[go: up one dir, main page]

RU2018140499A - Способы и композиции для лечения хореи гентингтона - Google Patents

Способы и композиции для лечения хореи гентингтона Download PDF

Info

Publication number
RU2018140499A
RU2018140499A RU2018140499A RU2018140499A RU2018140499A RU 2018140499 A RU2018140499 A RU 2018140499A RU 2018140499 A RU2018140499 A RU 2018140499A RU 2018140499 A RU2018140499 A RU 2018140499A RU 2018140499 A RU2018140499 A RU 2018140499A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
expression
antisense
htt
aav vector
composition
Prior art date
Application number
RU2018140499A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2764587C2 (ru
RU2018140499A3 (ru
Inventor
Динах Вен-Йи Сах
Цзиньчжао ХОУ
Пэнчэн ЧЖОУ
Синь Ван
Йохен Деккерт
Маркус ХОССБАХ
Original Assignee
Вояджер Терапьютикс, Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Вояджер Терапьютикс, Инк. filed Critical Вояджер Терапьютикс, Инк.
Publication of RU2018140499A publication Critical patent/RU2018140499A/ru
Publication of RU2018140499A3 publication Critical patent/RU2018140499A3/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2764587C2 publication Critical patent/RU2764587C2/ru

Links

Classifications

    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/713—Double-stranded nucleic acids or oligonucleotides
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
    • A61K31/70—Carbohydrates; Sugars; Derivatives thereof
    • A61K31/7088—Compounds having three or more nucleosides or nucleotides
    • A61K31/7105—Natural ribonucleic acids, i.e. containing only riboses attached to adenine, guanine, cytosine or uracil and having 3'-5' phosphodiester links
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A61K48/0025—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
    • A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C07—ORGANIC CHEMISTRY
    • C07H—SUGARS; DERIVATIVES THEREOF; NUCLEOSIDES; NUCLEOTIDES; NUCLEIC ACIDS
    • C07H21/00—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids
    • C07H21/02—Compounds containing two or more mononucleotide units having separate phosphate or polyphosphate groups linked by saccharide radicals of nucleoside groups, e.g. nucleic acids with ribosyl as saccharide radical
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C12N15/86—Viral vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering nucleic acids [NA]
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
    • C12N2310/10—Type of nucleic acid
    • C12N2310/14—Type of nucleic acid interfering nucleic acids [NA]
    • C12N2310/141—MicroRNAs, miRNAs
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2320/00—Applications; Uses
    • C12N2320/30—Special therapeutic applications
    • C12N2320/32—Special delivery means, e.g. tissue-specific
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2330/00—Production
    • C12N2330/50—Biochemical production, i.e. in a transformed host cell
    • C12N2330/51—Specially adapted vectors
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
    • C12N2750/00011—Details
    • C12N2750/14011—Parvoviridae
    • C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
    • C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
    • C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Neurology (AREA)
  • Neurosurgery (AREA)
  • Psychology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Virology (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
  • Acyclic And Carbocyclic Compounds In Medicinal Compositions (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)

Claims (148)

1. Аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, расположенную между двумя инвертированными концевыми повторами (ITR),
где указанная нуклеиновая кислота при экспрессии ингибирует или супрессирует экспрессию HTT в клетке,
где указанная последовательность нуклеиновой кислоты содержит последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи,
где последовательность смысловой цепи содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не больше чем 3 нуклеотидами от нуклеотидной последовательности из последовательностей, перечисленных в таблице 3, таблице 4 или таблице 5, и последовательность антисмысловой цепи содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не больше чем 3 нуклеотидами от нуклеотидной последовательности из последовательностей, перечисленных в таблице 3, таблице 4 или таблице 5, и
где указанная последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи имеют общую область комплементарности из по меньшей мере четырех нуклеотидов в длину.
2. AAV вектор по п.1, в котором последовательность нуклеиновой кислоты содержит последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи миРНК-дуплекса.
3. AAV вектор по п.2, в котором миРНК-дуплекс выбран из группы, состоящей из миРНК-дуплексов с ID NO:D-3566-D-3570, и дуплексов с ID NO:D-3500-D-3565.
4. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3546.
5. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3518.
6. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3548.
7. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3566.
8. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3570.
9. AAV вектор по п.3, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3545.
10. AAV вектор по п.1, в котором область комплементарности составляет по меньшей мере 17 нуклеотидов в длину.
11. AAV вектор по п.10, в котором область комплементарности составляет 19-21 нуклеотидами в длину.
12. AAV вектор по п.11, в котором область комплементарности составляет 19 нуклеотидов в длину.
13. AAV вектор по п.1, в котором последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи, независимо, составляют 30 нуклеотидов или меньше.
14. AAV вектор по п. 1, в котором по меньшей мере или последовательность смысловой цепи, или последовательность антисмысловой цепи содержит выступ на 3'-конце из по меньшей мере 1 нуклеотида.
15. AAV вектор по п.14, в котором по меньшей мере или последовательность смысловой цепи, или последовательность антисмысловой цепи содержит выступ на 3'-конце из по меньшей мере 2 нуклеотидов.
16. AAV вектор по п.1, в котором AAV вектор содержит серотип капсида, выбранный из группы, состоящей из AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV9.47, AAV9(hu14), AAV10, AAV11, AAV12, AAVrh8, AAVrh10, AAV-DJ8, AAV-DJ, AAV-PHP.A (PHP.A) и AAV-PHP.B (PHP.B) и их вариантов.
17. AAV вектор по п.1, в котором антисмысловая цепь ингибирует или супрессирует экспрессию HTT.
18. AAV вектор по п.17, в котором антисмысловая цепь и смысловая цепь представляют собой двухфункциональный нацеливающий модулирующий полинуклеотид.
19. AAV вектор по п.18, в котором смысловая цепь ингибирует или супрессирует экспрессию HTT.
20. Аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, расположенную между двумя инвертированными концевыми повторами (ITR), где указанная последовательность нуклеиновой кислоты содержит
(a) стебль и петлю с образованием структуры «стебель-петля», последовательность указанной структуры «стебель-петля» по направлению 5'-3' содержит:
i. мотив UG на 5’-конце стебля или около основания на 5'-конце стебля структуры “«стебель-петля»”;
ii. плечо на 5'-конце стебля, содержащее смысловую цепь и, необязательно, 5' спейсерную область,
где указанная 5' спейсерная область, если присутствует, расположена между указанным мотивом UG и указанной смысловой цепью;
iii. область петли, содержащую мотив UGUG на 5'-конце указанной области петли;
iv. плечо на 3'-конце стебля, содержащее антисмысловую цепь и необязательно 3' спейсерную область, где уридин присутствует на 5'-конце указанной антисмысловой цепи и
где указанная 3' спейсерная область, если присутствует, имеет длину, достаточную для образования одного оборота спирали;
(b) первую фланкирующую область, расположенную на 5'-конце от указанной структуры «стебель-петля»; и
(c) вторую фланкирующую область, расположенную 3' от указанной структуры «стебель-петля», указанная вторая область содержит мотив CNNC,
где указанная антисмысловая цепь и указанная смысловая цепь образуют миРНК-дуплекс, который при экспрессии ингибирует или супрессирует экспрессию HTT в клетке,
где последовательность смысловой цепи содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не больше чем 3 нуклеотидами от нуклеотидной последовательности из последовательностей, перечисленных в таблице 3, таблице 4 или таблице 5, и последовательность антисмысловой цепи содержит по меньшей мере 15 смежных нуклеотидов, отличающихся не больше чем 3 нуклеотидами от нуклеотидной последовательности из последовательностей, перечисленных в таблице 3, таблице 4 или таблице 5, и
где указанная последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи имеют область комплементарности по меньшей мере четыре нуклеотида в длину.
21. AAV вектор по п.20, где миРНК-дуплекс выбран из группы, состоящей из миРНК-дуплекса с ID NO:D-3566-D-3570 и дуплекса с ID NO:D-3500-D-3565.
22. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3546.
23. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3518.
24. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3548.
25. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3566.
26. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3570.
27. AAV вектор по п.21, в котором миРНК-дуплекс представляет собой D-3545.
28. AAV вектор по п.20, в котором область комплементарности составляет по меньшей мере 17 нуклеотидов в длину.
29. AAV вектор по п.28, в котором область комплементарности составляет 19-21 нуклеотидом в длину.
30. AAV вектор по п.29, в котором область комплементарности составляет 19 нуклеотидов в длину.
31. AAV вектор по п.20, в котором последовательность смысловой цепи и последовательность антисмысловой цепи, независимо, составляют 30 нуклеотидов или меньше.
32. AAV вектор по п.20, в котором по меньшей мере одна из последовательности смысловой цепи и последовательности антисмысловой цепи содержит выступ на 3'-конце из по меньшей мере 1 нуклеотида.
33. AAV вектор по п.32, в котором по меньшей мере одна из последовательности смысловой цепи и последовательности антисмысловой цепи содержит выступ на 3'-конце из по меньшей мере 2 нуклеотидов.
34. AAV вектор по п.20, где AAV вектор содержит серотип капсида, выбранный из группы, состоящей из AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9, AAV9.47, AAV9(hu14), AAV10, AAV11, AAV12, AAVrh8, AAVrh10, AAV-DJ8, AAV-DJ, AAV-PHP.A (PHP.A) и AAV-PHP.B (PHP.B) и их вариантов.
35. AAV вектор по п.20, в котором антисмысловая цепь ингибирует или супрессирует экспрессию HTT.
36. AAV вектор по п.35, в котором антисмысловая цепь и смысловая цепь представляют собой двухфункциональный направляющий модулирующий полинуклеотид.
37. AAV вектор по п.36, в котором смысловая цепь ингибирует или супрессирует экспрессию HTT.
38. AAV вектор по п.20, в котором последовательность нуклеиновой кислоты выбраны из группы, состоящей из SEQ ID NO:270-368.
39. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:340.
40. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:298.
41. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:346.
42. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:349.
43. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:368.
44. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:336.
45. AAV вектор по п.38, в котором последовательность нуклеиновой кислоты представляет собой SEQ ID NO:337.
46. Способ ингибирования экспрессии гена HTT в клетке, включающий введение в клетку композиции, содержащей AAV вектор по любому из пп.1-45.
47. Способ по п.46, в котором клетка представляет собой клетку млекопитающего.
48. Способ по п.47, в котором клетка млекопитающего представляет собой шипиковый нейрон среднего размера.
49. Способ по п.47, в котором клетка млекопитающего представляет собой кортикальный нейрон.
50. Способ по п.47, в котором клетка млекопитающего представляет собой астроцит.
51. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 1.
52. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 2.
53. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 5.
54. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 10.
55. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 20.
56. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 50.
57. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 3:1.
58. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 5:1.
59. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 10:1.
60. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 20:1.
61. Способ по п.46, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 50:1.
62. Способ лечения хореи Гентингтона (HD) у индивида, нуждающегося в лечении, включающий введение индивиду терапевтически эффективного количества композиции, содержащей AAV вектор по любому из пп.1-45.
63. Способ по п.62, в котором экспрессию HTT ингибируют или супрессируют.
64. Способ по п.63, в котором экспрессию HTT ингибируют или супрессируют на от приблизительно 30% до приблизительно 70%.
65. Способ по п.63, в котором экспрессию HTT ингибируют или супрессируют на от приблизительно 50% до приблизительно 90%.
66. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 1.
67. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 2.
68. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 5.
69. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 10.
70. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 20.
71. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 50.
72. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 3:1.
73. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 5:1.
74. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 10:1.
75. Способ по п.62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 20:1.
76. Способ по п. 62, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 50:1.
77. Способ ингибирования экспрессии гена HTT в клетке, в которой ген HTT вызывает эффект приобретения функции внутри клетки, включающий введение в клетку композиции, содержащей AAV вектор по любому из пп.1-45.
78. Способ по п.77, в котором клетка представляет собой клетку млекопитающего.
79. Способ по п.78, в котором клетка млекопитающего представляет собой шипиковый нейрон среднего размера.
80. Способ по п.77, в котором клетка млекопитающего представляет собой кортикальный нейрон.
81. Способ по п.77, в котором клетка млекопитающего представляет собой астроцит.
82. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 1.
83. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 2.
84. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 5.
85. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 10.
86. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 20.
87. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет больше чем 50.
88. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 3:1.
89. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 5:1.
90. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 10:1.
91. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 20:1.
92. Способ по п.77, в котором композиция имеет соотношение антисмысловой и смысловой цепей, которое составляет по меньшей мере 50:1.
93. Способ ингибирования экспрессии гена HTT в области центральной нервной системы индивида, включающий введение указанному индивиду композиции, содержащей по меньшей мере один аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, расположенную между двумя инвертированными концевыми повторами (ITR),
где указанная последовательность нуклеиновой кислоты содержит антисмысловую цепь и смысловую цепь,
где указанная антисмысловая цепь и указанная смысловая цепь образуют миРНК-дуплекс, который при экспрессии ингибирует или супрессирует экспрессию HTT у указанного индивида.
94. Способ по п.93, в котором областью является передний мозг.
95. Способ по п.94, в котором экспрессию снижают в скорлупе в переднем мозге.
96. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 40-70%.
97. Способ по п.96, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 40-60%.
98. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50-70%.
99. Способ по п.98, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50-60%.
100. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50%.
101. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 51%.
102. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 52%.
103. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 53%.
104. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 54%.
105. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 55%.
106. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 56%.
107. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 57%.
108. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 58%.
109. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 59%.
110. Способ по п.95, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 60%.
111. Способ лечения хореи Гентингтона (HD) у индивида, нуждающегося в лечении, способ ингибирования экспрессии гена HTT в области центральной нервной системы индивида, включающий введение указанному индивиду композиции, содержащей по меньшей мере один аденоассоциированный вирусный (AAV) вектор, содержащий последовательность нуклеиновой кислоты, расположенную между двумя инвертированными концевыми повторами (ITR),
где указанная последовательность нуклеиновой кислоты содержит антисмысловую цепь и смысловую цепь,
где указанная антисмысловая цепь и указанная смысловая цепь образуют миРНК-дуплекс, который при экспрессии ингибирует или супрессирует экспрессию HTT у указанного индивида.
112. Способ по п.111, в котором областью является передний мозг.
113. Способ по п.112, в котором экспрессию снижают в скорлупе в переднем мозге.
114. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 40-70%.
115. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 40-60%.
116. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50-70%.
117. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50-60%.
118. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 50%.
119. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 51%.
120. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 52%.
121. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 53%.
122. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 54%.
123. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 55%.
124. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 56%.
125. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 57%.
126. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 58%.
127. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 59%.
128. Способ по п.113, в котором экспрессию HTT в скорлупе снижают на 60%.
RU2018140499A 2016-05-18 2017-05-18 Способы и композиции для лечения хореи гентингтона RU2764587C2 (ru)

Applications Claiming Priority (5)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201662338113P 2016-05-18 2016-05-18
US62/338,113 2016-05-18
US201762485049P 2017-04-13 2017-04-13
US62/485,049 2017-04-13
PCT/US2017/033281 WO2017201258A1 (en) 2016-05-18 2017-05-18 Compositions and methods of treating huntington's disease

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2018140499A true RU2018140499A (ru) 2020-06-18
RU2018140499A3 RU2018140499A3 (ru) 2021-01-25
RU2764587C2 RU2764587C2 (ru) 2022-01-18

Family

ID=60325655

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2018140499A RU2764587C2 (ru) 2016-05-18 2017-05-18 Способы и композиции для лечения хореи гентингтона

Country Status (13)

Country Link
US (2) US11951121B2 (ru)
EP (1) EP3458589A4 (ru)
JP (1) JP7220080B2 (ru)
KR (2) KR102427379B1 (ru)
CN (1) CN109831916B (ru)
AU (1) AU2017268382B2 (ru)
BR (1) BR112018073472A2 (ru)
CA (1) CA3024449A1 (ru)
IL (2) IL297576B2 (ru)
MX (1) MX2018014152A (ru)
RU (1) RU2764587C2 (ru)
SG (1) SG11201809643UA (ru)
WO (1) WO2017201258A1 (ru)

Families Citing this family (45)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
HK1244299A1 (zh) 2014-11-14 2018-08-03 Voyager Therapeutics, Inc. 治疗肌萎缩侧索硬化(als)的组合物和方法
CN112410339A (zh) 2014-11-14 2021-02-26 沃雅戈治疗公司 调节性多核苷酸
SG11201809699XA (en) 2016-05-18 2018-12-28 Voyager Therapeutics Inc Modulatory polynucleotides
WO2018204786A1 (en) 2017-05-05 2018-11-08 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
US11752181B2 (en) * 2017-05-05 2023-09-12 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating Huntington's disease
WO2019060649A1 (en) * 2017-09-22 2019-03-28 Voyager Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING HUNTINGTON'S DISEASE
BR112020005569A2 (pt) * 2017-09-22 2020-10-06 Genzyme Corporation rna de interferência (rnai) variante
US11434502B2 (en) 2017-10-16 2022-09-06 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
US20240075164A1 (en) * 2018-04-30 2024-03-07 The Trustees Of The University Of Pennsylvania In utero crispr-mediated therapeutic editing of genes
EP3793615A2 (en) * 2018-05-16 2021-03-24 Voyager Therapeutics, Inc. Directed evolution of aav to improve tropism for cns
EP3807404A1 (en) 2018-06-13 2021-04-21 Voyager Therapeutics, Inc. Engineered 5' untranslated regions (5' utr) for aav production
CN112567035A (zh) * 2018-07-02 2021-03-26 沃雅戈治疗公司 肌萎缩侧索硬化症及脊髓相关病症的治疗
US20210355454A1 (en) * 2018-07-24 2021-11-18 Voyager Therapeutics, Inc. Systems and methods for producing gene therapy formulations
US20210348242A1 (en) 2018-10-04 2021-11-11 Voyager Therapeutics, Inc. Methods for measuring the titer and potency of viral vector particles
CN113166731A (zh) 2018-10-05 2021-07-23 沃雅戈治疗公司 编码aav生产蛋白的工程化核酸构建体
HRP20240586T1 (hr) 2018-10-09 2024-07-19 The University Of British Columbia Sastavi i sustavi koji sadrže transfekcijske sposobne vezikle bez organskih otapala i deterdženta i s njim povezanim postupcima
EP3867389A1 (en) 2018-10-15 2021-08-25 Voyager Therapeutics, Inc. Expression vectors for large-scale production of raav in the baculovirus/sf9 system
AU2019382824A1 (en) * 2018-11-19 2021-06-03 Uniqure Ip B.V. Method and means to deliver miRNA to target cells
CA3125770A1 (en) * 2019-01-18 2020-07-23 Voyager Therapeutics, Inc. Methods and systems for producing aav particles
CN113454101A (zh) * 2019-02-22 2021-09-28 生命技术公司 用于腺相关病毒产生的悬浮系统
WO2020223274A1 (en) 2019-04-29 2020-11-05 Voyager Therapeutics, Inc. SYSTEMS AND METHODS FOR PRODUCING BACULOVIRAL INFECTED INSECT CELLS (BIICs) IN BIOREACTORS
EP4010465A1 (en) 2019-08-09 2022-06-15 Voyager Therapeutics, Inc. Cell culture medium for use in producing gene therapy products in bioreactors
WO2021041485A1 (en) 2019-08-26 2021-03-04 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
EP4031148A1 (en) * 2019-09-16 2022-07-27 uniQure IP B.V. Targeting misspliced transcripts in genetic disorders
WO2021072129A2 (en) 2019-10-08 2021-04-15 Trustees Of Boston College Proteins containing multiple, different unnatural amino acids and methods of making and using such proteins
CN112980837B (zh) * 2019-12-13 2023-07-04 深圳艾码生物科技有限公司 一种抑制HTT基因表达的siRNA及其前体和应用
KR20220150353A (ko) 2020-03-05 2022-11-10 네오티엑스 테라퓨틱스 엘티디. 면역 세포를 사용하여 암을 치료하기 위한 방법 및 조성물
CA3181623A1 (en) 2020-04-29 2021-11-04 The Broad Institute, Inc. Machine learning accelerated protein engineering through fitness prediction
AU2021314809A1 (en) 2020-07-27 2023-02-23 Anjarium Biosciences Ag Compositions of DNA molecules, methods of making therefor, and methods of use thereof
WO2022032153A1 (en) 2020-08-06 2022-02-10 Voyager Therapeutics, Inc. Cell culture medium for use in producing gene therapy products in bioreactors
CA3192052A1 (en) 2020-08-17 2022-02-24 Massachusetts Institute Of Technology Shank3 gene therapy approaches
EP4301768A2 (en) 2021-03-03 2024-01-10 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
WO2022187548A1 (en) 2021-03-03 2022-09-09 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
JP2024534888A (ja) * 2021-09-03 2024-09-26 ビオマリン プハルマセウトイカル インコーポレイテッド Ａａｖカプシド組成物及び送達方法
IL311871A (en) 2021-10-08 2024-06-01 Dyno Therapeutics Inc Capsid variants and methods of using them
US20250109398A1 (en) * 2022-01-27 2025-04-03 Asklepios Biopharmaceutical, Inc. Compositions for treating neurological disease
WO2023164545A1 (en) 2022-02-23 2023-08-31 Massachusetts Institute Of Technology Methods for upregulating shank3 expression
WO2024054983A1 (en) 2022-09-08 2024-03-14 Voyager Therapeutics, Inc. Controlled expression of viral proteins
WO2024129992A1 (en) * 2022-12-15 2024-06-20 President And Fellows Of Harvard College Enhancers driving expression in motor neurons
WO2024137931A1 (en) * 2022-12-21 2024-06-27 Icahn School Of Medicine At Mount Sinai Inhibition of zbtb7a
WO2024145474A2 (en) 2022-12-29 2024-07-04 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for regulating mapt
TW202449167A (zh) 2023-04-26 2024-12-16 美商航海家醫療公司 用於治療肌肉萎縮性脊髓側索硬化症之組成物及方法
WO2024233422A1 (en) 2023-05-05 2024-11-14 Massachusetts Institute Of Technology Shank3 gene therapy approaches
WO2025122644A1 (en) 2023-12-05 2025-06-12 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for regulating mapt
WO2025160434A1 (en) * 2024-01-26 2025-07-31 Genzyme Corporation Artificial micrornas targeting huntington's disease

Family Cites Families (433)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
FR2640638B1 (fr) 1988-12-20 1991-02-15 Commissariat Energie Atomique Bioreacteur et dispositif pour la culture de cellules animales
WO1991018088A1 (en) 1990-05-23 1991-11-28 The United States Of America, Represented By The Secretary, United States Department Of Commerce Adeno-associated virus (aav)-based eucaryotic vectors
US5173414A (en) 1990-10-30 1992-12-22 Applied Immune Sciences, Inc. Production of recombinant adeno-associated virus vectors
US5252479A (en) 1991-11-08 1993-10-12 Research Corporation Technologies, Inc. Safe vector for gene therapy
US5587308A (en) 1992-06-02 1996-12-24 The United States Of America As Represented By The Department Of Health & Human Services Modified adeno-associated virus vector capable of expression from a novel promoter
US6268213B1 (en) 1992-06-03 2001-07-31 Richard Jude Samulski Adeno-associated virus vector and cis-acting regulatory and promoter elements capable of expressing at least one gene and method of using same for gene therapy
US5693531A (en) 1993-11-24 1997-12-02 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Vector systems for the generation of adeno-associated virus particles
WO1995028493A1 (en) 1994-04-13 1995-10-26 The Rockefeller University Aav-mediated delivery of dna to cells of the nervous system
US5658785A (en) 1994-06-06 1997-08-19 Children's Hospital, Inc. Adeno-associated virus materials and methods
US20020159979A1 (en) 1994-06-06 2002-10-31 Children's Hospital, Inc. Adeno-associated virus materials and methods
US6204059B1 (en) 1994-06-30 2001-03-20 University Of Pittsburgh AAV capsid vehicles for molecular transfer
US5856152A (en) 1994-10-28 1999-01-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV vector and methods of use therefor
US5625048A (en) 1994-11-10 1997-04-29 The Regents Of The University Of California Modified green fluorescent proteins
EP0796339A1 (en) 1994-12-06 1997-09-24 Targeted Genetics Corporation Packaging cell lines for generation of high titers of recombinant aav vectors
US5652224A (en) 1995-02-24 1997-07-29 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Methods and compositions for gene therapy for the treatment of defects in lipoprotein metabolism
US5741657A (en) 1995-03-20 1998-04-21 The Regents Of The University Of California Fluorogenic substrates for β-lactamase and methods of use
US5756283A (en) 1995-06-05 1998-05-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for improved production of recombinant adeno-associated viruses for gene therapy
US6281010B1 (en) 1995-06-05 2001-08-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adenovirus gene therapy vehicle and cell line
US5741683A (en) 1995-06-07 1998-04-21 The Research Foundation Of State University Of New York In vitro packaging of adeno-associated virus DNA
US5688676A (en) 1995-06-07 1997-11-18 Research Foundation Of State University Of New York In vitro packaging of adeno-associated virus DNA
US6676935B2 (en) 1995-06-27 2004-01-13 Cell Genesys, Inc. Tissue specific adenoviral vectors
US6197293B1 (en) 1997-03-03 2001-03-06 Calydon, Inc. Adenovirus vectors specific for cells expressing androgen receptor and methods of use thereof
WO1997008298A1 (en) 1995-08-30 1997-03-06 Genzyme Corporation Chromatographic purification of adenovirus and aav
US6265389B1 (en) 1995-08-31 2001-07-24 Alkermes Controlled Therapeutics, Inc. Microencapsulation and sustained release of oligonucleotides
US5846528A (en) 1996-01-18 1998-12-08 Avigen, Inc. Treating anemia using recombinant adeno-associated virus virions comprising an EPO DNA sequence
US5962313A (en) 1996-01-18 1999-10-05 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors comprising a gene encoding a lyosomal enzyme
US5858351A (en) 1996-01-18 1999-01-12 Avigen, Inc. Methods for delivering DNA to muscle cells using recombinant adeno-associated virus vectors
US5952221A (en) 1996-03-06 1999-09-14 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors comprising a first and second nucleic acid sequence
US7026468B2 (en) 1996-07-19 2006-04-11 Valentis, Inc. Process and equipment for plasmid purification
AU722624B2 (en) 1996-09-06 2000-08-10 Trustees Of The University Of Pennsylvania, The An inducible method for production of recombinant adeno-associated viruses utilizing T7 polymerase
ATE380037T1 (de) 1996-09-06 2007-12-15 Univ Pennsylvania Verfaheren zur durch rekombinante adeno- assoziierte virus-gerichtete gentherapie
US5866552A (en) 1996-09-06 1999-02-02 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for expressing a gene in the absence of an immune response
US20020037867A1 (en) 1999-02-26 2002-03-28 James M. Wilson Method for recombinant adeno-associated virus-directed gene therapy
WO1998010087A1 (en) 1996-09-06 1998-03-12 Trustees Of The University Of Pennsylvania Chimpanzee adenovirus vectors
JP2001500014A (ja) 1996-09-06 2001-01-09 トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 組換えアデノ随伴ウイルスの生産のためにｃｒｅ―ｌｏｘを用いる方法
WO1998011244A2 (en) 1996-09-11 1998-03-19 The Government Of The United States Of America, Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Aav4 vector and uses thereof
NZ335947A (en) 1996-11-20 2000-12-22 Introgen Therapeutics Inc A method for the production and purification of adenoviral vectors
US7732129B1 (en) 1998-12-01 2010-06-08 Crucell Holland B.V. Method for the production and purification of adenoviral vectors
WO1998027204A2 (en) 1996-12-18 1998-06-25 Targeted Genetics Corporation Aav split-packaging genes and cell lines comprising such genes for use in the production of recombinant aav vectors
US6156303A (en) 1997-06-11 2000-12-05 University Of Washington Adeno-associated virus (AAV) isolates and AAV vectors derived therefrom
US6710036B2 (en) 1997-07-25 2004-03-23 Avigen, Inc. Induction of immune response to antigens expressed by recombinant adeno-associated virus
US6251677B1 (en) 1997-08-25 2001-06-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV virus and methods of use thereof
US6995006B2 (en) 1997-09-05 2006-02-07 Targeted Genetics Corporation Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors
US6566118B1 (en) 1997-09-05 2003-05-20 Targeted Genetics Corporation Methods for generating high titer helper-free preparations of released recombinant AAV vectors
WO1999015685A1 (en) 1997-09-19 1999-04-01 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Methods and cell line useful for production of recombinant adeno-associated viruses
WO1999015677A1 (en) 1997-09-19 1999-04-01 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for gene transfer using bcl2 and compositions useful therein
WO1999014354A1 (en) 1997-09-19 1999-03-25 The Trustees Of The University Of The Pennsylvania Methods and vector constructs useful for production of recombinant aav
US6642051B1 (en) 1997-10-21 2003-11-04 Targeted Genetics Corporation Amplifiable adeno-associated virus(AAV) packaging cassettes for the production of recombinant AAV vectors
IT1297074B1 (it) 1997-11-21 1999-08-03 Angeletti P Ist Richerche Bio Forme ormone-dipendenti delle proteine rep del virus adeno-associato (aav-2), sequenze di dna codificanti per esse, vettori che le
CA2316414A1 (en) 1997-12-23 1999-07-01 Introgene B.V. Adeno-associated virus and adenovirus chimeric recombinant viruses useful for the integration of foreign genetic information into the chromosomal dna of target cells
US6410300B1 (en) 1998-01-12 2002-06-25 The University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and formulations for mediating adeno-associated virus (AAV) attachment and infection and methods for purifying AAV
AU2882899A (en) 1998-02-26 1999-09-15 Trustees Of The University Of Pennsylvania, The Stable protection from dystrophic sarcolemmal degeneration and restoration of the sarcoglycan complex
US6953690B1 (en) 1998-03-20 2005-10-11 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for helper-free production of recombinant adeno-associated viruses
US6521426B1 (en) 1998-04-08 2003-02-18 Istituto Di Ricerche Di Biologia Molecolare P. Angeletti S.P.A. Preparation of recombinant adenovirus carrying a rep gene of adeno-associated virus
FR2778413B1 (fr) 1998-05-07 2000-08-04 Immunotech Sa Nouveaux reactifs et methode de lyse des erythrocytes
WO1999058700A1 (en) 1998-05-11 1999-11-18 Ariad Gene Therapeutics, Inc. Multiviral compositions and uses thereof
US6436392B1 (en) 1998-05-20 2002-08-20 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors
EP1849872A1 (en) 1998-05-20 2007-10-31 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors and uses thereof
WO1999061643A1 (en) 1998-05-27 1999-12-02 University Of Florida Method of preparing recombinant adeno-associated virus compositions by using an iodixananol gradient
CA2329143A1 (en) 1998-05-27 1999-12-02 Cell Genesys, Inc. Adeno-associated viral vector-mediated expression of factor viii activity
DE69939169D1 (de) 1998-05-28 2008-09-04 Us Gov Health & Human Serv Aav5 vektoren und deren verwendung
US6984517B1 (en) 1998-05-28 2006-01-10 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services AAV5 vector and uses thereof
GB2338236B (en) 1998-06-13 2003-04-09 Aea Technology Plc Microbiological cell processing
US6900049B2 (en) 1998-09-10 2005-05-31 Cell Genesys, Inc. Adenovirus vectors containing cell status-specific response elements and methods of use thereof
US6416992B1 (en) 1998-10-13 2002-07-09 Avigen, Inc. Compositions and methods for producing recombinant adeno-associated virus
US6200560B1 (en) 1998-10-20 2001-03-13 Avigen, Inc. Adeno-associated virus vectors for expression of factor VIII by target cells
WO2000024916A1 (en) 1998-10-27 2000-05-04 Crucell Holland B.V. Improved aav vector production
US6759237B1 (en) 1998-11-05 2004-07-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus serotype 1 nucleic acid sequences, vectors and host cells containing same
US6689600B1 (en) 1998-11-16 2004-02-10 Introgen Therapeutics, Inc. Formulation of adenovirus for gene therapy
US6759050B1 (en) 1998-12-03 2004-07-06 Avigen, Inc. Excipients for use in adeno-associated virus pharmaceutical formulations, and pharmaceutical formulations made therewith
US6225113B1 (en) 1998-12-04 2001-05-01 Genvec, Inc. Use of trans-activation and cis-activation to modulate the persistence of expression of a transgene in an at least E4-deficient adenovirus
US6387368B1 (en) 1999-02-08 2002-05-14 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Hybrid adenovirus-AAV virus and methods of use thereof
DE19905501B4 (de) 1999-02-10 2005-05-19 MediGene AG, Gesellschaft für molekularbiologische Kardiologie und Onkologie Verfahren zur Herstellung eines rekombinanten Adeno-assoziierten Virus, geeignete Mittel hierzu sowie Verwendung zur Herstellung eines Arzneimittels
US6509150B1 (en) 1999-03-05 2003-01-21 Universite De Nantes Compositions and methods for recombinant Adeno-Associated Virus production
US6258595B1 (en) 1999-03-18 2001-07-10 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for helper-free production of recombinant adeno-associated viruses
JP4693244B2 (ja) 1999-03-18 2011-06-01 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア 組換えアデノ随伴ウイルスのヘルパー無しの生産のための組成物および方法
JP2002542805A (ja) 1999-04-30 2002-12-17 ユニバーシティ オブ フロリダ アデノ随伴ウイルス送達リボザイム組成物および使用方法
CA2375098A1 (en) 1999-06-02 2000-12-14 Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods useful for production of recombinant viruses which require helper viruses
AU782966B2 (en) 1999-06-08 2005-09-15 University Of Iowa Research Foundation, The Compounds and methods to enhance RAAV transduction
WO2001014539A2 (en) 1999-08-20 2001-03-01 Johns Hopkins University School Of Medicine Methods and compositions for the construction and use of fusion libraries
US6365394B1 (en) 1999-09-29 2002-04-02 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Cell lines and constructs useful in production of E1-deleted adenoviruses in absence of replication competent adenovirus
CA2384814A1 (en) 1999-09-29 2001-04-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Methods for rapid peg-modification of viral vectors, compositions for enhanced gene transduction, compositions with enhanced physical stability, and uses therefor
US7241447B1 (en) 1999-10-07 2007-07-10 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors and uses thereof
JP2003533170A (ja) 1999-10-07 2003-11-11 ユニバーシテイ・オブ・アイオワ・リサーチ・フアウンデーシヨン アデノ随伴ウイルスおよびその使用
WO2001032711A2 (en) 1999-10-21 2001-05-10 Board Of Trustees Of The University Of Arkansas Adeno-associated virus aav rep78 major regulatory protein, mutants thereof and uses thereof
WO2001036623A2 (en) 1999-11-05 2001-05-25 Avigen, Inc. Ecdysone-inducible adeno-associated virus expression vectors
US6582692B1 (en) 1999-11-17 2003-06-24 Avigen, Inc. Recombinant adeno-associated virus virions for the treatment of lysosomal disorders
AU1954001A (en) 1999-12-10 2001-06-18 Ariad Gene Therapeutics, Inc. Methods for high level expression of genes in primates
AU4565401A (en) 2000-03-14 2001-09-24 Thomas Jefferson University Production of chimeric capsid vectors
US7638120B2 (en) 2000-03-14 2009-12-29 Thomas Jefferson University High transgene expression of a pseudotyped adeno-associated virus type
US6468524B1 (en) 2000-03-22 2002-10-22 The United States Of America, As Represented By The Secretary Of The Department Of Health And Human Services AAV4 vector and uses thereof
US6855314B1 (en) 2000-03-22 2005-02-15 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services AAV5 vector for transducing brain cells and lung cells
US7048920B2 (en) 2000-03-24 2006-05-23 Cell Genesys, Inc. Recombinant oncolytic adenovirus for human melanoma
NZ553687A (en) 2000-03-30 2010-03-26 Whitehead Biomedical Inst RNA sequence-specific mediators of RNA interference
GB0009887D0 (en) 2000-04-20 2000-06-07 Btg Int Ltd Cytotoxic agents
US20030013189A1 (en) 2000-04-28 2003-01-16 Wilson James M. Compositions and methods useful for non-invasive delivery of therapeutic molecules to the bloodstream
US7125705B2 (en) 2000-04-28 2006-10-24 Genzyme Corporation Polynucleotides for use in recombinant adeno-associated virus virion production
WO2001083692A2 (en) 2000-04-28 2001-11-08 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Recombinant aav vectors with aav5 capsids and aav5 vectors pseudotyped in heterologous capsids
AU2001268373A1 (en) 2000-06-13 2001-12-24 The Children's Hospital Of Philadelphia Methods for administering recombinant adeno-associated virus virions to humans previously exposed to adeno-associated virus
DE60128916T2 (de) 2000-07-18 2007-09-20 Takeda Pharmaceutical Co. Ltd. Neues, physiologisch aktives peptid und dessen verwendung
US6329181B1 (en) 2000-08-07 2001-12-11 Neurologix, Inc. Helper functions for recombinant vector production
US6593123B1 (en) 2000-08-07 2003-07-15 Avigen, Inc. Large-scale recombinant adeno-associated virus (rAAV) production and purification
JP2004506658A (ja) 2000-08-17 2004-03-04 小澤　敬也 アデノ随伴ウイルスを介した血管形成因子のデリバリー
DE10044384A1 (de) 2000-09-08 2002-04-18 Medigene Ag Wirtszellen zur Verpackung von rekombinantem Adeno-assoziiertem Virus (rAAV), Verfahren zu ihrer Herstellung und deren Verwendung
FR2813891B1 (fr) 2000-09-14 2005-01-14 Immunotech Sa Reactif multifonctionnel pour erythrocytes mettant en jeu des carbamates et applications
JP2002153278A (ja) 2000-11-22 2002-05-28 Hisamitsu Pharmaceut Co Inc ウイルスベクターの製造に用いられる細胞、その製法およびその細胞を用いたウイルスベクターの製造方法
WO2002070719A2 (en) 2001-01-19 2002-09-12 Trustees Of The University Of Pennsylvania Regulatable gene expression system
FR2821624B1 (fr) 2001-03-01 2004-01-02 Sod Conseils Rech Applic Nouveau polynucleotide utilisable pour moduler la proliferation des cellules cancereuses
US20030147853A1 (en) 2001-03-14 2003-08-07 Mcclelland Alan Recombinant adeno-associated virus-mediated gene transfer via retroductal infusion of virions
US20060217331A1 (en) * 2001-05-18 2006-09-28 Sirna Therapeutics, Inc. Chemically modified double stranded nucleic acid molecules that mediate RNA interference
WO2003000851A2 (en) 2001-06-22 2003-01-03 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for rapid screening of bacterial transformants and novel simian adenovirus proteins
US20040136963A1 (en) 2001-06-22 2004-07-15 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Simian adenovirus vectors and methods of use
WO2003006477A1 (en) 2001-07-12 2003-01-23 University Of Massachusetts IN VIVO PRODUCTION OF SMALL INTERFERING RNAs THAT MEDIATE GENE SILENCING
EP1900815B1 (en) 2001-07-12 2016-09-07 University of Massachusetts In vivo production of small interfering RNAs that mediate gene silencing
US8241622B2 (en) 2001-07-13 2012-08-14 University Of Iowa Research Foundation Adeno-associated virus vectors with intravector heterologous terminal palindromic sequences
EP1279740A1 (en) 2001-07-26 2003-01-29 Vrije Universiteit Brussel Recombinant vector derived from adeno-associated virus for gene therapy
AU2002349877B2 (en) 2001-08-08 2007-10-11 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for purification of viral vectors having proteins which bind sialic acid
US20030092161A1 (en) 2001-09-19 2003-05-15 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for production of recombinant viruses, and uses therefor
JP4371812B2 (ja) 2001-09-28 2009-11-25 マックス−プランク−ゲゼルシャフト・ツア・フェルデルング・デア・ヴィッセンシャフテン・エー・ファオ マイクロｒｎａ分子
US7271002B2 (en) 2001-11-09 2007-09-18 United States Of America, Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Production of adeno-associated virus in insect cells
US6723551B2 (en) 2001-11-09 2004-04-20 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Production of adeno-associated virus in insect cells
AU2002361573B2 (en) 2001-11-13 2008-06-12 The Trustees Of The University Of Pennsylvania A method of detecting and/or identifying ADENO-associated virus (AAV) sequences and isolating novel sequences identified thereby
EP1944043A1 (en) 2001-11-21 2008-07-16 The Trustees of the University of Pennsylvania Simian adenovirus nucleic acid and amino acid sequences, vectors containing same, and methods of use
NZ564586A (en) 2001-11-21 2009-09-25 Univ Pennsylvania Simian adenovirus nucleic acid and amino acid sequences, vectors containing same, and methods of use
EP1453536A4 (en) 2001-12-12 2009-08-26 Mayne Pharma Int Pty Ltd COMPOSITION FOR PRESERVING VIRUSES
JP4769417B2 (ja) 2001-12-17 2011-09-07 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア アデノ随伴ウイルス（ａａｖ）血清型９の配列、それを含むベクターおよびその使用
EP2359869B1 (en) 2001-12-17 2018-12-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Adeno-associated virus (AAV) serotype 8 sequences, vectors containing same and uses therefor
CA2469658A1 (en) 2001-12-19 2003-07-03 Lijun Wang Adeno-associated virus-mediated delivery of gdnf to skeletal muscles
CN1617938A (zh) 2002-01-16 2005-05-18 戴诺生物技术有限公司 从单个样品中分离核酸和蛋白质的方法
GB0208390D0 (en) 2002-04-11 2002-05-22 Univ London Adeno-associated virus producer system
US20030198620A1 (en) 2002-04-16 2003-10-23 Keiya Ozawa Method of treating amino acid metabolic disorders using recombinant adeno-associated virus virions
CA2426283C (en) 2002-04-29 2006-06-27 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Method for direct rescue and amplification of integrated viruses from cellular dna of tissues
DE60327069D1 (de) 2002-04-30 2009-05-20 Oncolytics Biotech Inc Verbesserte reinigungsmethode für viren
CA2483624A1 (en) 2002-05-01 2004-04-01 University Of Florida Research Foundation, Inc. Improved raav expression systems for genetic modification of specific capsid proteins
PT1504126E (pt) 2002-05-03 2014-06-02 Univ Duke Um método para regular a expressão génica
DK1506287T3 (da) 2002-05-14 2007-08-20 Merck & Co Inc Fremgangsmåder til oprensning af adenovirus
US7419817B2 (en) 2002-05-17 2008-09-02 The United States Of America As Represented By The Secretary Department Of Health And Human Services, Nih. Scalable purification of AAV2, AAV4 or AAV5 using ion-exchange chromatography
WO2003104413A2 (en) 2002-06-05 2003-12-18 University Of Florida Production of pseudotyped recombinant aav virions
US20050255086A1 (en) 2002-08-05 2005-11-17 Davidson Beverly L Nucleic acid silencing of Huntington's Disease gene
US20080274989A1 (en) * 2002-08-05 2008-11-06 University Of Iowa Research Foundation Rna Interference Suppression of Neurodegenerative Diseases and Methods of Use Thereof
US20040241854A1 (en) 2002-08-05 2004-12-02 Davidson Beverly L. siRNA-mediated gene silencing
AU2003273336A1 (en) 2002-09-18 2004-04-08 Isis Pharmaceuticals, Inc. Efficient reduction of target rna's by single- and double-stranded oligomeric compounds
US7169612B2 (en) 2002-11-11 2007-01-30 Sanofi-Aventis Deutschland Gmbh Use of EDG2 receptor in an animal model of heart failure
EP1418185A1 (en) 2002-11-11 2004-05-12 Aventis Pharma Deutschland GmbH Use of EDG2 receptor in an animal model of heart failure
US7618948B2 (en) 2002-11-26 2009-11-17 Medtronic, Inc. Devices, systems and methods for improving and/or cognitive function through brain delivery of siRNA
CA2516425A1 (en) 2003-02-21 2005-02-24 The Penn State Research Foundation Rna interference compositions and methods
US7510872B2 (en) 2003-02-26 2009-03-31 Nationwide Children's Hospital Recombinant adeno-associated virus production
US20070172460A1 (en) 2003-03-19 2007-07-26 Jurgen Kleinschmidt Random peptide library displayed on aav vectors
WO2004108922A2 (en) 2003-04-25 2004-12-16 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Use of aav comprising a capsid protein from aav7 or aav8 for the delivery of genes encoding apoprotein a or e genes to the liver
WO2004101787A1 (ja) 2003-05-14 2004-11-25 Japan Science And Technology Agency ハンチンチン遺伝子の発現抑制
US8927269B2 (en) 2003-05-19 2015-01-06 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Avian adenoassociated virus and uses thereof
ES2521682T3 (es) 2003-05-21 2014-11-13 Genzyme Corporation Procedimientos para producir preparaciones de viriones de AAV recombinantes sustancialmente exentas de cápsidas vacías
ES2357116T5 (es) * 2003-06-02 2021-09-03 Univ Massachusetts Métodos y composiciones para mejorar la eficacia y especificad de FNAi
EP1486567A1 (en) 2003-06-11 2004-12-15 Deutsches Krebsforschungszentrum Stiftung des öffentlichen Rechts Improved adeno-associated virus (AAV) vector for gene therapy
JP4888876B2 (ja) 2003-06-13 2012-02-29 田平 武 アルツハイマー病の治療のための組換えアデノ随伴ウィルスベクター
SI2657247T1 (sl) 2003-06-19 2017-07-31 Genzyme Corporation AAV virioni z zmanjšano imunoreaktivnostjo in njihova uporaba
JP4754480B2 (ja) 2003-06-20 2011-08-24 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア キメラアデノウイルスの作成法およびそのようなキメラアデノウイルスの使用
US7291498B2 (en) 2003-06-20 2007-11-06 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Methods of generating chimeric adenoviruses and uses for such chimeric adenoviruses
US9441244B2 (en) 2003-06-30 2016-09-13 The Regents Of The University Of California Mutant adeno-associated virus virions and methods of use thereof
WO2005012537A2 (en) 2003-07-25 2005-02-10 Genvec, Inc. Adenoviral vector-based vaccines
US7683036B2 (en) 2003-07-31 2010-03-23 Regulus Therapeutics Inc. Oligomeric compounds and compositions for use in modulation of small non-coding RNAs
DK2821085T3 (da) * 2003-09-12 2020-08-03 Univ Massachusetts Rna-interferens til behandling af "gain-of-function"-forstyrrelser
PT3211085T (pt) 2003-09-30 2021-06-17 Univ Pennsylvania Clados de vírus adeno-associados (aav), sequências, vetores que as contêm, e suas utilizações
AU2004286261B2 (en) 2003-10-27 2010-06-24 Merck Sharp & Dohme Llc Method of designing siRNAs for gene silencing
JP2007535550A (ja) 2004-04-28 2007-12-06 ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア アデノウイルスおよびアデノ随伴ウイルス媒介投与を介する免疫原性分子の連続的な送達
EP4170024A1 (en) 2004-06-01 2023-04-26 Genzyme Corporation Compositions and methods to prevent aav vector aggregation
CA2568150A1 (en) 2004-06-21 2006-01-05 Medtronic, Inc. Medical systems and methods for delivering compositions to cells
JP4838255B2 (ja) 2004-10-05 2011-12-14 ジェンザイム・コーポレーション 階段状カニューレ
WO2006043354A1 (ja) 2004-10-20 2006-04-27 National Institute Of Radiological Sciences 組込型の低線量放射線誘導性ベクター
US7901921B2 (en) 2004-10-22 2011-03-08 Oncolytics Biotech Inc. Viral purification methods
WO2006055727A2 (en) 2004-11-18 2006-05-26 The Board Of Trustees Of The University Of Illinois MULTICISTRONIC siRNA CONSTRUCTS TO INHIBIT TUMORS
CN1286981C (zh) 2004-11-30 2006-11-29 华中科技大学同济医学院附属同济医院 表达人类cyp2j2反义基因的重组腺相关病毒及其制备方法
WO2006083800A2 (en) 2005-01-31 2006-08-10 University Of Iowa Research Foundation Nucleic acid silencing of huntington's disease gene
AU2006210443B2 (en) 2005-02-03 2011-01-27 Benitec, Inc. RNAi expression constructs
US8614101B2 (en) 2008-05-20 2013-12-24 Rapid Pathogen Screening, Inc. In situ lysis of cells in lateral flow immunoassays
US7625570B1 (en) 2005-03-10 2009-12-01 The Regents Of The University Of California Methods for purifying adeno-associated virus
WO2006102072A2 (en) 2005-03-23 2006-09-28 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Use of a pa131 polypeptide in treatment of atherosclerosis
CN117363655A (zh) 2005-04-07 2024-01-09 宾夕法尼亚大学托管会 增强腺相关病毒载体功能的方法
WO2006119432A2 (en) 2005-04-29 2006-11-09 The Government Of The U.S.A., As Rep. By The Sec., Dept. Of Health & Human Services Isolation, cloning and characterization of new adeno-associated virus (aav) serotypes
CN101212988A (zh) 2005-05-02 2008-07-02 建新公司 神经代谢疾病的基因治疗
US20070161591A1 (en) 2005-08-18 2007-07-12 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating neurological disease
US9089667B2 (en) 2005-08-23 2015-07-28 The Regents Of The University Of California Reflux resistant cannula and system for chronic delivery of therapeutic agents using convection-enhanced delivery
EP1857552A1 (en) 2006-05-20 2007-11-21 Cargill Incorporated Thermostable xylose isomerase enzyme
US8163543B2 (en) 2005-10-20 2012-04-24 Amsterdam Molecular Therapeutics B.V. AAV vectors produced in insect cells
CN101365801B (zh) * 2005-10-28 2013-03-27 阿尔尼拉姆医药品有限公司 抑制亨廷顿基因表达的组合物和方法
WO2007120542A2 (en) 2006-03-30 2007-10-25 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Aav capsid library and aav capsid proteins
JP5198430B2 (ja) 2006-04-03 2013-05-15 サンタリス ファーマ アー／エス ａｎｔｉｍｉＲＮＡアンチセンスオリゴヌクレオチドを含む医薬組成物
EP2016174A2 (en) 2006-04-28 2009-01-21 The Trustees of the University of Pennsylvania Modified aav vectors having reduced capsid immunogenicity and use thereof
HRP20100228T1 (hr) 2006-04-28 2010-07-31 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Modificirani hekson protein adenovirusa i njegove uporabe
ES2400235T3 (es) 2006-04-28 2013-04-08 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Método de producción escalable de AAV
US20080003565A1 (en) 2006-05-02 2008-01-03 Government Of The Us, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Viral nucleic acid microarray and method of use
US7951925B2 (en) 2006-05-25 2011-05-31 Sangamo Biosciences, Inc. Methods and compositions for gene inactivation
ES2785223T3 (es) 2006-06-21 2020-10-06 Uniqure Ip Bv Células de insecto para la producción de vectores de AAV
SG173337A1 (en) 2006-07-21 2011-08-29 California Inst Of Techn Targeted gene delivery for dendritic cell vaccination
CN101501193B (zh) * 2006-08-11 2013-07-03 普罗森那技术公司 用于治疗与dna重复不稳定性相关的遗传病的方法和手段
CN101522903B (zh) 2006-08-24 2013-07-31 威洛克有限公司 具有重叠开放阅读框的基因在昆虫细胞中的表达及其方法和组合物
CA2693178C (en) 2006-11-29 2018-12-04 Nationwide Children's Hospital, Inc. Myostatin inhibition for enhancing muscle and/or improving muscle function
EP2089520B1 (en) 2006-11-29 2014-01-08 University of Iowa Research Foundation Alternative export pathways for vector expressed RNA interference
US9611302B2 (en) 2007-04-09 2017-04-04 University Of Florida Research Foundation, Inc. High-transduction-efficiency RAAV vectors, compositions, and methods of use
US9725485B2 (en) 2012-05-15 2017-08-08 University Of Florida Research Foundation, Inc. AAV vectors with high transduction efficiency and uses thereof for gene therapy
DK2191001T3 (en) 2007-04-09 2016-09-19 Univ Florida RAAV VECTOR COMPOSITIONS WITH TYROSIN MODIFIED CAPSIDE PROTEINS AND PROCEDURES FOR USE THEREOF
WO2008128251A1 (en) 2007-04-17 2008-10-23 The Children's Hospital Of Philadelphia Humanized viral vectors and methods of use thereof
WO2008134646A2 (en) 2007-04-26 2008-11-06 University Of Iowa Research Foundation Rna interference suppression of neurodegenerative diseases and methods of use thereof
AU2008260103B2 (en) 2007-05-31 2014-04-03 University Of Iowa Research Foundation Reduction of off-target RNA interference toxicity
DK2158211T3 (en) 2007-05-31 2016-12-05 Medigene Ag Mutated structural protein of a parvovirus
EP2012122A1 (en) 2007-07-06 2009-01-07 Medigene AG Mutated parvovirus structural proteins as vaccines
US8841437B2 (en) 2008-06-20 2014-09-23 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Precursor miRNA loop-modulated target regulation
CN101688222B (zh) 2007-06-29 2013-03-06 弗·哈夫曼-拉罗切有限公司 启动子
US8299215B2 (en) 2007-07-14 2012-10-30 University Of Iowa Research Foundation Methods and compositions for treating brain diseases
EP2019143A1 (en) 2007-07-23 2009-01-28 Genethon CNS gene delivery using peripheral administration of AAV vectors
BRPI0814459B1 (pt) 2007-07-26 2023-01-24 Uniqure Ip B.V Método para produzir um vírion parvoviral recombinante em uma célula de inseto, e, construção de ácido nucleico
JP2010537639A (ja) 2007-08-27 2010-12-09 ボストン バイオメディカル， インコーポレイテッド 非対称性干渉ｒｎａの組成物およびその使用
CA2698011C (en) 2007-09-04 2015-12-29 Her Majesty The Queen In Right Of Canada As Represented By The Minister Of Health Porcine adeno-associated viruses
JP2010538675A (ja) 2007-09-19 2010-12-16 アムステルダム モレキュラー セラピューティクス ビー．ブイ． タンパク質産生の改善のためのａａｖ複製機構の使用
SG186022A1 (en) 2007-11-28 2012-12-28 Univ Pennsylvania Simian subfamily b adenovirus sadv-28,27,-29,-32,-33, and -35 and uses thereof
WO2009073104A2 (en) 2007-11-28 2009-06-11 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Simian e adenoviruses sadv-39, -25. 2, -26, -30, -37, and -38
EP2463362B1 (en) 2007-11-28 2017-11-08 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Simian subfamily c adenovirus SAdv-31 and uses thereof
WO2009097129A1 (en) 2008-01-29 2009-08-06 Applied Genetic Technologies Corporation Recombinant virus production using mammalian cells in suspension
EP2250256B1 (en) 2008-02-19 2017-08-02 uniQure IP B.V. Optimisation of expression of parvoviral rep and cap proteins in insect cells
US8470310B2 (en) 2008-03-04 2013-06-25 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Simian adenoviruses SAdV-36, -42.1, -42.2, and -44 and uses thereof
WO2009137006A2 (en) 2008-04-30 2009-11-12 The University Of North Carolina At Chapel Hill Directed evolution and in vivo panning of virus vectors
WO2009134681A2 (en) 2008-04-30 2009-11-05 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Aav7 viral vectors for targeted delivery of rpe cells
KR101705766B1 (ko) 2008-05-09 2017-02-10 이칸 스쿨 오브 메디슨 엣 마운트 시나이 신경퇴행성 질환 치료용 조성물
WO2010011404A2 (en) 2008-05-20 2010-01-28 Eos Neuroscience, Inc. Vectors for delivery of light-sensitive proteins and methods of use
US9217155B2 (en) 2008-05-28 2015-12-22 University Of Massachusetts Isolation of novel AAV'S and uses thereof
US20110171262A1 (en) 2008-06-17 2011-07-14 Andrew Christian Bakker Parvoviral capsid with incorporated gly-ala repeat region
US8945885B2 (en) 2008-07-03 2015-02-03 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Minicircle DNA vector preparations and methods of making and using the same
US8212019B2 (en) 2008-07-30 2012-07-03 University Of Massachusetts Nucleic acid silencing sequences
ES2507540T3 (es) 2008-09-29 2014-10-15 Uniqure Ip B.V. Terapia génica de porfobilinógeno deaminasa
KR20110081862A (ko) 2008-10-22 2011-07-14 제넨테크, 인크. 축삭 변성의 조절
DK2350269T3 (en) 2008-10-31 2015-12-07 Univ Pennsylvania ABE ADENOVIRUS WITH SADV-46 HEXONCAPSIDE PROTEINS AND APPLICATIONS THEREOF
US9415121B2 (en) 2008-12-19 2016-08-16 Nationwide Children's Hospital Delivery of MECP2 polynucleotide using recombinant AAV9
ES2634118T3 (es) 2009-02-11 2017-09-26 The University Of North Carolina At Chapel Hill Vectores de virus modificados y métodos para fabricar y utilizar los mismos
PL2403867T3 (pl) 2009-03-04 2019-12-31 Deutsches Krebsforschungszentrum Białko aktywujące składanie (aap) i jego zastosowanie do wytwarzania cząstek parwowirusa zasadniczo składających się z vp3
EP2412387B1 (en) 2009-03-27 2014-11-19 Proyecto de Biomedicina Cima, S.L. Methods and compositions for the treatment of cirrhosis and liver fibrosis
HUE044522T2 (hu) 2009-04-30 2019-10-28 Univ Pennsylvania Adeno-asszociált vírus konstrukciókat tartalmazó légúti vezetõ sejtek célzására szolgáló kompozíciók
US8734809B2 (en) 2009-05-28 2014-05-27 University Of Massachusetts AAV's and uses thereof
EP2435575A2 (en) 2009-05-28 2012-04-04 Deutsches Krebsforschungszentrum Modified aav capsid polypeptides
EP2435559A1 (en) 2009-05-29 2012-04-04 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Simian adenovirus 41 and uses thereof
LT3067417T (lt) 2009-06-16 2018-11-12 Genzyme Corporation Pagerinti rekombinantinių aav vektorių gryninimo būdai
EP2451476A4 (en) 2009-07-06 2013-07-03 Alnylam Pharmaceuticals Inc BIOTRAITEMENT BASED ON CELLS
EP2451823A4 (en) 2009-07-06 2013-07-03 Alnylam Pharmaceuticals Inc COMPOSITIONS AND METHODS FOR ENHANCING THE PRODUCTION OF A BIOLOGICAL PRODUCT
EP3329772B1 (en) 2009-07-15 2019-10-16 Calimmune, Inc. Dual vector for inhibition of human immunodeficiency virus
EP2292781A1 (en) 2009-08-17 2011-03-09 Genethon Baculovirus-based production of biopharmaceuticals free of contaminating baculoviral virions
WO2011038187A1 (en) 2009-09-25 2011-03-31 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Controlled adeno-associated virus (aav) diversification and libraries prepared therefrom
EP2498825B1 (en) 2009-11-09 2017-03-29 Genepod Therapeutics Ab Novel viral vector construct for neuron specific continuous dopa synthesis in vivo
CN102741405B (zh) 2009-11-19 2015-03-04 国立大学法人冈山大学 提高基因表达的系统和保持有该系统的载体
WO2011069529A1 (en) 2009-12-09 2011-06-16 Curevac Gmbh Mannose-containing solution for lyophilization, transfection and/or injection of nucleic acids
US9169494B2 (en) 2010-01-12 2015-10-27 The University Of North Carolina At Chapel Hill Restrictive inverted terminal repeats for viral vectors
JP6141021B2 (ja) 2010-02-05 2017-06-07 ザ・ユニヴァーシティ・オヴ・ノース・キャロライナ・アト・チャペル・ヒル パルボウイルスの形質導入を増強するための組成物および方法
EP2545165B1 (en) 2010-03-11 2020-07-29 uniQure IP B.V. Mutated rep encoding sequences for use in aav production
EP2550021A2 (en) 2010-03-22 2013-01-30 Association Institut de Myologie Methods of increasing efficiency of vector penetration of target tissue
CA2793633A1 (en) 2010-03-29 2011-10-13 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Pharmacologically induced transgene ablation system
US9315825B2 (en) 2010-03-29 2016-04-19 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Pharmacologically induced transgene ablation system
WO2011122950A1 (en) 2010-04-01 2011-10-06 Amsterdam Molecular Therapeutics (Amt) Ip B.V. Monomeric duplex aav vectors
JP2013533847A (ja) 2010-04-23 2013-08-29 ユニバーシティ オブ マサチューセッツ コレステロール関連障害のａａｖベースの治療
EP3567106A1 (en) 2010-04-23 2019-11-13 University of Massachusetts Cns targeting aav vectors and methods of use thereof
WO2011133874A1 (en) 2010-04-23 2011-10-27 University Of Massachusetts Multicistronic expression constructs
US8927514B2 (en) 2010-04-30 2015-01-06 City Of Hope Recombinant adeno-associated vectors for targeted treatment
US9839696B2 (en) 2010-04-30 2017-12-12 City Of Hope Recombinant adeno-associated vectors for targeted treatment
US8808684B2 (en) 2010-09-10 2014-08-19 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Epidermal growth factor receptor (EGFR) and methods of use in adenoviral-associated virus type 6 (AAV6) transduction
CN103124787B (zh) 2010-10-05 2015-04-29 宝生物工程株式会社 制造病毒载体的方法
US8663624B2 (en) 2010-10-06 2014-03-04 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
WO2012057363A1 (ja) 2010-10-27 2012-05-03 学校法人自治医科大学 神経系細胞への遺伝子導入のためのアデノ随伴ウイルスビリオン
EP2637702A4 (en) 2010-11-11 2014-11-26 Univ Miami METHODS, COMPOSITIONS, CELLS AND KITS FOR TREATING ISCHEMIC INJURIES
EP3075860A1 (en) 2010-11-23 2016-10-05 The Trustees of the University of Pennsylvania Subfamily e simian adenovirus a1295 and uses thereof
WO2012109667A1 (en) 2011-02-12 2012-08-16 University Of Iowa Research Foundation Therapeutic compounds
EP2675902B1 (en) 2011-02-17 2019-03-27 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for altering tissue specificity and improving aav9-mediated gene transfer
GB201103062D0 (en) 2011-02-22 2011-04-06 Isis Innovation Method
EP2500434A1 (en) 2011-03-12 2012-09-19 Association Institut de Myologie Capsid-free AAV vectors, compositions, and methods for vector production and gene delivery
US9610354B2 (en) 2011-04-18 2017-04-04 National Center Of Neurology And Psychiatry Drug delivery particle and method for producing the same
EP2699688A1 (en) 2011-04-20 2014-02-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Regimens and compositions for aav-mediated passive immunization of airborne pathogens
EP4005603B1 (en) 2011-04-22 2024-09-25 The Regents of The University of California Adeno-associated virus virions with variant capsid and methods of use thereof
WO2012149646A1 (en) 2011-05-05 2012-11-08 Sunnybrook Research Institute Mirna inhibitors and their uses
US9249425B2 (en) 2011-05-16 2016-02-02 The Trustees Of The University Of Pennslyvania Proviral plasmids and production of recombinant adeno-associated virus
US9598468B2 (en) 2011-05-18 2017-03-21 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Polypeptides and vectors for targeting HER2/neu expressing cells and uses thereof
US9863006B2 (en) 2011-06-06 2018-01-09 Biocartis Nv Selective lysis of cells by ionic surfactants
EP3564393A1 (en) * 2011-06-21 2019-11-06 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Assays and methods for determining activity of a therapeutic agent in a subject
US10480010B2 (en) 2011-07-27 2019-11-19 Genethon Baculovirus expression systems
EA027511B1 (ru) 2011-09-08 2017-08-31 ЮНИКЬЮРЕ АйПи Б.В. Способ отделения популяции парвовирусных вирионов от популяции бакуловирусных вирионов
US9056892B2 (en) 2011-09-09 2015-06-16 University Of Washington Retrograde transport peptide and use of same for delivery to central nervous system
WO2013063379A1 (en) 2011-10-28 2013-05-02 University Of North Carolina At Chapel Hill Cell line for production of adeno-associated virus
EP3539568A1 (en) 2011-11-22 2019-09-18 The Children's Hospital of Philadelphia Virus vectors for highly efficient transgene delivery
WO2013078199A2 (en) 2011-11-23 2013-05-30 Children's Medical Center Corporation Methods for enhanced in vivo delivery of synthetic, modified rnas
AU2013221615B2 (en) 2012-02-14 2018-02-22 The Regents Of The University Of California Systemic delivery and regulated expression of paracrine genes for cardiovascular diseases and other conditions
RU2653444C2 (ru) 2012-02-17 2018-05-08 Дзе Чилдрен'З Хоспитал Оф Филадельфия Композиции вектора aav и способы переноса генов в клетки, органы и ткани
CA2865011C (en) 2012-02-29 2021-06-15 Sangamo Biosciences, Inc. Methods and compositions for treating huntington's disease
IN2014DN08812A (ru) 2012-04-18 2015-05-22 Philadelphia Children Hospital
US20140162319A2 (en) 2012-05-02 2014-06-12 Sangeetha Hareendran Nucleotide sequences, methods, kit and a recombinant cell thereof
US9163259B2 (en) 2012-05-04 2015-10-20 Novartis Ag Viral vectors for the treatment of retinal dystrophy
EP2847199B1 (en) 2012-05-08 2017-10-25 Merck Sharp & Dohme Corp. Permeable glycosidase inhibitors and uses thereof
EP3470523A1 (en) 2012-05-09 2019-04-17 Oregon Health & Science University Adeno associated virus plasmids and vectors
TWI702955B (zh) 2012-05-15 2020-09-01 澳大利亞商艾佛蘭屈澳洲私營有限公司 使用腺相關病毒（ａａｖ）ｓｆｌｔ-１治療老年性黃斑部退化（ａｍｄ）
SG11201407343XA (en) 2012-05-18 2014-12-30 Univ Pennsylvania Subfamily e simian adenoviruses a1302, a1320, a1331 and a1337 and uses thereof
HK1210214A1 (en) 2012-07-06 2016-04-15 University Of Iowa Research Foundation Modified adeno-associated virus vector compositions
KR101738438B1 (ko) 2012-07-06 2017-05-22 다카라 바이오 가부시키가이샤 아데노-관련 바이러스 벡터의 생산세포
CA2879514C (en) 2012-07-17 2020-04-14 Universite De Geneve Nucleic acids for down-regulation of gene expression
CA2880653C (en) 2012-08-01 2022-05-17 Nationwide Children's Hospital Intrathecal delivery of recombinant adeno-associated virus 9
DK2900686T3 (da) 2012-09-28 2020-08-17 Univ North Carolina Chapel Hill Aav-vektorer targeteret til oligodendrocytter
US9938541B2 (en) 2012-12-25 2018-04-10 Takara Bio Inc. AAV variant
WO2014107763A1 (en) 2013-01-08 2014-07-17 Benitec Biopharma Limited Age-related macular degeneration treatment
WO2014124282A1 (en) 2013-02-08 2014-08-14 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Enhanced aav-mediated gene transfer for retinal therapies
AU2014244167A1 (en) 2013-03-13 2015-10-08 The Children's Hospital Of Philadelphia Adeno-associated virus vectors and methods of use thereof
US11427835B2 (en) 2013-03-15 2022-08-30 The Children's Hospital Of Philadelphia Vectors comprising stuffer/filler polynucleotide sequences and methods of use
US9428537B2 (en) 2013-03-15 2016-08-30 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University tRNA derived small RNAs (tsRNAs) involved in cell viability
US9447433B2 (en) 2013-03-15 2016-09-20 The University Of North Carolina At Chapel Hill Synthetic adeno-associated virus inverted terminal repeats
CA2909085C (en) 2013-04-08 2023-08-29 University Of Iowa Research Foundation Chimeric adeno-associated virus/ bocavirus parvovirus vector
EP2792742A1 (en) 2013-04-17 2014-10-22 Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) Gene-therapy vectors for treating cardiomyopathy
MX365711B (es) 2013-04-18 2019-06-11 Fond Telethon Administración efectiva de genes grandes por vectores aav duales.
MX388221B (es) 2013-04-20 2025-03-19 Res Institute At Nationwide Children´S Hospital ADMINISTRACIÓN DE VIRUS ADENO-ASOCIADO RECOMBINANTE DE CONSTRUCCIONES DE POLINUCLÉOTIDOS U7snRNA DIRIGIDA AL EXÓN 2.
US9719106B2 (en) 2013-04-29 2017-08-01 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Tissue preferential codon modified expression cassettes, vectors containing same, and uses thereof
AU2014265417B2 (en) 2013-05-15 2018-07-26 Regenxbio Inc. Adeno-associated virus mediated gene transfer to the central nervous system
WO2014186746A1 (en) 2013-05-16 2014-11-20 University Of Florida Research Foundation, Inc. HAIRPIN mRNA ELEMENTS AND METHODS FOR THE REGULATION OF PROTEIN TRANSLATION
WO2014194132A1 (en) 2013-05-31 2014-12-04 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus variants and methods of use thereof
WO2014201308A1 (en) 2013-06-12 2014-12-18 Washington University Endothelial-targeted adenoviral vectors, methods and uses therefor
EP3008191A2 (en) 2013-06-13 2016-04-20 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Messenger rna based viral production
HUE047996T2 (hu) 2013-07-22 2020-05-28 Childrens Hospital Philadelphia AAV variáns és készítmények, eljárások és alkalmazások sejtekbe, szervekbe és szövetekbe történõ géntranszferhez
WO2015013148A2 (en) 2013-07-26 2015-01-29 University Of Iowa Research Foundation Methods and compositions for treating brain diseases
ITTO20130669A1 (it) 2013-08-05 2015-02-06 Consiglio Nazionale Ricerche Vettore adeno-associato ricombinante muscolo-specifico e suo impiego nel trattamento di patologie muscolari
US11078464B2 (en) 2013-08-30 2021-08-03 Amgen Inc. High titer recombinant AAV vector production in adherent and suspension cells
EP3044318B1 (en) 2013-09-13 2019-05-01 California Institute of Technology Selective recovery
EP3633041A3 (en) 2013-09-26 2020-07-29 University of Florida Research Foundation, Inc. Synthetic combinatorial aav capsid library for targeted gene therapy
WO2015044292A1 (en) 2013-09-26 2015-04-02 Universitat Autonoma De Barcelona Gene therapy compositions for use in the prevention and/or treatment of non-alcoholic fatty liver disease
HUE052676T2 (hu) 2013-10-11 2021-05-28 Massachusetts Eye & Ear Infirmary Eljárások õsi vírusszekvenciák elõrejelzésére és alkalmazásaik
CA2927366A1 (en) 2013-10-24 2015-04-30 Uniqure Ip B.V. Aav-5 pseudotyped vector for gene therapy for neurological diseases
EP3066195A4 (en) 2013-11-08 2017-06-28 The Board of Trustees of the University of Arkansas Adeno-associated virus "x" oncogene
EP3068905A4 (en) 2013-11-11 2017-07-05 Sangamo BioSciences, Inc. Methods and compositions for treating huntington's disease
AU2014354839B2 (en) 2013-11-26 2020-06-04 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Department Of Health And Human Services Adeno-associated virus vectors for treatment of glycogen storage disease
US10161011B2 (en) 2013-11-29 2018-12-25 Takara Bio Inc. Method for quantifying adeno-associated virus
SG11201604505QA (en) 2013-12-03 2016-07-28 Agency Science Tech & Res Tailed Mirtron Effectors For RNAi-Mediated Gene Silencing
GB201322798D0 (en) 2013-12-20 2014-02-05 Oxford Biomedica Ltd Production system
WO2015106273A2 (en) 2014-01-13 2015-07-16 Trustees Of Boston University Methods and assays relating to huntingtons disease and parkinson's disease
GB201401707D0 (en) 2014-01-31 2014-03-19 Sec Dep For Health The Adeno-associated viral vectors
GB201403684D0 (en) 2014-03-03 2014-04-16 King S College London Vector
WO2015124546A1 (en) 2014-02-19 2015-08-27 Fundación Centro Nacional De Investigaciones Cardiovasculares Carlos Iii- Cnic Aav vectors for the treatment of ischemic and non-ischemic heart disease
WO2015127128A2 (en) 2014-02-19 2015-08-27 University Of Massachusetts Recombinant aavs having useful transcytosis properties
WO2015126972A1 (en) 2014-02-21 2015-08-27 University Of Florida Research Foundation, Inc. Methods and compositions for gene delivery to on bipolar cells
JP6870988B2 (ja) 2014-02-24 2021-05-19 セルジーン コーポレイション 神経細胞増幅及び中枢神経系障害治療のためのセレブロンの活性化因子の使用方法
US10308957B2 (en) 2014-03-04 2019-06-04 University Of Florida Research Foundation, Inc. rAAV vectors and methods for transduction of photoreceptors and RPE cells
AU2015230094B2 (en) 2014-03-10 2021-05-27 Uniqure Ip B.V. Further improved AAV vectors produced in insect cells
EP3750907A3 (en) 2014-03-18 2021-04-28 University of Massachusetts Raav-based compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis
EP2933335A1 (en) 2014-04-18 2015-10-21 Genethon A method of treating peripheral neuropathies and motor neuron diseases
EP3919508A1 (en) 2014-04-25 2021-12-08 The Trustees of The University of Pennsylvania Ldlr variants and their use in compositions for reducing cholesterol levels
EP3134522B1 (en) 2014-04-25 2021-10-06 University of Massachusetts Recombinant aav vectors useful for reducing immunity against transgene products
SG10201912977RA (en) * 2014-05-02 2020-02-27 Genzyme Corp Aav vectors for retinal and cns gene therapy
CA2947035A1 (en) 2014-05-08 2015-11-12 Sangamo Biosciences, Inc. Methods and compositions for treating huntington's disease
WO2015173436A1 (en) 2014-05-16 2015-11-19 Vrije Universiteit Brussel Genetic correction of myotonic dystrophy type 1
US9523093B2 (en) * 2014-05-20 2016-12-20 University Of Iowa Research Foundation Huntington's disease therapeutic compounds
JP7026440B2 (ja) 2014-05-28 2022-02-28 ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア ハイブリッドｔＲＮＡ／プレｍｉＲＮＡ分子および使用方法
WO2015191508A1 (en) * 2014-06-09 2015-12-17 Voyager Therapeutics, Inc. Chimeric capsids
WO2015192063A1 (en) 2014-06-13 2015-12-17 Yasuhiro Ikeda Methods and materials for increasing viral vector infectivity
US10781459B2 (en) 2014-06-20 2020-09-22 University Of Florida Research Foundation, Incorporated Methods of packaging multiple adeno-associated virus vectors
WO2016004319A1 (en) 2014-07-02 2016-01-07 University Of Florida Research Foundation, Inc. Compositions and methods for purifying recombinant adeno-associated virus
WO2016006658A1 (ja) 2014-07-10 2016-01-14 タカラバイオ株式会社 非エンベロープウイルス粒子の製造方法
US10392622B2 (en) 2014-08-01 2019-08-27 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for self-regulated inducible gene expression
US10711270B2 (en) 2014-10-03 2020-07-14 University Of Massachusetts High efficiency library-identified AAV vectors
US10370432B2 (en) 2014-10-03 2019-08-06 University Of Massachusetts Heterologous targeting peptide grafted AAVS
CA2964272A1 (en) 2014-10-21 2016-04-28 Guangping Gao Recombinant aav variants and uses thereof
BR112017009497A2 (pt) 2014-11-05 2018-02-06 Voyager Therapeutics, Inc. polinucleotídeos de aadc para o tratamento da doença de parkinson
HK1244299A1 (zh) 2014-11-14 2018-08-03 Voyager Therapeutics, Inc. 治疗肌萎缩侧索硬化(als)的组合物和方法
CN112410339A (zh) 2014-11-14 2021-02-26 沃雅戈治疗公司 调节性多核苷酸
CA2967393A1 (en) 2014-11-21 2016-05-26 The University Of North Carolina At Chapel Hill Aav vectors targeted to the central nervous system
WO2016081927A2 (en) 2014-11-21 2016-05-26 University Of Florida Research Foundation, Inc. Genome-modified recombinant adeno-associated virus vectors
HK1246344B (en) 2014-12-24 2020-01-10 Uniqure Ip B.V. Rnai induced huntingtin gene suppression
SG11201704829QA (en) 2014-12-30 2017-07-28 Univ Iowa Res Found Methods and compositions for treating brain diseases
CA2972807C (en) 2015-01-14 2024-01-16 The University Of North Carolina At Chapel Hill Methods and compositions for targeted gene transfer
EP3245221A4 (en) 2015-01-16 2018-06-13 Voyager Therapeutics, Inc. Central nervous system targeting polynucleotides
WO2016122791A1 (en) 2015-01-30 2016-08-04 The Regents Of The University Of California Spinal subpial gene delivery system
US20180030096A1 (en) 2015-02-03 2018-02-01 University Of Florida Research Foundation, Inc. Recombinant aav1, aav5, and aav6 capsid mutants and uses thereof
SG11201706444TA (en) 2015-02-10 2017-09-28 Genzyme Corp VARIANT RNAi
LT3256594T (lt) 2015-02-10 2022-02-10 Genzyme Corporation Patobulintas virusinių dalelių tiekimas į dryžuotąjį kūną ir smegenų žievę
WO2016137949A1 (en) 2015-02-23 2016-09-01 Voyager Therapeutics, Inc. Regulatable expression using adeno-associated virus (aav)
EP3270960A4 (en) 2015-03-20 2018-08-08 Bluebird Bio, Inc. Vector formulations
WO2016154344A1 (en) 2015-03-24 2016-09-29 The Regents Of The University Of California Adeno-associated virus variants and methods of use thereof
AU2016244027B2 (en) 2015-04-03 2022-04-28 University Of Massachusetts Oligonucleotide compounds for targeting Huntingtin mRNA
JP6892433B2 (ja) 2015-04-03 2021-06-23 ユニバーシティ・オブ・マサチューセッツＵｎｉｖｅｒｓｉｔｙ Ｏｆ Ｍａｓｓａｃｈｕｓｅｔｔｓ 十分に安定化された非対称ｓｉｒｎａ
US10081659B2 (en) 2015-04-06 2018-09-25 The United States Of America, As Represented By The Secretary, Dept. Of Health And Human Services Adeno-associated vectors for enhanced transduction and reduced immunogenicity
TWI707951B (zh) 2015-04-08 2020-10-21 美商健臻公司 過大腺相關載體之製造
EP3283126B1 (en) 2015-04-16 2019-11-06 Emory University Recombinant promoters and vectors for protein expression in liver and use thereof
CA3019315A1 (en) 2015-04-23 2016-10-27 University Of Massachusetts Modulation of aav vector transgene expression
US11046955B2 (en) 2015-04-24 2021-06-29 University Of Massachusetts Modified AAV constructs and uses thereof
HK1252512A1 (zh) 2015-05-07 2019-05-31 Massachusetts Eye & Ear Infirmary 向眼部遞送藥劑的方法
EP3294398A4 (en) 2015-05-11 2019-01-09 Alcyone Lifesciences, Inc. SYSTEM AND METHOD FOR THE ADMINISTRATION OF MEDICAMENTS
JP6805174B2 (ja) 2015-05-12 2020-12-23 アメリカ合衆国 神経成長因子シグナルペプチド及び副甲状腺ホルモンを含むａａｖ分離株及び融合タンパク質
US20170067028A1 (en) 2015-05-15 2017-03-09 Douglas J. Ballon Radiolabeling of adeno associated virus
US10729790B2 (en) 2015-05-26 2020-08-04 Salk Institute For Biological Studies Motor neuron-specific expression vectors
WO2016196507A1 (en) 2015-05-29 2016-12-08 University Of Iowa Research Foundation Methods of delivery of transgenes for treating brain diseases
WO2017004514A1 (en) 2015-07-02 2017-01-05 University Of Florida Research Foundation, Inc. Recombinant adeno-associated virus vectors to target medullary thyroid carcinoma
WO2017005806A1 (en) 2015-07-07 2017-01-12 INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) Methods and pharmaceutical compositions for expressing a polynucleotide of interest in the peripheral nervous system of a subject
US20170007669A1 (en) 2015-07-07 2017-01-12 Mayo Foundation For Medical Education And Research Peptide-mediated delivery of active agents across the blood-brain barrier
WO2017015102A1 (en) 2015-07-17 2017-01-26 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Compositions and methods for achieving high levels of transduction in human liver cells
WO2017019876A1 (en) 2015-07-28 2017-02-02 University Of Massachusetts Transgenic expression of dnase i in vivo delivered by an adeno-associated virus vector
US10738087B2 (en) 2015-07-30 2020-08-11 Massachusetts Eye And Ear Infirmary Ancestral virus sequences and uses thereof
US20180201937A1 (en) 2015-08-04 2018-07-19 The University Of Chicago Inhibitors of cacna1a/alpha1a subunit internal ribosomal entry site (ires) and methods of treating spinocerebellar ataxia type 6
FI3352776T3 (fi) 2015-09-23 2025-07-08 Sangamo Therapeutics Inc Htt-repressoreita ja niiden käyttötapoja
IL314171A (en) 2015-09-28 2024-09-01 Univ Florida Methods and compositions for antibody-evading virus vectors
AU2016335572B2 (en) 2015-10-09 2022-12-08 The Children's Hospital Of Philadelphia Compositions and methods for treating Huntington's disease and related disorders
CN108368505B (zh) 2015-10-09 2023-02-21 建新公司 改善的flare(流式细胞术减弱报道蛋白表达)技术用于快速批量分选
US10123969B2 (en) 2015-10-15 2018-11-13 Wisconsin Alumni Research Foundation Osmotic enhancement of drug/therapeutic delivery to the brain following infusion or injection into the cerebrospinal fluid
WO2017070525A1 (en) 2015-10-22 2017-04-27 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance in neurodegenerative disease
WO2017070476A2 (en) 2015-10-22 2017-04-27 University Of Florida Research Foundation, Inc. Synthetic combinatorial aav3 capsid library
US11426469B2 (en) 2015-10-22 2022-08-30 University Of Massachusetts Prostate-targeting adeno-associated virus serotype vectors
WO2017070678A1 (en) 2015-10-23 2017-04-27 University Of Iowa Research Foundation Methods for treating neurodegenerative diseases using gene therapy to delay disease onset and progression while providing cognitive protection
CN108779167A (zh) 2015-10-28 2018-11-09 宾夕法尼亚州大学信托人 鞘内施用腺伴随病毒载体用于基因治疗
EP3368054A4 (en) 2015-10-28 2019-07-03 Voyager Therapeutics, Inc. REGULATORY EXPRESSION USING THE ADENO-ASSOCIATED VIRUS (AAV)
US10633662B2 (en) 2015-11-10 2020-04-28 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Methods and compositions for modulating AAV infection
US20190292561A1 (en) 2015-12-01 2019-09-26 Spark Therapeutics, Inc. Scalable methods for producing recombinant adeno-associated viral (aav) vector in serum-free suspension cell culture system suitable for clinical use
WO2017095753A1 (en) 2015-12-01 2017-06-08 Invivo Therapeutics Corporation Compositions and methods for preparing an injectable medium for administration into the central nervous system
WO2017096164A1 (en) 2015-12-02 2017-06-08 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Novel recombinant adeno-associated virus capsids with enhanced human skeletal muscle tropism
US10406244B2 (en) 2015-12-02 2019-09-10 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University AAV vectors with expanded packaging capacity
JP7350485B2 (ja) 2015-12-03 2023-09-26 ジェネトン ウイルスベクター効率を改善するための組成物及び方法
US11015173B2 (en) 2015-12-11 2021-05-25 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable purification method for AAV1
WO2017100704A1 (en) 2015-12-11 2017-06-15 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable purification method for aavrh10
EP3387117B1 (en) 2015-12-11 2022-11-23 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Scalable purification method for aav8
DK3387137T3 (da) 2015-12-11 2021-05-03 California Inst Of Techn Målretningspeptider til styring af adeno-associerede virusser (aav`er)
PL3390429T3 (pl) 2015-12-14 2025-10-20 The University Of North Carolina At Chapel Hill Zmodyfikowane białka kapsydowe dla lepszego dostarczania wektorów parwowirusowych
WO2017136536A1 (en) 2016-02-02 2017-08-10 University Of Massachusetts Method to enhance the efficiency of systemic aav gene delivery to the central nervous system
CA3016985C (en) 2016-03-07 2023-07-04 University Of Iowa Research Foundation Aav-mediated expression using a synthetic promoter and enhancer
WO2017161273A1 (en) 2016-03-18 2017-09-21 The Children's Hospital Of Philadelphia Therapeutic for treatment of diseases including the central nervous system
EP3235516B1 (en) 2016-04-22 2019-06-26 Georg-August-Universität Göttingen Stiftung Öffentlichen Rechts Universitätsmedizin Regulatable adeno-associated virus (aav) vector
US20190224339A1 (en) 2016-04-29 2019-07-25 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions for the treatment of disease
EP3452495B1 (en) 2016-05-03 2021-06-23 Children's Medical Research Institute Adeno-associated virus polynucleotides, polypeptides and virions
US11866462B2 (en) 2016-05-04 2024-01-09 Oregon Health & Science University Recombinant adeno-associated viral vectors
SG11201809699XA (en) 2016-05-18 2018-12-28 Voyager Therapeutics Inc Modulatory polynucleotides
US10457940B2 (en) 2016-09-22 2019-10-29 University Of Massachusetts AAV treatment of Huntington's disease
SG11201909777YA (en) 2017-05-05 2019-11-28 Voyager Therapeutics Inc Modulatory polynucleotides
US11752181B2 (en) 2017-05-05 2023-09-12 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods of treating Huntington's disease
CN118581154A (zh) 2017-06-02 2024-09-03 国家健康与医学研究院 用于遗传障碍的基因疗法的基因组编辑手段和结合病毒载体的基因疗法
GB201714027D0 (en) 2017-09-01 2017-10-18 Proqr Therapeutics Ii Bv Antisense oligonucleotides for the treatment of huntington's disease
BR112020005569A2 (pt) 2017-09-22 2020-10-06 Genzyme Corporation rna de interferência (rnai) variante
US11434502B2 (en) 2017-10-16 2022-09-06 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS)
US20210355454A1 (en) 2018-07-24 2021-11-18 Voyager Therapeutics, Inc. Systems and methods for producing gene therapy formulations
US20220275367A1 (en) 2019-07-24 2022-09-01 Voyager Therapeutics, Inc. Compositions and methods for treating huntington's disease

Also Published As

Publication number Publication date
RU2764587C2 (ru) 2022-01-18
IL297576B2 (en) 2024-02-01
IL262763A (en) 2018-12-31
IL297576B1 (en) 2023-10-01
CN109831916A (zh) 2019-05-31
US20240415868A1 (en) 2024-12-19
BR112018073472A2 (pt) 2019-08-27
RU2018140499A3 (ru) 2021-01-25
KR20220108216A (ko) 2022-08-02
AU2017268382A1 (en) 2018-11-29
EP3458589A1 (en) 2019-03-27
US11951121B2 (en) 2024-04-09
MX2018014152A (es) 2019-03-28
CN109831916B (zh) 2023-07-21
IL297576A (en) 2022-12-01
JP2019519219A (ja) 2019-07-11
CA3024449A1 (en) 2017-11-23
WO2017201258A1 (en) 2017-11-23
KR20190005887A (ko) 2019-01-16
EP3458589A4 (en) 2020-01-01
US20190160091A1 (en) 2019-05-30
JP7220080B2 (ja) 2023-02-09
SG11201809643UA (en) 2018-12-28
KR102427379B1 (ko) 2022-08-02
AU2017268382B2 (en) 2023-09-28

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2018140499A (ru) Способы и композиции для лечения хореи гентингтона
IL292999A (en) Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
JP2020019772A5 (ru)
JP2017533715A5 (ru)
JP2017510298A5 (ru)
JP6366581B2 (ja) 改変されたアデノ随伴ウイルスベクター組成物
RU2017116544A (ru) Модулирующие полинуклеотиды
JP2017535266A5 (ru)
RU2018140495A (ru) Модулирующие полинуклеотиды
JP2020532981A5 (ru)
JP2018506304A5 (ru)
RU2017115477A (ru) Полинуклеотиды aadc для лечения болезни паркинсона
EP3237618A1 (en) Rnai induced huntingtin gene suppression
JP7253379B2 (ja) 組織特異的発現のための改変ｕ６プロモーターシステム
IL273394B2 (en) RNAI variant
US20220380798A1 (en) AAV Expression Cassette and AAV Vectors Comprising the Same
CN110770344B (zh) shRNA表达框、携带其的多核苷酸序列及其应用
JPWO2020028816A5 (ru)
JPWO2019222354A5 (ru)
JPWO2022166954A5 (ru)
JP2020533313A5 (ru)
RU2024104101A (ru) ВАРИАНТ СРЕДСТВА ДЛЯ RNAi ПРОТИВ АЛЬФА-СИНУКЛЕИНА
RU2023121263A (ru) Вектор на основе рнк-содержащего аденоассоциированного вируса (raav) и пути его применения
WO2025205770A1 (ja) スタッファーｄｎａを含む組換えプラスミド
JPWO2020160121A5 (ru)