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WO2024155747A3 - Composés et conjugués de liaison asgpr - Google Patents

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WO2024155747A3
WO2024155747A3 PCT/US2024/011898 US2024011898W WO2024155747A3 WO 2024155747 A3 WO2024155747 A3 WO 2024155747A3 US 2024011898 W US2024011898 W US 2024011898W WO 2024155747 A3 WO2024155747 A3 WO 2024155747A3
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Steven W. RANK
Eric D. Turtle
Shuai ZHENG
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Lycia Therapeutics Inc
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Abstract

La présente divulgation propose une classe de composés comprenant une fraction ligand qui se lie plus précisément à un récepteur de l'asialoglycoprotéine (ASGPR) de surface cellulaire. Les composés de liaison ASGPR de surface cellulaire peuvent déclencher le récepteur afin d'internaliser dans la cellule un composé lié. Les fractions ligand de la présente divulgation peuvent être liées à une variété de fractions d'intérêt sans affecter la liaison spécifique au récepteur de surface cellulaire ASGPR et sa fonction. Sont également proposés des composés qui sont des conjugués des fractions de ligand liées à une biomolécule, telle qu'un anticorps, lesdits conjugués pouvant exploiter des voies cellulaires pour éliminer des protéines d'intérêt spécifiques de la surface cellulaire ou du milieu extracellulaire. Sont également proposés dans la description des procédés d'utilisation des conjugués pour cibler un polypeptide d'intérêt à des fins de séquestration et/ou de dégradation lysosomale.
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