Claims (29)
1. Олигомерное соединение, при этом анионная форма олигомерного соединения характеризуется следующей химической структурой:1. An oligomeric compound, wherein the anionic form of the oligomeric compound is characterized by the following chemical structure:
(SEQ ID NO: 12).(SEQ ID NO: 12).
2. Олигомерное соединение, характеризующееся следующей химической структурой:2. An oligomeric compound characterized by the following chemical structure:
(SEQ ID NO: 12), или его соль.(SEQ ID NO: 12), or a salt thereof.
3. Соединение по п. 2, которое представляет собой соль натрия.3. The compound according to claim 2, which is a sodium salt.
4. Олигомерное соединение, характеризующееся следующей химической структурой:4. An oligomeric compound characterized by the following chemical structure:
(SEQ ID NO: 12).(SEQ ID NO: 12).
5. Олигомерное соединение, содержащее модифицированный олигонуклеотид и конъюгирующую группу, характеризующееся следующей формулой:5. An oligomeric compound containing a modified oligonucleotide and a conjugating group, characterized by the following formula:
GalNAC3-7a-o,TesmCeoTeoTeoGeoGdsTdsTdsAds mCdsAdsTdsGdsAdsAdsAeoTeo mCes mCes mCe (SEQ ID NO: 12),GalNAC 3 -7 ao ,Tes m C eo T eo T eo G eo G ds T ds T ds A ds m C ds A ds T ds G ds A ds A ds A eo T eom C es m C es m C e (SEQ ID NO: 12),
где A=адениновое азотистое основание,where A=adenine nitrogenous base,
mC=5-метилцитозиновое азотистое основание, m C=5-methylcytosine nitrogenous base,
G=гуаниновое азотистое основание,G=guanine nitrogenous base,
Т=тиминовое азотистое основание,T=thymine nitrogenous base,
е=2'-OCH2CH2OCH3 рибозильный сахарный фрагмент,e=2'-OCH 2 CH 2 OCH 3 ribosyl sugar moiety,
d=β-D-2'-дезоксирибозильный сахарный фрагмент,d=β-D-2'-deoxyribosyl sugar moiety,
s=тиофосфатная межнуклеозидная связь,s=phosphorothioate internucleoside linkage,
о=фосфодиэфирная межнуклеозидная связь и GalNAc3-7a-o'-=o=phosphodiester internucleoside linkage and GalNAc 3 -7 ao '-=
где расщепляемый фрагмент (СМ) представляет собой 5'-Р(ОН)(=O)-O-3'.where the cleavable fragment (CF) is 5'-P(OH)(=O)-O-3'.
6. Фармацевтическая композиция для лечения транстиретинового амилоидоза, содержащая терапевтически эффективное количество соединения по любому из пп. 1-5 и фармацевтически приемлемый носитель или разбавитель.6. A pharmaceutical composition for the treatment of transthyretin amyloidosis, comprising a therapeutically effective amount of a compound according to any one of claims 1-5 and a pharmaceutically acceptable carrier or diluent.
7. Применение соединения по любому из пп. 1-5 при производстве лекарственного средства для лечения транстиретинового амилоидоза.7. Use of a compound according to any one of claims 1-5 in the manufacture of a medicinal product for the treatment of transthyretin amyloidosis.
8. Применение композиции по п. 6 при производстве лекарственного средства для лечения транстиретинового амилоидоза.8. Use of the composition according to claim 6 in the manufacture of a medicinal product for the treatment of transthyretin amyloidosis.
9. Применение по п. 7 или 8, отличающееся тем, что транстиретиновый амилоидоз представляет собой старческий системный амилоидоз (SSA), семейную амилоидную полиневропатию (FAP) или семейную амилоидную кардиопатию (FAC).9. The use according to claim 7 or 8, wherein the transthyretin amyloidosis is senile systemic amyloidosis (SSA), familial amyloid polyneuropathy (FAP) or familial amyloid cardiomyopathy (FAC).
10. Применение олигомерного соединения по любому из пп. 1-5 для лечения транстиретинового амилоидоза.10. Use of an oligomeric compound according to any one of claims 1-5 for the treatment of transthyretin amyloidosis.
11. Применение композиции по п. 6 для лечения транстиретинового амилоидоза.11. Use of the composition according to claim 6 for the treatment of transthyretin amyloidosis.
12. Применение по п. 10 или 11, отличающееся тем, что транстиретиновый амилоидоз представляет собой старческий системный амилоидоз (SSA), семейную амилоидную полиневропатию (FAP) или семейную амилоидную кардиопатию (FAC).12. The use according to claim 10 or 11, wherein the transthyretin amyloidosis is senile systemic amyloidosis (SSA), familial amyloid polyneuropathy (FAP) or familial amyloid cardiomyopathy (FAC).