- 102000040945 Transcription factor Human genes 0.000 claims 2
- 102000004887 Transforming Growth Factor beta Human genes 0.000 claims 2
- 108090001012 Transforming Growth Factor beta Proteins 0.000 claims 2
- 108010009583 Transforming Growth Factors Proteins 0.000 claims 2
- 102000009618 Transforming Growth Factors Human genes 0.000 claims 2
- 108060008682 Tumor Necrosis Factor Proteins 0.000 claims 2
- 102000001742 Tumor Suppressor Proteins Human genes 0.000 claims 2
- 108010040002 Tumor Suppressor Proteins Proteins 0.000 claims 2
- 102100038413 UDP-N-acetylglucosamine-dolichyl-phosphate N-acetylglucosaminephosphotransferase Human genes 0.000 claims 2
- 108010024501 UDPacetylglucosamine-dolichyl-phosphate acetylglucosamine-1-phosphate transferase Proteins 0.000 claims 2
- 241000700605 Viruses Species 0.000 claims 2
- 201000001408 X-linked juvenile retinoschisis 1 Diseases 0.000 claims 2
- 208000017441 X-linked retinoschisis Diseases 0.000 claims 2
- 108010017070 Zinc Finger Nucleases Proteins 0.000 claims 2
- 230000003213 activating effect Effects 0.000 claims 2
- OIRDTQYFTABQOQ-KQYNXXCUSA-N adenosine Chemical compound C1=NC=2C(N)=NC=NC=2N1[C@@H]1O[C@H](CO)[C@@H](O)[C@H]1O OIRDTQYFTABQOQ-KQYNXXCUSA-N 0.000 claims 2
- 206010064930 age-related macular degeneration Diseases 0.000 claims 2
- 208000031514 autosomal recessive nonsyndromic hearing loss 1A Diseases 0.000 claims 2
- 201000011510 cancer Diseases 0.000 claims 2
- 230000015271 coagulation Effects 0.000 claims 2
- 238000005345 coagulation Methods 0.000 claims 2
- 210000001072 colon Anatomy 0.000 claims 2
- 201000007254 color blindness Diseases 0.000 claims 2
- 230000006378 damage Effects 0.000 claims 2
- 201000011190 diabetic macular edema Diseases 0.000 claims 2
- 229940088598 enzyme Drugs 0.000 claims 2
- 229940105423 erythropoietin Drugs 0.000 claims 2
- 229960004222 factor ix Drugs 0.000 claims 2
- 229940012414 factor viia Drugs 0.000 claims 2
- 229940012426 factor x Drugs 0.000 claims 2
- 229940012444 factor xiii Drugs 0.000 claims 2
- 230000030279 gene silencing Effects 0.000 claims 2
- 108091006104 gene-regulatory proteins Proteins 0.000 claims 2
- 102000034356 gene-regulatory proteins Human genes 0.000 claims 2
- 230000010370 hearing loss Effects 0.000 claims 2
- 231100000888 hearing loss Toxicity 0.000 claims 2
- 208000016354 hearing loss disease Diseases 0.000 claims 2
- 210000003494 hepatocyte Anatomy 0.000 claims 2
- 229940088597 hormone Drugs 0.000 claims 2
- 239000005556 hormone Substances 0.000 claims 2
- 230000002519 immonomodulatory effect Effects 0.000 claims 2
- 230000002163 immunogen Effects 0.000 claims 2
- 208000015181 infectious disease Diseases 0.000 claims 2
- 229940125396 insulin Drugs 0.000 claims 2
- 229960003130 interferon gamma Drugs 0.000 claims 2
- 229940117681 interleukin-12 Drugs 0.000 claims 2
- 229940028885 interleukin-4 Drugs 0.000 claims 2
- 208000002780 macular degeneration Diseases 0.000 claims 2
- 229910052751 metal Inorganic materials 0.000 claims 2
- 239000002184 metal Substances 0.000 claims 2
- 108091070501 miRNA Proteins 0.000 claims 2
- 239000002679 microRNA Substances 0.000 claims 2
- 208000014380 ornithine aminotransferase deficiency Diseases 0.000 claims 2
- 208000015768 polyposis Diseases 0.000 claims 2
- OXCMYAYHXIHQOA-UHFFFAOYSA-N potassium;[2-butyl-5-chloro-3-[[4-[2-(1,2,4-triaza-3-azanidacyclopenta-1,4-dien-5-yl)phenyl]phenyl]methyl]imidazol-4-yl]methanol Chemical compound [K+].CCCCC1=NC(Cl)=C(CO)N1CC1=CC=C(C=2C(=CC=CC=2)C2=N[N-]N=N2)C=C1 OXCMYAYHXIHQOA-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 2
- 229960000856 protein c Drugs 0.000 claims 2
- 108010061151 protein kinase N Proteins 0.000 claims 2
- 210000003583 retinal pigment epithelium Anatomy 0.000 claims 2
- 108010047866 ribonucleotide reductase M2 Proteins 0.000 claims 2
- 239000007787 solid Substances 0.000 claims 2
- 150000003408 sphingolipids Chemical class 0.000 claims 2
- 108060007951 sulfatase Proteins 0.000 claims 2
- ZRKFYGHZFMAOKI-QMGMOQQFSA-N tgfbeta Chemical compound C([C@H](NC(=O)[C@H](C(C)C)NC(=O)CNC(=O)[C@H](CCC(O)=O)NC(=O)[C@H](CCCNC(N)=N)NC(=O)[C@H](CC(N)=O)NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)[C@H]([C@@H](C)O)NC(=O)[C@H](CCC(O)=O)NC(=O)[C@H]([C@@H](C)O)NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)CNC(=O)[C@H](C)NC(=O)[C@H](CO)NC(=O)[C@H](CCC(N)=O)NC(=O)[C@@H](NC(=O)[C@H](C)NC(=O)[C@H](C)NC(=O)[C@@H](NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)[C@@H](N)CCSC)C(C)C)[C@@H](C)CC)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H](C(C)C)C(=O)N[C@@H](CC=1C=CC=CC=1)C(=O)N[C@@H](C)C(=O)N1[C@@H](CCC1)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H](CC(N)=O)C(=O)N[C@@H](CCC(O)=O)C(=O)N[C@@H](C)C(=O)N[C@@H](CC=1C=CC=CC=1)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](C)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N1[C@@H](CCC1)C(=O)N1[C@@H](CCC1)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](CCC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(O)=O)C1=CC=C(O)C=C1 ZRKFYGHZFMAOKI-QMGMOQQFSA-N 0.000 claims 2
- 230000001225 therapeutic effect Effects 0.000 claims 2
- 230000003614 tolerogenic effect Effects 0.000 claims 2
- 239000002753 trypsin inhibitor Substances 0.000 claims 2
- 102000003390 tumor necrosis factor Human genes 0.000 claims 2
- 239000000225 tumor suppressor protein Substances 0.000 claims 2
- 101710169336 5'-deoxyadenosine deaminase Proteins 0.000 claims 1
- 102100024378 AF4/FMR2 family member 2 Human genes 0.000 claims 1
- 208000009304 Acute Kidney Injury Diseases 0.000 claims 1
- 241001655883 Adeno-associated virus - 1 Species 0.000 claims 1
- 241000202702 Adeno-associated virus - 3 Species 0.000 claims 1
- 241000580270 Adeno-associated virus - 4 Species 0.000 claims 1
- 241001634120 Adeno-associated virus - 5 Species 0.000 claims 1
- 241000972680 Adeno-associated virus - 6 Species 0.000 claims 1
- 241001164823 Adeno-associated virus - 7 Species 0.000 claims 1
- 241000649045 Adeno-associated virus 10 Species 0.000 claims 1
- 241000649046 Adeno-associated virus 11 Species 0.000 claims 1
- 102000055025 Adenosine deaminases Human genes 0.000 claims 1
- 241000004176 Alphacoronavirus Species 0.000 claims 1
- 102100032187 Androgen receptor Human genes 0.000 claims 1
- 108020005544 Antisense RNA Proteins 0.000 claims 1
- 101710147490 Ataxin-8 Proteins 0.000 claims 1
- 102100026565 Ataxin-8 Human genes 0.000 claims 1
- 102100020741 Atrophin-1 Human genes 0.000 claims 1
- 206010003694 Atrophy Diseases 0.000 claims 1
- 208000010839 B-cell chronic lymphocytic leukemia Diseases 0.000 claims 1
- 208000003950 B-cell lymphoma Diseases 0.000 claims 1
- 208000032791 BCR-ABL1 positive chronic myelogenous leukemia Diseases 0.000 claims 1
- 101100545099 Bacillus subtilis (strain 168) yxiH gene Proteins 0.000 claims 1
- 208000035143 Bacterial infection Diseases 0.000 claims 1
- 102100039705 Beta-2 adrenergic receptor Human genes 0.000 claims 1
- 108060000903 Beta-catenin Proteins 0.000 claims 1
- 102000015735 Beta-catenin Human genes 0.000 claims 1
- 208000019838 Blood disease Diseases 0.000 claims 1
- 101150111062 C gene Proteins 0.000 claims 1
- 239000002126 C01EB10 - Adenosine Substances 0.000 claims 1
- 102000014817 CACNA1A Human genes 0.000 claims 1
- 108010078791 Carrier Proteins Proteins 0.000 claims 1
- 102000004046 Caspase-2 Human genes 0.000 claims 1
- 108090000552 Caspase-2 Proteins 0.000 claims 1
- 102000009410 Chemokine receptor Human genes 0.000 claims 1
- 108050000299 Chemokine receptor Proteins 0.000 claims 1
- 208000005590 Choroidal Neovascularization Diseases 0.000 claims 1
- 206010060823 Choroidal neovascularisation Diseases 0.000 claims 1
- 208000010833 Chronic myeloid leukaemia Diseases 0.000 claims 1
- 102100023804 Coagulation factor VII Human genes 0.000 claims 1
- 102100026735 Coagulation factor VIII Human genes 0.000 claims 1
- 206010053567 Coagulopathies Diseases 0.000 claims 1
- 206010010356 Congenital anomaly Diseases 0.000 claims 1
- RYGMFSIKBFXOCR-UHFFFAOYSA-N Copper Chemical compound [Cu] RYGMFSIKBFXOCR-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 230000005778 DNA damage Effects 0.000 claims 1
- 231100000277 DNA damage Toxicity 0.000 claims 1
- 102100026139 DNA damage-inducible transcript 4 protein Human genes 0.000 claims 1
- 208000027219 Deficiency disease Diseases 0.000 claims 1
- 102000002148 Diacylglycerol O-acyltransferase Human genes 0.000 claims 1
- 108010001348 Diacylglycerol O-acyltransferase Proteins 0.000 claims 1
- 208000014094 Dystonic disease Diseases 0.000 claims 1
- 102000009024 Epidermal Growth Factor Human genes 0.000 claims 1
- 101800003838 Epidermal growth factor Proteins 0.000 claims 1
- 108010023321 Factor VII Proteins 0.000 claims 1
- 108010054218 Factor VIII Proteins 0.000 claims 1
- 102000001690 Factor VIII Human genes 0.000 claims 1
- 201000003542 Factor VIII deficiency Diseases 0.000 claims 1
- 201000006107 Familial adenomatous polyposis Diseases 0.000 claims 1
- 241000711950 Filoviridae Species 0.000 claims 1
- 102000003869 Frataxin Human genes 0.000 claims 1
- 108090000217 Frataxin Proteins 0.000 claims 1
- 208000024412 Friedreich ataxia Diseases 0.000 claims 1
- 102100035233 Furin Human genes 0.000 claims 1
- 108090001126 Furin Proteins 0.000 claims 1
- 208000015872 Gaucher disease Diseases 0.000 claims 1
- 208000010412 Glaucoma Diseases 0.000 claims 1
- 102000004547 Glucosylceramidase Human genes 0.000 claims 1
- 108010017544 Glucosylceramidase Proteins 0.000 claims 1
- 229920002527 Glycogen Polymers 0.000 claims 1
- 208000009292 Hemophilia A Diseases 0.000 claims 1
- 206010019695 Hepatic neoplasm Diseases 0.000 claims 1
- 208000009889 Herpes Simplex Diseases 0.000 claims 1
- 101000833172 Homo sapiens AF4/FMR2 family member 2 Proteins 0.000 claims 1
- 101000873082 Homo sapiens Ataxin-1 Proteins 0.000 claims 1
- 101000895114 Homo sapiens Ataxin-2 Proteins 0.000 claims 1
- 101000895100 Homo sapiens Ataxin-3 Proteins 0.000 claims 1
- 101000895103 Homo sapiens Ataxin-7 Proteins 0.000 claims 1
- 101000785083 Homo sapiens Atrophin-1 Proteins 0.000 claims 1
- 101000911390 Homo sapiens Coagulation factor VIII Proteins 0.000 claims 1
- 101000912753 Homo sapiens DNA damage-inducible transcript 4 protein Proteins 0.000 claims 1
- 101001076292 Homo sapiens Insulin-like growth factor II Proteins 0.000 claims 1
- 101001098868 Homo sapiens Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 Proteins 0.000 claims 1
- 101001124792 Homo sapiens Proteasome subunit beta type-10 Proteins 0.000 claims 1
- 101001136986 Homo sapiens Proteasome subunit beta type-8 Proteins 0.000 claims 1
- 101000701517 Homo sapiens Putative protein ATXN8OS Proteins 0.000 claims 1
- 101000935117 Homo sapiens Voltage-dependent P/Q-type calcium channel subunit alpha-1A Proteins 0.000 claims 1
- 208000023105 Huntington disease Diseases 0.000 claims 1
- 208000035150 Hypercholesterolemia Diseases 0.000 claims 1
- 241000712431 Influenza A virus Species 0.000 claims 1
- 108090000723 Insulin-Like Growth Factor I Proteins 0.000 claims 1
- 102100025947 Insulin-like growth factor II Human genes 0.000 claims 1
- 102000011782 Keratins Human genes 0.000 claims 1
- 108010076876 Keratins Proteins 0.000 claims 1
- 101710172072 Kexin Proteins 0.000 claims 1
- 102000010638 Kinesin Human genes 0.000 claims 1
- 108010063296 Kinesin Proteins 0.000 claims 1
- 208000019693 Lung disease Diseases 0.000 claims 1
- 102000004083 Lymphotoxin-alpha Human genes 0.000 claims 1
- 108090000542 Lymphotoxin-alpha Proteins 0.000 claims 1
- 208000003221 Lysosomal acid lipase deficiency Diseases 0.000 claims 1
- 208000008948 Menkes Kinky Hair Syndrome Diseases 0.000 claims 1
- 208000012583 Menkes disease Diseases 0.000 claims 1
- 108091007780 MiR-122 Proteins 0.000 claims 1
- 108700011259 MicroRNAs Proteins 0.000 claims 1
- 206010056886 Mucopolysaccharidosis I Diseases 0.000 claims 1
- 206010028289 Muscle atrophy Diseases 0.000 claims 1
- 208000031888 Mycoses Diseases 0.000 claims 1
- 208000033761 Myelogenous Chronic BCR-ABL Positive Leukemia Diseases 0.000 claims 1
- 206010068871 Myotonic dystrophy Diseases 0.000 claims 1
- 102000015336 Nerve Growth Factor Human genes 0.000 claims 1
- 208000012902 Nervous system disease Diseases 0.000 claims 1
- 108090001074 Nucleocapsid Proteins Proteins 0.000 claims 1
- 108091000080 Phosphotransferase Proteins 0.000 claims 1
- 102100038955 Proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 Human genes 0.000 claims 1
- 102100029081 Proteasome subunit beta type-10 Human genes 0.000 claims 1
- 102100035760 Proteasome subunit beta type-8 Human genes 0.000 claims 1
- 108010029485 Protein Isoforms Proteins 0.000 claims 1
- 102000001708 Protein Isoforms Human genes 0.000 claims 1
- 102000006478 Protein Phosphatase 2 Human genes 0.000 claims 1
- 102100030469 Putative protein ATXN8OS Human genes 0.000 claims 1
- 208000033626 Renal failure acute Diseases 0.000 claims 1
- 241000725643 Respiratory syncytial virus Species 0.000 claims 1
- 108091027981 Response element Proteins 0.000 claims 1
- 208000017442 Retinal disease Diseases 0.000 claims 1
- 102100040756 Rhodopsin Human genes 0.000 claims 1
- 108090000820 Rhodopsin Proteins 0.000 claims 1
- 206010039491 Sarcoma Diseases 0.000 claims 1
- 102100031463 Serine/threonine-protein kinase PLK1 Human genes 0.000 claims 1
- 101710189648 Serine/threonine-protein phosphatase Proteins 0.000 claims 1
- 108020004459 Small interfering RNA Proteins 0.000 claims 1
- 102000013275 Somatomedins Human genes 0.000 claims 1
- 108090000787 Subtilisin Proteins 0.000 claims 1
- 102000006467 TATA-Box Binding Protein Human genes 0.000 claims 1
- 108010044281 TATA-Box Binding Protein Proteins 0.000 claims 1
- 208000002903 Thalassemia Diseases 0.000 claims 1
- 102000003929 Transaminases Human genes 0.000 claims 1
- 108090000340 Transaminases Proteins 0.000 claims 1
- 206010044565 Tremor Diseases 0.000 claims 1
- 206010067584 Type 1 diabetes mellitus Diseases 0.000 claims 1
- 230000001594 aberrant effect Effects 0.000 claims 1
- 230000001154 acute effect Effects 0.000 claims 1
- 201000011040 acute kidney failure Diseases 0.000 claims 1
- 208000012998 acute renal failure Diseases 0.000 claims 1
- 229960005305 adenosine Drugs 0.000 claims 1
- 108010080146 androgen receptors Proteins 0.000 claims 1
- 208000007502 anemia Diseases 0.000 claims 1
- 230000006907 apoptotic process Effects 0.000 claims 1
- 206010003230 arteritis Diseases 0.000 claims 1
- 230000037444 atrophy Effects 0.000 claims 1
- 230000001580 bacterial effect Effects 0.000 claims 1
- 208000022362 bacterial infectious disease Diseases 0.000 claims 1
- 108010014499 beta-2 Adrenergic Receptors Proteins 0.000 claims 1
- 230000023555 blood coagulation Effects 0.000 claims 1
- 229940019700 blood coagulation factors Drugs 0.000 claims 1
- 108010018804 c-Mer Tyrosine Kinase Proteins 0.000 claims 1
- 102000002717 c-Mer Tyrosine Kinase Human genes 0.000 claims 1
- 239000011575 calcium Substances 0.000 claims 1
- 210000003169 central nervous system Anatomy 0.000 claims 1
- 210000003161 choroid Anatomy 0.000 claims 1
- 208000029664 classic familial adenomatous polyposis Diseases 0.000 claims 1
- 239000003184 complementary RNA Substances 0.000 claims 1
- 229910052802 copper Inorganic materials 0.000 claims 1
- 239000010949 copper Substances 0.000 claims 1
- -1 cshRNA Proteins 0.000 claims 1
- 101150074488 ddit4 gene Proteins 0.000 claims 1
- 230000007547 defect Effects 0.000 claims 1
- 230000003412 degenerative effect Effects 0.000 claims 1
- 230000003111 delayed effect Effects 0.000 claims 1
- 208000035475 disorder Diseases 0.000 claims 1
- 210000003890 endocrine cell Anatomy 0.000 claims 1
- 229940116977 epidermal growth factor Drugs 0.000 claims 1
- 206010015037 epilepsy Diseases 0.000 claims 1
- 210000002919 epithelial cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000594 epithelial cell of lung Anatomy 0.000 claims 1
- 210000001508 eye Anatomy 0.000 claims 1
- 208000030533 eye disease Diseases 0.000 claims 1
- 229940012413 factor vii Drugs 0.000 claims 1
- 229960000301 factor viii Drugs 0.000 claims 1
- BTCSSZJGUNDROE-UHFFFAOYSA-N gamma-aminobutyric acid Chemical compound NCCCC(O)=O BTCSSZJGUNDROE-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 229940096919 glycogen Drugs 0.000 claims 1
- 210000002216 heart Anatomy 0.000 claims 1
- 208000014951 hematologic disease Diseases 0.000 claims 1
- 208000018706 hematopoietic system disease Diseases 0.000 claims 1
- 208000009429 hemophilia B Diseases 0.000 claims 1
- 102000056417 human ATXN1 Human genes 0.000 claims 1
- 102000056418 human ATXN2 Human genes 0.000 claims 1
- 102000056336 human ATXN3 Human genes 0.000 claims 1
- 102000056451 human ATXN7 Human genes 0.000 claims 1
- 206010022000 influenza Diseases 0.000 claims 1
- 239000003112 inhibitor Substances 0.000 claims 1
- 229940068935 insulin-like growth factor 2 Drugs 0.000 claims 1
- 229910052742 iron Inorganic materials 0.000 claims 1
- 230000000302 ischemic effect Effects 0.000 claims 1
- 208000014018 liver neoplasm Diseases 0.000 claims 1
- 210000004072 lung Anatomy 0.000 claims 1
- 230000002503 metabolic effect Effects 0.000 claims 1
- 230000001394 metastastic effect Effects 0.000 claims 1
- 206010061289 metastatic neoplasm Diseases 0.000 claims 1
- 108091051828 miR-122 stem-loop Proteins 0.000 claims 1
- 210000002894 multi-fate stem cell Anatomy 0.000 claims 1
- 230000020763 muscle atrophy Effects 0.000 claims 1
- 201000000585 muscular atrophy Diseases 0.000 claims 1
- 210000005036 nerve Anatomy 0.000 claims 1
- 229940053128 nerve growth factor Drugs 0.000 claims 1
- 208000015122 neurodegenerative disease Diseases 0.000 claims 1
- 230000000926 neurological effect Effects 0.000 claims 1
- 210000002569 neuron Anatomy 0.000 claims 1
- 201000001119 neuropathy Diseases 0.000 claims 1
- 230000007823 neuropathy Effects 0.000 claims 1
- 230000000508 neurotrophic effect Effects 0.000 claims 1
- 239000003900 neurotrophic factor Substances 0.000 claims 1
- 230000003287 optical effect Effects 0.000 claims 1
- 230000008506 pathogenesis Effects 0.000 claims 1
- 208000033808 peripheral neuropathy Diseases 0.000 claims 1
- 102000020233 phosphotransferase Human genes 0.000 claims 1
- 210000001778 pluripotent stem cell Anatomy 0.000 claims 1
- 108010056274 polo-like kinase 1 Proteins 0.000 claims 1
- 102000005962 receptors Human genes 0.000 claims 1
- 108020003175 receptors Proteins 0.000 claims 1
- 230000000306 recurrent effect Effects 0.000 claims 1
- 208000030925 respiratory syncytial virus infectious disease Diseases 0.000 claims 1
- 210000001525 retina Anatomy 0.000 claims 1
- 230000002207 retinal effect Effects 0.000 claims 1
- 102220102504 rs878854150 Human genes 0.000 claims 1
- 210000002955 secretory cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000278 spinal cord Anatomy 0.000 claims 1
- 210000003014 totipotent stem cell Anatomy 0.000 claims 1
- 238000002627 tracheal intubation Methods 0.000 claims 1
- 230000010415 tropism Effects 0.000 claims 1
- 208000001072 type 2 diabetes mellitus Diseases 0.000 claims 1
- VBEQCZHXXJYVRD-GACYYNSASA-N uroanthelone Chemical compound C([C@@H](C(=O)N[C@H](C(=O)N[C@@H](CS)C(=O)N[C@@H](CC(N)=O)C(=O)N[C@@H](CS)C(=O)N[C@H](C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)CC)C(=O)NCC(=O)N[C@@H](CC=1C=CC(O)=CC=1)C(=O)N[C@@H](CO)C(=O)NCC(=O)N[C@@H](CC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](CS)C(=O)N[C@@H](CCC(N)=O)C(=O)N[C@@H]([C@@H](C)O)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](CC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(=O)N[C@@H](CC=1C2=CC=CC=C2NC=1)C(=O)N[C@@H](CC=1C2=CC=CC=C2NC=1)C(=O)N[C@@H](CCC(O)=O)C(=O)N[C@@H](CC(C)C)C(=O)N[C@@H](CCCNC(N)=N)C(O)=O)C(C)C)[C@@H](C)O)NC(=O)[C@H](CO)NC(=O)[C@H](CC(O)=O)NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)[C@H](CO)NC(=O)[C@H](CCC(O)=O)NC(=O)[C@@H](NC(=O)[C@H](CC=1NC=NC=1)NC(=O)[C@H](CCSC)NC(=O)[C@H](CS)NC(=O)[C@@H](NC(=O)CNC(=O)CNC(=O)[C@H](CC(N)=O)NC(=O)[C@H](CC(C)C)NC(=O)[C@H](CS)NC(=O)[C@H](CC=1C=CC(O)=CC=1)NC(=O)CNC(=O)[C@H](CC(O)=O)NC(=O)[C@H](CC=1C=CC(O)=CC=1)NC(=O)[C@H](CO)NC(=O)[C@H](CO)NC(=O)[C@H]1N(CCC1)C(=O)[C@H](CS)NC(=O)CNC(=O)[C@H]1N(CCC1)C(=O)[C@H](CC=1C=CC(O)=CC=1)NC(=O)[C@H](CO)NC(=O)[C@@H](N)CC(N)=O)C(C)C)[C@@H](C)CC)C1=CC=C(O)C=C1 VBEQCZHXXJYVRD-GACYYNSASA-N 0.000 claims 1
- 108700026220 vif Genes Proteins 0.000 claims 1
- 230000009385 viral infection Effects 0.000 claims 1
- 102000038650 voltage-gated calcium channel activity Human genes 0.000 claims 1
- 108091023044 voltage-gated calcium channel activity Proteins 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
- A61P7/04—Antihaemorrhagics; Procoagulants; Haemostatic agents; Antifibrinolytic agents
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Virology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Hematology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
- Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
Abstract
1. Способ доставки или переноса гетерологичной полинуклеотидной последовательности млекопитающему или в клетку млекопитающего, включающий введение вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV), где указанный вектор содержит гетерологичную полинуклеотидную последовательность, указанному млекопитающему или в клетку указанного млекопитающего, таким образом доставляя или перенося гетерологичную полинуклеотидную последовательность млекопитающему или в клетку млекопитающего.2. Способ по п. 1, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность является функционально связанной с регуляторным элементом экспрессии, обеспечивающим транскрипцию указанной гетерологичной полинуклеотидной последовательности.3. Способ лечения млекопитающего с недостаточностью экспрессии белка или функции, включающий: (a) предоставление вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV), где указанный вектор содержит гетерологичный полинуклеотид, кодирующий полипептид, который может корректировать экспрессию или функцию неполноценного белка, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность является функционально связанной с регуляторным элементом экспрессии, обеспечивающим транскрипцию указанной гетерологичной полинуклеотидной последовательности, и (b) введение количества вектора AAV млекопитающему, где указанный полипептид экспрессируется у млекопитающего.4. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основеаденоассоциированного вируса (AAV) содержит AAV с последовательностью VP1, обладающей 90% или большей идентичностью последовательности сили 1-50 замен, делеций или добавлений аминокислот, кроме того;обладающую 90% или
Claims (40)
1. Способ доставки или переноса гетерологичной полинуклеотидной последовательности млекопитающему или в клетку млекопитающего, включающий введение вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV), где указанный вектор содержит гетерологичную полинуклеотидную последовательность, указанному млекопитающему или в клетку указанного млекопитающего, таким образом доставляя или перенося гетерологичную полинуклеотидную последовательность млекопитающему или в клетку млекопитающего.
2. Способ по п. 1, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность является функционально связанной с регуляторным элементом экспрессии, обеспечивающим транскрипцию указанной гетерологичной полинуклеотидной последовательности.
3. Способ лечения млекопитающего с недостаточностью экспрессии белка или функции, включающий: (a) предоставление вектора на основе аденоассоциированного вируса (AAV), где указанный вектор содержит гетерологичный полинуклеотид, кодирующий полипептид, который может корректировать экспрессию или функцию неполноценного белка, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность является функционально связанной с регуляторным элементом экспрессии, обеспечивающим транскрипцию указанной гетерологичной полинуклеотидной последовательности, и (b) введение количества вектора AAV млекопитающему, где указанный полипептид экспрессируется у млекопитающего.
4. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основе
аденоассоциированного вируса (AAV) содержит AAV с последовательностью VP1, обладающей 90% или большей идентичностью последовательности с
или 1-50 замен, делеций или добавлений аминокислот, кроме того;
обладающую 90% или большей идентичностью последовательности с
или 1-50 замен, делеций или добавлений аминокислот, кроме того; и/или
последовательность VP3, обладающую 90% или большей идентичностью последовательности с
или 1-50 замен, делеций или добавлений аминокислот, кроме того.
5. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) содержит AAV с последовательностью VP1, VP2 или VP3, обладающей 95% или большей идентичностью с одной или более последовательностями VP1, VP2 или VP3, указанными на фигуре 3.
6. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) содержит последовательность VP1, VP2 или VP3, обладающую 96% или большей идентичностью с одной или более последовательностями VP1, VP2 или VP3, указанными на фигуре 3.
7. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) содержит последовательность VP1, VP2 или VP3, обладающую 97% или большей идентичностью с одной или более последовательностями VP1, VP2 или VP3, указанными на фигуре 3.
8. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) содержит последовательность
VP1, VP2 или VP3, обладающую 98% или большей идентичностью с одной или более последовательностями VP1, VP2 или VP3, указанными на фигуре 3.
9. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) содержит последовательность VP1, VP2 или VP3, обладающую 99% или большей идентичностью с одной или более последовательностями VP1, VP2 или VP3, указанными на фигуре 3.
10. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) содержит последовательность VP1, VP2 или VP3, обладающую 99,5% или большей идентичностью с одной или более последовательностями VP1, VP2 или VP3, указанными на фигуре 3.
11. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) содержит последовательность VP1, VP2 или VP3 AAV-Rh74, указанного на фигуре 3, вектора AAV, родственного AAV-Rh74 или AAV-Rh74.
12. Способ по п. 1 или 3, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность или указанный белок экспрессируется на уровнях, обладающих терапевтическим эффектом у млекопитающего.
13. Способ по п. 1 или 3, где указанный вектор на основе аденоассоциированного вируса (AAV) обладает повышенным тропизмом к гепатоцитам по сравнению с AAV2 или AAV8.
14. Способ по п. 1 или 3, где указанная гетерологичная полинуклеотидная последовательность или указанный белок экспрессируется в клетке, ткани или органе указанного
млекопитающего.
15. Способ по п. 14, где клетка включает секреторную клетку.
16. Способ по п. 14, где клетка включает эндокринную клетку.
17. Способ по п. 14, где клетка включает гепатоцит, нейрональную клетку, глиальную клетку, ретинальную клетку, эпителиальную клетку, клетку легкого или тотипотентную, плюрипотентную или мультипотентную стволовую клетку.
18. Способ по п. 14, где ткань или орган указанного млекопитающего включает печень, головной мозг, центральную нервную систему, спинной мозг, глаз, сетчатку или легкое.
19. Способ по п. 1 или 3, где у млекопитающего продуцируется недостаточное количество белка или дефектный или аберрантный белок.
20. Способ по п. 19, где белок включает CFTR (трансмембранный регуляторный белок кистозного фиброза), фактор коагуляции крови (свертывания) (фактор XIII, фактор IX, фактор X, фактор VIII, фактор VIIa, белок C и т. д.), приобретение функции фактора свертывания крови, антитело, специфический для пигментного эпителия сетчатки белок 65 кДа (RPE65), эритропоэтин, LDL-рецептор, липопротеинлипазу, орнитинтранскарбамилазу, β-глобин, α-глобин, спектрин, α-антитрипсин, аденозиндезаминазу(ADA), переносчик металлов (ATP7A или ATP7), сульфамидазу, фермент, участвующий в лизосомной болезни накопления (ARSA), гипоксантингуанинфосфорибозилтрансферазу, β-25-
глюкоцереброзидазу, сфингомиелиназу, лизосомальную гексозаминидазу, дегидрогеназу кетокислот с разветвленной цепью, гормон, фактор роста (например, инсулиноподобные факторы роста 1 и 2, фактор роста тромбоцитов, эпидермальный фактор роста, фактор роста нервов, нейротрофический фактор-3 и -4, нейротрофический фактор головного мозга, фактор роста глии, трансформирующий фактор роста α и β, цитокин, α-интерферон, β-интерферон, интерферон-γ, интерлейкин 2, интерлейкин 4, интерлейкин 12, гранулоцитарный макрофагальный колониестимулирующий фактор, лимфотоксин, продукт "суицидального" гена, тимидинкиназу вируса простого герпеса, цитозиндезаминазу, дифтерийный токсин, цитохром P450, дезоксицитидинкиназу, фактор некроза опухоли, белок устойчивости к лекарственным средствам, белок-супрессор опухоли (например, p53, Rb, Wt-1, NF1, фон Гиппеля-Линдау (VHL), аденоматозного полипоза толстой кишки (APC)), пептид с иммуномодулирующими свойствами, толерогенный или иммуногенный пептид или белки Tregitope или hCDR1, инсулин, глюкокиназу, гуанилатциклазу 2D (LCA-GUCY2D), регулирующий транспорт белок Rab 1 (хороидеремия), LCA 5 (LCA-леберцилин), аминотрансферазу орнитин-кетокислоты (гиратная атрофия), ретиносхизис 1 (связанный с X-хромосомой ретиносхизис), USH1C (синдром Ашера 1C), ГТФаза связанная с X-хромосомой пигментная дистрофия сетчатки (XLRP), MERTK (формы AR RP: пигментная дистрофия сетчатки), DFNB1 (тугоухость, ассоциированная с коннексином 26), ACHM 2, 3 и 4 (ахроматопсия), PKD-1 или PKD-2 (поликистозная болезнь почек), TPP1, CLN2, продукт гена, участвующий в лизосомных болезнях накопления
(например, сульфатазы, N-ацетилглюкозамин-1-фосфаттрансферазы, катепсин A, GM2-AP, NPC1, VPC2, белки-активаторы сфинголипидов, или одну или более нуклеаз цинкового пальца для редактирования генома, или донорные последовательности, используемые в качестве матриц для восстановления для редактирования генома.
21. Способ по п. 1 или 3, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность содержит ген, кодирующий полипептид, пептид или белок.
22. Способ по п. 21, где ген кодирует терапевтический пептид или белок.
23. Способ по п. 21, где ген содержит или кодирует CFTR (трансмембранный регуляторный белок кистозного фиброза), фактор коагуляции крови (свертывания) (фактор XIII, фактор IX, фактор X, фактор VII, фактор VIIa, белок C и т.д.), приобретение функции фактора свертывания крови, антитело, специфический для пигментного эпителия сетчатки белок 65 кДа (RPE65), эритропоэтин, LDL-рецептор, липопротеинлипазу, орнитинтранскарбамилазу, β-глобин, α-глобин, спектрин, α-антитрипсин, аденозиндезаминазу(ADA), переносчик металлов (ATP7A или ATP7), сульфамидазу, фермент, участвующий в лизосомной болезни накопления (ARSA), гипоксантингуанинфосфорибозилтрансферазу, β-25-глюкоцереброзидазу, сфингомиелиназу, лизосомальную гексозаминидазу, дегидрогеназу кетокислот с разветвленной цепью, гормон, фактор роста (например, инсулиноподобные факторы роста 1 и 2, фактор роста тромбоцитов, эпидермальный фактор роста, фактор роста нервов, нейротрофический фактор-3 и -4,
нейротрофический фактор головного мозга, фактор роста глии, трансформирующий фактор роста α и β, цитокин, α-интерферон, β-интерферон, интерферон-γ, интерлейкин 2, интерлейкин 4, интерлейкин 12, гранулоцитарный макрофагальный колониестимулирующий фактор, лимфотоксин, продукт "суицидального" гена, тимидинкиназу вируса простого герпеса, цитозиндезаминазу, дифтерийный токсин, цитохром P450, дезоксицитидинкиназу, фактор некроза опухоли, белок устойчивости к лекарственным средствам, белок-супрессор опухоли (например, p53, Rb, Wt-1, NF1, фон Гиппеля-Линдау (VHL), аденоматозного полипоза толстой кишки (APC)), пептид с иммуномодулирующими свойствами, толерогенный или иммуногенный пептид или белки Tregitope или hCDR1, инсулин, глюкокиназу, гуанилатциклазу 2D (LCA-GUCY2D), регулирующий транспорт белок Rab 1 (хороидеремия), LCA 5 (LCA-леберцилин), аминотрансферазу орнитин-кетокислоты (гиратная атрофия), ретиносхизис 1 (связанный с X-хромосомой ретиносхизис), USH1C (синдром Ашера 1C), ГТФаза связанная с X-хромосомой пигментная дистрофия сетчатки (XLRP), MERTK (формы AR RP: пигментная дистрофия сетчатки), DFNB1 (тугоухость, ассоциированная с коннексином 26), ACHM 2, 3 и 4 (ахроматопсия), PKD-1 или PKD-2 (поликистозная болезнь почек), TPP1, CLN2, продукт гена, участвующий в лизосомных болезнях накопления (например, сульфатазы, N-ацетилглюкозамин-1-фосфаттрансферазы, катепсин A, GM2-AP, NPC1, VPC2, белки-активаторы сфинголипидов, или одну или более нуклеаз цинкового пальца для редактирования генома, или донорные последовательности, используемые в качестве матриц для восстановления для редактирования генома.
24. Способ по п. 1, где гетерологичная полинуклеотидная последовательность включает ингибирующую нуклеиновую кислоту.
25. Способ по п. 24, где ингибирующая нуклеиновая кислота включает микро-РНК (мкРНК), миРНК, кшРНК, транс-сплайсинг РНК, антисмысловую РНК или образующую триплекс РНК.
26. Способ по п. 24, где ингибирующая нуклеиновая кислота связывается с патогенным геном, транскриптом патогенного гена или транскриптом гена, ассоциированного с заболеванием, обусловленным повтором полинуклеотидов, геном хантингтина (HTT), геном, ассоциированным с дентаторубрально-паллидолюисовой атрофией (атрофином 1, ATN1), андрогенным рецептором на X-хромосоме при спинобульбарной мышечной атрофии, атаксином-1, -2, -3 и -7 человека, потенциалозависимый кальциевый канал Cav2,1 P/Q кодируется (CACNA1A), TATA-связывающим белком, атаксином 8 противоположной цепи, также известным как ATXN8OS, изоформой бета-регуляторной субъединицы B серин/треониновой протеинфосфатазой 2A 55 кДа при спинально-церебеллярной атаксии (1, 2, 3, 6, 7, 8, 12 17 типа), FMR1 (задержка умственного развития при ломкой X-хромосоме 1) при синдроме ломкой X-хромосомы, FMR1 (задержка умственного развития при ломкой X-хромосоме 1) при синдроме тремора/атаксии, ассоциированном с ломкой X-хромосомой, FMR1 (задержка умственного развития при ломкой X-хромосоме 2) или представитель 2 семейства AF4/FMR2 при задержке умственного развития при ломкой XE; миотонинпротеинкиназой (MT-PK) при миотонической дистрофии; фратаксином при атаксии Фридрейха; мутантом гена супероксиддисмутазы 1 (SOD1) при боковом амиотрофическом
склерозе; геном, вовлеченным в патогенез болезни Паркинсона и/или болезни Альцгеймера; полипопротеином B (APOB) и пропротеинконвертазой субтилизин/кексин типа 9 (PCSK9), гиперхолестеринемию; Tat ВИЧ, трансактиватором вируса иммунодефицита человека транскрипции гена при инфекции ВИЧ; TAR ВИЧ, геном элементов ответа трансактиватора вируса иммунодефицита человека при инфекции ВИЧ; хемокиновым рецептором C-C (CCR5) при инфекции ВИЧ; нуклеокапсидным белком вируса саркомы Рауса (RSV) при инфекции RSV, печеньспецифическиой микроРНК (miR-122) при инфекции вируса гепатита C; p53, острое повреждение почек или отсроченная функция трансплантата почки или острую почечную недостаточность при повреждении почек; протеинкиназой N3 (PKN3) при рецидивирующих или метастатических солидных злокачественных новообразованиях на поздней стадии; LMP2, LMP2 также известной как протеасомная субъединица бета-типа 9 (PSMB 9), метастатическая меланома; LMP7, также известной как протеасомная субъединица бета-типа 8 (PSMB 8), метастатическая меланома; MECL1, также известной как протеасомная субъединица бета-типа 10 (PSMB 10), метастатическая меланома; фактором роста эндотелия сосудов (VEGF) в солидных опухолях; белком веретена деления кинезин в солидных опухолях, супрессором апоптоза B-клеточной CLL/лимфомы (BCL-2) при хроническом миелолейкозе; рибонуклеотидредуктазой M2 (RRM2) в солидных опухолях; фурином в солидных опухолях; полоподобной киназой 1 (PLK1) в опухолях печени, диацилглицеринацилтрансферазой 1 (DGAT1) при инфекции гепатита C, бета-катенином при семейном аденоматозном полипозе; бета-2-
адренергическим рецептором, глаукома; RTP801/Redd1, также известным как белок транскрипта 4, индуцируемый повреждением ДНК, при диабетическом макулярном отеке (DME) или связанной с возрастом дегенерации желтого пятна; рецептором фактора роста эндотелия сосудов I (VEGFR1) при связанной с возрастом дегенерации желтого пятна или хориоидальной неоваскуляризации, каспазой 2 при не связанной с артериитом ишемической оптической нейропатии; мутантным белком кератина 6A N17K при врожденной пахионихии; геном/последовательностями генов вируса гриппа A при инфекции гриппа; геном/последовательностями гена коронавируса тяжелого острого респираторного синдрома (SARS) при инфекции SARS; геном/последовательностями генов респираторно-синцитиального вируса при инфекции респираторно-синцитиального вируса; геном/последовательностью гена филовируса Эбола при инфекции вирусом Эбола; геном/последовательностями гена вируса гепатита B и C при инфекции гепатита B и C; геном/последовательностями генов вируса простого герпеса (HSV) при инфекции HSV, геном/последовательностями генов вирусов Коксаки B3 при инфекции вирусами Коксаки B3; сайленсингом патогенного аллеля гена (аллель-специфический сайленсинг), такого как торзин A (TOR1A), при первичной дистонии, пан-класс I и HLA-аллель специфический при трансплантате, или мутантным геном родопсина (RHO) при аутосомной доминантной наследственной пигментной дистрофии сетчатки (adRP).
27. Способ по пп. 1 или 3, где млекопитающее страдает заболеванием легких (например, кистозным фиброзом), нарушением свертывания крови (например, гемофилией A или гемофилией B с
ингибиторами или без них), талассемией, заболеванием крови (например, анемией), болезнью Альцгеймера, болезнью Паркинсона, болезнью Хантингтона, боковым амиотрофическим склерозом (ALS), эпилепсией, лизосомными болезнями накопления, болезнями накопления меди или железа (например, болезнью Менкеса или болезнью Вильсона), недостаточностью лизосомной кислой липазы, неврологическим или нейродегенеративным нарушением, злокачественной опухолью, диабетом 1 типа или диабет 2 типа, болезнью Гоше, болезнью Гурлера, недостаточностью аденозиндезаминазы, метаболическим дефектом (например, болезнью накопления гликогена), дегенеративным заболеванием сетчатки (таким как недостаточность RPE65, хороидеремия и другие заболевания глаз), заболеванием солидного органа (например, головного мозга, печени, почки, сердца) или инфекциями вирусов (например, гепатит B и C, ВИЧ и т. д.), бактериальным или грибковым заболеванием.
28. Способ по п. 1 или 3, где регуляторный элемент экспрессии содержит конститутивный или регулируемый элемент контроля.
29. Способ по п. 1 или 3, где регуляторный элемент экспрессии содержит тканеспецифический регуляторный элемент экспрессии или промотор.
30. Способ по п. 1 или 3, где вектор AAV доставляют внутривенно, внутриартериально, внутримышечно, подкожно, перорально, посредством интубации, через катетер, дермально, интракраниально, посредством ингаляции, внутриполостно или мукозально.
31. Способ по п. 1 или 3, где млекопитающее представляет собой человека.
32. Способ по п. 1 или 3, где млекопитающее является серопозитивным к серотипу AAV, отличному от AAV-Rh74.
33. Способ по п. 1 или 3, где млекопитающее является серопозитивным к серотипу AAV AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV10 или AAV11.
34. Способ по п. 1 или 3, где млекопитающее является сероотрицательным к AAV-Rh74.
35. Способ по п. 1 или 3, дополнительно включающий введение пустого капсида AAV.
36. Способ по п. 1 или 3, дополнительно включающий введение пустого капсида AAV-Rh74.
37. Способ по п. 4, где последовательность VP1, VP2 или VP3 содержит 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9 или 10 консервативных, неконсервативных или консервативных и неконсервативных замен аминокислот.
38. Способ по п. 1 или 3, где AAV содержит фармацевтическую композицию.
39. Способ по п. 38, где фармацевтическая композиция содержит пустой капсид AAV.
40. Способ по п. 38, где фармацевтическая композиция содержит пустой капсид AAV-Rh74.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201261600415P | 2012-02-17 | 2012-02-17 | |
| US61/600,415 | 2012-02-17 | ||
| PCT/US2013/026695 WO2013123503A1 (en) | 2012-02-17 | 2013-02-19 | Aav vector compositions and methods for gene transfer to cells, organs and tissues |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2014137450A true RU2014137450A (ru) | 2016-04-10 |
| RU2653444C2 RU2653444C2 (ru) | 2018-05-08 |
Family
ID=48984822
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2014137450A RU2653444C2 (ru) | 2012-02-17 | 2013-02-19 | Композиции вектора aav и способы переноса генов в клетки, органы и ткани |
Country Status (16)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US20150111955A1 (ru) |
| EP (1) | EP2814958B1 (ru) |
| JP (2) | JP6373763B2 (ru) |
| KR (1) | KR102057540B1 (ru) |
| CN (1) | CN104520428B (ru) |
| AU (1) | AU2013221212B2 (ru) |
| BR (1) | BR112014020325A2 (ru) |
| CA (1) | CA2864879C (ru) |
| CL (1) | CL2014002198A1 (ru) |
| ES (1) | ES2752191T3 (ru) |
| IL (1) | IL234148B (ru) |
| MX (1) | MX367100B (ru) |
| RU (1) | RU2653444C2 (ru) |
| SG (1) | SG11201404956PA (ru) |
| WO (1) | WO2013123503A1 (ru) |
| ZA (1) | ZA201406065B (ru) |
Cited By (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| RU2785961C2 (ru) * | 2017-03-03 | 2022-12-15 | Такеда Фармасьютикал Компани Лимитед | Способы определения активности аденоассоциированных вирусных препаратов |
Families Citing this family (182)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| NZ618298A (en) | 2001-11-13 | 2015-04-24 | Univ Pennsylvania | A method of detecting and/or identifying adeno-associated virus (aav) sequences and isolating novel sequences identified thereby |
| US9217155B2 (en) | 2008-05-28 | 2015-12-22 | University Of Massachusetts | Isolation of novel AAV'S and uses thereof |
| WO2010138263A2 (en) | 2009-05-28 | 2010-12-02 | University Of Massachusetts | Novel aav 's and uses thereof |
| US9102949B2 (en) | 2010-04-23 | 2015-08-11 | University Of Massachusetts | CNS targeting AAV vectors and methods of use thereof |
| WO2011133874A1 (en) | 2010-04-23 | 2011-10-27 | University Of Massachusetts | Multicistronic expression constructs |
| MX373641B (es) | 2011-04-29 | 2020-05-04 | Selecta Biosciences Inc | Nanoportadores sintéticos tolerogénicos para la terapia contra alergias. |
| CA2856137A1 (en) | 2011-11-22 | 2013-05-30 | The Children's Hospital Of Philadelphia | Virus vectors for highly efficient transgene delivery |
| US9255154B2 (en) | 2012-05-08 | 2016-02-09 | Alderbio Holdings, Llc | Anti-PCSK9 antibodies and use thereof |
| JP2015529685A (ja) | 2012-09-17 | 2015-10-08 | ザ・リサーチ・インスティテュート・アット・ネイションワイド・チルドレンズ・ホスピタルＴｈｅ Ｒｅｓｅａｒｃｈ Ｉｎｓｔｉｔｕｔｅ Ａｔｎａｔｉｏｎｗｉｄｅ Ｃｈｉｌｄｒｅｎ’Ｓ Ｈｏｓｐｉｔａｌ | 筋萎縮性側索硬化症の処置のための組成物および方法 |
| BR112015021884A8 (pt) | 2013-03-15 | 2019-11-26 | Childrens Hospital Philadelphia | vetores de plasmídeo recombinantes, partícula viral avv ou pluralidade de partículas virais, seus métodos de produção e seus usos, e composição farmacêutica |
| CN105283175A (zh) | 2013-05-03 | 2016-01-27 | 西莱克塔生物科技公司 | 用于降低的或增强的药效学作用的致耐受性合成纳米载体和治疗性大分子 |
| IL297919A (en) * | 2013-07-22 | 2023-01-01 | Childrens Hospital Philadelphia | Variant aav and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues |
| WO2015051214A1 (en) | 2013-10-03 | 2015-04-09 | Moderna Therapeutics, Inc. | Polynucleotides encoding low density lipoprotein receptor |
| AU2014346987A1 (en) | 2013-11-05 | 2016-06-23 | The Research Institute At Nationwide Children's Hospital | Compositions and methods for inhibiting NF-kB and SOD-1 to treat amyotrophic lateral sclerosis |
| WO2015127128A2 (en) | 2014-02-19 | 2015-08-27 | University Of Massachusetts | Recombinant aavs having useful transcytosis properties |
| AU2015231294B2 (en) | 2014-03-18 | 2020-10-29 | University Of Massachusetts | rAAV-based compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis |
| SI3119437T1 (sl) | 2014-03-21 | 2020-01-31 | Genzyme Corporation | Genska terapija za retinitis pigmentoza |
| JP6741590B2 (ja) | 2014-04-25 | 2020-08-19 | ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア | コレステロールレベルを低下させるためのｌｄｌｒ変異体および組成物中でのそれらの使用 |
| US10975391B2 (en) | 2014-04-25 | 2021-04-13 | University Of Massachusetts | Recombinant AAV vectors useful for reducing immunity against transgene products |
| US10689653B2 (en) | 2014-06-03 | 2020-06-23 | University Of Massachusetts | Compositions and methods for modulating dysferlin expression |
| WO2015191508A1 (en) | 2014-06-09 | 2015-12-17 | Voyager Therapeutics, Inc. | Chimeric capsids |
| CN105396143B (zh) * | 2014-09-01 | 2020-06-26 | 江苏命码生物科技有限公司 | 埃博拉病毒特异性的miRNA以及通过miRNA抑制埃博拉病毒的方法 |
| KR20170045344A (ko) * | 2014-09-07 | 2017-04-26 | 셀렉타 바이오사이언시즈, 인크. | 항-바이러스 전달 벡터 면역 반응을 약화시키기 위한 방법 및 조성물 |
| WO2016054554A1 (en) | 2014-10-03 | 2016-04-07 | University Of Massachusetts | Heterologous targeting peptide grafted aavs |
| WO2016054557A1 (en) | 2014-10-03 | 2016-04-07 | University Of Massachusetts | Novel high efficiency library-identified aav vectors |
| CA2964272A1 (en) | 2014-10-21 | 2016-04-28 | Guangping Gao | Recombinant aav variants and uses thereof |
| RU2716991C2 (ru) | 2014-11-05 | 2020-03-17 | Вояджер Терапьютикс, Инк. | Полинуклеотиды aadc для лечения болезни паркинсона |
| GB201420139D0 (en) | 2014-11-12 | 2014-12-24 | Ucl Business Plc | Factor IX gene therapy |
| RU2716422C2 (ru) | 2014-11-14 | 2020-03-11 | Вояджер Терапьютикс, Инк. | Композиции и способы лечения бокового амиотрофического склероза (als) |
| CN112410339A (zh) | 2014-11-14 | 2021-02-26 | 沃雅戈治疗公司 | 调节性多核苷酸 |
| HK1245326A1 (zh) | 2014-12-12 | 2018-08-24 | Voyager Therapeutics, Inc. | 用於生产scaav的组合物和方法 |
| US10584321B2 (en) | 2015-02-13 | 2020-03-10 | University Of Massachusetts | Compositions and methods for transient delivery of nucleases |
| CA3021949C (en) | 2015-04-24 | 2023-10-17 | University Of Massachusetts | Modified aav constructs and uses thereof |
| ES2799515T3 (es) | 2015-05-22 | 2020-12-18 | Dmitry Dmitrievich Genkin | ADN extracelular como una diana terapéutica en la neurodegeneración |
| IL256517B2 (en) | 2015-06-23 | 2024-06-01 | Childrens Hospital Philadelphia | Modified factor ix, and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues |
| WO2017011352A1 (en) * | 2015-07-10 | 2017-01-19 | Duke University | Methods for treating pain |
| JP7338970B2 (ja) | 2015-09-17 | 2023-09-05 | リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル | Ｇａｌｇｔ２遺伝子治療のための方法および物質 |
| TWI841908B (zh) | 2015-09-24 | 2024-05-11 | 美商拜奧馬林製藥公司 | 腺相關病毒因子viii載體、相關病毒粒子及包含其之治療調配物 |
| ES2879400T3 (es) * | 2015-10-21 | 2021-11-22 | Us Health | ADNc de ATP7A de tamaño reducido con codones optimizados y usos para el tratamiento de trastornos del transporte de cobre |
| DK3364997T5 (da) | 2015-10-22 | 2024-09-30 | Univ Massachusetts | Aspartoacylase genterapi til behandling af canavans sygdom |
| CA3002980A1 (en) | 2015-10-22 | 2017-04-27 | University Of Massachusetts | Prostate-targeting adeno-associated virus serotype vectors |
| US10189888B2 (en) | 2015-11-13 | 2019-01-29 | Baxalta Incorporated | Viral vectors encoding recombinant FVIII variants with increased expression for gene therapy of hemophilia A |
| SG11201804064WA (en) | 2015-11-13 | 2018-06-28 | Baxalta Inc | Viral vectors encoding recombinant fviii variants with increased expression for gene therapy of hemophilia a |
| KR102877920B1 (ko) | 2015-11-16 | 2025-10-30 | 더 리서치 인스티튜트 앳 네이션와이드 칠드런스 하스피탈 | 티틴-기반 근증 및 다른 티틴성병증의 치료를 위한 물질 및 방법 |
| SG11201804400SA (en) * | 2015-12-01 | 2018-06-28 | Spark Therapeutics Inc | Scalable methods for producing recombinant adeno-associated viral (aav) vector in serum-free suspension cell culture system suitable for clinical use |
| US10983110B2 (en) | 2015-12-02 | 2021-04-20 | Voyager Therapeutics, Inc. | Assays for the detection of AAV neutralizing antibodies |
| MX2018007080A (es) * | 2015-12-11 | 2018-11-12 | Univ Pennsylvania | Terapia genica para tratar hipercolesterolemia familiar. |
| CA3011939A1 (en) | 2016-02-02 | 2017-08-10 | University Of Massachusetts | Method to enhance the efficiency of systemic aav gene delivery to the central nervous system |
| WO2017139643A1 (en) | 2016-02-12 | 2017-08-17 | University Of Massachusetts | Anti-angiogenic mirna therapeutics for inhibiting corneal neovascularization |
| EP3436576A4 (en) * | 2016-03-30 | 2019-10-30 | Spark Therapeutics, Inc. | CELL LINE FOR RECOMBINANT PROTEIN AND / OR VIRUS VECTOR PRODUCTION |
| US11207426B2 (en) | 2016-04-05 | 2021-12-28 | University Of Massachusetts | Compositions and methods for selective inhibition of grainyhead-like protein expression |
| US11413356B2 (en) | 2016-04-15 | 2022-08-16 | University Of Massachusetts | Methods and compositions for treating metabolic imbalance |
| FI3442600T3 (fi) * | 2016-04-15 | 2024-05-14 | Res Inst Nationwide Childrens Hospital | Adeno-assosioidulla virusvektorilla b-sarkoglykaanin ja mikro-rna-29:n toimittaminen ja lihasdystrofian hoito |
| WO2017189964A2 (en) | 2016-04-29 | 2017-11-02 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions for the treatment of disease |
| WO2017189959A1 (en) | 2016-04-29 | 2017-11-02 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions for the treatment of disease |
| DK4206216T3 (da) | 2016-05-13 | 2025-12-01 | 4D Molecular Therapeutics Inc | Adeno-associerede virusvarianter og fremgangsmåder til brug deraf |
| CN109831916B (zh) | 2016-05-18 | 2023-07-21 | 沃雅戈治疗公司 | 治疗亨廷顿氏舞蹈病的组合物和方法 |
| CA3252099A1 (en) | 2016-05-18 | 2025-06-05 | Voyager Therapeutics, Inc. | MODULATING POLYNUCLEOTIDES |
| US11882815B2 (en) | 2016-06-15 | 2024-01-30 | University Of Massachusetts | Recombinant adeno-associated viruses for delivering gene editing molecules to embryonic cells |
| US11883470B2 (en) | 2016-07-25 | 2024-01-30 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Compositions comprising a lecithin cholesterol acyltransferase variant and uses thereof |
| MX2019000962A (es) | 2016-07-26 | 2019-08-01 | Biomarin Pharm Inc | Novedosas proteinas de la capside del virus adenoasociado. |
| CA3034527A1 (en) | 2016-08-23 | 2018-03-01 | Emmanuel John Simons | Compositions and methods for treating non-age-associated hearing impairment in a human subject |
| CN106344932B (zh) * | 2016-08-26 | 2019-12-27 | 首都医科大学附属北京同仁医院 | 一种用于提高视网膜退行性疾病基因治疗效果的组合物及其应用 |
| EP3506817A4 (en) | 2016-08-30 | 2020-07-22 | The Regents of The University of California | Methods for biomedical targeting and delivery and devices and systems for practicing the same |
| US10457940B2 (en) | 2016-09-22 | 2019-10-29 | University Of Massachusetts | AAV treatment of Huntington's disease |
| WO2018071831A1 (en) | 2016-10-13 | 2018-04-19 | University Of Massachusetts | Aav capsid designs |
| WO2018082093A1 (en) * | 2016-11-07 | 2018-05-11 | Wuhan Institute Of Virology, Chinese Academy Of Sciences | Anterograde monosynaptic transneuronal tracer system |
| BR112019013245A2 (pt) | 2016-12-30 | 2020-02-11 | The Trustees Of The University Of Pennsylvania | Terapia gênica para tratamento da doença de wilson |
| WO2018131551A1 (ja) | 2017-01-13 | 2018-07-19 | 学校法人自治医科大学 | 肝臓ゲノム上の凝固関連因子遺伝子を破壊するためのａａｖベクター |
| JP2020510648A (ja) | 2017-02-20 | 2020-04-09 | ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア | 家族性高コレステロール血症を処置するための遺伝子治療 |
| WO2018160712A1 (en) * | 2017-02-28 | 2018-09-07 | The Penn State Research Foundation | Regenerating functional neurons for treatment of neural injury caused by disruption of blood flow |
| JOP20190200A1 (ar) * | 2017-02-28 | 2019-08-27 | Univ Pennsylvania | تركيبات نافعة في معالجة ضمور العضل النخاعي |
| EP4656244A2 (en) * | 2017-03-01 | 2025-12-03 | The Trustees of the University of Pennsylvania | Gene therapy for ocular disorders |
| JP7523909B2 (ja) | 2017-03-11 | 2024-07-29 | セレクタ バイオサイエンシーズ インコーポレーテッド | 抗炎症剤および免疫抑制剤を含む合成ナノキャリアによる組み合わせ処置に関連する方法および組成物 |
| US11338045B2 (en) | 2017-03-17 | 2022-05-24 | Newcastle University | Adeno-associated virus vector delivery of a fragment of micro-dystrophin to treat muscular dystrophy |
| CN110997923B (zh) * | 2017-03-17 | 2024-01-02 | 全国儿童医院研究所 | 腺相关病毒载体递送肌肉特异性微肌营养不良蛋白以治疗肌营养不良症 |
| MA71412A (fr) | 2017-04-03 | 2025-04-30 | Encoded Therapeutics, Inc. | Expression de transgène sélective d'un tissu |
| JP2020518258A (ja) | 2017-05-05 | 2020-06-25 | ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． | 筋萎縮性側索硬化症（ａｌｓ）治療組成物および方法 |
| JP2020518259A (ja) | 2017-05-05 | 2020-06-25 | ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． | ハンチントン病治療組成物および方法 |
| CA3059213A1 (en) | 2017-05-09 | 2018-11-15 | University Of Massachusetts | Methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als) |
| CN118956965A (zh) * | 2017-05-19 | 2024-11-15 | 编码治疗公司 | 高活性调控元件 |
| AR112057A1 (es) | 2017-05-22 | 2019-09-18 | Baxalta Inc | Vectores virales que codifican variantes de fix recombinantes con mayor expresión para la terapia génica de hemofilia b |
| JOP20190269A1 (ar) | 2017-06-15 | 2019-11-20 | Voyager Therapeutics Inc | بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون |
| AU2018304194B2 (en) * | 2017-07-17 | 2025-02-27 | Spark Therapeutics, Inc. | Apheresis methods and uses |
| WO2019018342A1 (en) | 2017-07-17 | 2019-01-24 | Voyager Therapeutics, Inc. | NETWORK EQUIPMENT TRACK GUIDE SYSTEM |
| KR102850887B1 (ko) | 2017-08-03 | 2025-08-28 | 보이저 테라퓨틱스, 인크. | Aav의 전달을 위한 조성물 및 방법 |
| MY203184A (en) | 2017-08-09 | 2024-06-13 | Bioverativ Therapeutics Inc | Nucleic acid molecules and uses thereof |
| CN111727256A (zh) * | 2017-09-08 | 2020-09-29 | 波赛达治疗公司 | 用于嵌合配体受体（clr）-介导的条件性基因表达的组合物和方法 |
| NZ763018A (en) | 2017-09-20 | 2023-02-24 | 4D Molecular Therapeutics Inc | Adeno-associated virus variant capsids and methods of use thereof |
| WO2019060686A1 (en) | 2017-09-22 | 2019-03-28 | University Of Massachusetts | NEW DUAL EXPRESSION VECTORS OF SOD1 AND USES THEREOF |
| MX2020003042A (es) | 2017-09-29 | 2020-11-18 | Voyager Therapeutics Inc | Rescate del fenotipo neurológico central y periférico de la ataxia de friedreich mediante administración intravenosa. |
| CN119242711A (zh) | 2017-10-16 | 2025-01-03 | 沃雅戈治疗公司 | 肌萎缩性侧索硬化症（als）的治疗 |
| US20200237799A1 (en) | 2017-10-16 | 2020-07-30 | Voyager Therapeutics, Inc. | Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als) |
| CN107760719B (zh) * | 2017-10-24 | 2020-09-22 | 北京领柯生物科技有限公司 | 柯萨奇病毒在过继免疫基因递送系统中的应用 |
| PT3717636T (pt) | 2017-11-27 | 2023-05-30 | 4D Molecular Therapeutics Inc | Cápsides variantes de vírus adeno-associado e utilização para inibir a angiogénese |
| JP7401432B2 (ja) | 2017-12-01 | 2023-12-19 | エンコーデッド セラピューティクス， インコーポレイテッド | 操作されたｄｎａ結合タンパク質 |
| EP3728568A4 (en) * | 2017-12-19 | 2021-10-06 | The University of North Carolina at Chapel Hill | METHODS AND COMPOSITIONS FOR DELIVERING VIRAL VECTORS BY THE BLOOD-BRAIN BARRIER |
| KR102112476B1 (ko) | 2017-12-29 | 2020-05-19 | 주식회사 헬릭스미스 | 하이브리드 HGF 유전자가 도입된 AAV(Adeno-Associated Virus) 벡터 |
| AU2019209770B2 (en) * | 2018-01-16 | 2025-07-31 | Cls Therapeutics Limited | Treatment of diseases by liver expression of an enzyme which has a deoxyribonuclease (DNase) activity |
| AU2019216257B2 (en) | 2018-01-31 | 2025-11-20 | Research Institute At Nationwide Children's Hospital | Gene therapy for limb-girdle muscular dystrophy type 2C |
| PE20212076A1 (es) | 2018-02-01 | 2021-10-26 | Homology Medicines Inc | Composiciones de virus adeno-asociado para restaurar la funcion del gen pah y metodos de uso de las mismas |
| US10610606B2 (en) | 2018-02-01 | 2020-04-07 | Homology Medicines, Inc. | Adeno-associated virus compositions for PAH gene transfer and methods of use thereof |
| US11306329B2 (en) | 2018-02-19 | 2022-04-19 | City Of Hope | Adeno-associated virus compositions for restoring F8 gene function and methods of use thereof |
| AU2019249890B2 (en) | 2018-04-05 | 2024-10-10 | Association Institut De Myologie | Hybrid recombinant adeno-associated virus serotype between AAV9 and AAVrh74 with reduced liver tropism |
| AU2019261646A1 (en) | 2018-04-27 | 2020-11-12 | Spacecraft Seven, Llc | Gene therapy for CNS degeneration |
| WO2019217513A2 (en) | 2018-05-09 | 2019-11-14 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Methods of treating phenylketonuria |
| TW202005978A (zh) | 2018-05-14 | 2020-02-01 | 美商拜奧馬林製藥公司 | 新穎肝靶向腺相關病毒載體 |
| BR112020023082A2 (pt) | 2018-05-15 | 2021-02-09 | Voyager Therapeutics, Inc. | composições e métodos para o tratamento de doença de parkinson |
| US12163129B2 (en) | 2018-06-08 | 2024-12-10 | University Of Massachusetts | Antisense oligonucleotides to restore dysferlin protein expression in dysferlinopathy patient cells |
| CN120393053A (zh) | 2018-06-18 | 2025-08-01 | 全国儿童医院研究所 | 用于治疗肌营养不良的肌肉特异性微小肌营养不良蛋白的腺相关病毒载体递送 |
| WO2020006458A1 (en) | 2018-06-29 | 2020-01-02 | Research Institute At Nationwide Children's Hospital | Recombinant adeno-associated virus products and methods for treating limb girdle muscular dystrophy 2a |
| CA3106590A1 (en) | 2018-07-16 | 2020-01-23 | Baxalta Incorporated | Gene therapy of hemophilia a using viral vectors encoding recombinant fviii variants with increased expression |
| MX2021001599A (es) | 2018-08-09 | 2021-07-02 | Bioverativ Therapeutics Inc | Moleculas de acido nucleico y sus usos para la terapia genica no viral. |
| EP3847255A4 (en) * | 2018-09-06 | 2024-01-10 | The Regents of The University of California | Rna and dna base editing via engineered adar recruitment |
| CA3114621A1 (en) | 2018-09-28 | 2020-04-02 | Voyager Therapeutics, Inc. | Frataxin expression constructs having engineered promoters and methods of use thereof |
| WO2020140007A1 (en) * | 2018-12-28 | 2020-07-02 | University Of Rochester | Gene therapy for best1 dominant mutations |
| TWI848038B (zh) * | 2019-01-04 | 2024-07-11 | 美商奧崔基尼克斯製藥公司 | 用於治療威爾森氏症之基因療法構築體 |
| TWI851647B (zh) | 2019-01-16 | 2024-08-11 | 日商武田藥品工業股份有限公司 | 用於a型血友病基因治療之編碼表現增加之重組fviii變異體的病毒載體 |
| SG11202107744SA (en) * | 2019-02-12 | 2021-08-30 | Spacecraft Seven Llc | Gene therapy vectors for treatment of danon disease |
| WO2020174369A2 (en) | 2019-02-25 | 2020-09-03 | Novartis Ag | Compositions and methods to treat bietti crystalline dystrophy |
| US20220154210A1 (en) | 2019-02-25 | 2022-05-19 | Novartis Ag | Compositions and methods to treat bietti crystalline dystrophy |
| US12377170B2 (en) | 2019-02-26 | 2025-08-05 | Research Institute At Nationwide Children's Hospital | Adeno-associated virus vector delivery of β-sarcoglycan and the treatment of muscular dystrophy |
| MA55087A (fr) | 2019-02-28 | 2022-01-05 | Encoded Therapeutics Inc | Compositions et procédés de traitement de laminopathies |
| CN109999182B (zh) * | 2019-03-29 | 2023-03-07 | 四川大学华西医院 | 凝血因子在制备抗肿瘤药物中的应用 |
| JP2022533717A (ja) * | 2019-05-20 | 2022-07-25 | バイオエヌテック エスエー | 卵巣癌のための治療用ｒｎａ |
| JP2022536481A (ja) * | 2019-06-10 | 2022-08-17 | ザ チルドレンズ メディカル センター コーポレーション | Ｇａｔａ１遺伝子療法を使用するｄｂａの治療のための組成物および方法 |
| EP4017871B1 (en) | 2019-08-21 | 2024-01-17 | Research Institute at Nationwide Children's Hospital | Adeno-associated virus vector delivery of alpha-sarcoglycan and the treatment of muscular dystrophy |
| TW202118873A (zh) | 2019-08-27 | 2021-05-16 | 美商維泰克斯製藥公司 | 用於治療與重複性ｄｎａ有關之病症之組合物及方法 |
| KR20220106742A (ko) * | 2019-09-25 | 2022-07-29 | 유니버시티 오브 유타 리서치 파운데이션 | Vmd2 프로모터로부터 구성적으로 활성인 rap1a의 발현을 위한 방법 및 조성물 |
| AU2020356962A1 (en) * | 2019-10-02 | 2022-04-14 | Sangamo Therapeutics, Inc. | Zinc finger protein transcription factors for repressing alpha-synuclein expression |
| MX2022005236A (es) * | 2019-10-30 | 2022-06-08 | Decibel Therapeutics Inc | Composiciones y metodos para el tratamiento de la perdida auditiva neurosensorial mediante el uso de sistemas de vectores duales de otoferlina. |
| CN119391775A (zh) * | 2019-11-04 | 2025-02-07 | 分贝治疗公司 | 前庭支持细胞启动子和其用途 |
| WO2021096927A1 (en) * | 2019-11-13 | 2021-05-20 | University Of Pittsburgh-Of The Commonwealth System Of Higher Education | Compositions and uses thereof for treating, prognosing and diagnosing pulmonary hypertension |
| JP2023503850A (ja) | 2019-11-14 | 2023-02-01 | バイオマリン ファーマシューティカル インコーポレイテッド | 肝臓特異的遺伝子療法ベクターによる遺伝性血管浮腫の治療 |
| WO2021101980A1 (en) * | 2019-11-19 | 2021-05-27 | The Regents Of The University Of California | Compositions and methods of using engineered fusion proteins that bind g4c2 human repeats |
| EP4061404A1 (en) * | 2019-11-20 | 2022-09-28 | Bavarian Nordic A/S | Medical uses of 4-1bbl adjuvanted recombinant modified vaccinia virus ankara (mva) |
| US20230021959A1 (en) * | 2019-12-05 | 2023-01-26 | The Trustees Of Columbia University In The City Of New York | Stabilization of Retromer for the Treatment of Alzheimer's Disease and Other Neurodegenerative Disorders |
| IL293718A (en) * | 2019-12-11 | 2022-08-01 | Myeloid Therapeutics Inc | Therapeutic cell compositions and methods for manufacture and uses thereof |
| GB201918879D0 (en) * | 2019-12-19 | 2020-02-05 | Ucl Business Ltd | Treatment of chronic pain |
| CN113025618B (zh) * | 2019-12-24 | 2024-02-06 | 朗信启昇(苏州)生物制药有限公司 | 一种x连锁遗传性视网膜劈裂症的基因治疗方案与应用 |
| TW202140791A (zh) | 2020-01-13 | 2021-11-01 | 美商霍蒙拉奇醫藥公司 | 治療苯酮尿症之方法 |
| CA3165922A1 (en) * | 2020-01-17 | 2021-07-22 | The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services | Gene therapy for treatment of crx-autosomal dominant retinopathies |
| BR112022016596A2 (pt) | 2020-02-21 | 2022-11-16 | Akouos Inc | Composições e métodos para o tratamento de debilitação auditiva não associada à idade em um indivíduo humano |
| EP4114952A4 (en) * | 2020-03-05 | 2024-05-08 | Board of Regents of the University of Nebraska | Crispr/cas9 system for multistrain hiv-1 treatment |
| AR122409A1 (es) | 2020-04-03 | 2022-09-07 | Biomarin Pharm Inc | Tratamiento de la fenilcetonuria con aav y formulaciones terapéuticas |
| TW202208632A (zh) | 2020-05-27 | 2022-03-01 | 美商同源醫藥公司 | 用於恢復ｐａｈ基因功能的腺相關病毒組成物及其使用方法 |
| JP7785023B2 (ja) * | 2020-06-15 | 2025-12-12 | サレプタ セラピューティクス， インコーポレイテッド | アデノ関連ウイルス抗体及びそのフラグメント |
| WO2021255245A2 (en) * | 2020-06-19 | 2021-12-23 | Genethon | Gene therapy expression system allowing an adequate expression in the muscles and in the heart of sgcg |
| JP2023532923A (ja) * | 2020-06-30 | 2023-08-01 | チルドレンズ ナショナル メディカル センター | 骨格筋線維の修復を改善するためのリコンビナントヒト酸性スフィンゴミエリナーゼの使用 |
| CN111500635B (zh) * | 2020-07-02 | 2020-10-09 | 北京大学第三医院（北京大学第三临床医学院） | 一种包含携带核酸分子的载体的试剂盒 |
| CN115927398B (zh) * | 2020-07-29 | 2024-11-19 | 北京三诺佳邑生物技术有限责任公司 | 一组肝靶向新型腺相关病毒的获得及其应用 |
| AU2021320902A1 (en) | 2020-08-07 | 2023-04-06 | Spacecraft Seven, Llc | Plakophilin-2 (PKP2) gene therapy using AAV vector |
| US20220096606A1 (en) | 2020-09-09 | 2022-03-31 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Compositions and Methods for Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy |
| WO2022081776A1 (en) | 2020-10-13 | 2022-04-21 | Kriya Therapeutics, Inc. | Viral vector constructs for delivery of nucleic acids encoding cytokines and uses thereof for treating cancer |
| US20220110970A1 (en) * | 2020-10-14 | 2022-04-14 | The Texas A&M University System | Engineered Extracellular Vesicle Delivery Systems and Uses Thereof |
| WO2022098933A1 (en) | 2020-11-06 | 2022-05-12 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Compositions and methods for treatment of dm1 with slucas9 and sacas9 |
| KR102803305B1 (ko) * | 2020-11-25 | 2025-05-07 | 연세대학교 산학협력단 | 트랜스-스플라이싱 아데노-연관 바이러스 벡터를 포함하는 프라임에디팅용 조성물 |
| EP4298221A1 (en) | 2021-02-26 | 2024-01-03 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Compositions and methods for treatment of myotonic dystrophy type 1 with crispr/slucas9 |
| WO2022182957A1 (en) | 2021-02-26 | 2022-09-01 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Compositions and methods for treatment of myotonic dystrophy type 1 with crispr/sacas9 |
| US20240165271A1 (en) | 2021-03-26 | 2024-05-23 | The Board Of Regents Of The University Of Texas System | Nucleotide editing to reframe dmd transcripts by base editing and prime editing |
| WO2022229851A1 (en) | 2021-04-26 | 2022-11-03 | Crispr Therapeutics Ag | Compositions and methods for using slucas9 scaffold sequences |
| WO2022234519A1 (en) | 2021-05-05 | 2022-11-10 | Crispr Therapeutics Ag | Compositions and methods for using sacas9 scaffold sequences |
| CN117157309A (zh) | 2021-05-28 | 2023-12-01 | 上海瑞宏迪医药有限公司 | 衣壳变异的重组腺相关病毒及其应用 |
| WO2023280175A1 (en) * | 2021-07-06 | 2023-01-12 | National Institute Of Biological Sciences, Beijing | Methods for treating complex i deficiencies or cancers by modulating gro3p biosynthesis |
| WO2023018637A1 (en) | 2021-08-09 | 2023-02-16 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Gene editing of regulatory elements |
| EP4399302A2 (en) | 2021-09-08 | 2024-07-17 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Precise excisions of portions of exon 51 for treatment of duchenne muscular dystrophy |
| TW202332472A (zh) | 2021-10-01 | 2023-08-16 | 美商拜奧馬林製藥公司 | 利用ａａｖ基因療法載體進行之遺傳性血管水腫治療及治療性調配物 |
| JP2023059858A (ja) | 2021-10-15 | 2023-04-27 | リサーチ インスティチュート アット ネイションワイド チルドレンズ ホスピタル | 自己相補的アデノ随伴ウイルスベクター及び筋ジストロフィーの治療におけるその使用 |
| AU2022371442A1 (en) | 2021-10-21 | 2024-04-18 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Hypoimmune cells |
| US20250051750A1 (en) | 2021-11-29 | 2025-02-13 | Shanghai Regenelead Therapies Co., Ltd. | Aadc/gdnf polynucleotide, and use thereof in treating parkinson's disease |
| AU2023220237A1 (en) | 2022-02-21 | 2024-08-15 | Shanghai Regenelead Therapies Co., Ltd | Vegf-binding molecule and pharmaceutical use thereof |
| GB202202628D0 (en) * | 2022-02-25 | 2022-04-13 | Babraham Inst | Novel use and method comprising IL-2 and a tissue- or organic-specific targeting moiety |
| EP4490292A1 (en) | 2022-03-08 | 2025-01-15 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Precise excisions of portions of exon 44, 50, and 53 for treatment of duchenne muscular dystrophy |
| WO2023172926A1 (en) | 2022-03-08 | 2023-09-14 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Precise excisions of portions of exons for treatment of duchenne muscular dystrophy |
| TW202405173A (zh) | 2022-04-18 | 2024-02-01 | 美商維泰克斯製藥公司 | 用於增強aav療法及降低aav向肝臟之趨性的組合物及方法 |
| EP4509606A4 (en) * | 2022-04-19 | 2025-12-10 | Kanglin Biotech Hangzhou Co Ltd | CONSTRUCTION OF NUCLEIC ACID FOR THE TREATMENT OF AN INHERITED COAGULATION FACTOR DEFICIENCY AND ITS USE |
| EP4558634A1 (en) | 2022-07-18 | 2025-05-28 | Vertex Pharmaceuticals Incorporated | Tandem guide rnas (tg-rnas) and their use in genome editing |
| TW202417631A (zh) | 2022-09-22 | 2024-05-01 | 美商拜奧馬林製藥公司 | 用ａａｖ基因治療載體治療心肌病 |
| WO2024243563A1 (en) | 2023-05-25 | 2024-11-28 | Juno Therapeutics, Inc. | Aav purification method |
| WO2025082618A1 (en) | 2023-10-20 | 2025-04-24 | Fuse Vectors Aps | In vitro parvovirus capsid manufacturing |
| WO2025106374A1 (en) | 2023-11-13 | 2025-05-22 | Juno Therapeutics, Inc. | Aav production method |
| WO2025214477A1 (en) | 2024-04-12 | 2025-10-16 | Skyline Therapeutics (Shanghai) Co., Ltd. | Treatment of genetic cardiomyopathies with aav gene therapy vectors |
Family Cites Families (9)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| US6156303A (en) | 1997-06-11 | 2000-12-05 | University Of Washington | Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom |
| US6468524B1 (en) | 2000-03-22 | 2002-10-22 | The United States Of America, As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services | AAV4 vector and uses thereof |
| NZ618298A (en) * | 2001-11-13 | 2015-04-24 | Univ Pennsylvania | A method of detecting and/or identifying adeno-associated virus (aav) sequences and isolating novel sequences identified thereby |
| EP2359865B1 (en) * | 2005-04-07 | 2013-10-02 | The Trustees of The University of Pennsylvania | Method of increasing the function of an AAV vector |
| EP2007795B1 (en) * | 2006-03-30 | 2016-11-16 | The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University | Aav capsid proteins |
| US9102949B2 (en) * | 2010-04-23 | 2015-08-11 | University Of Massachusetts | CNS targeting AAV vectors and methods of use thereof |
| RU2608643C2 (ru) * | 2010-10-12 | 2017-01-23 | Дзе Чилдрен`З Хоспитал Оф Филадельфия | Способы и композиции для лечения гемофилии в |
| WO2013078316A1 (en) * | 2011-11-23 | 2013-05-30 | Nationwide Children's Hospital, Inc. | Recombinant adeno-associated virus delivery of alpha-sarcoglycan polynucleotides |
| IL256517B2 (en) * | 2015-06-23 | 2024-06-01 | Childrens Hospital Philadelphia | Modified factor ix, and compositions, methods and uses for gene transfer to cells, organs and tissues |
-
2013
- 2013-02-19 CA CA2864879A patent/CA2864879C/en active Active
- 2013-02-19 JP JP2014557867A patent/JP6373763B2/ja active Active
- 2013-02-19 WO PCT/US2013/026695 patent/WO2013123503A1/en not_active Ceased
- 2013-02-19 BR BR112014020325A patent/BR112014020325A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2013-02-19 EP EP13749822.6A patent/EP2814958B1/en active Active
- 2013-02-19 KR KR1020147025988A patent/KR102057540B1/ko active Active
- 2013-02-19 CN CN201380009944.9A patent/CN104520428B/zh active Active
- 2013-02-19 US US14/378,886 patent/US20150111955A1/en not_active Abandoned
- 2013-02-19 SG SG11201404956PA patent/SG11201404956PA/en unknown
- 2013-02-19 ES ES13749822T patent/ES2752191T3/es active Active
- 2013-02-19 AU AU2013221212A patent/AU2013221212B2/en active Active
- 2013-02-19 MX MX2014009975A patent/MX367100B/es active IP Right Grant
- 2013-02-19 RU RU2014137450A patent/RU2653444C2/ru active
-
2014
- 2014-08-14 IL IL234148A patent/IL234148B/en active IP Right Grant
- 2014-08-18 ZA ZA2014/06065A patent/ZA201406065B/en unknown
- 2014-08-18 CL CL2014002198A patent/CL2014002198A1/es unknown
-
2018
- 2018-04-12 JP JP2018076881A patent/JP2018121655A/ja active Pending
- 2018-07-25 US US16/045,619 patent/US11939590B1/en active Active
Cited By (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| RU2785961C2 (ru) * | 2017-03-03 | 2022-12-15 | Такеда Фармасьютикал Компани Лимитед | Способы определения активности аденоассоциированных вирусных препаратов |
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| ZA201406065B (en) | 2015-12-23 |
| MX2014009975A (es) | 2015-02-20 |
| EP2814958A4 (en) | 2015-11-11 |
| CA2864879C (en) | 2021-07-20 |
| BR112014020325A2 (pt) | 2017-08-08 |
| CN104520428B (zh) | 2018-09-21 |
| US20150111955A1 (en) | 2015-04-23 |
| ES2752191T3 (es) | 2020-04-03 |
| EP2814958B1 (en) | 2019-08-07 |
| IL234148B (en) | 2020-01-30 |
| KR102057540B1 (ko) | 2019-12-19 |
| AU2013221212B2 (en) | 2018-08-09 |
| EP2814958A1 (en) | 2014-12-24 |
| RU2653444C2 (ru) | 2018-05-08 |
| KR20150005521A (ko) | 2015-01-14 |
| CA2864879A1 (en) | 2013-08-22 |
| AU2013221212A1 (en) | 2014-09-04 |
| SG11201404956PA (en) | 2014-09-26 |
| CN104520428A (zh) | 2015-04-15 |
| JP6373763B2 (ja) | 2018-08-22 |
| CL2014002198A1 (es) | 2015-03-13 |
| MX367100B (es) | 2019-08-05 |
| US11939590B1 (en) | 2024-03-26 |
| WO2013123503A1 (en) | 2013-08-22 |
| JP2018121655A (ja) | 2018-08-09 |
| HK1205191A1 (en) | 2015-12-11 |
| JP2015509711A (ja) | 2015-04-02 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2014137450A (ru) | Композиции вектора aav и способы переноса генов в клетки, органы и ткани | |
| IL276192A (en) | Different AAV and preparations, methods and uses for transferring genes to cells, organs and tissues | |
| JP2015509711A5 (ru) | ||
| KR102527259B1 (ko) | 스터퍼/필러 폴리누클레오티드 서열을 포함하는 벡터 및 사용 방법 | |
| JP2024073614A (ja) | プラスミドを用いないａａｖベクター産生細胞株 | |
| WO2025264565A1 (en) | Promoters | |
| WO2024038002A1 (en) | Prevention or mitigation of adverse effects related to recombinant viral vectors |