[go: up one dir, main page]

RU2012125253A - Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему - Google Patents

Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему Download PDF

Info

Publication number
RU2012125253A
RU2012125253A RU2012125253/10A RU2012125253A RU2012125253A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A RU 2012125253/10 A RU2012125253/10 A RU 2012125253/10A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A RU 2012125253 A RU2012125253 A RU 2012125253A
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
enhancer
gene
expression cassette
promoter
construct
Prior art date
Application number
RU2012125253/10A
Other languages
English (en)
Other versions
RU2577971C2 (ru
Inventor
Хироми КУМОН
Нам-Хо ХУХ
Масакие САКАГУТИ
Масами ВАТАНАБЕ
Original Assignee
Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити
Момотаро-Джин Инк.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити, Момотаро-Джин Инк. filed Critical Нэшнл Юниверсити Корпорейшн Окаяма Юниверсити
Publication of RU2012125253A publication Critical patent/RU2012125253A/ru
Application granted granted Critical
Publication of RU2577971C2 publication Critical patent/RU2577971C2/ru

Links

Classifications

    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/11—DNA or RNA fragments; Modified forms thereof; Non-coding nucleic acids having a biological activity
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/67—General methods for enhancing the expression
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K38/00—Medicinal preparations containing peptides
    • A61K38/16—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • A61K38/17—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • A61K38/1703—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates
    • A61K38/1709—Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans from vertebrates from mammals
    • A61K38/1761—Apoptosis related proteins, e.g. Apoptotic protease-activating factor-1 (APAF-1), Bax, Bax-inhibitory protein(s)(BI; bax-I), Myeloid cell leukemia associated protein (MCL-1), Inhibitor of apoptosis [IAP] or Bcl-2
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00—Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A—HUMAN NECESSITIES
    • A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P43/00—Drugs for specific purposes, not provided for in groups A61P1/00-A61P41/00
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09—Recombinant DNA-technology
    • C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
    • C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
    • C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12P—FERMENTATION OR ENZYME-USING PROCESSES TO SYNTHESISE A DESIRED CHEMICAL COMPOUND OR COMPOSITION OR TO SEPARATE OPTICAL ISOMERS FROM A RACEMIC MIXTURE
    • C12P21/00—Preparation of peptides or proteins
    • C12P21/02—Preparation of peptides or proteins having a known sequence of two or more amino acids, e.g. glutathione
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2799/00—Uses of viruses
    • C12N2799/02—Uses of viruses as vector
    • C12N2799/021—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid
    • C12N2799/025—Uses of viruses as vector for the expression of a heterologous nucleic acid where the vector is derived from a parvovirus
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C—CHEMISTRY; METALLURGY
    • C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N2830/00—Vector systems having a special element relevant for transcription
    • C12N2830/50—Vector systems having a special element relevant for transcription regulating RNA stability, not being an intron, e.g. poly A signal

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Immunology (AREA)
  • Gastroenterology & Hepatology (AREA)
  • Marine Sciences & Fisheries (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Micro-Organisms Or Cultivation Processes Thereof (AREA)
  • Preparation Of Compounds By Using Micro-Organisms (AREA)
  • Medicines That Contain Protein Lipid Enzymes And Other Medicines (AREA)

Abstract

1. Генная экспрессионная кассета, которая содержит:(i) ДНК-конструкт, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления поли А связаны в таком порядке; и(ii) энхансер или энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, в таком порядке,где указанный энхансер или указанный энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, лигированы непосредственно ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, иможет усиливать экспрессию белка из гена в сравнении со случаем, в котором энхансер вставлен выше по ходу транскрипции от 1-го промотора.2. Экспрессионная кассета по п.1, которая не имеет другого механизма для экспрессии гена ниже по ходу транскрипции от лигированного энхансера, но имеет структуру, в который ген, который должен быть экспрессирован, фланкирован первым промотором и энхансером.3. Экспрессионная кассета по п.1, где указанный промотор выбран из группы, состоящей из промотора CMV-i, промотора SV40, промотора hTERT, промотора β-актина и промотора CAG.4. Экспрессионная кассета по любому из пп.1-3, где энхансер, лигированный ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляет собой, по меньшей мере, один энхансер, выбранный из группы, состоящей из энхансера CMV, энхансера SV40 и энхансера hTERT.5. Экспрессионная кассета по п.1, где указанные энхансеры, лигированные ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляют собой энхансер hTERT, энхансер SV40 и энхансер CMV, которые связаны в таком порядке.6. Экспрессионная кассета по п.1, где (i) 1-4 энхансера CMV лигированы выше по ходу транскрипции �

Claims (16)

1. Генная экспрессионная кассета, которая содержит:
(i) ДНК-конструкт, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления поли А связаны в таком порядке; и
(ii) энхансер или энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, в таком порядке,
где указанный энхансер или указанный энхансер с UAS, лигированным с его частью выше по ходу транскрипции, лигированы непосредственно ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, и
может усиливать экспрессию белка из гена в сравнении со случаем, в котором энхансер вставлен выше по ходу транскрипции от 1-го промотора.
2. Экспрессионная кассета по п.1, которая не имеет другого механизма для экспрессии гена ниже по ходу транскрипции от лигированного энхансера, но имеет структуру, в который ген, который должен быть экспрессирован, фланкирован первым промотором и энхансером.
3. Экспрессионная кассета по п.1, где указанный промотор выбран из группы, состоящей из промотора CMV-i, промотора SV40, промотора hTERT, промотора β-актина и промотора CAG.
4. Экспрессионная кассета по любому из пп.1-3, где энхансер, лигированный ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляет собой, по меньшей мере, один энхансер, выбранный из группы, состоящей из энхансера CMV, энхансера SV40 и энхансера hTERT.
5. Экспрессионная кассета по п.1, где указанные энхансеры, лигированные ниже по ходу транскрипции от последовательности добавления полиА, представляют собой энхансер hTERT, энхансер SV40 и энхансер CMV, которые связаны в таком порядке.
6. Экспрессионная кассета по п.1, где (i) 1-4 энхансера CMV лигированы выше по ходу транскрипции от ДНК-конструкта, в котором первый промотор, ген, который должен быть экспрессирован, и последовательность добавления полиА связаны в таком порядке.
7. Экспрессионная кассета по п.1, содержащая, по меньшей мере, любой из следующих элементов (i) и (ii):
(i) RU5', лигированный непосредственно выше по ходу транскрипции от гена, который должен быть экспрессирован; и
(ii) SV40-ori, лигированный с лежащей наиболее высоко по ходу транскрипции частью этой экспрессионной кассеты.
8. Экспрессионная кассета по п.1, где ДНК, кодирующая белок, который должен быть экспрессирован, представляет собой терапевтический ген, который может быть использован для лечения заболевания, или ДНК, кодирующую белок, который может быть использован для лекарственного средства, диагностического агента или реагента.
9. Экспрессионная кассета по п.8, где указанный терапевтический ген представляет собой ген REIC/Dkk-3, который является геном супрессора рака, применимым для лечения опухолей.
10. Экспрессионная кассета для чужеродного гена по п. 5, имеющая структуру конструкта, выбранного из группы, состоящей из конструкта № 14, конструкта № 16 и конструкта № 17, конструкта № 18, конструкта № 19, конструкта № 20 и конструкта № 21, таких как следующие:
Конструкт № 14
Figure 00000001
Конструкт № 16
Figure 00000002
Конструкт № 17
Figure 00000003
Конструкт № 18
Figure 00000004
Конструкт № 19
Figure 00000005
Конструкт № 20
Figure 00000006
и
Конструкт № 21
Figure 00000007
11. Вектор, содержащий экспрессионную кассету для чужеродного гена по любому из пп.1-10.
12. Вектор по п.11, который представляет собой аденовирусный вектор или аденоассоциированный вирусный вектор.
13. Клетка-хозяин, содержащая вектор по п.11 или 12.
14. Препарат для детектирования или лечения заболевания, содержащий вектор по п.11 или 12.
15. Способ экспрессирования гена, который должен быть экспрессирован, с использованием экспрессионной кассеты по любому из пп.1-10 или вектора по п.11 или 12.
16. Способ получения белка, кодируемого геном, который должен быть экспрессирован, предусматривающий введение экспрессионной кассеты по любому из пп.1-10 или вектора по п.11 или 12 в клетку и затем культивирование этой клетки.
RU2012125253/10A 2009-11-19 2010-11-19 Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему RU2577971C2 (ru)

Applications Claiming Priority (3)

Application Number Priority Date Filing Date Title
JP2009-264299 2009-11-19
JP2009264299 2009-11-19
PCT/JP2010/071196 WO2011062298A1 (ja) 2009-11-19 2010-11-19 遺伝子発現を上昇させるシステム及び該システムを保持したベクター

Publications (2)

Publication Number Publication Date
RU2012125253A true RU2012125253A (ru) 2013-12-27
RU2577971C2 RU2577971C2 (ru) 2016-03-20

Family

ID=44059764

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2012125253/10A RU2577971C2 (ru) 2009-11-19 2010-11-19 Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему

Country Status (10)

Country Link
US (1) US9493776B2 (ru)
EP (1) EP2508603B1 (ru)
JP (1) JP5697042B2 (ru)
KR (1) KR101752941B1 (ru)
CN (1) CN102741405B (ru)
AU (1) AU2010322723B9 (ru)
CA (1) CA2781332C (ru)
IL (1) IL219882A (ru)
RU (1) RU2577971C2 (ru)
WO (1) WO2011062298A1 (ru)

Families Citing this family (56)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US9217155B2 (en) 2008-05-28 2015-12-22 University Of Massachusetts Isolation of novel AAV'S and uses thereof
WO2010138263A2 (en) 2009-05-28 2010-12-02 University Of Massachusetts Novel aav 's and uses thereof
WO2011133874A1 (en) 2010-04-23 2011-10-27 University Of Massachusetts Multicistronic expression constructs
EP2561075B1 (en) 2010-04-23 2018-06-27 University of Massachusetts Aav-based treatment of cholesterol-related disorders
US9102949B2 (en) 2010-04-23 2015-08-11 University Of Massachusetts CNS targeting AAV vectors and methods of use thereof
EP3318634A1 (en) 2011-04-21 2018-05-09 University of Massachusetts Raav-based compositions and methods for treating diseases involving dominant-negative or gain of function mutations
EP2716756B1 (en) * 2011-05-25 2021-12-08 National University Corporation Okayama University Reic-expressing adenovirus vector for use in treating cancer
FR2981946B1 (fr) * 2011-10-28 2015-02-20 Lfb Biotechnologies Unites de transcription et leur utilisation dans des vecteurs d'expression (yb2/0)
FR2986536A1 (fr) * 2012-02-08 2013-08-09 Lfb Biotechnologies Unites de transcription et leur utilisation dans des vecteurs d'expression (cho)
JP6124460B2 (ja) * 2012-02-16 2017-05-10 国立大学法人 岡山大学 融合タンパク質を含む癌治療用医薬組成物
US9856301B2 (en) * 2012-03-26 2018-01-02 University Of Massachusetts Anti-tumor properties of Dickkopf 3b
WO2015127128A2 (en) 2014-02-19 2015-08-27 University Of Massachusetts Recombinant aavs having useful transcytosis properties
AU2015231294B2 (en) 2014-03-18 2020-10-29 University Of Massachusetts rAAV-based compositions and methods for treating amyotrophic lateral sclerosis
US10975391B2 (en) 2014-04-25 2021-04-13 University Of Massachusetts Recombinant AAV vectors useful for reducing immunity against transgene products
US10689653B2 (en) 2014-06-03 2020-06-23 University Of Massachusetts Compositions and methods for modulating dysferlin expression
WO2016054557A1 (en) 2014-10-03 2016-04-07 University Of Massachusetts Novel high efficiency library-identified aav vectors
WO2016054554A1 (en) 2014-10-03 2016-04-07 University Of Massachusetts Heterologous targeting peptide grafted aavs
CA2964272A1 (en) 2014-10-21 2016-04-28 Guangping Gao Recombinant aav variants and uses thereof
CN112410339A (zh) 2014-11-14 2021-02-26 沃雅戈治疗公司 调节性多核苷酸
RU2716422C2 (ru) 2014-11-14 2020-03-11 Вояджер Терапьютикс, Инк. Композиции и способы лечения бокового амиотрофического склероза (als)
US10584321B2 (en) 2015-02-13 2020-03-10 University Of Massachusetts Compositions and methods for transient delivery of nucleases
US11020443B2 (en) 2015-04-23 2021-06-01 University Of Massachusetts Modulation of AAV vector transgene expression
CA3021949C (en) 2015-04-24 2023-10-17 University Of Massachusetts Modified aav constructs and uses thereof
JP2017070224A (ja) * 2015-10-06 2017-04-13 国立大学法人 岡山大学 遺伝子発現用カセット及びその産生物
JP6871679B2 (ja) * 2016-03-23 2021-05-12 国立大学法人 岡山大学 遺伝子発現用カセット及びその産生物
US20180265894A1 (en) * 2015-10-06 2018-09-20 National University Corporation Okayama University Gene Expression Cassette And Product Thereof
DK3364997T5 (da) 2015-10-22 2024-09-30 Univ Massachusetts Aspartoacylase genterapi til behandling af canavans sygdom
CA3002980A1 (en) 2015-10-22 2017-04-27 University Of Massachusetts Prostate-targeting adeno-associated virus serotype vectors
EP3400024B1 (en) 2016-01-08 2021-07-28 Momotaro-Gene Inc. A combination therapy using reic/dkk-3 gene and a checkpoint inhibitor
CA3011939A1 (en) 2016-02-02 2017-08-10 University Of Massachusetts Method to enhance the efficiency of systemic aav gene delivery to the central nervous system
WO2017139643A1 (en) 2016-02-12 2017-08-17 University Of Massachusetts Anti-angiogenic mirna therapeutics for inhibiting corneal neovascularization
US11207426B2 (en) 2016-04-05 2021-12-28 University Of Massachusetts Compositions and methods for selective inhibition of grainyhead-like protein expression
US11413356B2 (en) 2016-04-15 2022-08-16 University Of Massachusetts Methods and compositions for treating metabolic imbalance
CN109831916B (zh) 2016-05-18 2023-07-21 沃雅戈治疗公司 治疗亨廷顿氏舞蹈病的组合物和方法
CA3252099A1 (en) 2016-05-18 2025-06-05 Voyager Therapeutics, Inc. MODULATING POLYNUCLEOTIDES
US11882815B2 (en) 2016-06-15 2024-01-30 University Of Massachusetts Recombinant adeno-associated viruses for delivering gene editing molecules to embryonic cells
US10457940B2 (en) 2016-09-22 2019-10-29 University Of Massachusetts AAV treatment of Huntington's disease
WO2018071831A1 (en) 2016-10-13 2018-04-19 University Of Massachusetts Aav capsid designs
JP2020518259A (ja) 2017-05-05 2020-06-25 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． ハンチントン病治療組成物および方法
JP2020518258A (ja) 2017-05-05 2020-06-25 ボイジャー セラピューティクス インコーポレイテッドＶｏｙａｇｅｒ Ｔｈｅｒａｐｅｕｔｉｃｓ，Ｉｎｃ． 筋萎縮性側索硬化症（ａｌｓ）治療組成物および方法
CA3059213A1 (en) 2017-05-09 2018-11-15 University Of Massachusetts Methods of treating amyotrophic lateral sclerosis (als)
WO2019060686A1 (en) 2017-09-22 2019-03-28 University Of Massachusetts NEW DUAL EXPRESSION VECTORS OF SOD1 AND USES THEREOF
WO2019060649A1 (en) * 2017-09-22 2019-03-28 Voyager Therapeutics, Inc. COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATING HUNTINGTON'S DISEASE
US20200237799A1 (en) 2017-10-16 2020-07-30 Voyager Therapeutics, Inc. Treatment of amyotrophic lateral sclerosis (als)
CN119242711A (zh) 2017-10-16 2025-01-03 沃雅戈治疗公司 肌萎缩性侧索硬化症（als）的治疗
BR112020020836A2 (pt) 2018-04-13 2021-01-19 University Of Massachusetts Vetores de aav bicistrônicos codificando subunidades alfa e beta de hexosaminidase e usos dos mesmos
US12163129B2 (en) 2018-06-08 2024-12-10 University Of Massachusetts Antisense oligonucleotides to restore dysferlin protein expression in dysferlinopathy patient cells
CN113166780A (zh) 2018-10-05 2021-07-23 马萨诸塞大学 用于治疗gm1和gm2神经节苷脂贮积病的raav载体
EA202192420A1 (ru) * 2019-03-05 2021-12-13 Эмджен Инк. Применение онколитических вирусов для лечения рака
CN110484563B (zh) * 2019-07-25 2023-04-07 新乡医学院 哺乳动物细胞组合表达载体、表达系统、制备方法和应用
JP7517706B2 (ja) 2019-07-31 2024-07-17 桃太郎源株式会社 ＲＥＩＣ／Ｄｋｋ－３遺伝子と抗腫瘍剤との併用による肝臓がんの治療方法
JPWO2022025178A1 (ru) 2020-07-31 2022-02-03
KR102221150B1 (ko) * 2020-08-19 2021-02-26 국방과학연구소 이중 항원 발현벡터 및 이를 포함한 유전자 백신
WO2023198828A1 (en) 2022-04-13 2023-10-19 Universitat Autònoma De Barcelona Treatment of neuromuscular diseases via gene therapy that expresses klotho protein
KR102752534B1 (ko) * 2023-10-04 2025-01-10 국방과학연구소 탄저균 및 보툴리눔 독소 a형의 동시 방어용 복합 항원 발현벡터, 및 이를 포함한 유전자 백신
CN119144631B (zh) * 2024-11-19 2025-02-21 上海奥浦迈生物科技股份有限公司 一种提高蛋白表达量的重组表达载体及其应用

Family Cites Families (7)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
DE3431140A1 (de) * 1984-08-24 1986-03-06 Behringwerke Ag, 3550 Marburg Enhancer fuer eukaryotische expressionssysteme
US6777203B1 (en) 1997-11-19 2004-08-17 Geron Corporation Telomerase promoter driving expression of therapeutic gene sequences
US6586661B1 (en) 1997-06-12 2003-07-01 North Carolina State University Regulation of quinolate phosphoribosyl transferase expression by transformation with a tobacco quinolate phosphoribosyl transferase nucleic acid
CA2462628C (en) 2001-10-02 2019-08-20 Institut Clayton De La Recherche Restricted expression lentiviral vectors
DE10338531A1 (de) 2003-08-19 2005-04-07 Boehringer Ingelheim Pharma Gmbh & Co. Kg Verfahren zur Reklonierung von Produktionszellen
US20070006335A1 (en) 2004-02-13 2007-01-04 Zhihong Cook Promoter, promoter control elements, and combinations, and uses thereof
US20100216188A1 (en) 2007-01-25 2010-08-26 Amprotein Corporation Use of chick beta actin gene intron-1

Also Published As

Publication number Publication date
EP2508603A4 (en) 2013-05-01
RU2577971C2 (ru) 2016-03-20
KR101752941B1 (ko) 2017-07-03
JP5697042B2 (ja) 2015-04-08
AU2010322723B2 (en) 2014-09-25
IL219882A0 (en) 2012-07-31
WO2011062298A1 (ja) 2011-05-26
KR20120099718A (ko) 2012-09-11
EP2508603A1 (en) 2012-10-10
AU2010322723A1 (en) 2012-06-21
IL219882A (en) 2016-09-29
CA2781332C (en) 2018-09-04
JPWO2011062298A1 (ja) 2013-04-11
CA2781332A1 (en) 2011-05-26
EP2508603B1 (en) 2015-05-13
US9493776B2 (en) 2016-11-15
AU2010322723B9 (en) 2015-03-05
CN102741405B (zh) 2015-03-04
CN102741405A (zh) 2012-10-17
US20120309050A1 (en) 2012-12-06

Similar Documents

Publication Publication Date Title
RU2012125253A (ru) Система для увеличения экспрессии генов и вектор, содержащий указанную систему
Moreno-García et al. Competing endogenous RNA networks as biomarkers in neurodegenerative diseases
Morfopoulou et al. Genomic investigations of unexplained acute hepatitis in children
Brigant et al. TRIMming down to TRIM37: relevance to inflammation, cardiovascular disorders, and cancer in MULIBREY nanism
Patrick et al. Integration mapping of cardiac fibroblast single-cell transcriptomes elucidates cellular principles of fibrosis in diverse pathologies
Yu et al. Targeting lncRNA H19/miR-29b/COL1A1 axis impedes myofibroblast activities of precancerous oral submucous fibrosis
CN107236741A (zh) 一种敲除野生型T细胞TCR alpha链的gRNA及方法
Hitachi et al. The functional role of long non-coding RNA in myogenesis and skeletal muscle atrophy
Li et al. Hydroxysafflor yellow a blocks HIF-1 α induction of NOX2 and protects ZO-1 protein in cerebral microvascular endothelium
Kong et al. Long noncoding RNA: genomics and relevance to physiology
RU2015102027A (ru) Проникающие в клетку пептиды и способы идентификации проникающих в клетку пептидов
O’Connell et al. Treatment of necrotizing enterocolitis by conditioned medium derived from human amniotic fluid stem cells
Caspa Gokulan et al. HOPX: a unique homeodomain protein in development and tumor suppression
CN106318976A (zh) 一种人类circRNA过表达载体框架、过表达载体及其制备方法
Brandi et al. Nerve growth factor neutralization promotes oligodendrogenesis by increasing miR-219a-5p levels
He et al. Intranasal administration of agomir-let-7i improves cognitive function in mice with traumatic brain injury
Turton et al. The functions of long non-coding RNA during embryonic cardiovascular development and its potential for diagnosis and treatment of congenital heart disease
Wang et al. High expression of microRNA-196a is associated with progression of hepatocellular carcinoma in younger patients
Yu et al. XIST/let-7i/HMGA1 axis maintains myofibroblasts activities in oral submucous fibrosis
Dai et al. Regulation and molecular mechanism of TLR5 on resistance to Escherichia coli F18 in weaned piglets
RU2019116069A (ru) Новые биомаркеры старения кожи человека
Wang et al. MicroRNA‐7 deficiency ameliorates d‐galactose‐induced aging in mice by regulating senescence of Kupffer cells
JP2020502498A5 (ru)
Wang et al. A mutation in endogenous saRNA miR-23a influences granulosa cells response to oxidative stress
US20240167034A1 (en) Methods and compositions for rejuvenating cns glial populations by suppresion of transcription factors