RU2020136363A - Новые ферменты и системы crispr - Google Patents
Новые ферменты и системы crispr Download PDFInfo
- Publication number
- RU2020136363A RU2020136363A RU2020136363A RU2020136363A RU2020136363A RU 2020136363 A RU2020136363 A RU 2020136363A RU 2020136363 A RU2020136363 A RU 2020136363A RU 2020136363 A RU2020136363 A RU 2020136363A RU 2020136363 A RU2020136363 A RU 2020136363A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- composition
- type
- target sequence
- cell
- activity
- Prior art date
Links
- 108091033409 CRISPR Proteins 0.000 title claims 4
- 238000010354 CRISPR gene editing Methods 0.000 title claims 4
- 108090000790 Enzymes Proteins 0.000 title 1
- 102000004190 Enzymes Human genes 0.000 title 1
- 239000000203 mixture Substances 0.000 claims 48
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 16
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims 16
- 230000000694 effects Effects 0.000 claims 12
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 5
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 4
- 210000004962 mammalian cell Anatomy 0.000 claims 4
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 4
- 108091032973 (ribonucleotides)n+m Proteins 0.000 claims 3
- 230000035897 transcription Effects 0.000 claims 3
- 238000013518 transcription Methods 0.000 claims 3
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 3
- 239000013603 viral vector Substances 0.000 claims 3
- 241000093740 Acidaminococcus sp. Species 0.000 claims 2
- 101000860090 Acidaminococcus sp. (strain BV3L6) CRISPR-associated endonuclease Cas12a Proteins 0.000 claims 2
- 208000019838 Blood disease Diseases 0.000 claims 2
- 241000243205 Candidatus Parcubacteria Species 0.000 claims 2
- 108020004414 DNA Proteins 0.000 claims 2
- 102000053602 DNA Human genes 0.000 claims 2
- 101000860092 Francisella tularensis subsp. novicida (strain U112) CRISPR-associated endonuclease Cas12a Proteins 0.000 claims 2
- 102100031573 Hematopoietic progenitor cell antigen CD34 Human genes 0.000 claims 2
- 101000777663 Homo sapiens Hematopoietic progenitor cell antigen CD34 Proteins 0.000 claims 2
- 208000026350 Inborn Genetic disease Diseases 0.000 claims 2
- 241000689670 Lachnospiraceae bacterium ND2006 Species 0.000 claims 2
- 208000029578 Muscle disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000022873 Ocular disease Diseases 0.000 claims 2
- 238000007385 chemical modification Methods 0.000 claims 2
- 210000003527 eukaryotic cell Anatomy 0.000 claims 2
- 208000016361 genetic disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000014951 hematologic disease Diseases 0.000 claims 2
- 210000003958 hematopoietic stem cell Anatomy 0.000 claims 2
- 208000018706 hematopoietic system disease Diseases 0.000 claims 2
- 108020004999 messenger RNA Proteins 0.000 claims 2
- 229940046166 oligodeoxynucleotide Drugs 0.000 claims 2
- 108091033319 polynucleotide Proteins 0.000 claims 2
- 102000040430 polynucleotide Human genes 0.000 claims 2
- 239000002157 polynucleotide Substances 0.000 claims 2
- 230000008685 targeting Effects 0.000 claims 2
- 102000040650 (ribonucleotides)n+m Human genes 0.000 claims 1
- 241000168061 Butyrivibrio proteoclasticus Species 0.000 claims 1
- 241001040999 Candidatus Methanoplasma termitum Species 0.000 claims 1
- 241000223283 Candidatus Peregrinibacteria bacterium GW2011_GWA2_33_10 Species 0.000 claims 1
- 206010010356 Congenital anomaly Diseases 0.000 claims 1
- 201000003883 Cystic fibrosis Diseases 0.000 claims 1
- 102100039498 Cytotoxic T-lymphocyte protein 4 Human genes 0.000 claims 1
- 206010013801 Duchenne Muscular Dystrophy Diseases 0.000 claims 1
- 241000589602 Francisella tularensis Species 0.000 claims 1
- 241000588088 Francisella tularensis subsp. novicida U112 Species 0.000 claims 1
- 208000031220 Hemophilia Diseases 0.000 claims 1
- 208000009292 Hemophilia A Diseases 0.000 claims 1
- 108010033040 Histones Proteins 0.000 claims 1
- 101000889276 Homo sapiens Cytotoxic T-lymphocyte protein 4 Proteins 0.000 claims 1
- 101000983747 Homo sapiens MHC class II transactivator Proteins 0.000 claims 1
- 101000615488 Homo sapiens Methyl-CpG-binding domain protein 2 Proteins 0.000 claims 1
- 241000448224 Lachnospiraceae bacterium MA2020 Species 0.000 claims 1
- 241000448225 Lachnospiraceae bacterium MC2017 Species 0.000 claims 1
- 201000003533 Leber congenital amaurosis Diseases 0.000 claims 1
- 241001148627 Leptospira inadai Species 0.000 claims 1
- 102100026371 MHC class II transactivator Human genes 0.000 claims 1
- 102100021299 Methyl-CpG-binding domain protein 2 Human genes 0.000 claims 1
- 241001193016 Moraxella bovoculi 237 Species 0.000 claims 1
- 208000021642 Muscular disease Diseases 0.000 claims 1
- 206010028980 Neoplasm Diseases 0.000 claims 1
- 101710163270 Nuclease Proteins 0.000 claims 1
- 206010030348 Open-Angle Glaucoma Diseases 0.000 claims 1
- 241000878522 Porphyromonas crevioricanis Species 0.000 claims 1
- 241001302521 Prevotella albensis Species 0.000 claims 1
- 241001135219 Prevotella disiens Species 0.000 claims 1
- 241000288906 Primates Species 0.000 claims 1
- 208000007014 Retinitis pigmentosa Diseases 0.000 claims 1
- 241000283984 Rodentia Species 0.000 claims 1
- 108020004682 Single-Stranded DNA Proteins 0.000 claims 1
- 208000014769 Usher Syndromes Diseases 0.000 claims 1
- 241001531273 [Eubacterium] eligens Species 0.000 claims 1
- 230000004913 activation Effects 0.000 claims 1
- 208000005980 beta thalassemia Diseases 0.000 claims 1
- 230000027455 binding Effects 0.000 claims 1
- 201000011510 cancer Diseases 0.000 claims 1
- 230000003197 catalytic effect Effects 0.000 claims 1
- 210000001151 cytotoxic T lymphocyte Anatomy 0.000 claims 1
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 1
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 1
- 230000005782 double-strand break Effects 0.000 claims 1
- 210000001808 exosome Anatomy 0.000 claims 1
- 239000012634 fragment Substances 0.000 claims 1
- 229940118764 francisella tularensis Drugs 0.000 claims 1
- 210000005260 human cell Anatomy 0.000 claims 1
- 230000037431 insertion Effects 0.000 claims 1
- 238000003780 insertion Methods 0.000 claims 1
- 150000002632 lipids Chemical class 0.000 claims 1
- 239000002502 liposome Substances 0.000 claims 1
- 210000004698 lymphocyte Anatomy 0.000 claims 1
- 230000004048 modification Effects 0.000 claims 1
- 238000012986 modification Methods 0.000 claims 1
- 230000035772 mutation Effects 0.000 claims 1
- 239000002105 nanoparticle Substances 0.000 claims 1
- 210000000822 natural killer cell Anatomy 0.000 claims 1
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 1
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims 1
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 1
- 230000030648 nucleus localization Effects 0.000 claims 1
- 201000006366 primary open angle glaucoma Diseases 0.000 claims 1
- 210000003289 regulatory T cell Anatomy 0.000 claims 1
- 210000000130 stem cell Anatomy 0.000 claims 1
- 230000001629 suppression Effects 0.000 claims 1
- 210000003171 tumor-infiltrating lymphocyte Anatomy 0.000 claims 1
- 241000701161 unidentified adenovirus Species 0.000 claims 1
Classifications
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/111—General methods applicable to biologically active non-coding nucleic acids
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
- A61P21/04—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system for myasthenia gravis
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P27/00—Drugs for disorders of the senses
- A61P27/02—Ophthalmic agents
- A61P27/06—Antiglaucoma agents or miotics
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P35/00—Antineoplastic agents
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/10—Processes for the isolation, preparation or purification of DNA or RNA
- C12N15/102—Mutagenizing nucleic acids
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
- C12N15/113—Non-coding nucleic acids modulating the expression of genes, e.g. antisense oligonucleotides; Antisense DNA or RNA; Triplex- forming oligonucleotides; Catalytic nucleic acids, e.g. ribozymes; Nucleic acids used in co-suppression or gene silencing
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/82—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for plant cells, e.g. plant artificial chromosomes (PACs)
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/82—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for plant cells, e.g. plant artificial chromosomes (PACs)
- C12N15/8201—Methods for introducing genetic material into plant cells, e.g. DNA, RNA, stable or transient incorporation, tissue culture methods adapted for transformation
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/87—Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
- C12N15/90—Stable introduction of foreign DNA into chromosome
- C12N15/902—Stable introduction of foreign DNA into chromosome using homologous recombination
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N9/00—Enzymes; Proenzymes; Compositions thereof; Processes for preparing, activating, inhibiting, separating or purifying enzymes
- C12N9/14—Hydrolases (3)
- C12N9/16—Hydrolases (3) acting on ester bonds (3.1)
- C12N9/22—Ribonucleases [RNase]; Deoxyribonucleases [DNase]
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12Q—MEASURING OR TESTING PROCESSES INVOLVING ENZYMES, NUCLEIC ACIDS OR MICROORGANISMS; COMPOSITIONS OR TEST PAPERS THEREFOR; PROCESSES OF PREPARING SUCH COMPOSITIONS; CONDITION-RESPONSIVE CONTROL IN MICROBIOLOGICAL OR ENZYMOLOGICAL PROCESSES
- C12Q1/00—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions
- C12Q1/68—Measuring or testing processes involving enzymes, nucleic acids or microorganisms; Compositions therefor; Processes of preparing such compositions involving nucleic acids
- C12Q1/6813—Hybridisation assays
- C12Q1/6832—Enhancement of hybridisation reaction
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/16—Aptamers
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/10—Type of nucleic acid
- C12N2310/20—Type of nucleic acid involving clustered regularly interspaced short palindromic repeats [CRISPR]
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2310/00—Structure or type of the nucleic acid
- C12N2310/30—Chemical structure
- C12N2310/35—Nature of the modification
- C12N2310/351—Conjugate
- C12N2310/3519—Fusion with another nucleic acid
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2800/00—Nucleic acids vectors
- C12N2800/80—Vectors containing sites for inducing double-stranded breaks, e.g. meganuclease restriction sites
-
- Y—GENERAL TAGGING OF NEW TECHNOLOGICAL DEVELOPMENTS; GENERAL TAGGING OF CROSS-SECTIONAL TECHNOLOGIES SPANNING OVER SEVERAL SECTIONS OF THE IPC; TECHNICAL SUBJECTS COVERED BY FORMER USPC CROSS-REFERENCE ART COLLECTIONS [XRACs] AND DIGESTS
- Y02—TECHNOLOGIES OR APPLICATIONS FOR MITIGATION OR ADAPTATION AGAINST CLIMATE CHANGE
- Y02A—TECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE
- Y02A50/00—TECHNOLOGIES FOR ADAPTATION TO CLIMATE CHANGE in human health protection, e.g. against extreme weather
- Y02A50/30—Against vector-borne diseases, e.g. mosquito-borne, fly-borne, tick-borne or waterborne diseases whose impact is exacerbated by climate change
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Cell Biology (AREA)
- Crystallography & Structural Chemistry (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Ophthalmology & Optometry (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Mycology (AREA)
- Analytical Chemistry (AREA)
- Immunology (AREA)
- Neurology (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
- Physical Education & Sports Medicine (AREA)
- Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
- Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)
Claims (42)
1. Композиция, содержащая систему CRISPR-Cas, содержащую:
(а) белок Cas типа V или полинуклеотид, кодирующий белок Cas типа V, и
(b) сконструированная направляющая, сконструированная для гибридизации с последовательностью-мишенью, прилегающей к мотиву протоспейсера (PAM) в геноме эукариотической клетки, или полинуклеотид, кодирующий сконструированную направляющую, при этом сконструированная направляющая способна образовывать комплекс CRISPR с белком Cas типа V.
2. Композиция по п. 1, отличающаяся тем, что композиция содержит сконструированную направляющую и белок Cas типа V.
3. Композиция по п. 1, где композиция содержит комплекс CRISPR, образованный сконструированной направляющей и белком Cas типа V.
4. Композиция по п. 1, где композиция содержит один или несколько векторов, кодирующих сконструированную направляющую и белок Cas типа V.
5. Композиция по п. 4, где композиция содержит один или несколько вирусных векторов, кодирующих сконструированную направляющую и белок Cas типа V.
6. Композиция по п. 5, в которой вирусные векторы включают аденовирусный вектор, лентивирусный вектор или аденоассоциированный вирусный вектор.
7. Композиция по п. 1, где композиция содержит мРНК, кодирующую белок Cas типа V.
8. Композиция по п. 7, в которой мРНК, кодирующая белок Cas типа V, содержится в липидной наночастице, липосоме, экзосоме или микровезикуле.
9. Композиция по п. 1, в которой белок Cas типа V происходит из Francisella tularensis 1, Prevotella albensis, Lachnospiraceae bacterium MC2017 1, Butyrivibrio proteoclasticus, Peregrinibacteria bacterium GW2011_GWA2_33_10, Parcubacteria bacterium GW2011_GWC2_44_17, Smithella sp. SCADC, Acidaminococcus sp. BV3L6, Lachnospiraceae bacterium MA2020, Candidatus Methanoplasma termitum, Eubacterium eligens, Moraxella bovoculi 237, Leptospira inadai, Lachnospiraceae bacterium ND2006, Porphyromonas crevioricanis 3, Prevotella disiens или Porphyromonas macacae.
10. Композиция по п. 1, где белок Cas типа V представляет собой Cpf1 из Francisella novicida U112 (FnCpf1), Cpf1 из Acidaminococcus sp. BV3L6 (AsCpf1) или Cpf1 из Lachnospiraceae bacterium ND2006 (LbCpf1).
11. Композиция по п. 1, где белок Cas типа V содержит по меньшей мере одну последовательность ядерной локализации.
12. Композиция по п. 1, где белок Cas типа V содержит по меньшей мере одну мутацию в каталитическом домене и является каталитически неактивным.
13. Композиция по п. 1, в которой белок Cas типа V связан с гетерологичным функциональным доменом.
14. Композиция по п. 13, отличающаяся тем, что гетерологичный функциональный домен имеет одну или несколько из следующих активностей: активность метилазы, активность деметилазы, активность активации транскрипции, активность подавления транскрипции, активность фактора высвобождения при транскрипции, активность модификации гистонов, активность нуклеазы, активность расщепления одиноцепочечной РНК, активность расщепления двухцепочечной РНК, активность расщепления одноцепочечной ДНК, активность расщепления двухцепочечной ДНК и активность связывания нуклеиновых кислот.
15. Композиция по п. 1, в которой сконструированная направляющая содержит направляющую последовательность, связанную с прямой повторяющейся последовательностью.
16. Композиция по п. 1, в которой сконструированная направляющая содержит нуклеотиды РНК.
17. Композиция по п. 1, где сконструированная направляющая содержит один или несколько модифицированных нуклеотидов или один или несколько ненуклеотидных фрагментов.
18. Композиция по п. 1, в которой сконструированная направляющая содержит по меньшей мере одну химическую модификацию, где химическая модификация представляет собой метиленовый мостик между атомами углерода рибозного кольца, фосфоротиоатную связь или включение 2'-O-метила, 2 '-O-метил-3'-фосфоротиоата или 2'-O-метил 3'тиоРАСЕ по одному или нескольким концевым нуклеотидам.
19. Композиция по п. 1, в которой последовательность-мишень находится рядом с T-богатым PAM.
20. Композиция по п. 19, где белок Cas типа V представляет собой FnCpf1, а PAM представляет собой TTN, где N представляет собой A, C, G или T; или где белок Cas типа V представляет собой AsCpf1 или LbCpf1, а последовательность PAM представляет собой TTTV, где V представляет собой A, C или G.
21. Композиция по п. 1, где комплекс CRISPR генерирует разрыв цепи в последовательности-мишени.
22. Композиция по п. 21, в которой разрыв цепи представляет собой сдвоенный двухцепочечный разрыв с выступающим 5’-концом.
23. Композиция по п. 21, в которой разрыв цепи представляет собой сдвоенный двухцепочечный разрыв с выступом из 4 или 5 нуклеотидов.
24. Композиция по п. 21, где композиция дополнительно содержит одноцепочечный олигодезоксинуклеотид в качестве матрицы для гомологически направленной репарации двухцепочечного разрыва.
25. Композиция по п. 21, где композиция дополнительно содержит двухцепочечный олигодезоксинуклеотид для вставки в двухцепочечный разрыв.
26. Композиция по п. 1, где эукариотическая клетка представляет собой клетку млекопитающего или растительную клетку.
27. Композиция по п. 26, где клетка млекопитающего представляет собой клетку грызуна, клетку копытного животного или клетку примата.
28. Композиция по п. 27, где клетка млекопитающего представляет собой клетку человека.
29. Композиция по п. 28, где клетка млекопитающего представляет собой гемопоэтическую клетку или лимфоцит.
30. Композиция по п. 29, где клетка млекопитающего представляет собой гематопоэтическую стволовую клетку CD34 +/ клетку-предшественницу CD34 +, естественную клетку-киллер, цитотоксический Т-лимфоцит, регуляторный Т-лимфоцит или инфильтрирующий опухоль лимфоцит.
31. Композиция по п. 1, в которой последовательность-мишень связана с генетическим заболеванием или нарушением.
32. Композиция по п. 31, в которой последовательность-мишень связана с заболеванием или нарушением в крови.
33. Композиция по п. 32, где последовательность-мишень связана с серповидной анемией, бета-талассемией или гемофилией.
34. Композиция по п. 31, где последовательность-мишень связана с офтальмологическим или глазным заболеванием или нарушением.
35. Композиция по п. 34, где последовательность-мишень связана с врожденным амаврозом Лебера, синдромом Ушера, пигментным ретинитом или первичной открытоугольной глаукомой.
36. Композиция по п. 31, где последовательность-мишень связана с мышечным заболеванием или нарушением.
37. Композиция по п. 36, где последовательность-мишень связана с кистозным фиброзом или мышечной дистрофией Дюшенна.
38. Композиция по п. 31, в которой последовательность-мишень связана с раком.
39. Композиция по п. 39, где последовательность-мишень связана с PD1, CTLA4, TRAC, TRBC, B2M или MHC2TA.
40. Композиция по п. 38, в которой композиция содержит или кодирует несколько сконструированных руководств, каждое из которых сконструировано для гибридизации с другой последовательностью-мишенью.
Applications Claiming Priority (14)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201562181739P | 2015-06-18 | 2015-06-18 | |
| US62/181,739 | 2015-06-18 | ||
| US201562193507P | 2015-07-16 | 2015-07-16 | |
| US62/193,507 | 2015-07-16 | ||
| US201562201542P | 2015-08-05 | 2015-08-05 | |
| US62/201,542 | 2015-08-05 | ||
| US201562205733P | 2015-08-16 | 2015-08-16 | |
| US62/205,733 | 2015-08-16 | ||
| US201562232067P | 2015-09-24 | 2015-09-24 | |
| US62/232,067 | 2015-09-24 | ||
| US14/975,085 US9790490B2 (en) | 2015-06-18 | 2015-12-18 | CRISPR enzymes and systems |
| US14/975,085 | 2015-12-18 | ||
| EP16150428.7A EP3009511B2 (en) | 2015-06-18 | 2016-01-07 | Novel crispr enzymes and systems |
| EP16150428.7 | 2016-01-07 |
Related Parent Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2018101666A Division RU2737537C2 (ru) | 2015-06-18 | 2016-06-17 | Новые ферменты и системы crispr |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2023106193A Division RU2832308C2 (ru) | 2015-06-18 | 2023-03-16 | Новые ферменты и системы crispr |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2020136363A true RU2020136363A (ru) | 2020-12-24 |
| RU2792654C2 RU2792654C2 (ru) | 2023-03-22 |
Family
ID=
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| IL290678B2 (en) | Novel crispr enzymes and systems | |
| AU2021282533B2 (en) | Optimized crispr/cas9 systems and methods for gene editing in stem cells | |
| Hamann et al. | Nucleic acid delivery to mesenchymal stem cells: a review of nonviral methods and applications | |
| US20220098587A1 (en) | Methods and compositions for editing rnas | |
| JP7689949B2 (ja) | 操作されたデュアルガイド核酸を有するｃｒｉｓｐｒシステム | |
| AU2017226172B9 (en) | CRISPR/Cpf1-related methods, compositions and components for cancer immunotherapy | |
| ES2884838T3 (es) | ARN guía químicamente modificados para la regulación génica mediada por CRISPR/CAS | |
| EP3274453B1 (en) | Crispr/cas-mediated gene conversion | |
| EP3294888A1 (en) | Crispr/cas-related methods and compositions for treating hiv infection and aids | |
| US20250179481A1 (en) | Compositions and methods for targeting, editing, or modifying genes | |
| EP3692154A1 (en) | Modified cpf1 guide rna | |
| WO2019011118A1 (zh) | 一种基因编辑系统及基因编辑的方法 | |
| US20240175013A1 (en) | Biallelic knockout of trac | |
| EP4526333A2 (en) | Compositions and methods for engineering cells | |
| WO2014090985A1 (en) | T-cell modulation by exon skipping | |
| US20250115903A1 (en) | Compositions and methods for editing genomes | |
| US20240101993A1 (en) | Enhancing efficiency of targeted gene knockin by base editors | |
| EP4282963A1 (en) | Nucleic acid modified biological cell with expansion-dependent gene expression | |
| Reza et al. | Therapeutic genome mutagenesis using synthetic donor DNA and triplex-forming molecules | |
| CN114144202A (zh) | 用于载体的多重shRNA | |
| JP7660960B2 (ja) | 標的ヌクレオチド配列の改変のための非天然型ポリヌクレオチド | |
| US20250388896A1 (en) | Composition and methods for transgene insertion | |
| Marchelli et al. | Gene modulation by peptide nucleic acids (PNAs) targeting microRNAs (miRs) | |
| US20250114453A1 (en) | Methods for enhancing therapeutic efficacy of isolated cells for cell therapy | |
| EP4601650A2 (en) | Compositions and methods for targeting, editing, or modifying genes |