[go: up one dir, main page]

RU2795196C2 - Pharmaceutical compositions of her2 antibody conjugate - Google Patents

Pharmaceutical compositions of her2 antibody conjugate Download PDF

Info

Publication number
RU2795196C2
RU2795196C2 RU2020133847A RU2020133847A RU2795196C2 RU 2795196 C2 RU2795196 C2 RU 2795196C2 RU 2020133847 A RU2020133847 A RU 2020133847A RU 2020133847 A RU2020133847 A RU 2020133847A RU 2795196 C2 RU2795196 C2 RU 2795196C2
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
antibody
mmol
her2
pharmaceutical composition
mmae
Prior art date
Application number
RU2020133847A
Other languages
Russian (ru)
Other versions
RU2020133847A (en
RU2795196C9 (en
Inventor
Чжуанлинь ЛИ
Цяоюй СЮЙ
Сюэцзин ЯО
Цяньцзин БАО
Цзяньминь ФАН
Original Assignee
Ремеджен Ко., Лтд.
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Ремеджен Ко., Лтд. filed Critical Ремеджен Ко., Лтд.
Publication of RU2020133847A publication Critical patent/RU2020133847A/en
Application granted granted Critical
Publication of RU2795196C2 publication Critical patent/RU2795196C2/en
Publication of RU2795196C9 publication Critical patent/RU2795196C9/en

Links

Images

Abstract

FIELD: medicine.
SUBSTANCE: group of inventions relates to an aqueous liquid pharmaceutical composition of an antibody-drug conjugate for the treatment of a disease caused by a violation of HER2 expression, where the composition includes an antibody-drug conjugate, a non-reducing sugar, an amino acid and a solubilizer, the antibody-drug conjugate is an anti-HER2-vc-MMAE monoclonal antibody, wherein the anti-HER2 monoclonal antibody is linked to MMAE via a vc linker, and the structure of the linker and MMAE after linkage is as follows:
Figure 00000005
;
the antibody in the antibody-drug conjugate comprises a heavy chain and a light chain, wherein the heavy chain contains CDRs 1-3 having the amino acid sequences as shown in SEQ ID NO: 1, 2 and 3, respectively, and wherein the light chain contains CDRs 1-3 having the amino acid sequences as shown in SEQ ID NO: 4, 5 and 6, respectively; the concentration of monoclonal antibodies against HER2-vc-MMAE is 5–30 mg/ml; non-reducing sugar is 240–260 mmol/l mannitol and 40–60 mmol/l sucrose, the amino acid is 8–12 mmol/l histidine hydrochloride, and the solubilizer is 0–0.02 w/v.% Tween 80; the aqueous liquid pharmaceutical composition has a pH of 5.6–6.8, also refers to a lyophilized pharmaceutical composition of an antibody-drug conjugate for the treatment of a disease caused by a disorder in the expression of HER2, and also refers to the use of a pharmaceutical composition in the manufacture of a medicament for the treatment of a disease caused by disruption of HER2 expression.
EFFECT: group of inventions provides for obtaining a conjugate of a monoclonal antibody against Her2 with MMAE, which can dissolve well before and after lyophilization, while insoluble microparticles, as well as a visible precipitate, meet the standards for human injection; in addition, the conjugate can remain stable for a long time during lyophilization and storage, can resist to polymerization or decomposition after reconstitution, and still maintain good biological activity.
12 cl, 2 dwg, 16 tbl, 7 ex

Description

ОБЛАСТЬ ТЕХНИКИ, К КОТОРОЙ ОТНОСИТСЯ ИЗОБРЕТЕНИЕFIELD OF TECHNOLOGY TO WHICH THE INVENTION RELATES

[0001] Настоящее изобретение относится к фармацевтической композиции конъюгата антитела к Her2-лекарственного средства, который относится к области противоопухолевых лекарственных средств.[0001] The present invention relates to a pharmaceutical composition of an anti-Her2 drug conjugate, which is in the field of anticancer drugs.

[0002][0002]

УРОВЕНЬ ТЕХНИКИBACKGROUND OF THE INVENTION

[0001] Направленная противоопухолевая биотерапия привлекает все больше внимания в исследовании лечения рака. Среди таких средств терапия моноклональными антителами обладает высокой специфичностью в отношении мишени и низким уровнем побочных эффектов, но имеет относительно ограниченную эффективность при использовании в отдельности. В настоящее время наиболее успешно применяемыми противоопухолевыми средствами на основе моноклональных антител являются лекарственные средства, направленно воздействующие на лимфоцитарные опухоли, такие как неходжкинскую лимфому (НХЛ), хронический лимфолейкоз (ХЛЛ) и т.д.[0001] Targeted cancer biotherapy is gaining more and more attention in cancer treatment research. Among such agents, monoclonal antibody therapy has high target specificity and low side effects, but has relatively limited efficacy when used alone. Currently, the most successfully used antitumor agents based on monoclonal antibodies are drugs that target lymphocytic tumors such as non-Hodgkin's lymphoma (NHL), chronic lymphocytic leukemia (CLL), etc.

[0002] ErbB2, также известный как Her2/neu, является вторым представителем семейства EGFR, который играет биологическую роль, образуя гетеродимер с другими тремя представителями семейства EGFR. Ген neu, кодирующий ErbB2, был впервые выделен из нейробластомы крысы. Ген, гомологичный гену neu в соматических клетках человека, называемый Her2, расположен на длинном плече хромосомы 17 (17q21.1). ErbB2, продукт, кодируемый Her2, состоит из 1255 аминокислот и имеет молекулярную массу около 185 кДа, в положениях 720-987 которого находится активный тирозинкиназный домен. Помимо действия через сигнальные пути PI3K и MAPK, ErbB2 может снижать экспрессию циклина D и c-myc, снижая, таким образом, экспрессию ингибитора циклин-зависимой киназы (CDK) p27kipl. Активность CDK2 ингибируется, что приводит к пролиферации клеток. В ходе постоянных и глубоких исследований было обнаружено, что HER2 экспрессируется и оверэкспрессируется в различных опухолях. Таким образом, существует острая потребность в лекарственных средствах, направленно воздействующих на HER2, для эффективного лечения злокачественных опухолей. В настоящее время на рынке присутствуют три моноклональных антитела, направленно воздействующих на Her2 (см. Таблицу 1).[0002] ErbB2, also known as Her2/neu, is the second member of the EGFR family that plays a biological role by forming a heterodimer with the other three members of the EGFR family. The neu gene encoding ErbB2 was first isolated from rat neuroblastoma. The gene homologous to the neu gene in human somatic cells, called Her2, is located on the long arm of chromosome 17 (17q21.1). ErbB2, the product encoded by Her2, consists of 1255 amino acids and has a molecular weight of about 185 kDa, with an active tyrosine kinase domain at positions 720-987. In addition to acting through the PI3K and MAPK signaling pathways, ErbB2 can downregulate the expression of cyclin D and c-myc, thus reducing the expression of the cyclin-dependent kinase (CDK) inhibitor p27kipl. CDK2 activity is inhibited, resulting in cell proliferation. Through ongoing and in-depth research, it has been found that HER2 is expressed and overexpressed in various tumors. Thus, there is an urgent need for drugs that target HER2 for effective treatment of malignant tumors. There are currently three monoclonal antibodies on the market that target Her2 (see Table 1).

[0003] Таблица 1 Одобренные FDA лекарственные средства на основе моноклональных антител, направленно воздействующих на Her2[0003] Table 1 FDA Approved Monoclonal Antibody Drugs Targeting Her2

Торговое наименованиеTrade name МННINN КомпанияCompany МишеньTarget ПоказанияIndications Дата одобрения FDAFDA approval date ГерцептинHerceptin трастузумабtrastuzumab RocheRoche Her-2Her-2 Рак молочной железыMammary cancer 19981998 Перьетаperjeta пертузумабpertuzumab GenentechGenentech Her-2Her-2 Рак молочной железыMammary cancer 20122012 ОгивриOgivri трастузумаб-dksttrastuzumab-dkst Mylan and Biocon companyMylan and Biocon company Her-2Her-2 Рак молочной железы, метастатический рак желудкаBreast cancer, metastatic stomach cancer 20172017

[0004] На основе характеристик направленного воздействия антител появилось новое поколение лекарственных средств биологического направленного действия, конъюгат антитело-лекарственное средство (ADC). ADC состоит из трех частей: антитела, цитотоксина и соединяющего их линкера. После конъюгирования моноклонального антитела с цитотоксином конъюгат антитело-лекарственное средство использует направляющее действие моноклонального антитела для специфического распознавания рецептора на поверхности раковой клетки, связывается с рецептором, после чего проникает в клетку и высвобождает цитотоксическое вещество при посредстве внутриклеточной протеазы, останавливая размножение раковых клеток и вызывая их гибель. В уровне техники для получения антитела обычно используют культуру клеток млекопитающего, и высокоочищенное антитело конъюгируют с цитотоксином, таким как MMAE, через линкер с получением конъюгата антитела-лекарственного средства (ADC). Технология конъюгирования антител с лекарственными средствами объединяет низкомолекулярный лекарственный токсин и биологический белок, при этом он обладает преимуществами их обоих, становясь терапевтическим продуктом нового поколения, который значительно повышает эффективность лекарственного средства при одновременном снижении токсических и побочных эффектов. В настоящее время на рынке присутствуют четыре препарата ADC, одобренные FDA США (см. Таблицу 2).[0004] Based on the characteristics of antibody targeting, a new generation of biologically targeted drugs, the antibody-drug conjugate (ADC), has emerged. ADC consists of three parts: an antibody, a cytotoxin, and a linker connecting them. After conjugation of the monoclonal antibody with cytotoxin, the antibody-drug conjugate uses the directing action of the monoclonal antibody to specifically recognize the receptor on the surface of the cancer cell, binds to the receptor, and then enters the cell and releases the cytotoxic substance through intracellular protease, stopping the reproduction of cancer cells and causing them death. In the prior art, mammalian cell culture is typically used to produce an antibody, and the highly purified antibody is conjugated to a cytotoxin such as MMAE via a linker to form an antibody-drug conjugate (ADC). Antibody drug conjugation technology combines a small molecular weight drug toxin and a biological protein, while it has the advantages of both, becoming a new generation therapeutic product that greatly improves drug efficacy while reducing toxic and side effects. There are currently four US FDA-approved ADCs on the market (see Table 2).

Таблица 2 Четыре препарата ADC, доступные на рынкеTable 2 Four ADCs available on the market

Торговое наименованиеTrade name МННINN КомпанияCompany МишеньTarget ПоказанияIndications Дата одобрения FDAFDA approval date МилотаргMylotarg Гемтузумаб озогамицинGemtuzumab ozogamicin PfizerPfizer CD33CD33 Острый скелетный лекозAcute skeletal lecosis 2000/20172000/2017 АдцетрисAdcetris Брентуксимаб ведотинBrentuximab vedotin Seattle GeneticsSeattle Genetics CD30CD30 Лимфома ходжкина, анапластическая крупноклеточная лимфомаHodgkin's lymphoma, anaplastic large cell lymphoma 20112011 КадсилаKadcyla Адо-трастузумаб эмтанзинAdo-trastuzumab emtansine RocheRoche Her-2Her-2 Рак молочной делезыCancer of the breast 20132013 БеспонзаBesponza Инотузумаб озогамицинInotuzumab ozogamicin PfizerPfizer CD22CD22 Острый лимфобластный лекозAcute lymphoblastic lecosis 20172017

[0005] Как и другие лекарственные средства на основе биомакромолекул, ADC склонны к деградации, например, окислению, дезамидированию и фрагментации, или к образованию микрочастиц и агрегатов. Кроме того, сама конъюгация может снижать стабильность и изменять физико-химические свойства антитела. Например, конъюгирование DM1 с антителом к HER2 трастузумабом приводит к потере стабильности CH2 домена антитела (Ссылка 1: Physicochemical Stability of the Antibody-Drug Conjugate Trastuzumab-DM1: Changes due to Modification and Conjugation Processes. Aditya A. Wakankar et al., Bioconjugate Chemistry 2010: 21 (9), 1588-1595). Лекарство ADC обычно является гидрофобно и в целом может быть менее растворимым, чем неконъюгированное антитело, и поэтому становится в большей степени склонным к агрегации, образованию микрочастиц или поверхностной адсорбции. Для получения лекарственных средств ADC, которые являются стабильными при транспортировке и хранении, каждый вспомогательный компонент в фармацевтической композиции требуется тщательно подбирать. Вспомогательные компоненты ADC, представленные в настоящее время на рынке, показаны в Таблице 3. Поскольку типы вспомогательных компонентов, используемых в составе ADC, присутствующих в настоящее время на рынке, очень ограничены, и при этом существует множество вариантов выбора соответствующего компонента в составе, разработка комбинации вспомогательных веществ в составе ADC, которые являются стабильными во время транспортировки и хранения, включает скрининг большого количества вспомогательных компонентов, кроме того, определение подходящей концентрации требует больших усилий и времени.[0005] Like other biomacromolecular drugs, ADCs are prone to degradation, such as oxidation, deamidation, and fragmentation, or to the formation of microparticles and aggregates. In addition, the conjugation itself can reduce the stability and change the physicochemical properties of the antibody. For example, conjugation of DM1 to the anti-HER2 antibody trastuzumab results in loss of stability of the antibody's CH2 domain (Reference 1: Physicochemical Stability of the Antibody-Drug Conjugate Trastuzumab-DM1: Changes due to Modification and Conjugation Processes. Aditya A. Wakankar et al., Bioconjugate Chemistry 2010: 21(9), 1588-1595). The ADC drug is generally hydrophobic and may generally be less soluble than the unconjugated antibody and therefore become more prone to aggregation, microparticle formation, or surface adsorption. In order to obtain ADC drugs that are stable during transport and storage, each auxiliary component in the pharmaceutical composition must be carefully selected. The ADC auxiliaries currently on the market are shown in Table 3. Since the types of auxiliaries used in ADCs currently on the market are very limited, and there are many options for selecting the appropriate component in the composition, the development of a combination Excipients in ADC formulations that are stable during transport and storage involves screening for a large number of excipients, and determining the appropriate concentration is time and effort consuming.

Таблица 3 Вспомогательные компоненты препаратов ADC, присутствующих на рынкеTable 3 Auxiliary components of ADC preparations present on the market

Торговое наименованиеTrade name МННINN Вспомогательный компонентAuxiliary Component МилотаргMylotarg Гемтузумаб озогамицинGemtuzumab ozogamicin Декстран 40
Сахароза
Натрия хлорид
Одноосновного фосфата натрия моногидрат
Двухосновный фосфат натрия безводный
Dextran 40
sucrose
Sodium chloride
Monobasic sodium phosphate monohydrate
Dibasic sodium phosphate anhydrous
АдцетрисAdcetris Брентуксимаб ведотинBrentuximab vedotin Лимонной кислоты моногидрат
Натрия цитрата дигидрат
α, α-Трегалозы дигидрат
Полисорбат 80
Citric acid monohydrate
Sodium citrate dihydrate
α,α-Trehalose dihydrate
Polysorbate 80
КадсилаKadcyla Адо-трастузумаб эмтанзинAdo-trastuzumab emtansine Сахароза
янтарная кислота
Полисорбат 20
Натрия гидроксид
sucrose
succinic acid
Polysorbate 20
sodium hydroxide
БеспонзаBesponza Инотузумаб озогамицинInotuzumab ozogamicin Сахароза
Полисорбат 80
Натрия хлорид
Трометамин
sucrose
Polysorbate 80
Sodium chloride
Tromethamine

[0006] Также по вспомогательным компонентам представленных выше четырех составов ADC можно заметить, что каждый состав уникален по используемым вспомогательным компонентам. Из-за низкой стабильности и сложной структуры лекарственных средств на основе моноклональных антител такие лекарственные средства чрезвычайно сложно производить и хранить. Из-за гетерогенной структуры антител, в частности, определяющих комплементарность областей (CDR) и Fc гликозилирования, разработку различных композиций моноклональных антител требуется проводить индивидуально в зависимости от конкретного случая (Ссылка 2: Monoclonal antibodies: formulations of marketed products and recent advances in novel delivery system, Yanan Cui et al., Drug Development and Industrial Pharmacy, Том 43, №4, стр. 519-530, 2017). Кроме того, разработка составов ADC более уникальна из-за последующего использования конъюгирования и молекулы токсина.[0006] Also from the ancillary components of the above four ADC formulations, it can be seen that each formulation is unique in the ancillary components used. Due to the low stability and complex structure of drugs based on monoclonal antibodies, such drugs are extremely difficult to manufacture and store. Due to the heterogeneous structure of antibodies, in particular complementarity determining regions (CDRs) and glycosylation Fcs, the development of different formulations of monoclonal antibodies needs to be carried out on a case-by-case basis (Ref. 2: Monoclonal antibodies: formulations of marketed products and recent advances in novel delivery system, Yanan Cui et al., Drug Development and Industrial Pharmacy, Vol. 43, No. 4, pp. 519-530, 2017). In addition, the development of ADC formulations is more unique due to the subsequent use of conjugation and the toxin molecule.

[0007] В заявке на патент (CN105008398A или WO2015074528A1) раскрыт конъюгат гуманизированного антитела RC48 с лекарственным средством, в котором гуманизированное антитело RC48 представляет собой моноклональное антитело, направленно взаимодействующее с Her2 (антитело, секретированное из клеток яичников хомяка (клетки СНО), которые были депонированы в Китайском центре Коллекции типовых культур под депозитарным номером C2013170, или антитело, полученное на его основе), а цитотоксин является монометилуристатином E (MMAE), который представляет собой производное доластатина. Линкером в этом ADC является малеимидо-капроил-валин-цитруллин-п-аминоБензилоксикарбонил (mc-VC-PAB), и конъюгат рекомбинантного гуманизированного моноклонального антитела Her2-MMAE сформирован из моноклонального антитела и MMAE, связанных линкером через цистеин. Данное лекарственное средство показало хорошие терапевтические эффекты при Her2-положительной опухоли.[0007] A patent application (CN105008398A or WO2015074528A1) discloses a humanized RC48 antibody drug conjugate wherein the humanized RC48 antibody is a monoclonal antibody that specifically interacts with Her2 (an antibody secreted from hamster ovary (CHO) cells) that have been deposited at the China Type Culture Collection Center under deposit number C2013170, or an antibody derived therefrom), and the cytotoxin is monomethyluristatin E (MMAE), which is a derivative of dolastatin. The linker in this ADC is maleimido-caproyl-valine-citrulline-p-aminobenzyloxycarbonyl (mc-VC-PAB), and the Her2-MMAE recombinant humanized monoclonal antibody conjugate is formed from the monoclonal antibody and MMAE linked by a linker through a cysteine. This drug has shown good therapeutic effects in Her2-positive tumor.

[0008] Предварительные эксперименты показали, что после очистки конъюгат рекомбинантного гуманизированного моноклонального антитела против Her2 с MMAE имеет плохую растворимость в обычном буфере, при этом начинают появляться видимые нерастворимые микрочастицы, что не соответствует стандартам для инъекции. Однако если необходимо достичь клинически эффективной терапевтической дозы, концентрация белка должна быть выше 5 мг/мл. Следовательно, существует потребность в решении проблемы нерастворимых частиц при обеспечении некоторой эффективной концентрации. Кроме того, когда раствор белка лиофилизируют в вакууме, необходимо добавлять лиопротектор для защиты белка от разрушения в ходе лиофилизации и в то же время для обеспечения хорошего внешнего вида лиофилизированного порошка. Чтобы избежать медленного разложения лиофилизированного порошка белка во время длительного хранения, необходимо добавлять соответствующий стабилизатор белка. Чтобы разработать и определить подходящий стабилизатор белка, необходимо провести множество экспериментов.[0008] Preliminary experiments have shown that after purification, the recombinant humanized anti-Her2 monoclonal antibody MMAE conjugate has poor solubility in conventional buffer, with visible insoluble microparticles starting to appear, which does not meet the standards for injection. However, if a clinically effective therapeutic dose is to be achieved, the protein concentration should be greater than 5 mg/mL. Therefore, there is a need to solve the problem of insoluble particles while providing some effective concentration. In addition, when the protein solution is lyophilized under vacuum, it is necessary to add a lyoprotectant to protect the protein from degradation during lyophilization and at the same time to ensure good appearance of the lyophilized powder. To avoid slow degradation of the lyophilized protein powder during long-term storage, an appropriate protein stabilizer must be added. A lot of experimentation is needed to develop and define a suitable protein stabilizer.

[0009] Таким образом, цель настоящего изобретения состоит в разработке комбинации вспомогательных веществ для конъюгата моноклонального антитела против Her2 с MMAE посредством обширного скрининга, а также скрининга диапазона концентраций для достижения следующих технических эффектов: конъюгат моноклонального антитела против Her2 с MMAE может хорошо растворяться до и после лиофилизации, при этом нерастворимые микрочастицы, как и видимый осадок, соответствуют стандартам для введения человеку путем инъекции; кроме того, конъюгат может быть стабильным в течение длительного времени во время лиофилизации и хранения, не поддаваться полимеризации или разложению после восстановления и при этом сохранять хорошую биологическую активность.[0009] Thus, the aim of the present invention is to develop a combination of anti-Her2 monoclonal antibody MMAE conjugate excipients through extensive screening as well as concentration range screening to achieve the following technical effects: the anti-Her2 monoclonal antibody MMAE conjugate can be well dissolved to and after lyophilization, while the insoluble microparticles, as well as the visible precipitate, meet the standards for human administration by injection; in addition, the conjugate can be stable for a long time during lyophilization and storage, not be polymerized or decomposed after reconstitution, and still maintain good biological activity.

СУЩНОСТЬ ИЗОБРЕТЕНИЯSUMMARY OF THE INVENTION

[0010] В настоящем изобретении предложена водная жидкая фармацевтическая композиция конъюгата антитела-лекарственного средства, где композиция включает конъюгат антитела-лекарственного средства, невосстанавливающий сахар, аминокислоту и солюбилизатор; где невосстанавливающий сахар выбран из маннита, сахарозы, трегалозы и их комбинации; аминокислота выбрана из гистидина, аланина, аргинина, глицина, глутаминовой кислоты и их комбинации; и солюбилизатор выбран из глицерина, Tween 80 и их комбинации.[0010] The present invention provides an aqueous liquid pharmaceutical composition of an antibody-drug conjugate, wherein the composition comprises an antibody-drug conjugate, a non-reducing sugar, an amino acid, and a solubilizer; where the non-reducing sugar is selected from mannitol, sucrose, trehalose, and combinations thereof; the amino acid is selected from histidine, alanine, arginine, glycine, glutamic acid, and combinations thereof; and the solubilizer is selected from glycerol, Tween 80, and combinations thereof.

[0011] В некоторых вариантах осуществления концентрация маннита составляет 100-300 ммоль/л, предпочтительно 190-300 ммоль/л, более предпочтительно 200-260 ммоль/л, наиболее предпочтительно 240-260 ммоль/л. Концентрация сахарозы составляет 0-100 ммоль/л, предпочтительно 40-100 ммоль/л, более предпочтительно 60-100 ммоль/л, наиболее предпочтительно 40-60 ммоль/л.[0011] In some embodiments, the concentration of mannitol is 100-300 mmol/L, preferably 190-300 mmol/L, more preferably 200-260 mmol/L, most preferably 240-260 mmol/L. The sucrose concentration is 0-100 mmol/l, preferably 40-100 mmol/l, more preferably 60-100 mmol/l, most preferably 40-60 mmol/l.

[0012] В некоторых вариантах осуществления гистидин представляет собой гидрохлорид гистидина в концентрации 0-100 ммоль/л, предпочтительно 5-50 ммоль/л, более предпочтительно 5-20 ммоль/л, наиболее предпочтительно 10 ммоль/л. Аргинин представляет собой гидрохлорид аргинина в концентрации 0-160 ммоль/л, предпочтительно 20-100 ммоль/л, более предпочтительно 30-90 ммоль/л, наиболее предпочтительно приблизительно 35 ммоль/л.[0012] In some embodiments, the histidine is histidine hydrochloride at a concentration of 0-100 mmol/L, preferably 5-50 mmol/L, more preferably 5-20 mmol/L, most preferably 10 mmol/L. Arginine is arginine hydrochloride at a concentration of 0-160 mmol/L, preferably 20-100 mmol/L, more preferably 30-90 mmol/L, most preferably about 35 mmol/L.

[0013] В некоторых вариантах осуществления содержание глицерина составляет 0-1%, предпочтительно 0,2-0,5% (масс./об.). Процентное содержание Tween 80 по массе составляет 0-0,02% (масс./об.).[0013] In some embodiments, the glycerol content is 0-1%, preferably 0.2-0.5% (w/v). The percentage of Tween 80 by weight is 0-0.02% (w/v).

[0014] Кроме того, антитело в конъюгате антитела-лекарственного средства представляет собой моноклональное антитело против HER2; и лекарственным средством, с которым конъюгировано антитело, является MMAE, MMAF, DM1, DM4 или их производное.[0014] In addition, the antibody in the antibody-drug conjugate is an anti-HER2 monoclonal antibody; and the drug to which the antibody is conjugated is MMAE, MMAF, DM1, DM4, or a derivative thereof.

[0015] Кроме того, конъюгат антитела против HER2 с лекарственным средством представляет собой моноклональное антитело против HER2-vc-MMAE, где моноклональное антитело против HER2 соединено с MMAE через линкер vc, при этом структура, образующаяся при соединении линкера и MMAE, является следующей:[0015] In addition, the anti-HER2 antibody drug conjugate is an anti-HER2-vc-MMAE monoclonal antibody, wherein the anti-HER2 monoclonal antibody is linked to the MMAE via a vc linker, wherein the structure resulting from the linker and MMAE is as follows:

Figure 00000001
Figure 00000001

[0016] Кроме того, моноклональное антитело против HER2 включает тяжелую цепь и легкую цепь,[0016] In addition, the anti-HER2 monoclonal antibody includes a heavy chain and a light chain,

(i) тяжелая цепь включает CDR-области 1-3, имеющие аминокислотные последовательности, показанные в SEQ ID NO: 1, 2 и 3, соответственно; и/или(i) the heavy chain includes CDR regions 1-3 having the amino acid sequences shown in SEQ ID NOs: 1, 2 and 3, respectively; and/or

(ii) легкая цепь включает CDR-области 1-3, имеющие аминокислотные последовательности, показанные в SEQ ID NO: 4, 5 и 6, соответственно.(ii) the light chain includes CDR regions 1-3 having the amino acid sequences shown in SEQ ID NOs: 4, 5 and 6, respectively.

[0017] Кроме того, моноклональное антитело предпочтительно является химерным антителом или гуманизированным антителом.[0017] In addition, the monoclonal antibody is preferably a chimeric antibody or a humanized antibody.

[0018] В некоторых вариантах осуществления концентрация моноклонального антитела против HER2-vc-MMAE составляет 5-30 мг/мл.[0018] In some embodiments, the concentration of anti-HER2-vc-MMAE monoclonal antibody is 5-30 mg/ml.

[0019] В некоторых вариантах осуществления невосстанавливающий сахар представляет собой 240-260 ммоль/л маннита и/или 40 ммоль/л-60 ммоль/л сахарозы, аминокислота представляет собой 8-12 ммоль/л гидрохлорида гистидина, и солюбилизатор представляет собой 0-0,02% (масс./об.) Tween 80.[0019] In some embodiments, the non-reducing sugar is 240-260 mmol/L mannitol and/or 40 mmol/L-60 mmol/L sucrose, the amino acid is 8-12 mmol/L histidine hydrochloride, and the solubilizer is 0- 0.02% (w/v) Tween 80.

[0020] В некоторых вариантах осуществления, где невосстанавливающий сахар представляет собой приблизительно 260 ммоль/л маннита и приблизительно 40 ммоль/л сахарозы, аминокислота представляет собой приблизительно 10 ммоль/л гидрохлорида гистидина, концентрация конъюгата антитела-лекарственного средства составляет приблизительно 10 мг/мл, а солюбилизатор представляет собой приблизительно 0,02% (масс./об.) Tween 80.[0020] In some embodiments, where the non-reducing sugar is about 260 mmol/L mannitol and about 40 mmol/L sucrose, the amino acid is about 10 mmol/L histidine hydrochloride, the concentration of the antibody-drug conjugate is about 10 mg/mL and the solubilizer is approximately 0.02% (w/v) Tween 80.

[0021] В некоторых вариантах осуществления, где невосстанавливающий сахар представляет собой приблизительно 240 ммоль/л маннита и приблизительно 60 ммоль/л сахарозы, аминокислота представляет собой приблизительно 10 ммоль/л гидрохлорида гистидина, концентрация конъюгата антитела-лекарственного средства составляет приблизительно 10 мг/мл, а солюбилизатор представляет собой приблизительно 0,02% (масс./об.) Tween 80.[0021] In some embodiments, where the non-reducing sugar is about 240 mmol/L mannitol and about 60 mmol/L sucrose, the amino acid is about 10 mmol/L histidine hydrochloride, the concentration of the antibody-drug conjugate is about 10 mg/mL and the solubilizer is approximately 0.02% (w/v) Tween 80.

[0022] Кроме того, композиция имеет pH 4,5-7, предпочтительно 5,6-6,8, более предпочтительно 5,6-6,5, 5,6-6,4, 5,6-6,3, 6,1-6,4 или 6,1-6,3.[0022] In addition, the composition has a pH of 4.5-7, preferably 5.6-6.8, more preferably 5.6-6.5, 5.6-6.4, 5.6-6.3, 6.1-6.4 or 6.1-6.3.

[0023] pH композици доводят NaOH или соляной кислотой.[0023] The composition is adjusted to pH with NaOH or hydrochloric acid.

[0024] В некоторых вариантах осуществления лиофилизированную фармацевтическую композицию получают при лиофилизации вышеуказанной водной жидкой фармацевтической композиции.[0024] In some embodiments, a lyophilized pharmaceutical composition is obtained by lyophilization of the above aqueous liquid pharmaceutical composition.

[0025] Кроме того, перед лиофилизацией водная жидкая фармацевтическая композиция включает приблизительно 260 ммоль/л маннита, приблизительно 40 ммоль/л сахарозы, приблизительно 10 ммоль/л гидрохлорида гистидина, приблизительно 0,02% (масс./об.) Tween 80 и приблизительно 10 мг/мл моноклонального антитела против HER2-vc-MMAE, и имеет pH 5,6-6,8.[0025] In addition, prior to lyophilization, the aqueous liquid pharmaceutical composition comprises about 260 mmol/L mannitol, about 40 mmol/L sucrose, about 10 mmol/L histidine hydrochloride, about 0.02% (w/v) Tween 80, and approximately 10 mg/ml anti-HER2-vc-MMAE monoclonal antibody, and has a pH of 5.6-6.8.

[0026] Кроме того, перед лиофилизацией водная жидкая фармацевтическая композиция включает приблизительно 240 ммоль/л маннита, приблизительно 60 ммоль/л сахарозы, приблизительно 10 ммоль/л гидрохлорида гистидина, 0,02% Tween 80 и приблизительно 10 мг/мл моноклонального антитела против HER2-vc-MMAE, и имеет pH 5,6-6,8.[0026] In addition, prior to lyophilization, the aqueous liquid pharmaceutical composition comprises approximately 240 mmol/L mannitol, approximately 60 mmol/L sucrose, approximately 10 mmol/L histidine hydrochloride, 0.02% Tween 80, and approximately 10 mg/mL monoclonal antibody against HER2-vc-MMAE, and has a pH of 5.6-6.8.

[0027] Кроме того, перед лиофилизацией невосстанавливающие сахара, содержащиеся в водной жидкой фармацевтической композиции, представляют собой маннит и сахарозу в концентрациях приблизительно 47,36 мг/мл и приблизительно 13,69 мг/мл, соответственно, и аминокислота представляет собой гидрохлорид гистидина в концентрации приблизительно 2,10 мг/мл, и солюбилизатор представляет собой Tween 80 в количестве приблизительно 0,02% (масс./об.).[0027] In addition, prior to lyophilization, the non-reducing sugars contained in the aqueous liquid pharmaceutical composition are mannitol and sucrose at concentrations of approximately 47.36 mg/mL and approximately 13.69 mg/mL, respectively, and the amino acid is histidine hydrochloride in concentration of approximately 2.10 mg/ml, and the solubilizer is Tween 80 in an amount of approximately 0.02% (w/v).

[0028] Кроме того, перед лиофилизацией невосстанавливающие сахара, содержащиеся в водной жидкой фармацевтической композиции, представляют собой маннит и сахарозу в концентрациях приблизительно 43,72 мг/мл и приблизительно 20,54 мг/мл, соответственно, и аминокислота представляет собой гидрохлорид гистидина в концентрации приблизительно 2,10 мг/мл, и солюбилизатор является Tween 80 в количестве приблизительно 0,02% (масс./об.).[0028] In addition, before lyophilization, the non-reducing sugars contained in the aqueous liquid pharmaceutical composition are mannitol and sucrose at concentrations of about 43.72 mg/ml and about 20.54 mg/ml, respectively, and the amino acid is histidine hydrochloride in concentration of approximately 2.10 mg/ml, and the solubilizer is Tween 80 in an amount of approximately 0.02% (w/v).

[0029] В настоящем изобретении также предложено применение вышеуказанных фармацевтических композиций в производстве лекарственного средства для лечения заболевания, вызванного нарушением экспрессии Her2, предпочтительно рака; более предпочтительно Her2-положительного рака; более предпочтительно рака молочной железы, рака яичника, рака желудка, уротелиального рака, гастроэзофагеального рака, рака пищевода, рака эндометрия, рака легкого или рака мочевого пузыря (Ссылка 3: Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 (HER2) in Cancers: Overexpression and Therapeutic Implications, Nida Iqbal and Naveed Iqbal, Molecular Biology International, Том 2014, идентификатор статьи 852748; и Ссылка 4: CN201810998055.4).[0029] The present invention also provides the use of the above pharmaceutical compositions in the manufacture of a medicament for the treatment of a disease caused by an abnormal expression of Her2, preferably cancer; more preferably Her2 positive cancer; more preferably breast cancer, ovarian cancer, gastric cancer, urothelial cancer, gastroesophageal cancer, esophageal cancer, endometrial cancer, lung cancer, or bladder cancer (Reference 3: Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 (HER2) in Cancers: Overexpression and Therapeutic Implications , Nida Iqbal and Naveed Iqbal, Molecular Biology International, Volume 2014, Article ID 852748; and Reference 4: CN201810998055.4).

[0030] В настоящем изобретении также предложен способ получения фармацевтической композиции конъюгата антитела-лекарственного средства, включающий:[0030] The present invention also provides a method for preparing a pharmaceutical composition of an antibody-drug conjugate, comprising:

(1) приготовление композиции любого из указанного выше; и(1) preparing a composition of any of the above; And

(2) оценку стабильности конъюгата антитела-лекарственного средства в композиции.(2) evaluating the stability of the antibody-drug conjugate in the composition.

[0031] КРАТКОЕ ОПИСАНИЕ ЧЕРТЕЖЕЙ[0031] BRIEF DESCRIPTION OF THE DRAWINGS

[0032] На Фигуре 1 показан электрофорез в ДСН-ПААГ голого антитела после очистки, где 1-2: невосстанавливающий электрофорез; и 3-4: восстанавливающий электрофорез. Результат на Фигуре 1 показывает, что чистота моноклонального антитела, полученного в эксперименте, удовлетворяет требованиям дальнейших экспериментов.[0032] Figure 1 shows SDS-PAGE of a naked antibody after purification, where 1-2: non-reducing electrophoresis; and 3-4: reparative electrophoresis. The result in Figure 1 shows that the purity of the monoclonal antibody obtained in the experiment satisfies the requirements of further experiments.

[0033] На Фигуре 2 показан электрофорез ADC в 10% ДСН-ПААГ после конъюгирования, где, Na: невосстанавливающий электрофорез; Nb: невосстанавливающий электрофорез после восстановления антитела TCEP; Ra: восстанавливающий электрофорез RC48-vc-MMAE; и Rb: восстанавливающий электрофорез после восстановления антитела TCEP. Результат на Фигуре 2 показывает, что чистота полученного ADC после конъюгирования удовлетворяет требованиям дальнейших экспериментов.[0033] Figure 2 shows ADC electrophoresis in 10% SDS-PAGE after conjugation, where, Na: non-reducing electrophoresis; Nb: non-reducing electrophoresis after TCEP antibody recovery; Ra: Reconstructive electrophoresis RC48-vc-MMAE; and Rb: recovery electrophoresis after recovery of the TCEP antibody. The result in Figure 2 shows that the purity of the obtained ADC after conjugation satisfies the requirements of further experiments.

ПРИМЕРЫEXAMPLES

Пример 1 Очистка антителаExample 1 Antibody Purification

[0034] Полученное в Мышиных моноклональное антитело mRC48 и родственное гуманизированное антитело RC48 получали на основе способов, описанных в Примере заявки на патент (CN105008398A или WO2015074528A1), где RC48 включает константную область тяжелой цепи IgG1κ человека и вариабельную область тяжелой цепи RC48-VH, и константную область легкой цепи IgG1κ человека и вариабельную область легкой цепи RC48-VL. Каждый из указанных выше фрагментов амплифицировали и затем субклонировали в вектор экспрессии pcDNA3.0, соответственно. Сконструированные плазмиды трансфицировали в суспендированные клетки СНО (Invitrogen). Клетки культивировали в стандартных условиях. После израсходования питательных веществ в среде и прекращения роста клеток, культуральную смесь собирали. Затем клетки разделяли с помощью центрифугирования или фильтрации и супернатант, содержащий белок антитела, собирали и наносили на колонку для аффинной хроматографии с белком A для первой очистки. Элюированный целевой белок наносили на хроматографическую колонку, заполненную катионным наполнителем, для второй очистки. Целевой белок собирали и затем наносили на третью колонку для третьей очистки в режиме проскока целевого белка. Затем очищенный белок, который прошел исследование по различным показателям, концентрировали с помощью ультрафильтрации с получением белка с концентрацией приблизительно 20-30 мг/мл, который представлял собой стоковый раствор белка антитела, и который можно было хранить при -80°C в течение длительного времени.[0034] A mouse-derived mRC48 monoclonal antibody and a related humanized RC48 antibody were prepared based on the methods described in Patent Application Example (CN105008398A or WO2015074528A1), wherein RC48 comprises the human IgG1κ heavy chain constant region and the RC48-VH heavy chain variable region, and the human IgG1κ light chain constant region; and the RC48-VL light chain variable region. Each of the above fragments was amplified and then subcloned into the expression vector pcDNA3.0, respectively. The constructed plasmids were transfected into suspended CHO cells (Invitrogen). Cells were cultured under standard conditions. After the nutrients in the medium were used up and cell growth ceased, the culture mixture was collected. The cells were then separated by centrifugation or filtration, and the supernatant containing the antibody protein was collected and applied to a protein A affinity chromatography column for the first purification. The eluted target protein was applied to a chromatographic column packed with cationic excipient for a second purification. The target protein was collected and then applied to the third column for the third purification in the target protein breakthrough mode. Then, the purified protein, which had been tested for various parameters, was concentrated by ultrafiltration to obtain a protein with a concentration of approximately 20-30 mg/ml, which was a stock solution of the antibody protein, and which could be stored at -80°C for a long time. .

[0035] Где CDR-последовательность антитела RC48 является следующей.[0035] Wherein the CDR sequence of the RC48 antibody is as follows.

Таблица 4 CDR-последовательности антитела RC48Table 4 CDR sequences of the RC48 antibody

Тяжелая цепь (VH)Heavy chain (VH) Легкая цепь (VL)Light chain (VL) CDR1CDR1 DYYIH (SEQ ID NO.1)DYYIH (SEQ ID NO.1) KASQDVGTAVA (SEQ ID NO.4)KASQDVGTAVA (SEQ ID NO.4) CDR2CDR2 RVNPDHGDSYVNQKFKD (SEQ ID NO.2)RVNPDHGDSYVNQKFKD (SEQ ID NO.2) WASIRHT (SEQ ID NO.5)WASIRHT (SEQ ID NO.5) CDR3CDR3 ARNYLFDHW (SEQ ID NO.3)ARNYLFDHW (SEQ ID NO.3) HQFATYT (SEQ ID NO.6)HQFATYT (SEQ ID NO.6)

Пример 2 Конъюгирование антитела с MMAEExample 2 Conjugation of an antibody to MMAE

[0036] Конъюгирование гуманизированного антитела RC48 с молекулами лекарственного средства[0036] Conjugation of humanized RC48 antibody to drug molecules

[0037] Сначала стоковые растворы TCEP (трис-2-карбоксиэтилфосфина) и DTPA (диэтилентриаминпентауксусной кислоты) растворяли/разбавляли в буфере для конъюгирования соответственно, а затем смешивали с моноклональным антителом в соотношении 1:1 по объему (об:об=1:1), при котором молярное отношение конечной концентрации TCEP к антителу составляло 1,9:1, конечная концентрация DTPA составляла 1 ммоль/л, и проводили реакцию с перемешиванием при 25°C в течение 2 ч. Восстановительная реакция с ТСЕР имеет хорошую воспроизводимость, при этом количество свободного тиола после восстановления может достигать 3,5-4,5.[0037] First, stock solutions of TCEP (tris-2-carboxyethylphosphine) and DTPA (diethylenetriaminepentaacetic acid) were dissolved/diluted in conjugation buffer, respectively, and then mixed with monoclonal antibody in a ratio of 1:1 by volume (v:v = 1:1 ), at which the molar ratio of the final concentration of TCEP to the antibody was 1.9:1, the final concentration of DTPA was 1 mmol/l, and the reaction was carried out with stirring at 25°C for 2 hours. In this case, the amount of free thiol after reduction can reach 3.5-4.5.

[0038] После восстановления с использованием TCEP антитело можно непосредственно подвергать последующему конъюгированию. Лекарственные средства (vc-MMAE, vc-MMAF, mc-MMAF) растворяли в ДМСО (диметилсульфоксиде) в концентрации 10 ммоль/л. Лекарственные средства медленно добавляли в молярном соотношении лекарственного средства и тиола к антителу 1,1:1 и проводили реакцию с перемешиванием при 25°C в течение 2 часов. Концентрацию свободного тиола определяли при 412 нм с помощью метода DTNB (близкая к нулю), остаточные непрореагировавшие лекарственные средства и свободные малые молекулы, такие как ДМСО, удаляли при очистке, и результат конъюгирования определяли с помощью электрофореза в ДСН-ПААГ, методами SEC и ВЭЖХ. Реакция конъюгирования имеет хорошую воспроизводимость, при этом свободный тиол может быть полностью конъюгирован со степенью конъюгирования 3,5-4,5.[0038] After recovery using TCEP, the antibody can be directly subjected to subsequent conjugation. Drugs (vc-MMAE, vc-MMAF, mc-MMAF) were dissolved in DMSO (dimethyl sulfoxide) at a concentration of 10 mmol/l. Drugs were slowly added in a molar ratio of drug and thiol to antibody 1.1:1, and the reaction was carried out with stirring at 25°C for 2 hours. Free thiol concentration was determined at 412 nm by DTNB method (near zero), residual unreacted drugs and free small molecules such as DMSO were removed during purification, and the conjugation result was determined by SDS-PAGE electrophoresis, SEC and HPLC methods . The conjugation reaction has good reproducibility, while the free thiol can be completely conjugated with a degree of conjugation of 3.5-4.5.

Пример 3 Влияние pH на растворение и чистоту конъюгата рекомбинантного гуманизированного антитела к Her-2-MMAE (RC48-vc-MMAE)Example 3 Effect of pH on Dissolution and Purity of Recombinant Humanized Anti-Her-2-MMAE Antibody (RC48-vc-MMAE) Conjugate

[0039] Экспериментальная методика[0039] Experimental methodology

[0040] 2 г конъюгата рекомбинантного гуманизированного моноклонального антитела против Her2-MMAE для инъекций подвергали ультрафильтрации и диализу в буфере, содержащем 0,1 моль/л лимонной кислоты, 0,02 моль/л тригидроксиметиламинометана, 0,02 моль/л дигидрофосфата натрия и 0,15 моль/л хлорида натрия в диализном отношении не меньше 104 раз. Полученный раствор делили на 13 равных частей и каждую часть концентрировали до концентрации белка 10 мг/мл с помощью центрифужной ультрафильтрационной пробирки с размером пор 30 кДа, а затем доводили pH до 4,2, 4,6, 5,0, 5,4, 5,6, 5,8, 6,0, 6,2, 6,4, 6,6, 6,8, 7,0 или 7,4 соляной кислотой или раствором гидроксида натрия. Наблюдали прозрачный раствор и обнаруживали изменение концентрации (результаты показаны в Таблице 5). Образцы соответственно фильтровали в стерильные флаконы для пенициллина объемом 20 мл с помощью стерильного шприцевого фильтра с размером пор мембраны 0,22 мкм в чистом боксе, используя по 3 флакона для каждого значения pH. Каждый флакон закрывали стерильной резиновой пробкой, фиксировали алюминиевым колпачком и хранили при 25°C. Образцы отбирали стерильным шприцем через 0 час, 1 день, 3 дня и 7 дней для анализа методом SEC ВЭЖХ, результаты представлены в Таблице 6.[0040] 2 g of recombinant humanized anti-Her2-MMAE monoclonal antibody conjugate for injection was ultrafiltered and dialyzed in a buffer containing 0.1 mol/l citric acid, 0.02 mol/l trihydroxymethylaminomethane, 0.02 mol/l sodium dihydrogen phosphate and 0.15 mol/l sodium chloride in a dialysis ratio of at least 104 times. The resulting solution was divided into 13 equal parts and each part was concentrated to a protein concentration of 10 mg/ml using a centrifuge ultrafiltration tube with a pore size of 30 kDa, and then the pH was adjusted to 4.2, 4.6, 5.0, 5.4, 5.6, 5.8, 6.0, 6.2, 6.4, 6.6, 6.8, 7.0 or 7.4 with hydrochloric acid or sodium hydroxide solution. A clear solution was observed and a change in concentration was observed (results are shown in Table 5). Samples were respectively filtered into sterile 20 ml penicillin vials using a sterile 0.22 μm membrane syringe filter in a clean box using 3 vials for each pH value. Each vial was closed with a sterile rubber stopper, fixed with an aluminum cap, and stored at 25°C. Samples were taken with a sterile syringe at 0 hour, 1 day, 3 days and 7 days for analysis by SEC HPLC, the results are presented in Table 6.

[0041] Исследования показали, что pH белка в экспериментальных условиях оказывает огромное влияние на растворение белка. Белок образовывал осадок ниже pH 5,4 и хорошо растворялся выше pH 5,6; при этом белковые агрегаты не были повышены после 3 дней и немного повышены после 7 дней, при хранении ниже pH 6,8, постепенно повышались выше pH 7,0, и чем выше был pH, тем больше агрегатов образовывалось (см. Таблицу 5 и Таблицу 6).[0041] Studies have shown that protein pH under experimental conditions has a huge impact on protein dissolution. The protein precipitated below pH 5.4 and dissolved well above pH 5.6; however, protein aggregates were not elevated after 3 days and slightly increased after 7 days, when stored below pH 6.8, gradually increased above pH 7.0, and the higher the pH, the more aggregates were formed (see Table 5 and Table 6).

Таблица 5 Прозрачность раствора и концентрация белкаTable 5 Solution clarity and protein concentration

pHpH 0 часов0 hours 1 день1 day 3 дня3 days 7 дней7 days ПрозрачностьTransparency Концентрация (мг/мл)Concentration (mg/ml) ПрозрачностьTransparency Концентрация (мг/мл)Concentration (mg/ml) ПрозрачностьTransparency Концентрация (мг/мл)Concentration (mg/ml) ПрозрачностьTransparency Концентрация (мг/мл)Concentration (mg/ml) 4,24.2 Много осадкаLots of sediment 6,346.34 Много осадкаLots of sediment 5,675.67 Много осадкаLots of sediment 5,215.21 Много осадкаLots of sediment 4,404.40 4,64.6 Много осадкаLots of sediment 6,636.63 Много осадкаLots of sediment 5,535.53 Много осадкаLots of sediment 5,465.46 Много осадкаLots of sediment 4,824.82 5,05.0 Немного осадкаA little sediment 8,828.82 Немного осадкаA little sediment 8,178.17 Немного осадкаA little sediment 7,987.98 Немного осадкаA little sediment 7,647.64 5,45.4 Немного осадкаA little sediment 8,998.99 Немного осадкаA little sediment 8,788.78 Немного осадкаA little sediment 8,458.45 Немного осадкаA little sediment 8,108.10 5,65.6 ПразрачныйTransparent 9,999.99 Празрачныйtransparent 10,0110.01 ПразрачныйTransparent 10,0010.00 ПразрачныйTransparent 9,969.96 5,85.8 ПразрачныйTransparent 10,0310.03 ПразрачныйTransparent 10,0010.00 ПразрачныйTransparent 9,989.98 Празрачныйtransparent 9,979.97 6,06.0 ПразрачныйTransparent 9,979.97 ПразрачныйTransparent 9,999.99 Празрачныйtransparent 10,0110.01 ПразрачныйTransparent 10,0010.00 6,26.2 ПразрачныйTransparent 10,0010.00 ПразрачныйTransparent 9,989.98 ПразрачныйTransparent 9,979.97 ПразрачныйTransparent 9,989.98 6,46.4 ПразрачныйTransparent 9,959.95 ПразрачныйTransparent 9,979.97 Празрачныйtransparent 9,989.98 ПразрачныйTransparent 10,0010.00 6,66.6 ПразрачныйTransparent 9,979.97 ПразрачныйTransparent 9,969.96 ПразрачныйTransparent 10,0210.02 Празрачныйtransparent 9,959.95 6,86.8 ПразрачныйTransparent 10,0510.05 Празрачныйtransparent 10,0110.01 ПразрачныйTransparent 9,969.96 ПразрачныйTransparent 9,979.97 7,07.0 ПразрачныйTransparent 10,0210.02 Празрачныйtransparent 10,0110.01 Празрачныйtransparent 10,0010.00 Празрачныйtransparent 10,0310.03 7,47.4 Празрачныйtransparent 10,0010.00 Празрачныйtransparent 10,0310.03 Празрачныйtransparent 9,999.99 Празрачныйtransparent 9,979.97

Таблица 6 ЧистотаTable 6 Purity

pHpH 0 час (%)0 hour (%) 1 день (%)1 day (%) 3 дня (%)3 days (%) 7 дней (%)7 days (%) ЧистотаPurity АгрегатUnit ДеградацияDegradation ЧистотаPurity АгрегатUnit ДеградацияDegradation ЧистотаPurity АгрегатUnit ДеградацияDegradation ЧистотаPurity АгрегатUnit ДеградацияDegradation 5,65.6 99,699.6 0,40.4 00 99,599.5 0,50.5 00 99,299.2 0,80.8 00 98,598.5 1,51.5 00 5,85.8 99,599.5 0,50.5 00 99,799.7 0,30.3 00 99,199.1 0,90.9 00 98,398.3 1,71.7 00 6,06.0 99,499.4 0,60.6 00 99,599.5 0,50.5 00 99,199.1 0,90.9 00 98,498.4 1,61.6 00 6,26.2 99,699.6 0,40.4 00 99,399.3 0,70.7 00 99,099.0 1,01.0 00 98,598.5 1,51.5 00 6,46.4 99,599.5 0,50.5 00 99,399.3 0,70.7 00 99,299.2 0,80.8 00 98,398.3 1,71.7 00 6,66.6 99,599.5 0,50.5 00 99,499.4 0,60.6 00 99,299.2 0,80.8 00 98,398.3 1,71.7 00 6,86.8 99,699.6 0,40.4 00 99,599.5 0,50.5 00 99,099.0 1,01.0 00 98,298.2 1,81.8 00 7,07.0 99,599.5 0,50.5 00 99,199.1 0,90.9 00 98,698.6 1,41.4 00 97,197.1 2,92.9 00 7,47.4 99,699.6 0,40.4 00 98,398.3 1,71.7 00 97,297.2 2,82.8 00 96,496.4 3,63.6 00

Пример 4 Скрининг вспомогательных веществExample 4 Excipient Screening

[0042] С помощью анализа большого объема информации и скрининга в 5 экспериментах на ранней стадии, сахароза, маннит, глицерин, гистидин, аргинин, полисорбат 80 (т.е. Tween 80) и подобные были предварительно идентифицированы в качестве вероятных вспомогательных веществ для дальнейшего скрининга, после чего проводили следующие исследования.[0042] Through analysis of a large amount of information and screening in 5 experiments at an early stage, sucrose, mannitol, glycerol, histidine, arginine, polysorbate 80 (i.e. Tween 80) and the like were tentatively identified as likely excipients for further screening, after which the following studies were carried out.

Таблица 7 Скрининг вспомогательных веществ для инъекции RC48-vc-MMAETable 7 Screening for RC48-vc-MMAE injection excipients

Номер составаComposition number Гистидина гидрохлорид
(ммоль/л)
Histidine hydrochloride
(mmol/l)
Аргинин
(ммоль/л)
Arginine
(mmol/l)
Сахароза
(ммоль/л)
sucrose
(mmol/l)
Маннит
(ммоль/л)
Mannitol
(mmol/l)
Глицерин
(%)
Glycerol
(%)
Tween 80
(%)
Tween 80
(%)
Белок
(мг/мл)
Protein
(mg/ml)
pHpH
A1A1 1010 3535 00 240240 00 00 1010 6,36.3 A 2A2 1010 3535 00 240240 00 0,020.02 1010 6,36.3 A 3A 3 1010 00 6060 240240 00 00 1010 6,36.3 A 4A4 1010 00 6060 240240 00 0,020.02 1010 6,36.3 A 5A5 1010 00 00 200200 1,01.0 00 1010 6,36.3 A 6A6 1010 00 00 200200 1,01.0 0,020.02 1010 6,36.3 A 7A7 1010 00 00 300300 00 00 1010 6,36.3 A 8A 8 1010 00 00 300300 00 0,020.02 1010 6,36.3

Таблица 8 Прозрачность RC48-vc-MMAE инъекцииTable 8 Transparency of RC48-vc-MMAE injection

Номер составаComposition number 0 час0 hour 1 день1 day 3 дня3 days 7 дней7 days A1A1 ++++ ++++ ++++ ++++ A 2A2 -- -- -- -- A 3A 3 ++++ ++++ ++++ ++++ A 4A4 -- -- -- -- A 5A5 -- -- -- -- A 6A6 -- -- -- -- A 7A7 ++++ ++++ ++++ ++++ A 8A 8 -- -- -- --

[0043] Примечание: "-" означает, что количество белых точек (видимых частиц осадка) меньше 3, "+" означает, что количество белых точек (видимых частиц осадка) в пределах 3-5, и "++" означает, что количество белых точек (видимых частиц осадка) больше 5.[0043] Note: "-" means that the number of white dots (visible sediment particles) is less than 3, "+" means that the number of white dots (visible sediment particles) is between 3-5, and "++" means that the number of white dots (visible sediment particles) is greater than 5.

Таблица 9 Чистота инъекции RC48-vc-MMAETable 9 Injection purity of RC48-vc-MMAE

Номер составаComposition number 0 час(%)0 hour(%) 1 день (%)1 day (%) 3 дня (%)3 days (%) 7 дней (%)7 days (%) A1A1 99,599.5 99,299.2 99,099.0 98,298.2 A 2A2 99,699.6 99,199.1 98,898.8 98,398.3 A 3A 3 99,599.5 99,699.6 99,599.5 99,599.5 A 4A4 99,799.7 99,699.6 99,699.6 99,699.6 A 5A5 99,499.4 99,199.1 98,798.7 98,298.2 A 6A6 99,599.5 98,998.9 98,698.6 98,398.3 A 7A7 99,699.6 99,099.0 98,698.6 98,098.0 A 8A 8 99,599.5 98,998.9 98,398.3 98,298.2

[0044] Из приведенных выше результатов можно видеть, что добавление аргинина не оказывало очевидного эффекта на удаление видимого осадка белка. Тогда как добавление сахарозы, глицерина и полисорбата 80 может улучшить состояние белка. Таким образом, было определено, что соответствующее количество сахарозы может быть добавлено к препарату для защиты белка, а глицерин и полисорбат 80 могут быть добавлены для ускорения растворения белка.[0044] From the above results, it can be seen that the addition of arginine had no apparent effect on the removal of visible protein precipitate. Whereas the addition of sucrose, glycerol and polysorbate 80 can improve the condition of the protein. Thus, it was determined that an appropriate amount of sucrose could be added to the formulation to protect the protein, and glycerol and polysorbate 80 could be added to promote protein dissolution.

Пример 5 Вакуумная лиофилизацияExample 5 Vacuum Lyophilization

[0045] Стоковый раствор белка извлекали из морозильной камеры на -80°C, размораживали, аккуратно разбавляли "1× буфером для композиции" до концентрации белка 10 мг/мл и фасовали в стерильные, апирогенные стандартные флаконы для лиофилизированного пенициллина на 20 мл, по 6 мл на флакон, и затем подвергали лиофилизации в вакууме.[0045] The protein stock solution was removed from the freezer at -80°C, thawed, carefully diluted with "1x formulation buffer" to a protein concentration of 10 mg/ml, and packaged in sterile, pyrogen-free standard vials for lyophilized penicillin, 20 ml, 6 ml per vial and then lyophilized under vacuum.

[0046] Условия лиофилизации[0046] Lyophilization Conditions

[0047] Предварительное замораживание: -45°C в течение 5 часов;[0047] Pre-freeze: -45°C for 5 hours;

[0048] Первичная сушка: -26°C в течение 40 часов при уровне вакуума 10-15 Па; и[0048] Primary drying: -26°C for 40 hours at a vacuum level of 10-15 Pa; And

[0049] Вторичная сушка: 25°C в течение 10 часов, при уровне вакуума 10-15 Па.[0049] Secondary drying: 25°C for 10 hours, at a vacuum level of 10-15 Pa.

[0050] После лиофилизации флакон укупоривали резиновой пробкой в вакууме, извлекали из лиофилизатора и фиксировали алюминиевым колпачком.[0050] After lyophilization, the vial was sealed with a rubber stopper under vacuum, removed from the lyophilizer and fixed with an aluminum cap.

Пример 6: Скрининг составовExample 6: Formulation screening

[0051] На основе составов, разработанных в Таблице 10, исследовали внешний вид и стабильность формирования лиофилизированных порошков композиций. После лиофилизации образцы хранили при 4°C и 37°C. Внешний вид образцов наблюдали в дни 0, 1, 3 и 7, соответственно, и отбирали соответствующие составы с лучшим внешним видом и формой. Результаты показаны в Таблице 11.[0051] Based on the compositions developed in Table 10, the appearance and stability of the formation of lyophilized powders of the compositions was investigated. After lyophilization, the samples were stored at 4°C and 37°C. The appearance of the samples was observed on days 0, 1, 3 and 7, respectively, and the appropriate formulations with the best appearance and shape were selected. The results are shown in Table 11.

Таблица 10 Список составов буферов для инъекции RC48-vc-MMAETable 10 List of Buffer Formulations for RC48-vc-MMAE Injection

Номер составаComposition number Гистидина гидрохлорид
(ммоль/л)
Histidine hydrochloride
(mmol/l)
Сахароза
(ммоль/л)
sucrose
(mmol/l)
Маннит
(ммоль/л)
Mannitol
(mmol/l)
Глицерин
(%)
Glycerol
(%)
Tween 80
(%)
Tween 80
(%)
Белок
(мг/мл)
Protein
(mg/ml)
pHpH
B1B1 1010 4040 260260 00 00 1010 6,36.3 B 2B2 1010 4040 260260 00 0,020.02 1010 6,36.3 B 3B3 1010 6060 240240 00 00 1010 6,36.3 B 4B4 1010 6060 240240 00 0,020.02 1010 6,36.3 B 5B5 1010 100100 200200 00 00 1010 6,36.3 B 6B6 1010 100100 200200 00 0,020.02 1010 6,36.3 B 7B7 1010 4040 240240 0,20.2 00 1010 6,36.3 B 8B8 1010 4040 240240 0,20.2 0,020.02 1010 6,36.3 B 9B9 1010 6060 190190 0,50.5 00 1010 6,36.3 B 10B10 1010 6060 190190 0,50.5 0,020.02 1010 6,36.3 B 11B 11 1010 100100 100100 1,01.0 00 1010 6,36.3 B 12B12 1010 100100 100100 1,01.0 0,020.02 1010 6,36.3

Таблица 11 Визуальное исследование внешнего вида лиофилизированных порошковTable 11 Visual examination of the appearance of lyophilized powders

Номер составаComposition number Внешний видAppearance 4°C4°C 37°C37°C 0 часов0 hours 1 день1 day 3 дня3 days 7 дней7 days 0 часов0 hours 1 день1 day 3 дня3 days 7 дней7 days B1B1 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ B 2B2 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ B 3B3 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ B 4B4 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ B 5B5 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ B 6B6 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ B 7B7 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++ ++ -- B 8B8 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++ ++ -- B 9B9 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++ ++ -- B 10B10 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++ ++ -- B 11B 11 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++ ++ -- B 12B12 ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++ ++ --

[0052] Примечание: 1) "-" означает, что объем продукта уменьшается меньше чем до половины его объема до лиофилизации; "-" означает, что объем продукта уменьшается больше чем до половины его объема до лиофилизации; "+" означает, что только край немного сжимается, а объем продукта при этом остается по существу таким же, как до лиофилизации; и "++" означает, что объем совершенно не изменяется, и объем продукта совпадает с объемом до лиофилизации. 2) Установленными стандартами внешнего вида лиофилизированных порошков являются: однородный цвет, ровные и плотные поры, а также объем и форма до и после лиофилизации, которые по существу не изменяются, демонстрируя цельную или губчатую структуру. Из Таблицы 11 можно видеть, что композиция, содержащая глицерин в своем составе, показала небольшую усадку после помещения на 37°C на один день и показала очевидную усадку и схлопывание после помещения на 37°C на семь дней. Таким образом, глицерин был исключен в качестве вспомогательного вещества для композиции ADC.[0052] Note: 1) "-" means that the volume of the product is reduced to less than half of its volume prior to lyophilization; "-" means that the volume of the product is reduced to more than half of its volume before lyophilization; "+" means that only the edge is slightly compressed, while the volume of the product remains essentially the same as before lyophilization; and "++" means that the volume does not change at all, and the volume of the product is the same as the volume before lyophilization. 2) The established standards for the appearance of lyophilized powders are: uniform color, even and tight pores, and volume and shape before and after lyophilization, which are essentially unchanged, showing a whole or spongy structure. From Table 11, it can be seen that the composition containing glycerol in its formulation showed little shrinkage after exposure to 37°C for one day and showed obvious shrinkage and collapse after exposure to 37°C for seven days. Thus, glycerol was excluded as an auxiliary substance for the composition of ADC.

Пример 7 Определение состава и анализ стабильности лиофилизированных порошковExample 7 Composition Determination and Stability Analysis of Lyophilized Powders

[0053] Формулы B7-B12 исключали после контроля внешнего вида лиофилизированных порошков. Вспомогательные вещества составов B1-B6 также проверяли путем контроля на влагосодержание, видимый осадок, нерастворимые микрочастицы и стабильность.[0053] Formulas B7-B12 were excluded after controlling the appearance of the lyophilized powders. The excipients of Formulations B1-B6 were also checked by monitoring for moisture content, visible sediment, insoluble microparticles and stability.

[0054] Лиофилизированные порошки каждого состава хранили при 37°C, 25°C и 4°C, а отбирали пробы в разное время и подвергали анализам ДСН-ПААГЭ, обращенно-фазовой ВЭЖХ, анализу связывания лиганда, биологической активности, влагосодержания, внешнего вида, значения pH, наличия видимого осадка, нерастворимых микрочастиц и т.п.[0054] Freeze-dried powders of each formulation were stored at 37°C, 25°C and 4°C and sampled at different times and subjected to SDS-PAGE, reverse phase HPLC, ligand binding, biological activity, moisture content, appearance , pH value, presence of visible sediment, insoluble microparticles, etc.

Таблицы 12 Визуальное исследование внешнего вида лиофилизированных порошковTables 12 Visual examination of the appearance of lyophilized powders

Номер составаComposition number B1B1 B2B2 B3B3 B4B4 B5B5 B6B6 Внешний видAppearance ++++ ++++ ++++ ++++ ++++ ++++

[0055] Примечание: "-" означает, что объем продукта уменьшается меньше чем до половины его объема до лиофилизации; "-" означает, что объем продукта уменьшается больше чем до половины его объема до лиофилизации; "+" означает, что только край немного сжимается, а объем остается по существу таким же, как до лиофилизации; и "++" означает, что сжатие вообще отсутствует, а объем продукта совпадает с объемом до лиофилизации.[0055] Note: "-" means that the volume of the product is reduced to less than half of its volume prior to lyophilization; "-" means that the volume of the product is reduced to more than half of its volume before lyophilization; "+" means that only the edge is slightly compressed, and the volume remains essentially the same as before lyophilization; and "++" means that there is no compression at all, and the volume of the product is the same as the volume before lyophilization.

[0056] Из Таблицы 12 можно увидеть, что внешний вид лиофилизированных порошков всех составов B1-B6 удовлетворяет требованиям стандарта.[0056] From Table 12, it can be seen that the appearance of the lyophilized powders of all formulations B1-B6 satisfies the requirements of the standard.

[0057] Три образца были отобраны из каждого состава и исследованы на влагосодержание согласно установленному методу. Среднее значение влагосодержания было вычислено, результаты показаны в Таблице 12.[0057] Three samples were taken from each composition and examined for moisture content according to the established method. The average moisture content was calculated and the results are shown in Table 12.

Таблица 12 Влагосодержание лиофилизированных порошковTable 12 Moisture Content of Lyophilized Powders

Номер составаComposition number B1B1 B2B2 B3B3 B4B4 B5B5 B6B6 Влагосодержание (%)Moisture content (%) 0,6580.658 0,5860.586 0,5570.557 0,6060.606 0,5710.571 0,5600.560

[0058] Влагосодержание всех формул B1, B2, B3, B4, B5 и B6 составляло меньше 3%, что соответствовало установленному значению.[0058] The moisture content of all formulas B1, B2, B3, B4, B5 and B6 was less than 3%, which corresponded to the established value.

[0059] По пять образцов каждого состава выбирали случайным образом и исследовали наличие видимого осадка после повторного растворения образца согласно установленному методу. Затем выбирали три из пяти образцов каждого состава и измеряли содержание нерастворимых микрочастиц согласно установленному методу. Результаты показаны в Таблице 13.[0059] Five samples of each composition were randomly selected and examined for the presence of a visible precipitate after re-dissolving the sample according to the established method. Three of the five samples of each composition were then selected and the content of insoluble microparticles was measured according to the established method. The results are shown in Table 13.

Таблица 13 Видимый осадок и нерастворимые микрочастицы после повторного растворения лиофилизированных порошковTable 13 Visible Precipitate and Insoluble Microparticles After Redissolving Lyophilized Powders

Номер составаComposition number Видимый осадок
(среднее количиство)
Visible sediment
(average)
Количество нерастворимых микрочастиц (>10 мкм)Number of insoluble microparticles (>10 µm)
B1B1 4,34.3 75427542 B 2B2 0,60.6 642642 B 3B3 5,05.0 67926792 B 4B4 0,50.5 650650 B 5B5 7,77.7 91689168 B 6B6 1,21.2 926926

[0060] На основе результатов присутствия видимого осадка и нерастворимых микрочастиц можно видеть, что составы B1, B3 и B5 не удовлетворяли требованиям и поэтому были исключены.[0060] Based on the results of the presence of visible precipitate and insoluble microparticles, it can be seen that formulations B1, B3 and B5 did not meet the requirements and were therefore excluded.

Таблица 14 Результаты анализа стабильности после хранения при 37°C в течение 1 месяцаTable 14 Results of stability analysis after storage at 37°C for 1 month

Номер составаComposition number SEC ВЭЖХ (%)SEC HPLC (%) Средняя степень конъюгирования HIC ВЭЖХAverage degree of conjugation HIC HPLC Связывающая активность
(IC50)(пМ)
Binding activity
(IC50)(pM)
Жизнеспособность клеток
(IC50)(пМ)
Cell viability
(IC50)(pM)
Влагосодержание
(%)
Moisture content
(%)
Внешний видAppearance Количество видимого осадкаAmount of visible sediment pHpH Нерастворимые микрочастицы
(>10 мкм)
Insoluble microparticles
(>10 µm)
Нерастворимые микрочастицы
(>25 мкм)
Insoluble microparticles
(>25 µm)
B2B2 99,0299.02 3,983.98 15,2315.23 65,265.2 0,8890.889 ++++ 11 6,306.30 669669 9,09.0 B4B4 99,1899.18 3,993.99 12,5912.59 57,657.6 0,8960.896 ++++ 00 6,306.30 645645 6,06.0 B6B6 99,1299.12 3,963.96 14,7714.77 57,857.8 0,9020.902 ++++ 66 6,306.30 64186418 692,0692.0

Таблица 15 Результаты анализа стабильности после хранения при 25°C в течение 3 месяцевTable 15 Stability analysis results after storage at 25°C for 3 months

Номер составаComposition number SEC ВЭЖХ (%)SEC HPLC (%) Средняя степень конъюгирования HIC ВЭЖХAverage degree of conjugation HIC HPLC Связывающая активность
(IC50)(пМ)
Binding activity
(IC50)(pM)
Жизнеспособность клеток
(IC50)(пМ)
Cell viability
(IC50)(pM)
Влагосодержание
(%)
Moisture content
(%)
Внешний видAppearance Количество видимого осадкаAmount of visible sediment pHpH Нерастворимые микрочастицы
(>10 мкм)
Insoluble microparticles
(>10 µm)
Нерастворимые микрочастицы
(>25 мкм)
Insoluble microparticles
(>25 µm)
B2B2 99,1299.12 4,034.03 13,2713.27 55,255.2 0,7890.789 ++++ 00 6,306.30 300300 12,012.0 B4B4 99,2599.25 4,054.05 12,6812.68 56,156.1 0,7960.796 ++++ 00 6,306.30 315315 6,06.0 B6B6 99,3499.34 4,054.05 12,9112.91 55,655.6 0,8060.806 ++++ 66 6,306.30 62096209 646,0646.0

Таблица 16 Результаты анализа стабильности после хранения при 4°C в течение 6 месяцевTable 16 Stability analysis results after storage at 4°C for 6 months

Номер составаComposition number SEC ВЭЖХ (%)SEC HPLC (%) Средняя степень конъюгирования HIC ВЭЖХAverage degree of conjugation HIC HPLC Связывающая активность
(IC50)(пМ)
Binding activity
(IC50)(pM)
Жизнеспособность клеток
(IC50)(пМ)
Cell viability
(IC50)(pM)
Влагосодержание
(%)
Moisture content
(%)
Внешний видAppearance Количество видимого осадкаAmount of visible sediment pHpH Нерастворимые микрочастицы
(>10 мкм)
Insoluble microparticles
(>10 µm)
Нерастворимые микрочастицы
(>25 мкм)
Insoluble microparticles
(>25 µm)
B2B2 99,4599.45 4,014.01 13,2313.23 55,455.4 0,5600.560 ++++ 00 6,306.30 618618 6,06.0 B4B4 99,4899.48 3,993.99 12,1912.19 57,157.1 0,5790.579 ++++ 00 6,306.30 672672 0,00.0 B6B6 99,2199.21 3,953.95 13,3013.30 56,556.5 0,5890.589 ++++ 44 6,306.30 61206120 610,0610.0

Примечание: стандарт внешнего вида: "-" означает, что объем продукта уменьшается меньше чем до половины его объема до лиофилизации; "-" означает, что объем продукта уменьшается больше чем до половины его объема до лиофилизации; "+" означает, что только край немного сжимается, а объем продукта остается по существу таким же, как до лиофилизации; и "++" означает, что сжатие вообще отсутствует, а объем продукта совпадает с объемом до лиофилизации.Note: Appearance standard: "-" means that the volume of the product is reduced to less than half of its volume before lyophilization; "-" means that the volume of the product is reduced to more than half of its volume before lyophilization; "+" means that only the edge is slightly compressed, and the volume of the product remains essentially the same as before lyophilization; and "++" means that there is no compression at all, and the volume of the product is the same as the volume before lyophilization.

[0061] Из приведенных выше результатов видно, что продукты составов B2 и B4 имеют лучшую стабильность при различных температурах (4°C, 25°C, 37°C), тогда как продукт состава B6 содержит много нерастворимых частиц, и поэтому был исключен. Из приведенных выше тестов видно, что лиофилизированные порошки формул B2 и B4 обладают превосходными характеристиками с точки зрения внешнего вида, влагосодержания, видимых осадков и нерастворимых микрочастиц после повторного растворения лиофилизированного порошка, и стабильности.[0061] From the above results, it can be seen that the products of compositions B2 and B4 have better stability at various temperatures (4°C, 25°C, 37°C), while the product of composition B6 contains many insoluble particles, and therefore was excluded. From the above tests it can be seen that the lyophilized powders of formulas B2 and B4 have excellent performance in terms of appearance, moisture content, visible precipitation and insoluble microparticles after re-dissolution of the lyophilized powder, and stability.

[0062] На основании приведенных выше экспериментальных данных можно увидеть, что выбор конкретных вспомогательных веществ из класса таких соединений, как невосстанавливающие сахара, аминокислоты и солюбилизатор, оказывает непредсказуемое влияние на готовую композицию. В случае конъюгата моноклонального антитела к Her2-лекарственного средства согласно настоящему изобретению необходимо провести большое количество экспериментов для проверки различных свойств, чтобы в итоге получить хорошую комбинацию компонентов. Например, добавление аргинина не оказывает очевидного влияния на устранение видимых осадков белка, а добавление сахарозы, глицерина и полисорбата 80 может снизить агрегацию белка. Однако добавление глицерина сделает лиофилизированный продукт склонным к явной усадке и ухудшению внешнего вида восстановленного водного раствора после восстановления. Кроме того, слишком высокая концентрация сахарозы или слишком низкая концентрация маннозы приведет к увеличению содержания нерастворимого вещества после восстановления. Специалистам в данной области будет сложно спрогнозировать эти результаты до проведения соответствующих исследований. Кроме того, поскольку композиция ADC включает комбинированное применение множества вспомогательных веществ, исследований долговременной стабильности и других факторов, это довольно сильно осложняет разработку композиции ADC. Путем большого количества экспериментов авторы изобретения определили комбинацию композиции Her2 ADC с превосходными характеристиками во всех отношениях. Конъюгат моноклонального антитела против Her2-MMAE может хорошо растворяться до и после лиофилизации, и при этом содержание нерастворимых микрочастиц и видимых осадков соответствует стандартам для инъекции человеку; в то же время конъюгат может оставаться стабильным в течение длительного времени во время лиофилизации и хранения, в особенности, он сохраняет хорошую стабильность после длительного хранения при высокой температуре 25°C или 37°C. Кроме того, композиция ADC не поддается полимеризации или разложению после восстановления и сохраняет хорошую биологическую активность.[0062] Based on the above experimental data, it can be seen that the choice of specific excipients from the class of compounds such as non-reducing sugars, amino acids and solubilizer has an unpredictable effect on the finished composition. In the case of the anti-Her2 drug monoclonal antibody conjugate of the present invention, it is necessary to carry out a large number of experiments to test various properties in order to finally obtain a good combination of components. For example, the addition of arginine has no apparent effect on the elimination of visible protein precipitates, and the addition of sucrose, glycerol, and polysorbate 80 may reduce protein aggregation. However, the addition of glycerol will make the lyophilized product prone to pronounced shrinkage and poor appearance of the reconstituted aqueous solution upon reconstitution. In addition, too high a concentration of sucrose or too low a concentration of mannose will result in an increase in insoluble matter after reduction. It will be difficult for those skilled in the art to predict these results until appropriate studies have been carried out. In addition, since the ADC formulation involves the combined use of multiple excipients, long-term stability studies, and other factors, this complicates the development of the ADC formulation quite a bit. Through a great deal of experimentation, the inventors have determined a Her2 ADC composition combination with superior performance in every respect. The anti-Her2-MMAE monoclonal antibody conjugate can dissolve well before and after lyophilization, while maintaining the content of insoluble microparticles and visible precipitates within the standards for human injection; at the same time, the conjugate can remain stable for a long time during lyophilization and storage, especially it maintains good stability after long-term storage at a high temperature of 25°C or 37°C. In addition, the ADC composition does not undergo polymerization or degradation after reconstitution and retains good biological activity.

--->--->

СПИСОК ПОСЛЕДОВАТЕЛЬНОСТЕЙSEQUENCE LIST

<110> Rongchang Biopharmaceutical (Yantai) Co., Ltd.<110> Rongchang Biopharmaceutical (Yantai) Co., Ltd.

<120> ФАРМАЦЕВТИЧЕСКИЕ КОМПОЗИЦИИ КОНЪЮГАТА АНТИТЕЛА<120> ANTIBODY CONJUGATE PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS

К HER2-ЛЕКАРСТВЕННОГО СРЕДСТВАTO HER2 DRUG

<130> Unitalen 0413<130> Unitalen 0413

<150> CN 201910231203.4<150> CN 201910231203.4

<151> 2019-03-26<151> 2019-03-26

<160> 6<160> 6

<170> PatentIn version 3.5<170>PatentIn version 3.5

<210> 1<210> 1

<211> 5<211> 5

<212> БЕЛОК<212> PROTEIN

<213> Mus musculus<213> Mus musculus

<400> 1<400> 1

Asp Tyr Tyr Ile His Asp Tyr Tyr Ile His

1 5 15

<210> 2<210> 2

<211> 17<211> 17

<212> БЕЛОК<212> PROTEIN

<213> Mus musculus<213> Mus musculus

<400> 2<400> 2

Arg Val Asn Pro Asp His Gly Asp Ser Tyr Tyr Asn Gln Lys Phe Lys Arg Val Asn Pro Asp His Gly Asp Ser Tyr Tyr Asn Gln Lys Phe Lys

1 5 10 15 1 5 10 15

Asp asp

<210> 3<210> 3

<211> 9<211> 9

<212> БЕЛОК<212> PROTEIN

<213> Mus musculus<213> Mus musculus

<400> 3<400> 3

Ala Arg Asn Tyr Leu Phe Asp His Trp Ala Arg Asn Tyr Leu Phe Asp His Trp

1 5 15

<210> 4<210> 4

<211> 11<211> 11

<212> БЕЛОК<212> PROTEIN

<213> Mus musculus<213> Mus musculus

<400> 4<400> 4

Lys Ala Ser Gln Asp Val Gly Thr Ala Val Ala Lys Ala Ser Gln Asp Val Gly Thr Ala Val Ala

1 5 10 1 5 10

<210> 5<210> 5

<211> 7<211> 7

<212> БЕЛОК<212> PROTEIN

<213> Mus musculus<213> Mus musculus

<400> 5<400> 5

Trp Ala Ser Ile Arg His Thr Trp Ala Ser Ile Arg His Thr

1 5 15

<210> 6<210> 6

<211> 7<211> 7

<212> БЕЛОК<212> PROTEIN

<213> Mus musculus<213> Mus musculus

<400> 6<400> 6

His Gln Phe Ala Thr Tyr Thr His Gln Phe Ala Thr Tyr Thr

1 5 15

<---<---

Claims (18)

1. Водная жидкая фармацевтическая композиция конъюгата антитела-лекарственного средства для лечения заболевания, вызванного нарушением экспрессии HER2, где1. Aqueous liquid pharmaceutical composition of an antibody-drug conjugate for the treatment of a disease caused by a violation of the expression of HER2, where композиция включает конъюгат антитела-лекарственного средства, невосстанавливающий сахар, аминокислоту и солюбилизатор,the composition includes an antibody-drug conjugate, a non-reducing sugar, an amino acid and a solubilizer, конъюгат антитело-лекарственное средство представляет собой моноклональное антитело против HER2-vc-MMAE, где моноклональное антитело против HER2 связано с MMAE через линкер vc, и структура линкера и MMAE после соединения следующая:The antibody-drug conjugate is an anti-HER2-vc-MMAE monoclonal antibody, wherein the anti-HER2 monoclonal antibody is linked to the MMAE via a vc linker, and the structure of the linker and the MMAE after linkage is as follows:
Figure 00000002
;
Figure 00000002
;
антитело в составе конъюгата антитело-лекарственное средство содержит тяжелую цепь и легкую цепь, где тяжелая цепь содержит CDR 1-3, имеющие аминокислотные последовательности, как показано в SEQ ID NO: 1, 2 и 3, соответственно, и где легкая цепь содержит CDR 1-3, имеющие аминокислотные последовательности, как показано в SEQ ID NO: 4, 5 и 6, соответственно;the antibody in the antibody-drug conjugate comprises a heavy chain and a light chain, wherein the heavy chain comprises CDRs 1-3 having the amino acid sequences as shown in SEQ ID NOs: 1, 2, and 3, respectively, and wherein the light chain comprises CDRs 1 -3 having amino acid sequences as shown in SEQ ID NOs: 4, 5 and 6, respectively; концентрация моноклонального антитела против HER2-vc-MMAE составляет 5-30 мг/мл; невосстанавливающий сахар составляет 240-260 ммоль/л маннита и 40-60 ммоль/л сахарозы, аминокислота составляет 8-12 ммоль/л гидрохлорида гистидина, и солюбилизатор составляет 0-0,02% мас./об. Tween 80;the concentration of monoclonal antibodies against HER2-vc-MMAE is 5-30 mg/ml; non-reducing sugar is 240-260 mmol/l mannitol and 40-60 mmol/l sucrose, the amino acid is 8-12 mmol/l histidine hydrochloride, and the solubilizer is 0-0.02% w/v. Tween 80; водный жидкий фармацевтический состав имеет pH 5,6-6,8.the aqueous liquid pharmaceutical composition has a pH of 5.6-6.8. 2. Водная жидкая фармацевтическая композиция по п.1, где моноклональное антитело является химерным антителом или гуманизированным антителом.2. The aqueous liquid pharmaceutical composition of claim 1, wherein the monoclonal antibody is a chimeric antibody or a humanized antibody. 3. Водная жидкая фармацевтическая композиция по п.1 или 2, где невосстанавливающий сахар представляет собой 260 ммоль/л маннита и 40 ммоль/л сахарозы, аминокислота представляет собой 10 ммоль/л гидрохлорида гистидина, концентрация конъюгата моноклонального антитела против HER2-vc-MMAE составляет 10 мг/мл, и солюбилизатор представляет собой 0,02% мас./об. Tween 80.3. An aqueous liquid pharmaceutical composition according to claim 1 or 2, wherein the non-reducing sugar is 260 mmol/L mannitol and 40 mmol/L sucrose, the amino acid is 10 mmol/L histidine hydrochloride, the concentration of anti-HER2-vc-MMAE monoclonal antibody conjugate is 10 mg/ml, and the solubilizer is 0.02% wt./about. Tween 80. 4. Водная жидкая фармацевтическая композиция по п.1 или 2, где невосстанавливающий сахар представляет собой 240 ммоль/л маннита и 60 ммоль/л сахарозы, аминокислота представляет собой 10 ммоль/л гидрохлорида гистидина, концентрация конъюгата моноклонального антитела против HER2-vc-MMAE составляет 10 мг/мл, и солюбилизатор представляет собой 0,02% мас./об. Tween 80.4. An aqueous liquid pharmaceutical composition according to claim 1 or 2, wherein the non-reducing sugar is 240 mmol/L mannitol and 60 mmol/L sucrose, the amino acid is 10 mmol/L histidine hydrochloride, the concentration of anti-HER2-vc-MMAE monoclonal antibody conjugate is 10 mg/ml, and the solubilizer is 0.02% wt./about. Tween 80. 5. Водная жидкая фармацевтическая композиция по п.1 или 2, где композиция имеет pH 4,5-7.5. An aqueous liquid pharmaceutical composition according to claim 1 or 2, wherein the composition has a pH of 4.5-7. 6. Лиофилизированная фармацевтическая композиция конъюгата антитела-лекарственного средства для лечения заболевания, вызванного нарушением экспрессии HER2, где лиофилизированная фармацевтическая композиция получена путем лиофилизации водной жидкой фармацевтической композиции по любому из пп.1-5.6. A lyophilized pharmaceutical composition of an antibody-drug conjugate for treating a disease caused by a disorder in HER2 expression, wherein the lyophilized pharmaceutical composition is obtained by lyophilization of an aqueous liquid pharmaceutical composition according to any one of claims 1 to 5. 7. Лиофилизированная фармацевтическая композиция по п.6, где водная жидкая фармацевтическая композиция включает 260 ммоль/л маннита, 40 ммоль/л сахарозы, 10 ммоль/л гидрохлорида гистидина, 0,02% мас./об. Tween 80 и 10 мг/мл конъюгата моноклонального антитела против HER2-vc-MMAE.7. Lyophilized pharmaceutical composition according to claim 6, where the aqueous liquid pharmaceutical composition comprises 260 mmol/l mannitol, 40 mmol/l sucrose, 10 mmol/l histidine hydrochloride, 0.02% wt./about. Tween 80 and 10 mg/mL anti-HER2-vc-MMAE monoclonal antibody conjugate. 8. Лиофилизированная фармацевтическая композиция по п.6, где водная жидкая фармацевтическая композиция включает 240 ммоль/л маннита, 60 ммоль/л сахарозы, 10 ммоль/л гидрохлорида гистидина, 0,02% мас./об. Tween 80 и 10 мг/мл конъюгата моноклонального антитела против HER2-vc-MMAE.8. Lyophilized pharmaceutical composition according to claim 6, where the aqueous liquid pharmaceutical composition comprises 240 mmol/l mannitol, 60 mmol/l sucrose, 10 mmol/l histidine hydrochloride, 0.02% wt./about. Tween 80 and 10 mg/ml anti-HER2-vc-MMAE monoclonal antibody conjugate. 9. Лиофилизированная фармацевтическая композиция по п.6, где невосстанавливающие сахара в водной жидкой фармацевтической композиции представляют собой маннит и сахарозу в концентрациях 47,36 мг/мл и 13,69 мг/мл, соответственно, и аминокислота представляет собой гидрохлорид гистидина в концентрации 2,10 мг/мл, и солюбилизатор представляет собой Tween 80 в количестве 0,02% мас./об.9. The lyophilized pharmaceutical composition according to claim 6, wherein the non-reducing sugars in the aqueous liquid pharmaceutical composition are mannitol and sucrose at concentrations of 47.36 mg/mL and 13.69 mg/mL, respectively, and the amino acid is histidine hydrochloride at a concentration of 2 ,10 mg/ml, and the solubilizer is Tween 80 in the amount of 0.02% wt./about. 10. Лиофилизированная фармацевтическая композиция по п.6, где невосстанавливающие сахаров в водной жидкой фармацевтической композиции представляют собой маннит и сахарозу в концентрациях 43,72 мг/мл и 20,54 мг/мл, соответственно, и аминокислота представляет собой гидрохлорид гистидина в концентрации 2,10 мг/мл, и солюбилизатор представляет собой Tween 80 в количестве 0,02% мас./об.10. The lyophilized pharmaceutical composition according to claim 6, wherein the non-reducing sugars in the aqueous liquid pharmaceutical composition are mannitol and sucrose at concentrations of 43.72 mg/mL and 20.54 mg/mL, respectively, and the amino acid is histidine hydrochloride at a concentration of 2 ,10 mg/ml, and the solubilizer is Tween 80 in the amount of 0.02% wt./about. 11. Применение фармацевтической композиции по любому из пп.1-10 в производстве лекарственного средства для лечения заболевания, вызванного нарушением экспрессии HER2.11. The use of a pharmaceutical composition according to any one of claims 1 to 10 in the manufacture of a medicament for the treatment of a disease caused by an abnormal expression of HER2. 12. Применение по п.11, где заболевание, вызванное нарушением экспрессии HER2, представляет собой рак.12. The use according to claim 11, wherein the disease caused by the disruption of HER2 expression is cancer.
RU2020133847A 2019-03-26 2020-03-25 Pharmaceutical compositions of her2 antibody conjugate RU2795196C9 (en)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
CN201910231203.4 2019-03-26

Related Child Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2023110768A Division RU2023110768A (en) 2019-03-26 2020-03-25 PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS OF ANTIBODY TO HER2 DRUG CONJUGATE

Publications (3)

Publication Number Publication Date
RU2020133847A RU2020133847A (en) 2022-09-26
RU2795196C2 true RU2795196C2 (en) 2023-05-02
RU2795196C9 RU2795196C9 (en) 2025-02-19

Family

ID=

Non-Patent Citations (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
Hongwen Lia et al., An anti-HER2 antibody conjugated with monomethyl auristatin E is highly effective in HER2-positive human gastric cancer / Cancer Biology & Therapy, 2016, pp.1-30. *

Similar Documents

Publication Publication Date Title
JP7551729B2 (en) Formulation of antibody-drug conjugate and method for freeze-drying same
EP4316521B1 (en) Anti-her2 antibody drug conjugate pharmaceutical preparation
US10391181B2 (en) Cyclodextrin and antibody-drug conjugate formulations
RU2795196C2 (en) Pharmaceutical compositions of her2 antibody conjugate
RU2795196C9 (en) Pharmaceutical compositions of her2 antibody conjugate
HK40106590B (en) Anti-her2 antibody drug conjugate pharmaceutical preparation
HK40106590A (en) Anti-her2 antibody drug conjugate pharmaceutical preparation
CN119730886A (en) Pharmaceutical composition of antibody-conjugated drug
HK40042300B (en) Anti-her2 antibody drug conjugate pharmaceutical preparation
HK40042300A (en) Anti-her2 antibody drug conjugate pharmaceutical preparation
BR122025004307A2 (en) AQUEOUS LIQUID PHARMACEUTICAL FORMULATION OF AN ANTIBODY DRUG CONJUGATE, USE THEREOF, AND METHOD FOR PREPARING SAID FORMULATIONS
US20250312470A1 (en) A pharmaceutical composition of anti-her2 antibody-immune agonist conjugate and applications thereof
RU2789476C2 (en) Production of antibody-drug conjugate and its lyophilization
HK40034012A (en) Antibody-drug conjugate preparation, preparation method and use
CN120346170A (en) Anti-EpCAM and CD3 bispecific antibody pharmaceutical compositions