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WO2011036640A3 - Réactifs à base de méganucléase et leurs utilisations pour traiter des maladies génétiques provoquées par des mutations de changement de phase/ non sens - Google Patents

Réactifs à base de méganucléase et leurs utilisations pour traiter des maladies génétiques provoquées par des mutations de changement de phase/ non sens Download PDF

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Abstract

La présente invention concerne un procédé pour traiter une maladie génétique chez un individu, provoquée par au moins une mutation de changement de phase ou au moins une mutation non sens dans le gène humain de la dystrophine comportant au moins l'étape consistant à mettre en contact au moins une enzyme méganucléase, qui reconnaît et coupe un site cible dans le gène humain de la dystrophine, avec le génome dudit individu dans des conditions dans lesquelles ladite ou lesdites méganucléases reconnaissent et clivent leur site cible dans le gène humain de la dystrophine. Ledit procédé s'applique également à un ensemble d'enzymes méganucléases dont chacune reconnaît et coupe un site cible différent. La présente invention concerne également un nécessaire comportant au moins une enzyme méganucléase telle que définie ci-dessus et un médicament comportant ladite méganucléase.
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Families Citing this family (38)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2009019528A1 (fr) * 2007-08-03 2009-02-12 Cellectis Variants de méganucléases clivant une séquence cible d'adn provenant du gène de la chaine gamma du récepteur d'interleukine-2 humain et ses utilisations
WO2009074842A1 (fr) * 2007-12-13 2009-06-18 Cellectis Enzymes chimères améliorées de méganucléase et leurs utilisations
US9273296B2 (en) * 2008-09-08 2016-03-01 Cellectis Meganuclease variants cleaving a DNA target sequence from a glutamine synthetase gene and uses thereof
EP2180058A1 (fr) 2008-10-23 2010-04-28 Cellectis Système de recombinaison de méganucléase
US9044492B2 (en) 2011-02-04 2015-06-02 Cellectis Sa Method for modulating the efficiency of double-strand break-induced mutagenesis
US9738879B2 (en) 2012-04-27 2017-08-22 Duke University Genetic correction of mutated genes
EP3597741A1 (fr) * 2012-04-27 2020-01-22 Duke University Correction génétique de gènes ayant subi une mutation
KR102596302B1 (ko) * 2012-11-01 2023-11-01 팩터 바이오사이언스 인크. 세포에서 단백질을 발현시키는 방법들과 생성물들
US9828582B2 (en) 2013-03-19 2017-11-28 Duke University Compositions and methods for the induction and tuning of gene expression
KR20230136697A (ko) 2013-06-05 2023-09-26 듀크 유니버시티 Rna-가이드 유전자 편집 및 유전자 조절
WO2015138739A2 (fr) 2014-03-12 2015-09-17 Precision Biosciences, Inc. Délétion d'exon du gène codant la dystrophine au moyen de nucléases génétiquement modifiées
JP6837429B2 (ja) * 2014-08-11 2021-03-03 ザ ボード オブ リージェンツ オブ ザ ユニバーシティー オブ テキサス システム Ｃｒｉｓｐｒ／ｃａｓ９媒介遺伝子編集による筋ジストロフィーの予防
MX2017002935A (es) 2014-09-07 2017-05-30 Selecta Biosciences Inc Metodos y composiciones para atenuar las respuestas inmunes anti-vector de transferencia viral de saltado de exones.
WO2016081924A1 (fr) 2014-11-20 2016-05-26 Duke University Compositions, systèmes et méthodes de thérapie cellulaire
WO2016130600A2 (fr) 2015-02-09 2016-08-18 Duke University Compositions et procédés pour l'édition de l'épigénome
MX2018002339A (es) 2015-08-25 2018-12-19 Univ Duke Composiciones y metodos de mejora de la especificidad en ingenieria genomica usando endonucleasas guiadas por arn.
EP3362571A4 (fr) 2015-10-13 2019-07-10 Duke University Ingénierie génomique avec systèmes crispr de type i dans des cellules eucaryotes
WO2017095967A2 (fr) 2015-11-30 2017-06-08 Duke University Cibles thérapeutiques pour la correction du gène de la dystrophine humaine par l'édition de gènes et procédés d'utilisation
US20190127713A1 (en) 2016-04-13 2019-05-02 Duke University Crispr/cas9-based repressors for silencing gene targets in vivo and methods of use
JP7490211B2 (ja) 2016-07-19 2024-05-27 デューク ユニバーシティ Ｃｐｆ１に基づくゲノム編集の治療適用
US10687520B2 (en) 2017-03-07 2020-06-23 The Board Of Regents Of The University Of Texas System Generation and correction of a humanized mouse model with a deletion of dystrophin exon 44
CN111542336A (zh) 2017-10-13 2020-08-14 西莱克塔生物科技公司 用于减弱抗病毒转移载体igm应答的方法和组合物
AU2019225251A1 (en) 2018-02-26 2020-10-15 AnTolRx, Inc. Tolerogenic liposomes and methods of use thereof
US12018087B2 (en) 2018-08-02 2024-06-25 Dyne Therapeutics, Inc. Muscle-targeting complexes comprising an anti-transferrin receptor antibody linked to an oligonucleotide and methods of delivering oligonucleotide to a subject
US20210308273A1 (en) 2018-08-02 2021-10-07 Dyne Therapeutics, Inc. Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies
US11168141B2 (en) 2018-08-02 2021-11-09 Dyne Therapeutics, Inc. Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies
EP3830259A4 (fr) 2018-08-02 2022-05-04 Dyne Therapeutics, Inc. Complexes de ciblage musculaire et leurs utilisations pour le traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale
JP2022534741A (ja) 2019-05-28 2022-08-03 セレクタ バイオサイエンシーズ インコーポレーテッド 減弱化された抗ウイルス導入ベクター免疫応答のための方法および組成物
CA3155381A1 (fr) 2019-11-06 2021-05-14 Association Institut De Myologie Polytherapie pour maladies musculaires
US11969475B2 (en) 2021-07-09 2024-04-30 Dyne Therapeutics, Inc. Muscle targeting complexes and uses thereof for treating facioscapulohumeral muscular dystrophy
US11638761B2 (en) 2021-07-09 2023-05-02 Dyne Therapeutics, Inc. Muscle targeting complexes and uses thereof for treating Facioscapulohumeral muscular dystrophy
US11771776B2 (en) 2021-07-09 2023-10-03 Dyne Therapeutics, Inc. Muscle targeting complexes and uses thereof for treating dystrophinopathies
MX2024000489A (es) 2021-07-09 2024-04-09 Dyne Therapeutics Inc Complejos dirigidos al musculo y formulaciones para el tratamiento de las distrofinopatías.
WO2023064367A1 (fr) 2021-10-12 2023-04-20 Selecta Biosciences, Inc. Méthodes et compositions permettant d'atténuer les réponses anti-igm de vecteur de transfert viral
WO2023081756A1 (fr) 2021-11-03 2023-05-11 The J. David Gladstone Institutes, A Testamentary Trust Established Under The Will Of J. David Gladstone Édition précise du génome à l'aide de rétrons
WO2023141602A2 (fr) 2022-01-21 2023-07-27 Renagade Therapeutics Management Inc. Rétrons modifiés et méthodes d'utilisation
WO2023172624A1 (fr) 2022-03-09 2023-09-14 Selecta Biosciences, Inc. Immunosuppresseurs en association avec des agents anti-igm et dosage associé
WO2024044723A1 (fr) 2022-08-25 2024-02-29 Renagade Therapeutics Management Inc. Rétrons modifiés et méthodes d'utilisation

Citations (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2007049156A2 (fr) * 2005-10-25 2007-05-03 Cellectis Variants de l'endonuclease homing i-crei a nouvelle specificite de clivage et leur utilisation
WO2009076292A2 (fr) * 2007-12-07 2009-06-18 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases conçues rationnellement avec des séquences d'identification trouvées dans des régions hypersensibles à l'adnase du génome humain

Family Cites Families (25)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US20100151556A1 (en) 2002-03-15 2010-06-17 Cellectis Hybrid and single chain meganucleases and use thereof
US8206965B2 (en) 2002-03-15 2012-06-26 Cellectis S.A. Hybrid and single chain meganucleases and use thereof
WO2009095742A1 (fr) 2008-01-31 2009-08-06 Cellectis Nouvelle méganucléase à chaîne unique dérivée de l'i-crei et ses utilisations
WO2004067753A2 (fr) 2003-01-28 2004-08-12 Cellectis Utilisation de meganucleases pour induire une recombinaison homologue ex vivo et in toto dans des tissus somatiques de vertebre et application de cette utilisation
EP1591521A1 (fr) 2004-04-30 2005-11-02 Cellectis Dérivés de I-Dmo I ayant une activité améliorée à 37degrés C et leur utilisation
AU2006224248B2 (en) 2005-03-15 2011-01-06 Cellectis I-Crei meganuclease variants with modified specificity, method of preparation and uses thereof
WO2007049095A1 (fr) 2005-10-25 2007-05-03 Cellectis Variants d'endonuclease de liaison a laglidadg comprenant des mutations dans deux sous-domaines fonctionnels et leur utilisation
WO2007093836A1 (fr) 2006-02-13 2007-08-23 Cellectis Variants de méganucléases coupant une séquence d'adn cible d'un gène xp et leurs utilisations
WO2008010009A1 (fr) 2006-07-18 2008-01-24 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence d'adn cible provenant d'un gène rag et leurs utilisations
BRPI0718747A2 (pt) 2006-11-14 2013-12-03 Cellectis Variantes meganuclease que clavam uma ou sequência alvo de dna a partir do gene hprt e usos das mesmas.
WO2008093152A1 (fr) 2007-02-01 2008-08-07 Cellectis Meganucleases heterodimeres obligatoires et leurs utilisations
WO2008102198A1 (fr) 2007-02-19 2008-08-28 Cellectis Variants d'endonucléase homing laglidadg à une nouvelle spécificité de substrat et leur utilisation
CA2689305A1 (fr) 2007-06-06 2008-12-18 Cellectis Procede permettant d'ameliorer l'activite de clivage de meganucleases issues de i-crei
WO2008149176A1 (fr) 2007-06-06 2008-12-11 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence cible d'adn issue du locus rosa26 de souris et leurs utilisations
WO2009013559A1 (fr) 2007-07-23 2009-01-29 Cellectis Variants de méganucléase clivant une séquence cible d'adn à partir du gène bêta de l'hémoglobine humaine et ses utilisations
WO2009019528A1 (fr) 2007-08-03 2009-02-12 Cellectis Variants de méganucléases clivant une séquence cible d'adn provenant du gène de la chaine gamma du récepteur d'interleukine-2 humain et ses utilisations
WO2009074842A1 (fr) 2007-12-13 2009-06-18 Cellectis Enzymes chimères améliorées de méganucléase et leurs utilisations
US9273296B2 (en) 2008-09-08 2016-03-01 Cellectis Meganuclease variants cleaving a DNA target sequence from a glutamine synthetase gene and uses thereof
EP2180058A1 (fr) 2008-10-23 2010-04-28 Cellectis Système de recombinaison de méganucléase
SI2607484T1 (sl) * 2008-10-27 2016-11-30 Biomarin Technologies B.V. Metode in sredstva za učinkovito preskakovanje eksona 45 v pre-mRNA Duchennove mišične distrofije
WO2010122367A2 (fr) 2009-04-21 2010-10-28 Cellectis Variants de méganucléases coupant l'insertion génomique d'un virus et applications associées
US20120171191A1 (en) 2009-05-26 2012-07-05 Cellectis Meganuclease variants cleaving the genome of a pathogenic non-integrating virus and uses thereof
WO2011007193A1 (fr) 2009-07-17 2011-01-20 Cellectis Vecteurs viraux codant pour une matrice de réparation d'adn et contenant une méganucléase spécifique de site associée à un virion pour un ciblage de gène
JP2013520190A (ja) 2010-02-26 2013-06-06 セレクティス セーフハーバー遺伝子座への導入遺伝子の挿入のためのエンドヌクレアーゼの使用
US9044492B2 (en) 2011-02-04 2015-06-02 Cellectis Sa Method for modulating the efficiency of double-strand break-induced mutagenesis

Patent Citations (2)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
WO2007049156A2 (fr) * 2005-10-25 2007-05-03 Cellectis Variants de l'endonuclease homing i-crei a nouvelle specificite de clivage et leur utilisation
WO2009076292A2 (fr) * 2007-12-07 2009-06-18 Precision Biosciences, Inc. Méganucléases conçues rationnellement avec des séquences d'identification trouvées dans des régions hypersensibles à l'adnase du génome humain

Non-Patent Citations (8)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
ARNOULD S ET AL: "Engineering of Large Numbers of Highly Specific Homing Endonucleases that Induce Recombination on Novel DNA Targets", JOURNAL OF MOLECULAR BIOLOGY, LONDON, GB, vol. 355, no. 3, 20 January 2006 (2006-01-20), pages 443 - 458, XP024950505, ISSN: 0022-2836, [retrieved on 20060120], DOI: DOI:10.1016/J.JMB.2005.10.065 *
CHAPDELAINE P ET AL: "Meganucleases can restore the reading frame of a mutated dystrophin", GENE THERAPY, vol. 17, no. 7, July 2010 (2010-07-01), pages 846 - 858, XP002610887, ISSN: 0969-7128 *
CHEVALIER B ET AL: "Flexible DNA Target Site Recognition by Divergent Homing Endonuclease Isoschizomers I-CreI and I-MsoI", JOURNAL OF MOLECULAR BIOLOGY, LONDON, GB, vol. 329, no. 2, 30 May 2003 (2003-05-30), pages 253 - 269, XP004454255, ISSN: 0022-2836, DOI: DOI:10.1016/S0022-2836(03)00447-9 *
GOUBLE A ET AL: "Efficient in toto targeted recombination in mouse liver by meganuclease-induced double-strand break", JOURNAL OF GENE MEDICINE, WILEY, US, vol. 8, no. 5, 1 May 2006 (2006-05-01), pages 616 - 622, XP002490440, ISSN: 1099-498X, [retrieved on 20060213], DOI: DOI:10.1002/JGM.879 *
PÂQUES FRÉDÉRIC ET AL: "Meganucleases and DNA double-strand break-induced recombination: perspectives for gene therapy", CURRENT GENE THERAPY, BENTHAM SCIENCE PUBLISHERS LTD, NL, vol. 7, no. 1, 1 February 2007 (2007-02-01), pages 49 - 66, XP002493370, ISSN: 1566-5232, DOI: DOI:10.2174/156652307779940216 *
ROSEN LAURA E ET AL: "Homing endonuclease I-CreI derivatives with novel DNA target specificities", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, OXFORD UNIVERSITY PRESS, SURREY, GB, vol. 34, no. 17, 1 October 2006 (2006-10-01), pages 4791 - 4800, XP002554264, ISSN: 0305-1048, [retrieved on 20060913], DOI: DOI:10.1093/NAR/GKL645 *
SELIGMAN L M ET AL: "Mutations altering the cleavage specificity of a homing endonuclease", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, OXFORD UNIVERSITY PRESS, SURREY, GB, vol. 30, no. 17, 1 September 2002 (2002-09-01), pages 3870 - 3879, XP002282592, ISSN: 0305-1048, DOI: DOI:10.1093/NAR/GKF495 *
SMITH JULIANNE ET AL: "A combinatorial approach to create artificial homing endonucleases cleaving chosen sequences", NUCLEIC ACIDS RESEARCH, OXFORD UNIVERSITY PRESS, SURREY, GB, vol. 34, no. 22, 27 November 2006 (2006-11-27), pages E149 - 1, XP002457876, ISSN: 0305-1048 *

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Publication number Publication date
WO2011036640A2 (fr) 2011-03-31
US20120301456A1 (en) 2012-11-29
EP2480659A2 (fr) 2012-08-01
US8802437B2 (en) 2014-08-12

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