RU2016106652A - Способы и композиции для лечения болезней мозга - Google Patents
Способы и композиции для лечения болезней мозга Download PDFInfo
- Publication number
- RU2016106652A RU2016106652A RU2016106652A RU2016106652A RU2016106652A RU 2016106652 A RU2016106652 A RU 2016106652A RU 2016106652 A RU2016106652 A RU 2016106652A RU 2016106652 A RU2016106652 A RU 2016106652A RU 2016106652 A RU2016106652 A RU 2016106652A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- disease
- therapeutic agent
- paragraphs
- mammal
- cell
- Prior art date
Links
- 238000000034 method Methods 0.000 title claims 34
- 208000014644 Brain disease Diseases 0.000 title 1
- 239000000203 mixture Substances 0.000 title 1
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 21
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 21
- 239000003814 drug Substances 0.000 claims 15
- 229940124597 therapeutic agent Drugs 0.000 claims 15
- 210000004027 cell Anatomy 0.000 claims 13
- 241000124008 Mammalia Species 0.000 claims 11
- 239000002245 particle Substances 0.000 claims 10
- 210000001175 cerebrospinal fluid Anatomy 0.000 claims 9
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 claims 6
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 claims 6
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 claims 6
- 108090000565 Capsid Proteins Proteins 0.000 claims 4
- 102100023321 Ceruloplasmin Human genes 0.000 claims 4
- 210000004556 brain Anatomy 0.000 claims 4
- 239000013598 vector Substances 0.000 claims 4
- 108010025628 Apolipoproteins E Proteins 0.000 claims 3
- 102000013918 Apolipoproteins E Human genes 0.000 claims 3
- 208000015439 Lysosomal storage disease Diseases 0.000 claims 3
- 241000288906 Primates Species 0.000 claims 3
- 102000001708 Protein Isoforms Human genes 0.000 claims 3
- 108010029485 Protein Isoforms Proteins 0.000 claims 3
- 241000283984 Rodentia Species 0.000 claims 3
- 238000007913 intrathecal administration Methods 0.000 claims 3
- 230000004770 neurodegeneration Effects 0.000 claims 3
- 208000015122 neurodegenerative disease Diseases 0.000 claims 3
- 230000001681 protective effect Effects 0.000 claims 3
- 102000004169 proteins and genes Human genes 0.000 claims 3
- 108090000623 proteins and genes Proteins 0.000 claims 3
- 210000002330 subarachnoid space Anatomy 0.000 claims 3
- 108010060219 Apolipoprotein E2 Proteins 0.000 claims 2
- 201000011442 Metachromatic leukodystrophy Diseases 0.000 claims 2
- 208000008955 Mucolipidoses Diseases 0.000 claims 2
- 239000002260 anti-inflammatory agent Substances 0.000 claims 2
- 229940121363 anti-inflammatory agent Drugs 0.000 claims 2
- 210000003169 central nervous system Anatomy 0.000 claims 2
- 230000002490 cerebral effect Effects 0.000 claims 2
- 229940125721 immunosuppressive agent Drugs 0.000 claims 2
- 239000003018 immunosuppressive agent Substances 0.000 claims 2
- 210000005171 mammalian brain Anatomy 0.000 claims 2
- 239000013646 rAAV2 vector Substances 0.000 claims 2
- 102100035767 Adrenocortical dysplasia protein homolog Human genes 0.000 claims 1
- 208000024827 Alzheimer disease Diseases 0.000 claims 1
- 206010068597 Bulbospinal muscular atrophy congenital Diseases 0.000 claims 1
- 241000283707 Capra Species 0.000 claims 1
- 206010010356 Congenital anomaly Diseases 0.000 claims 1
- 206010011777 Cystinosis Diseases 0.000 claims 1
- 241000283073 Equus caballus Species 0.000 claims 1
- 208000024720 Fabry Disease Diseases 0.000 claims 1
- 208000032007 Glycogen storage disease due to acid maltase deficiency Diseases 0.000 claims 1
- 206010053185 Glycogen storage disease type II Diseases 0.000 claims 1
- 206010019468 Hemiplegia Diseases 0.000 claims 1
- 208000023105 Huntington disease Diseases 0.000 claims 1
- 108090000604 Hydrolases Proteins 0.000 claims 1
- 208000027747 Kennedy disease Diseases 0.000 claims 1
- 102100033448 Lysosomal alpha-glucosidase Human genes 0.000 claims 1
- 206010072928 Mucolipidosis type II Diseases 0.000 claims 1
- 206010072929 Mucolipidosis type III Diseases 0.000 claims 1
- 208000002678 Mucopolysaccharidoses Diseases 0.000 claims 1
- 206010056886 Mucopolysaccharidosis I Diseases 0.000 claims 1
- 208000018737 Parkinson disease Diseases 0.000 claims 1
- 241001494479 Pecora Species 0.000 claims 1
- 241000009328 Perro Species 0.000 claims 1
- 208000032319 Primary lateral sclerosis Diseases 0.000 claims 1
- 241000282898 Sus scrofa Species 0.000 claims 1
- 108010039203 Tripeptidyl-Peptidase 1 Proteins 0.000 claims 1
- 206010046298 Upper motor neurone lesion Diseases 0.000 claims 1
- 208000006269 X-Linked Bulbo-Spinal Atrophy Diseases 0.000 claims 1
- 206010002026 amyotrophic lateral sclerosis Diseases 0.000 claims 1
- 210000001638 cerebellum Anatomy 0.000 claims 1
- 210000004720 cerebrum Anatomy 0.000 claims 1
- 210000002889 endothelial cell Anatomy 0.000 claims 1
- 201000004502 glycogen storage disease II Diseases 0.000 claims 1
- 208000015181 infectious disease Diseases 0.000 claims 1
- 201000010901 lateral sclerosis Diseases 0.000 claims 1
- 230000002132 lysosomal effect Effects 0.000 claims 1
- 210000004962 mammalian cell Anatomy 0.000 claims 1
- HPNSFSBZBAHARI-UHFFFAOYSA-N micophenolic acid Natural products OC1=C(CC=C(C)CCC(O)=O)C(OC)=C(C)C2=C1C(=O)OC2 HPNSFSBZBAHARI-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 208000005264 motor neuron disease Diseases 0.000 claims 1
- 206010028093 mucopolysaccharidosis Diseases 0.000 claims 1
- 208000025919 mucopolysaccharidosis type 7 Diseases 0.000 claims 1
- 229940014456 mycophenolate Drugs 0.000 claims 1
- HPNSFSBZBAHARI-RUDMXATFSA-N mycophenolic acid Chemical group OC1=C(C\C=C(/C)CCC(O)=O)C(OC)=C(C)C2=C1C(=O)OC2 HPNSFSBZBAHARI-RUDMXATFSA-N 0.000 claims 1
- 201000001119 neuropathy Diseases 0.000 claims 1
- 230000007823 neuropathy Effects 0.000 claims 1
- 208000033808 peripheral neuropathy Diseases 0.000 claims 1
- 210000003446 pia mater Anatomy 0.000 claims 1
- 229920000155 polyglutamine Polymers 0.000 claims 1
- 108010040003 polyglutamine Proteins 0.000 claims 1
- 201000008417 spastic hemiplegia Diseases 0.000 claims 1
- 208000002320 spinal muscular atrophy Diseases 0.000 claims 1
- 208000011580 syndromic disease Diseases 0.000 claims 1
- 230000001225 therapeutic effect Effects 0.000 claims 1
- 230000002861 ventricular Effects 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
- A61K48/0058—Nucleic acids adapted for tissue specific expression, e.g. having tissue specific promoters as part of a contruct
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/005—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/33—Heterocyclic compounds
- A61K31/335—Heterocyclic compounds having oxygen as the only ring hetero atom, e.g. fungichromin
- A61K31/34—Heterocyclic compounds having oxygen as the only ring hetero atom, e.g. fungichromin having five-membered rings with one oxygen as the only ring hetero atom, e.g. isosorbide
- A61K31/343—Heterocyclic compounds having oxygen as the only ring hetero atom, e.g. fungichromin having five-membered rings with one oxygen as the only ring hetero atom, e.g. isosorbide condensed with a carbocyclic ring, e.g. coumaran, bufuralol, befunolol, clobenfurol, amiodarone
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
- A61K48/0075—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the delivery route, e.g. oral, subcutaneous
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P21/00—Drugs for disorders of the muscular or neuromuscular system
- A61P21/02—Muscle relaxants, e.g. for tetanus or cramps
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/14—Drugs for disorders of the nervous system for treating abnormal movements, e.g. chorea, dyskinesia
- A61P25/16—Anti-Parkinson drugs
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P25/00—Drugs for disorders of the nervous system
- A61P25/28—Drugs for disorders of the nervous system for treating neurodegenerative disorders of the central nervous system, e.g. nootropic agents, cognition enhancers, drugs for treating Alzheimer's disease or other forms of dementia
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P29/00—Non-central analgesic, antipyretic or antiinflammatory agents, e.g. antirheumatic agents; Non-steroidal antiinflammatory drugs [NSAID]
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P3/00—Drugs for disorders of the metabolism
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P37/00—Drugs for immunological or allergic disorders
- A61P37/02—Immunomodulators
- A61P37/06—Immunosuppressants, e.g. drugs for graft rejection
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N2750/00—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA ssDNA viruses
- C12N2750/00011—Details
- C12N2750/14011—Parvoviridae
- C12N2750/14111—Dependovirus, e.g. adenoassociated viruses
- C12N2750/14141—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector
- C12N2750/14143—Use of virus, viral particle or viral elements as a vector viral genome or elements thereof as genetic vector
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Public Health (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Neurology (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- Neurosurgery (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Immunology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Zoology (AREA)
- Hospice & Palliative Care (AREA)
- Psychiatry (AREA)
- Pain & Pain Management (AREA)
- Psychology (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Virology (AREA)
- Obesity (AREA)
- Hematology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Orthopedic Medicine & Surgery (AREA)
Claims (34)
1. Способ доставки терапевтического средства в центральную нервную систему млекопитающего, включающий введение в мозжечково-мозговую цистерну млекопитающего rAAV частицы, содержащей AAV капсидный белок и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтическое средство, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, с целью эффективного инфицирования клеток, которые контактируют со спинномозговой жидкостью (CSF) млекопитающего, вследствие чего клетки экспрессируют терапевтическое средство у млекопитающего.
2. Способ лечения болезни у млекопитающего, включающий введение в мозжечково-мозговую цистерну млекопитающего rAAV частицы, содержащей AAV капсидный белок и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтическое средство, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, с целью эффективного инфицирования клеток, которые контактируют со спинномозговой жидкостью (CSF) млекопитающего, вследствие чего клетка экспрессирует терапевтическое средство, направленное на лечение данной болезни.
3. Способ доставки терапевтического средства в центральную нервную систему млекопитающего, включающий введение в желудочек мозга млекопитающего, субарахноидальное пространство и/или интратекальное пространство rAAV частицы, содержащей AAV капсидный белок и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтическое средство, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, с целью эффективного инфицирования клеток, контактирующих со спинномозговой жидкостью (CSF) млекопитающего, вследствие чего клетки экспрессируют терапевтическое средство у млекопитающего.
4. Способ лечения болезни у млекопитающего, включающий введение в желудочек мозга млекопитающего, субарахноидальное пространство и/или интратекальное пространство rAAV частицы, содержащей AAV капсидный белок и вектор, содержащий нуклеиновую кислоту, кодирующую терапевтическое средство, вставленную между парой AAV инвертированных концевых повторов, с целью эффективного инфицирования клеток, контактирующих со спинномозговой жидкостью (CSF) млекопитающего, вследствие чего клетка экспрессирует терапевтическое средство, направленное на лечение данной болезни.
5. Способ по любому из пп. 1-4, в котором клетка экспрессирует терапевтическое средство и секретирует терапевтическое средство в CSF.
6. Способ по любому из пп. 1-4, в котором клетка является эпендимной клеткой, пиальной (клеткой мягкой мозговой оболочки), эндотелиальной клеткой или клеткой желудочка мозга и/или менингеальной клеткой.
7. Способ по любому из пп. 1-2, дополнительно включающий введение rAAV в желудочек мозга млекопитающего, субарахноидальное пространство и/или интратекальное пространство.
8. Способ по любому из пп. 1-4, в котором млекопитающее не относится к отряду грызунов.
9. Способ по п. 8, в котором млекопитающее, не относящееся к отряду грызунов, является приматом, лошадью, овцой, козой, свиньей или собакой.
10. Способ по п. 9, в котором млекопитающее, не относящееся к отряду грызунов, является приматом.
11. Способ по п. 10, в котором примат является человеком.
12. Способ по любому из пп. 1-4, в котором терапевтическое средство является терапевтической нуклеиновой кислотой.
13. Способ по любому из пп. 1-4, в котором терапевтическое средство является белком.
14. Способ по п. 13, в котором нуклеиновая кислота кодирует лизосомальную гидролазу.
15. Способ по п. 14, в котором белок является ТРР1.
16. Способ по любому из пп. 1-4, согласно которому болезнь является лизосомной болезнью накопления (LSD).
17. Способ по п. 16, в котором LSD представляет собой детский или поздний младенческий цероидный липофусциноз (LINCL), нейропатию Гоше, юношескую болезнь Баттена, болезнь Фабри, метахроматическую лейкодистрофию (MLD), болезнь Санфилиппо А, болезнь Хантера, болезнь Краббе, болезнь Моркио, болезнь Помпе, болезнь Ниманна-Пика типа С, болезнь Тэя-Сакса, болезнь Гурлера (MPS-I Н), болезнь Санфилиппо В, болезнь Марото-Лами, болезнь Ниманна-Пика типа А, цистиноз, болезнь Гурлера-Шейе (MPS-I H/S), мукополисахаридоз (MPS VII), синдром Шейе (MPS-I S), детскую болезнь Баттена, GM1 ганглиозидоз, муколипидоз типа II/III или болезнь Сандхоффа.
18. Способ по п. 17, в котором болезнь является LINCL.
19. Способ по любому из пп. 1-4, в котором заболевание является нейродегенеративной болезнью.
20. Способ по п. 19, в котором нейродегенеративная болезнь является болезнью
Альцгеймера, болезнью Хантингтона, ALS, врожденной спастической гемиплегией, первичным латеральным склерозом, спинальной мышечной атрофией, болезнью Кеннеди, полиглутаминным повторным заболеванием или болезнью Паркинсона.
21. Способ по п. 20, в котором нейродегенеративная болезнь является болезнью Альцгеймера.
22. Способ по п. 21, в котором белок является защитной изоформой АроЕ белка.
23. Способ по п. 22, в котором защитная изоформа АроЕ имеет 80% гомологию с АроЕ ε2.
24. Способ по п. 22, в котором защитная изоформа АроЕ имеет 100% гомологию с АроЕ ε2.
25. Способ по любому из пп. 1-4, в котором rAAV частица вводится в 1-5 местоположений в мозге.
26. Способ по п. 25, в котором rAAV частица вводится в одно место в мозге.
27. Способ по любому из пп. 1-4, в котором rAAV частица является rAAV2, rAAV4, rAAV5 и/или rAAV9 частицей.
28. Способ по п. 27, в котором rAAV частица является rAAV2 частицей.
29. Способ по любому из пп. 1-4, в котором терапевтическое средство вводится в однократной дозировке в мозжечково-мозговую цистерну млекопитающего.
30. Способ по любому из пп. 1-4, дополнительно включающий введение иммуносупрессорного средства.
31. Способ по п. 30, в котором иммуносупрессорное средство является противовоспалительным средством.
32. Способ по п. 31, в котором противовоспалительное средство является микофенолатом.
33. Способ по любому из пп. 1-4, в котором rAAV вводится в дозе примерно 1-5 мл при концентрации 1×105-1×1016 vg/мл.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201361859157P | 2013-07-26 | 2013-07-26 | |
| US61/859,157 | 2013-07-26 | ||
| PCT/US2014/047338 WO2015013148A2 (en) | 2013-07-26 | 2014-07-20 | Methods and compositions for treating brain diseases |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2018128780A Division RU2018128780A (ru) | 2013-07-26 | 2014-07-20 | Способы и композиции для лечения болезней мозга |
Publications (2)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2016106652A true RU2016106652A (ru) | 2017-08-31 |
| RU2664471C2 RU2664471C2 (ru) | 2018-08-17 |
Family
ID=52393945
Family Applications (2)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2016106652A RU2664471C2 (ru) | 2013-07-26 | 2014-07-20 | Способы и композиции для лечения болезней мозга |
| RU2018128780A RU2018128780A (ru) | 2013-07-26 | 2014-07-20 | Способы и композиции для лечения болезней мозга |
Family Applications After (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2018128780A RU2018128780A (ru) | 2013-07-26 | 2014-07-20 | Способы и композиции для лечения болезней мозга |
Country Status (16)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US10391184B2 (ru) |
| EP (1) | EP3024497B1 (ru) |
| JP (2) | JP6752142B2 (ru) |
| KR (2) | KR20220106852A (ru) |
| CN (1) | CN105764532B (ru) |
| AU (1) | AU2014293460B2 (ru) |
| BR (1) | BR112016001592A2 (ru) |
| CA (1) | CA2918902C (ru) |
| DK (1) | DK3024497T3 (ru) |
| ES (1) | ES2859605T3 (ru) |
| IL (1) | IL243758B (ru) |
| MX (1) | MX373332B (ru) |
| PT (1) | PT3024497T (ru) |
| RU (2) | RU2664471C2 (ru) |
| WO (1) | WO2015013148A2 (ru) |
| ZA (1) | ZA201601024B (ru) |
Cited By (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| RU2794960C2 (ru) * | 2018-05-30 | 2023-04-26 | Эстев Фармасьютикалс, С.А. | Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения мукополисахаридозов типа iv a |
Families Citing this family (43)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| RU2692251C2 (ru) | 2013-05-15 | 2019-06-24 | Риджентс Оф Зэ Юниверсити Оф Миннесота | Опосредованный аденоассоциированным вирусом перенос генов в центральную нервную систему |
| WO2015191508A1 (en) | 2014-06-09 | 2015-12-17 | Voyager Therapeutics, Inc. | Chimeric capsids |
| CN107106689A (zh) | 2014-11-05 | 2017-08-29 | 沃雅戈治疗公司 | 用于治疗帕金森病的aadc多核苷酸 |
| KR102584655B1 (ko) | 2014-11-14 | 2023-10-06 | 보이저 테라퓨틱스, 인크. | 조절성 폴리뉴클레오티드 |
| MX2017006216A (es) | 2014-11-14 | 2018-08-29 | Voyager Therapeutics Inc | Composiciones y métodos para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ela). |
| TWI752907B (zh) * | 2015-05-08 | 2022-01-21 | 美商拜奧馬林製藥公司 | 用於治療cln2疾病之tpp1調配物及方法 |
| GB201508025D0 (en) | 2015-05-11 | 2015-06-24 | Ucl Business Plc | Fabry disease gene therapy |
| WO2016187017A1 (en) * | 2015-05-15 | 2016-11-24 | Mcivor R Scott | Adeno-associated for therapeutic delivery to central nervous system |
| WO2017070678A1 (en) | 2015-10-23 | 2017-04-27 | University Of Iowa Research Foundation | Methods for treating neurodegenerative diseases using gene therapy to delay disease onset and progression while providing cognitive protection |
| WO2017181113A1 (en) | 2016-04-15 | 2017-10-19 | The Trustees Of The University Of Pennsyvania | Gene therapy for treating mucopolysaccharidosis type ii |
| AU2017268382B2 (en) | 2016-05-18 | 2023-09-28 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods of treating Huntington's disease |
| RU2758488C2 (ru) | 2016-05-18 | 2021-10-28 | Вояджер Терапьютикс, Инк. | Модулирующие полинуклеотиды |
| WO2018027037A2 (en) * | 2016-08-03 | 2018-02-08 | University Of South Florida | Reelin compositions for treatment of neurological disorders |
| JP2019531787A (ja) | 2016-08-30 | 2019-11-07 | ザ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティ オブ カリフォルニア | 生物医学的ターゲティング及びデリバリーの方法並びにそれを実行するための装置及びシステム |
| AU2017318717B2 (en) * | 2016-09-02 | 2024-10-24 | Spark Therapeutics, Inc. | Methods and vectors for treating CNS disorders |
| JP2019537576A (ja) * | 2016-11-04 | 2019-12-26 | ザ・チルドレンズ・ホスピタル・オブ・フィラデルフィアＴｈｅ Ｃｈｉｌｄｒｅｎ’Ｓ Ｈｏｓｐｉｔａｌ Ｏｆ Ｐｈｉｌａｄｅｌｐｈｉａ | 神経変性疾患を処置するための遺伝子移入用組成物、遺伝子導入法、及び遺伝子導入の使用 |
| JOP20190200A1 (ar) | 2017-02-28 | 2019-08-27 | Univ Pennsylvania | تركيبات نافعة في معالجة ضمور العضل النخاعي |
| AU2018261790B2 (en) | 2017-05-05 | 2024-10-03 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (ALS) |
| WO2018204803A1 (en) | 2017-05-05 | 2018-11-08 | Voyager Therapeutics, Inc. | Compositions and methods of treating huntington's disease |
| RU2019139555A (ru) * | 2017-05-11 | 2021-06-11 | Зе Трастис Оф Зе Юниверсити Оф Пеннсильвания | Генная терапия нейрональных цероидных липофусцинозов |
| CN110809583A (zh) | 2017-06-07 | 2020-02-18 | 瑞泽恩制药公司 | 用于内化酶的组合物和方法 |
| JOP20190269A1 (ar) | 2017-06-15 | 2019-11-20 | Voyager Therapeutics Inc | بولي نوكليوتيدات aadc لعلاج مرض باركنسون |
| CN111132626B (zh) | 2017-07-17 | 2024-01-30 | 沃雅戈治疗公司 | 轨迹阵列引导系统 |
| TWI835747B (zh) | 2017-09-22 | 2024-03-21 | 賓州大學委員會 | 用於治療黏多醣病 ii 型之基因治療 |
| EP3687582A4 (en) | 2017-09-29 | 2021-07-14 | Voyager Therapeutics, Inc. | RESCUE OF CENTRAL AND PERIPHERAL NEUROLOGICAL PHENOTYPE OF FRIEDREICH ATAXIA BY INTRAVENOUS ADMINISTRATION |
| US11434502B2 (en) | 2017-10-16 | 2022-09-06 | Voyager Therapeutics, Inc. | Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS) |
| EP4454654A3 (en) | 2017-10-16 | 2025-02-19 | Voyager Therapeutics, Inc. | Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als) |
| CN120505370A (zh) | 2017-11-08 | 2025-08-19 | 诺华股份有限公司 | 制备病毒载体的手段和方法及其用途 |
| KR20200118151A (ko) | 2018-02-07 | 2020-10-14 | 리제너론 파마슈티칼스 인코포레이티드 | 치료 단백질 전달을 위한 방법 및 조성물 |
| MX2020012077A (es) | 2018-05-15 | 2021-03-09 | Voyager Therapeutics Inc | Composiciones y metodos para el tratamiento de la enfermedad de parkinson. |
| MX2020012350A (es) | 2018-05-17 | 2021-01-29 | Regeneron Pharma | Anticuerpos anti-cd63, conjugados y usos de estos. |
| EP3801638A1 (en) | 2018-06-08 | 2021-04-14 | Novartis AG | Cell-based assay for measuring drug product potency |
| SG11202103151RA (en) | 2018-09-28 | 2021-04-29 | Voyager Therapeutics Inc | Frataxin expression constructs having engineered promoters and methods of use thereof |
| CA3120923A1 (en) * | 2018-11-26 | 2020-06-04 | Universitat Autonoma De Barcelona | Fibroblast growth factor 21 (fgf21) gene therapy |
| WO2020160486A1 (en) * | 2019-02-01 | 2020-08-06 | Spark Therapeutics, Inc. | Aav vector treatment methods for late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 |
| EP3931317A4 (en) * | 2019-02-28 | 2023-01-04 | Benitec IP Holdings Inc. | COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATMENT OF OCULOPHARYNGEAL MUSCULAR DYSTROPHY (OPMD) |
| EP3952924A4 (en) * | 2019-04-12 | 2023-05-24 | Encoded Therapeutics, Inc. | COMPOSITIONS AND METHODS OF ADMINISTRATION OF THERAPEUTIC PRODUCTS |
| KR102272858B1 (ko) | 2019-05-22 | 2021-07-05 | 경희대학교 산학협력단 | 뇌 이상 단백질 치료를 위한 방사선 시스템 및 이의 사용 방법 |
| RU2716013C2 (ru) * | 2019-05-27 | 2020-03-05 | Федеральное государственное бюджетное образовательное учреждение высшего образования "Казанский Государственный медицинский университет" Министерства здравоохранения Российской Федерации | Способ изготовления средства для клеточно-опосредованной генной терапии и средство для клеточно-опосредованной генной терапии |
| WO2021180118A1 (en) * | 2020-03-11 | 2021-09-16 | Shanghai Belief-Delivery Biomed Co., Ltd. | Novel use of aspirin compound in increasing nucleic acid expression |
| US12129287B2 (en) | 2020-09-14 | 2024-10-29 | President And Fellows Of Harvard College | Recombinant adeno associated virus encoding clarin-1 and uses thereof |
| WO2025084951A1 (en) * | 2023-10-16 | 2025-04-24 | Joint Stock Company "Axelgen" | Recombinant genetic construct, adeno-associated virus for the treatment of metachromatic leukodystrophy |
| WO2025221877A1 (en) * | 2024-04-17 | 2025-10-23 | Five Prime Sciences Incorporated | Tripeptidyl peptidase 1-related compositions and methods for the treatment and diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis |
Family Cites Families (9)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| JPH09505561A (ja) * | 1993-10-01 | 1997-06-03 | アメリカ合衆国 | 神経系の遺伝子治療 |
| WO2000023587A2 (en) * | 1998-10-16 | 2000-04-27 | Introgene B.V. | Gene therapy of alzheimer's disease by delivery of an encoded apolipoprotein e |
| US7037493B2 (en) * | 2000-05-01 | 2006-05-02 | Cornell Research Foundation, Inc. | Method of inducing neuronal production in the brain and spinal cord |
| JP2008521575A (ja) * | 2004-12-01 | 2008-06-26 | ジェンザイム・コーポレイション | 肝臓を標的とした遺伝物質の送達方法 |
| ES2596885T3 (es) * | 2006-06-07 | 2017-01-12 | Genzyme Corporation | Terapia génica para esclerosis lateral amiotrófica y otros trastornos de la medula espinal |
| EP3514232A1 (en) * | 2010-04-23 | 2019-07-24 | University of Massachusetts | Cns targeting aav vectors and methods of use thereof |
| EP2394667A1 (en) * | 2010-06-10 | 2011-12-14 | Laboratorios Del Dr. Esteve, S.A. | Vectors and sequences for the treatment of diseases |
| WO2012135857A1 (en) * | 2011-03-31 | 2012-10-04 | University Of Iowa Research Foundation | Methods and compositions for treating brain diseases |
| CA2870288A1 (en) * | 2012-04-10 | 2013-10-17 | John J. Rossi | Rna aptamers for therapeutic and diagnostic delivery to pancreatic cancer cells |
-
2014
- 2014-07-20 MX MX2016001026A patent/MX373332B/es active IP Right Grant
- 2014-07-20 KR KR1020227024561A patent/KR20220106852A/ko not_active Ceased
- 2014-07-20 WO PCT/US2014/047338 patent/WO2015013148A2/en not_active Ceased
- 2014-07-20 CA CA2918902A patent/CA2918902C/en active Active
- 2014-07-20 KR KR1020167004644A patent/KR102423069B1/ko active Active
- 2014-07-20 BR BR112016001592A patent/BR112016001592A2/pt not_active Application Discontinuation
- 2014-07-20 EP EP14829704.7A patent/EP3024497B1/en active Active
- 2014-07-20 CN CN201480052788.9A patent/CN105764532B/zh active Active
- 2014-07-20 US US14/907,776 patent/US10391184B2/en active Active
- 2014-07-20 PT PT148297047T patent/PT3024497T/pt unknown
- 2014-07-20 ES ES14829704T patent/ES2859605T3/es active Active
- 2014-07-20 JP JP2016529801A patent/JP6752142B2/ja active Active
- 2014-07-20 DK DK14829704.7T patent/DK3024497T3/da active
- 2014-07-20 RU RU2016106652A patent/RU2664471C2/ru active
- 2014-07-20 RU RU2018128780A patent/RU2018128780A/ru unknown
- 2014-07-20 AU AU2014293460A patent/AU2014293460B2/en active Active
-
2016
- 2016-01-24 IL IL24375816A patent/IL243758B/en active IP Right Grant
- 2016-02-15 ZA ZA2016/01024A patent/ZA201601024B/en unknown
-
2019
- 2019-05-07 JP JP2019087662A patent/JP6872579B2/ja active Active
- 2019-06-28 US US16/457,332 patent/US20200009267A1/en not_active Abandoned
Cited By (1)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| RU2794960C2 (ru) * | 2018-05-30 | 2023-04-26 | Эстев Фармасьютикалс, С.А. | Аденоассоциированные вирусные векторы для лечения мукополисахаридозов типа iv a |
Also Published As
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2016106652A (ru) | Способы и композиции для лечения болезней мозга | |
| JP2016530246A5 (ru) | ||
| JP7682142B2 (ja) | 網膜およびｃｎｓ遺伝子治療用ａａｖベクター | |
| Rafi et al. | Extended normal life after AAVrh10-mediated gene therapy in the mouse model of Krabbe disease | |
| RU2014151218A (ru) | Способы и композиции для лечения амилоидных отложений | |
| Piguet et al. | Clinical gene therapy for neurodegenerative diseases: past, present, and future | |
| Rosenberg et al. | Gene therapy for metachromatic leukodystrophy | |
| Kim et al. | GDF-15 secreted from human umbilical cord blood mesenchymal stem cells delivered through the cerebrospinal fluid promotes hippocampal neurogenesis and synaptic activity in an Alzheimer's disease model | |
| CA2947468C (en) | Adenoassociated virus vectors for the treatment of lysosomal storage disorders | |
| TWI547288B (zh) | 用於治療疾病之載體及序列 | |
| US10967073B2 (en) | Glucocerebrosidase gene therapy for Parkinson's disease | |
| JP2008540445A5 (ru) | ||
| Aronovich et al. | Lysosomal storage disease: Gene therapy on both sides of the blood–brain barrier | |
| Penon-Portmann et al. | Current and new therapies for mucopolysaccharidoses | |
| BR112019009074A2 (pt) | composições, métodos e uso de transferência genética para o tratamento de doenças neurodegenerativas | |
| KR20190126047A (ko) | 메틸-CpG 결합 단백질 2를 암호화하는 재조합 아데노-관련 바이러스의 경막 내 전달 | |
| Gomez Limia et al. | Emerging perspectives on gene therapy delivery for neurodegenerative and neuromuscular disorders | |
| Lengel et al. | Stem cell therapy for pediatric traumatic brain injury | |
| Critchley et al. | Targeting the central nervous system in lysosomal storage diseases: Strategies to deliver therapeutics across the blood-brain barrier | |
| US20230277687A1 (en) | Viral particles for use in treating tauopathies such as alzheimer's diseases by gene therapy | |
| Lee et al. | Evaluation of AAV transduction efficiency via multiple delivery routes: Insights from peripheral and central nervous system analysis | |
| Biffi | Genetically-modified hematopoietic stem cells and their progeny for widespread and efficient protein delivery to diseased sites: the case of lysosomal storage disorders | |
| Ramos et al. | Viral vector gene delivery to the brain for treating neurogenetic diseases | |
| Weismann | Approaches and Considerations Towards a Safe and Effective Adeno-Associated Virus Mediated Therapeutic Intervention for GM1-Gangliosidosis: A Dissertation | |
| Weismann | Let us know how access to this document benefits you. |