RU2567664C3 - Антисмысловые нуклеиновые кислоты - Google Patents
Антисмысловые нуклеиновые кислотыInfo
- Publication number
- RU2567664C3 RU2567664C3 RU2013114396A RU2013114396A RU2567664C3 RU 2567664 C3 RU2567664 C3 RU 2567664C3 RU 2013114396 A RU2013114396 A RU 2013114396A RU 2013114396 A RU2013114396 A RU 2013114396A RU 2567664 C3 RU2567664 C3 RU 2567664C3
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- nucleotide sequence
- antisense oligomer
- exon
- nucleic acids
- antisense nucleic
- Prior art date
Links
- 230000000692 anti-sense effect Effects 0.000 title claims 5
- 150000007523 nucleic acids Chemical class 0.000 title 1
- 102000039446 nucleic acids Human genes 0.000 title 1
- 108020004707 nucleic acids Proteins 0.000 title 1
- 239000002773 nucleotide Substances 0.000 claims 6
- 125000003729 nucleotide group Chemical group 0.000 claims 6
- 101001053946 Homo sapiens Dystrophin Proteins 0.000 claims 3
- WROTXLSEMHAZEA-UHFFFAOYSA-N 4-diaminophosphoryloxymorpholine Chemical group NP(N)(=O)ON1CCOCC1 WROTXLSEMHAZEA-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 1
- 206010013801 Duchenne Muscular Dystrophy Diseases 0.000 claims 1
- 239000004480 active ingredient Substances 0.000 claims 1
- 230000000295 complement effect Effects 0.000 claims 1
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 1
Claims (6)
1. Антисмысловой олигомер, который является причиной пропуска 53-го экзона в гене дистрофина человека, состоящий из
нуклеотидной последовательности, 100% комплементарной нуклеотидной последовательности-мишени,
где нуклеотидная последовательность-мишень состоит из нуклеотидов с 36-го по 56-й с 5'-конца 53-го экзона в гене дистрофина человека,
где 53-й экзон в гене дистрофина человека обладает нуклеотидной последовательностью SEQ ID NO: 1, где антисмысловой олигомер представляет собой морфолино-фосфородиамидатный олигомер, в случае которого 5'-концом является ,
и где антисмысловой олигомер состоит из нуклеотидной последовательности, представленной SEQ ID NO: 35.
2. Фармацевтическая композиция для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, включающая в качестве активного ингредиента антисмысловой олигомер по п. 1.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| JP2010196032 | 2010-09-01 | ||
| JP2010-196032 | 2010-09-01 | ||
| PCT/JP2011/070318 WO2012029986A1 (ja) | 2010-09-01 | 2011-08-31 | アンチセンス核酸 |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2013114396A RU2013114396A (ru) | 2014-10-10 |
| RU2567664C2 RU2567664C2 (ru) | 2015-11-10 |
| RU2567664C3 true RU2567664C3 (ru) | 2025-02-04 |
Family
ID=
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| JP2013510561A5 (ru) | ||
| HRP20160336T1 (hr) | Protusmjerna nukleinska kiselina | |
| HRP20210612T1 (hr) | Postupci i pripravci za specifičnu inhibiciju glikolat oksidaze (hao1) pomoću dvolančane rnk | |
| HRP20200042T1 (hr) | Suprotne nukleinske kiseline za uporabu u liječenju duchennove mišićne distrofije | |
| JP2015142558A5 (ru) | ||
| CY1124197T1 (el) | Antinohmatika πολυνουκλεοτιδια για να διεγειρεται παραλειψη εξονιου και μεθοδοι θεραπειας δυστροφιων | |
| JP2016520310A5 (ru) | ||
| MX2013009191A (es) | Oligonucleotidos antisentido. | |
| EP3358014A3 (en) | Method for stabilizing functional nucleic acids | |
| WO2008116860A3 (en) | Dsrna compositions and methods for treating hpv infections | |
| JP2017079776A5 (ru) | ||
| EP4372091A3 (en) | Compositions and methods for editing nucleic acids in cells utilizing oligonucleotides | |
| JP2012029693A5 (ru) | ||
| JP2017093448A5 (ru) | ||
| JP2015511821A5 (ru) | ||
| NZ607870A (en) | Lactococcus crispr-cas sequences | |
| EP4086347A3 (en) | Selective antisense compounds and uses thereof | |
| JP2014054250A5 (ru) | ||
| JP2015523853A5 (ru) | ||
| JP2015518710A5 (ru) | ||
| JP2018507711A5 (ru) | ||
| WO2012092569A3 (en) | Compositions comprising immunostimulatory nucleic acids and related methods | |
| WO2012170957A3 (en) | Retinoid-liposomes for enhancing modulation of hsp47 expression | |
| JP2015523855A5 (ru) | ||
| JP2016517279A5 (ru) |