[go: up one dir, main page]

RU2411948C1 - Medication for inhibiting human enzyme poly(adp-ribose)polymerase-1 - Google Patents

Medication for inhibiting human enzyme poly(adp-ribose)polymerase-1 Download PDF

Info

Publication number
RU2411948C1
RU2411948C1 RU2009138650/04A RU2009138650A RU2411948C1 RU 2411948 C1 RU2411948 C1 RU 2411948C1 RU 2009138650/04 A RU2009138650/04 A RU 2009138650/04A RU 2009138650 A RU2009138650 A RU 2009138650A RU 2411948 C1 RU2411948 C1 RU 2411948C1
Authority
RU
Russia
Prior art keywords
rib
adp
ribose
thd
parp
Prior art date
Application number
RU2009138650/04A
Other languages
Russian (ru)
Inventor
Светлана Николаевна Ходырева (RU)
Светлана Николаевна Ходырева
Ольга Ивановна Лаврик (RU)
Ольга Ивановна Лаврик
Александра Леонидовна Захаренко (RU)
Александра Леонидовна Захаренко
Сергей Николаевич Михайлов (RU)
Сергей Николаевич Михайлов
Ирина Валерьевна Куликова (RU)
Ирина Валерьевна Куликова
Екатерина Валентиновна Ефимцева (RU)
Екатерина Валентиновна Ефимцева
Original Assignee
Учреждение Российской академии наук Институт химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН (ИХБФМ СО РАН)
Российская Федерация в лице Федерального агентства по науке и инновациям
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Учреждение Российской академии наук Институт химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН (ИХБФМ СО РАН), Российская Федерация в лице Федерального агентства по науке и инновациям filed Critical Учреждение Российской академии наук Институт химической биологии и фундаментальной медицины Сибирского отделения РАН (ИХБФМ СО РАН)
Priority to RU2009138650/04A priority Critical patent/RU2411948C1/en
Application granted granted Critical
Publication of RU2411948C1 publication Critical patent/RU2411948C1/en

Links

Images

Landscapes

  • Saccharide Compounds (AREA)

Abstract

FIELD: medicine, pharmaceutics.
SUBSTANCE: medication represents derivatives of nucleotides of general formula (I)
Figure 00000012
, where X is H or OR1; one or two of substituents R1, R2, R3 are monosaccharide residues, the remaining ones are hydrogen protons; B is nitrous base bound in α- or β-position.
EFFECT: obtaining medication for inhibiting human enzyme poly(ADP-ribose)polymerase-1.
1 cl, 1 tbl, 2 dwg, 6 ex

Description

Изобретение относится к молекулярной биологии, биохимии и биотехнологии, конкретно к средствам для ингибирования фермента поли(АДФ-рибозо)полимеразы-1 человека, представляющим собой производные нуклеозидов общей формулы (I),The invention relates to molecular biology, biochemistry and biotechnology, specifically to means for inhibiting the enzyme poly (ADP-ribose) polymerase-1 person, which are derivatives of nucleosides of the general formula (I),

Figure 00000001
Figure 00000001

где Х - Н или OR1, один или два из заместителей R1, R2, R3 - моносахаридные остатки, остальные - протоны водорода; В - азотистое основание, присоединенное в α- или β-положении.where X is H or OR 1 , one or two of the substituents R 1 , R 2 , R 3 are monosaccharide residues, the rest are hydrogen protons; B is a nitrogenous base attached in the α or β position.

В последние годы ведутся активные поиски ингибиторов фермента поли(АДФ-рибозо)полимеразы-1 (ПАРП-1), который рассматривается как перспективный фермент-мишень для создания лекарственных препаратов для лечения инсульта, ишемии, диабета, артритов, колитов и других воспалительных заболеваний. Ингибиторы ПАРП-1 также могут быть использованы как потенциальные противораковые и противовирусные агенты [N.J.Curtin. Expert Rev Mol Med. 7, 1-20 (2005); P.Jagtap, C.Szabό. Nat. Rev. Drug Discov. 4, 421-440 (2005)].In recent years, active searches have been made for inhibitors of the poly (ADP-ribose) polymerase-1 (PARP-1) enzyme, which is considered as a promising target enzyme for the development of drugs for the treatment of stroke, ischemia, diabetes, arthritis, colitis and other inflammatory diseases. PARP-1 inhibitors can also be used as potential anticancer and antiviral agents [N.J. Curtin. Expert Rev Mol Med. 7, 1-20 (2005); P. Jagtap, C. Szabό. Nat. Rev. Drug Discov. 4, 421-440 (2005)].

Поли-АДФ-рибозилирование - посттрансляционная модификация белков в эукариотических клетках. Процесс катализируется поли(АДФ-рибозо)полимеразами (ПАРП). Эти ферменты осуществляют превращение никотинамид-адениндинуклеотида (НАД+) в полимер, поли(АДФ-рибозу), с высвобождением никотинамида. В обзорах [D.D'Amours, et al. Biochem J. 342, 249-268 (1999); P.O.Hassa, et al., Microbiol. Mol. Biol. Rev. 70, 789-829 (2006)] рассматривается многообразная биологическая роль поли(АДФ-рибозы). Известно, что она вовлечена в процессы модуляции структуры хроматина, репликации, транскрипции, репарации ДНК (главным образом, процесс эксцизионной репарации оснований), дифференцировки клеток и клеточной гибели. Детальное изучение внутриклеточных функций поли(АДФ-рибозы) продолжается и в настоящее время.Poly-ADP-ribosylation - post-translational modification of proteins in eukaryotic cells. The process is catalyzed by poly (ADP-ribose) polymerases (PARP). These enzymes convert nicotinamide adenine dinucleotide (NAD + ) into a polymer, poly (ADP-ribose), to release nicotinamide. In reviews [D.D'Amours, et al. Biochem J. 342, 249-268 (1999); POHassa, et al., Microbiol. Mol. Biol. Rev. 70, 789-829 (2006)] discusses the diverse biological role of poly (ADP-ribose). It is known that it is involved in the modulation of chromatin structure, replication, transcription, DNA repair (mainly, the process of excision repair of bases), cell differentiation and cell death. A detailed study of the intracellular functions of poly (ADP-ribose) continues to this day.

В настоящее время клинические испытания проходят шесть ингибиторов ПАРП-1, относящихся к циклическим аминам [Leal A.P.; et al., PARP inhibitors: New partners in the therapy of cancer and inflammatory diseases, Free Radic. Biol. Med. (2009), doi:10.1016/j.freeradbiomed.2009.04.008]. Эти соединения являются узкоспецифичными препаратами, которые предполагается использовать для лечения конкретных видов новообразований, в то время как для других заболеваний, связанных с функционированием ПАРП-1, лекарств-ингибиторов ПАРП-1 пока не существует.Currently, six PARP-1 inhibitors related to cyclic amines are undergoing clinical trials [Leal A.P .; et al., PARP inhibitors: New partners in the therapy of cancer and inflammatory diseases, Free Radic. Biol. Med. (2009), doi: 10.1016 / j.freeradbiomed.2009.04.008]. These compounds are highly specific drugs that are supposed to be used to treat specific types of neoplasms, while for other diseases associated with the functioning of PARP-1, PARP-1 inhibitor drugs do not yet exist.

К недостаткам существующих ингибиторов ПАРП-1 в первую очередь следует отнести плохую растворимость гетероциклических соединений в воде, а также небольшое время жизни их в организме. В последнее время появляются данные о водорастворимых ингибиторах ПАРП-1 [напр., H.Nakajima, et al., J. Pharmacol. Exp.Therapeutics. 312:472-481, (2005)]. Хотя такие соединения обладают хорошими фармакокинетическими свойствами, их цитотоксичность не изучена.The disadvantages of existing PARP-1 inhibitors include, first of all, the poor solubility of heterocyclic compounds in water, as well as their short lifetime. Recently, there has been evidence of water-soluble PARP-1 inhibitors [eg, H. Nakajima, et al., J. Pharmacol. Exp.Therapeutics. 312: 472-481, (2005)]. Although such compounds have good pharmacokinetic properties, their cytotoxicity has not been studied.

Наиболее ближайшими к заявляемому средству для ингибирования ПАРП-1 - прототипом, являются рибонуклеозиды и 2'-дезоксинуклеозиды общей формулы (II)The closest to the claimed tool for inhibiting PARP-1 - the prototype are ribonucleosides and 2'-deoxynucleosides of the general formula (II)

Figure 00000002
Figure 00000002

где X - атом водорода или ОН-группа.where X is a hydrogen atom or an OH group.

К недостаткам прототипа относится то, что природные нуклеозиды являются структурными элементами нуклеиновых кислот и участвуют в многочисленных процессах в клетке, что исключает специфичность их воздействия на определенный фермент, а также низкая эффективность (IС50 составляет около 1 мМ) [Preiss et al., 1971, FEBS Lett., 19, 244-246].The disadvantages of the prototype include the fact that natural nucleosides are structural elements of nucleic acids and participate in numerous processes in the cell, which excludes the specificity of their effects on a particular enzyme, as well as low efficiency (IC 50 is about 1 mm) [Preiss et al., 1971 , FEBS Lett., 19, 244-246].

Технической задачей изобретения является создание более эффективных и специфичных ингибиторов ПАРП-1 на основе нуклеозидов, содержащих дополнительные моносахаридные остатки, присоединенные к рибозе через O-гликозидную связь.An object of the invention is the creation of more effective and specific inhibitors of PARP-1 based on nucleosides containing additional monosaccharide residues attached to ribose via an O-glycosidic bond.

Поставленная техническая задача решается предлагаемыми соединениями общей формулы (I), представляющими собой нуклеозиды, содержащие дополнительные моносахаридные остатки, присоединенные к рибозе О-гликозидной связью, в качестве средства для ингибирования поли(АДФ-рибозо)полимеразы-1 человека (ПАРП-1).The stated technical problem is solved by the proposed compounds of general formula (I), which are nucleosides containing additional monosaccharide residues attached to ribose by an O-glycosidic bond, as a means for inhibiting human poly (ADP-riboso) polymerase-1 (PARP-1).

Предлагаемые соединения получают известным способом, описанным в [E.V.Efimtseva, et al., Current Organic Chemistry, 11, No 4, 337-354 (2007)]. Метод синтеза заключается в конденсации небольшого избытка полностью ацилированного моносахарида с частично защищенными нуклеозидами, имеющими одну свободную гидроксильную группу, в присутствии тетрахлорида олова. O-гликозилирование протекает стереоспецифично с образованием β-гликозидной связи.The proposed compounds are prepared in a known manner described in [E.V. Efimtseva, et al., Current Organic Chemistry, 11, No. 4, 337-354 (2007)]. The synthesis method consists in condensing a small excess of a fully acylated monosaccharide with partially protected nucleosides having one free hydroxyl group in the presence of tin tetrachloride. O-glycosylation proceeds stereospecifically with the formation of a β-glycosidic bond.

На фиг.1 представлена схема синтеза предлагаемых соединений, где R1=1,1,3,3-O-тетра-изопропилдисилоксан-1,3-диил; R2=O-трет-бутилдифенилсилил; В=Ura, Thy, CytBz, AdeBz, GuaiBu; B'=Ura, Thy, Cyt, Ade, Gua; a - SnCl4, ClСH2CH2Cl, 0°C; b - деблокирование, Bu4NF/THF; 5 M NH3/MeOH. R=H, OH.Figure 1 presents the synthesis scheme of the proposed compounds, where R 1 = 1,1,3,3-O-tetra-isopropyl disiloxane-1,3-diyl; R 2 = O-tert-butyl diphenylsilyl; B = Ura, Thy, Cyt Bz , Ade Bz , Gua iBu ; B '= Ura, Thy, Cyt, Ade, Gua; a - SnCl 4 , ClCH 2 CH 2 Cl, 0 ° C; b - release, Bu 4 NF / THF; 5 M NH 3 / MeOH. R = H, OH.

В частном случае, в качестве примеров на фиг.1 представлены 1-O-ацетил-2,3,5-три-(9-бензоил-β-D-рибофураноза (соединение i) и 1,2,3,5-тетра-O-ацетил-β-D-рибопираноза (соединение ii). В реакции O-гликозилирования также использовались и другие ацилированные моносахариды: D-арабиноза, L-арабиноза, 5-амино-5-дезоксирибоза и D-эритроза.In the particular case, as examples, figure 1 presents 1-O-acetyl-2,3,5-tri- (9-benzoyl-β-D-ribofuranose (compound i) and 1,2,3,5-tetra -O-acetyl-β-D-ribopyranose (compound ii) Other acylated monosaccharides were also used in the O-glycosylation reaction: D-arabinose, L-arabinose, 5-amino-5-deoxyribose and D-erythrosis.

Структура и чистота полученных соединений подтверждались данными ЯМР-, УФ-, КД-спектроскопии и масс-спектрометрии.The structure and purity of the obtained compounds were confirmed by NMR, UV, CD spectroscopy and mass spectrometry.

Ниже приводятся конкретные примеры реализации заявляемого технического решения.The following are specific examples of the implementation of the proposed technical solution.

Пример 1. Синтез 2'-О-β-D-рибофуранозилтимидина (1 на фиг.1)Example 1. Synthesis of 2'-O-β-D-ribofuranosylthymidine (1 in figure 1)

На первом этапе синтеза осуществляли конденсацию N6-бензоил-3',5'-(1,1,3,3-O-тетра-изопропилдисилоксан-1,3-диил(ТIРDS))тимина (Markiewicz et al., 1986; CPNAC unit 2.4) и 1-O-ацетил-2,3,5-три-O-бензоил-β-D-рибофуранозы в присутствии тетрахлорида олова в 1,2-дихлорэтане при 0°С. Для того чтобы повысить выход целевых нуклеозидов и упростить процедуру их выделения, реакцию гликозилирования проводили в атмосфере азота, без доступа влаги воздуха.At the first stage of the synthesis, N 6 -benzoyl-3 ', 5' - (1,1,3,3-O-tetra-isopropyldisiloxane-1,3-diyl (TIPDS)) thymine was condensed (Markiewicz et al., 1986; CPNAC unit 2.4) and 1-O-acetyl-2,3,5-tri-O-benzoyl-β-D-ribofuranose in the presence of tin tetrachloride in 1,2-dichloroethane at 0 ° C. In order to increase the yield of target nucleosides and simplify the procedure for their isolation, the glycosylation reaction was carried out in a nitrogen atmosphere, without access to air moisture.

Вторым этапом синтеза удаляли защитные группы с 3'- и 5'-положений полученного соединения действием фторид-ионов (тетрабутиламмония фторида тригидрата, TBAF). Реакцию проводили в 0,5 М растворе TBAF в тетрагидрофуране в течение 20-30 мин, при комнатной температуре.The second synthesis step removed the protective groups from the 3'- and 5'-positions of the obtained compound by the action of fluoride ions (tetrabutylammonium fluoride trihydrate, TBAF). The reaction was carried out in a 0.5 M solution of TBAF in tetrahydrofuran for 20-30 minutes, at room temperature.

На последнем этапе производили удаление бензоильных защитных групп с дополнительного сахарного остатка при помощи 5 М раствора аммиака в метаноле (полунасыщенный раствор при 0°С). Реакция полностью проходила за 2-3 дня при комнатной температуре.At the last stage, benzoyl protective groups were removed from the additional sugar residue using a 5 M solution of ammonia in methanol (semi-saturated solution at 0 ° C). The reaction completely took place in 2-3 days at room temperature.

Характеристики полученного соединения: Тпл 236-237°С (этанол). Rf 0.16 (8:2 v/v СН2Сl2/МеОН). [α]20D-52° (с 0.82, вода). УФ (рН 1-7): λmах 269 nm (ε9400); (рН 13): λmах 262 nm (ε7100). Масс-спектр: (C15H22N2O10+Н). Вычислено 391.1352. Найдено 391.1362. 1Н ЯМР (400 МГц, D2O): 7.66 кв (1H, J6,CH3=1.2, Н-6, Thy), 6.03 д (1H, J1',2' = 5.5, Н-1', Thd), 5.12 с (1H, Н-1', Rib), 4.44 дд (1H, J2',3'=5.5, H-2', Thd), 4.38 дд (1H, J3',4'=4.7, Н-3', Thd), 4.14 дд (1H, J2',3'=4.7, J3',4'=6.7, Н-3', Rib), 4.13 дд (1H, H-2', Rib), 4.11 ддд (1H, J4',5'a=3.1, J4',5'b=4.5, H-4', Urd), 3.99 ддд (1H, J4',5'a=3.6, J4'5'b=6.7, H-4', Rib), 3.88 дд (1H, J5'a,5'b=-12.7, H-5'a, Thd), 3.81 дд (1H, H-5'b, Urd), 3.71 дд (1H, J5'a,5'b=-12.1, H-5'a, Rib), 3.44 дд (1H, H-5'b, Rib), 1.91 д (1H, Ме-5). 13С ЯМР (D2O): 167.28 (С-4), 152.71 (С-2), 138.49 (С-6), 112.82 (С-5), 107.71 (С-1', Rib), 88.50 (С-1', Thd), 85.60 (С-4', Thd), 83.88 (С-4', Rib), 79.17 (С-2', Thd), 75.32 (С-2', Rib), 71.74 (С-3', Rib), 69.32 (C-3', Thd), 64.03 (С-5', Rib), 61.71 (С-5', Thd), 12.47 (Ме-5).Characteristics of the obtained compound: mp 236-237 ° C (ethanol). R f 0.16 (8: 2 v / v CH 2 Cl 2 / MeOH). [α] 20 D -52 ° (c 0.82, water). UV (pH 1-7): λ max 269 nm (ε9400); (pH 13): λ max 262 nm (ε7100). Mass spectrum: (C 15 H 22 N 2 O 10 + H). Calculated 391.1352. Found 391.1362. 1 H NMR (400 MHz, D 2 O): 7.66 q (1H, J 6, CH 3 = 1.2, H-6, Thy), 6.03 d (1 H, J 1 ', 2' = 5.5, H-1 ', Thd), 5.12 s (1H, H-1 ', Rib), 4.44 dd (1H, J 2', 3 ' = 5.5, H-2', Thd), 4.38 dd (1H, J 3 ', 4' = 4.7, H-3 ', Thd), 4.14 dd (1H, H-2', 1H, J 2 ', 3' = 4.7, J 3 ', 4' = 6.7, H-3 ', Rib), 4.13 dd (1H, H-2' , Rib), 4.11 ddd (1H, J 4 ', 5'a = 3.1, J 4', 5'b = 4.5, H-4 ', Urd), 3.99 ddd (1H, J 4', 5'a = 3.6, J 4'5'b = 6.7, H-4 ', Rib), 3.88 dd (1H, J 5'a, 5'b = -12.7, H-5'a, Thd), 3.81 dd (1H, H-5'b, Urd), 3.71 dd (1H, J 5'a, 5'b = -12.1, H-5'a, Rib), 3.44 dd (1H, H-5'b, Rib), 1.91 d (1H, Me-5). 13 C NMR (D 2 O): 167.28 (C-4), 152.71 (C-2), 138.49 (C-6), 112.82 (C-5), 107.71 (C-1 ', Rib), 88.50 (C -1 ', Thd), 85.60 (С-4', Thd), 83.88 (С-4 ', Rib), 79.17 (С-2', Thd), 75.32 (С-2 ', Rib), 71.74 (С -3 ', Rib), 69.32 (C-3', Thd), 64.03 (C-5 ', Rib), 61.71 (C-5', Thd), 12.47 (Me-5).

Пример 2. Синтез 2'-O-β-D-рибофуранозилгуанозина (2 на фиг.1)Example 2. Synthesis of 2'-O-β-D-ribofuranosylguanosine (2 in FIG. 1)

На первом этапе синтеза осуществляли конденсацию N6-бензоил-3',5'-(1,1,3,3-O-тетра-изопропилдисилоксан-1,3-диил(ТIРDS))гуанина (Markiewicz et al., 1986; CPNAC unit 2.4) и 1-O-ацетил-2,3,5-три-O-бензоил-β-D-рибофуранозы в присутствии тетрахлорида олова в 1,2-дихлорэтане при 0°С. Для того чтобы повысить выход целевых нуклеозидов и упростить процедуру их выделения, реакцию гликозилирования проводили в атмосфере азота, без доступа влаги воздуха.At the first stage of the synthesis, N 6 -benzoyl-3 ', 5' - (1,1,3,3-O-tetra-isopropyldisiloxane-1,3-diyl (TIPDS)) guanine was condensed (Markiewicz et al., 1986; CPNAC unit 2.4) and 1-O-acetyl-2,3,5-tri-O-benzoyl-β-D-ribofuranose in the presence of tin tetrachloride in 1,2-dichloroethane at 0 ° C. In order to increase the yield of target nucleosides and simplify the procedure for their isolation, the glycosylation reaction was carried out in a nitrogen atmosphere, without access to air moisture.

Вторым этапом синтеза удаляли защитные группы с 3'- и 5'-положений полученного соединения действием фторид-ионов (тетрабутиламмония фторида тригидрата, TBAF). Реакцию проводили в 0,5 М растворе TBAF в тетрагидрофуране в течение 20-30 мин, при комнатной температуре.The second synthesis step removed the protective groups from the 3'- and 5'-positions of the obtained compound by the action of fluoride ions (tetrabutylammonium fluoride trihydrate, TBAF). The reaction was carried out in a 0.5 M solution of TBAF in tetrahydrofuran for 20-30 minutes, at room temperature.

На последнем этапе производили удаление бензоильных защитных групп с дополнительного сахарного остатка при помощи 5 М раствора аммиака в метаноле (полунасыщенный раствор при 0°С). Реакция полностью проходила за 2-3 дня при комнатной температуре.At the last stage, benzoyl protective groups were removed from the additional sugar residue using a 5 M solution of ammonia in methanol (semi-saturated solution at 0 ° C). The reaction completely took place in 2-3 days at room temperature.

9-(2-O-β-D-рибофуранозил-β-D-рибофуранозил)-гуанин (1В=Gua). Тпл 215-216°С (EtOH). Rf 0.09 (8:2 v/v CH2Cl2/МеОН). [α]20D -75° (с 0.92, вода). УФ (рН 1): λmах 257 nm (ε 10800); (рН 7): λmах 254 nm (ε 12000); (pH 13): λmах 263 nm (ε 10000). Масс-спектр: (C15H21N5O9+Н). Вычислено 416.1417. Найдено 416.1413. 1Н ЯМР (400 МГц, D2O): 8.03 с (1Н, Н-6, Gua), 6.01 д (1Н, J1',2'=6.3, Н-1', Guo), 5,12 д (1Н, J1',2'=0.8, Н-1', Rib), 4.81 дд (1Н, J2',3'=5.3, Н-2', Guo), 4.56 дд (1Н, J3',4'=3.3, H-3', Guo), 4.26 ддд (1Н, J4',5'а=3.1, J4',5'b=4.1, H-4', Guo), 4.17 дд (1Н, J2',3'=4.6, H-2', Rib), 4.08 дд (1Н, J3',4'=7.3, H-3', Rib), 3.92 ддд (1Н, J4',5'a=3.8, J4',5'b=6.8, H-4', Rib), 3.91 дд (1Н, J5'a,5'b=-12.8, H-5'a, Guo), 3.85 дд (1Н, H-5'b, Guo), 3.47 дд (1Н, J5'a,5'b=-11.9, H-5'a, Rib), 3.01 дд (1Н, H-5'b, Rib). 13С ЯМР (D2O): 159.89 (C-6), 154.86 (C-2), 150.85 (C-4), 139.28 (C-8), 117.67 (C-5), 107.18 (С-1', Rib), 87.52 (С-1', Guo), 87.03 (C-4', Guo), 83.80 (C-4', Rib), 78.98 (C-2', Guo), 75.37 (C-2', Rib), 72.06 (C-3', Rib), 69.96 (C-3', Guo), 64.02 (C-5', Rib), 62.41 (C-5', Guo).9- (2-O-β-D-ribofuranosyl-β-D-ribofuranosyl) guanine (1B = Gua). Mp 215-216 ° C (EtOH). R f 0.09 (8: 2 v / v CH 2 Cl 2 / MeOH). [α] 20 D -75 ° (c 0.92, water). UV (pH 1): λ max 257 nm (ε 10800); (pH 7): λ max 254 nm (ε 12000); (pH 13): λ max 263 nm (ε 10000). Mass spectrum: (C 15 H 21 N 5 O 9 + H). Calculated 416.1417. Found 416.1413. 1 H NMR (400 MHz, D 2 O): 8.03 s (1H, H-6, Gua), 6.01 d (1H, J 1 ', 2' = 6.3, H-1 ', Guo), 5.12 d (1H, J 1 ', 2' = 0.8, H-1 ', Rib), 4.81 dd (1H, J 2', 3 ' = 5.3, H-2', Guo), 4.56 dd (1H, J 3 ' , 4 ' = 3.3, H-3', Guo), 4.26 ddd (1H, J 4 ', 5'a = 3.1, J 4', 5'b = 4.1, H-4 ', Guo), 4.17 dd ( 1H, J 2 ', 3' = 4.6, H-2 ', Rib), 4.08 dd (1H, J 3', 4 ' = 7.3, H-3', Rib), 3.92 ddd (1H, J 4 ', 5'a = 3.8, J 4 ', 5'b = 6.8, H-4', Rib), 3.91 dd (1H, J 5'a, 5'b = -12.8, H-5'a, Guo), 3.85 dd (1H, H-5'b, Guo), 3.47 dd (1H, J 5'a, 5'b = -11.9, H-5'a, Rib), 3.01 dd (1H, H-5'b , Rib). 13 C NMR (D 2 O): 159.89 (C-6), 154.86 (C-2), 150.85 (C-4), 139.28 (C-8), 117.67 (C-5), 107.18 (C-1 ' , Rib), 87.52 (C-1 ', Guo), 87.03 (C-4', Guo), 83.80 (C-4 ', Rib), 78.98 (C-2', Guo), 75.37 (C-2 ' , Rib), 72.06 (C-3 ', Rib), 69.96 (C-3', Guo), 64.02 (C-5 ', Rib), 62.41 (C-5', Guo).

Пример 3. Синтез 3'-O-β-D-рибофуранозил-2'-дезокситимидина (3 на фиг.1)Example 3. Synthesis of 3'-O-β-D-ribofuranosyl-2'-deoxythymidine (3 in FIG. 1)

На первом этапе проводили конденсацию 5'-O-трет-бутилдифенилсилил-тимидина с 1-O-ацетил-2,3,5-три-O-бензоил-β-D-рибофуранозой.At the first stage, 5'-O-tert-butyl diphenylsilyl-thymidine was condensed with 1-O-acetyl-2,3,5-tri-O-benzoyl-β-D-ribofuranose.

Вторым этапом синтеза удаляли защитные группы с 5'-положения нуклеозида действием фторид-ионов (тетрабутиламмония фторида тригидрата, Bu4NFх3Н2O). Реакцию проводили в 0,5 М растворе Bu4NF в тетрагидрофуране в течение 20-30 мин, при комнатной температуре.The second synthesis step removed the protective groups from the 5'-position of the nucleoside by the action of fluoride ions (tetrabutylammonium fluoride trihydrate, Bu 4 NFх3Н 2 O). The reaction was carried out in a 0.5 M solution of Bu 4 NF in tetrahydrofuran for 20-30 minutes, at room temperature.

Затем проводили удаление бензоильных защитных групп с дополнительного углеводного остатка при помощи 5 М раствора аммиака в метаноле (полунасыщенный раствор при 0°С). Реакция полностью проходила за 2-3 дня при комнатной температуре.Then, the benzoyl protective groups were removed from the additional carbohydrate residue using a 5 M solution of ammonia in methanol (semi-saturated solution at 0 ° С). The reaction completely took place in 2-3 days at room temperature.

Характеристики полученного соединения: Rf 0.42 (8:2 v/v СН2Сl2/ЕtOН). [α]20D-28° (с 1.0, Н2О). УФ (рН 1-7): λmax 267 нм (ε 9600); (рН 13): λmax 267 nm (ε 7400). Масс-спектр: (C15H22N2O9+Н). Вычислено 375.1404. Найдено 375.1419. 1Н ЯМР (400 МГц, D2O): 7.50 д (1Н, J6,5=1,2 Гц, Н-6), 6.11 т (1Н, J1',2'a=J1',2'b=6.8 Гц, Н-1' Thd), 4.99 с (1Н, Н-1' Rib), 4.33 м (1Н, Н-3' Thd), 4.10 дд (1Н, J3',2'=4.8 Гц, J3',4'=6.3 Гц, Н-3' Rib), 4.01-3.87 м (3Н, Н-4', 5'а, 5'b Thd), 3.76-3.65 м (3Н, Н-2', 4', 5'а Rib), 3.57 дд (1Н, J5'b,4'=6.6, J5'b,5'a=-12.4 Гц, H-5'b Rib), 2.50-2.12 м (2Н, Н-2'а, 2'b Thd), 1.76 дд (3Н, Ме-5). 13С ЯМР (D2O): 167.48 (С-4), 152.69 (С-2), 138.41 (С-6), 112.44 (С-5), 107.64 (С-1' Rib), 86.22 (С-1' Thd), 85.73 (С-4' Thd), 83.96 (C-4' Rib), 78.55 (C-3' Thd), 75.63 (С-2' Rib), 71.82 (C-3' Rib), 63.88 (С-5' Rib), 62.33 (С-5' Thd), 38.33 (С-2' Thd), 12.60 (Ме-5).Characteristics of the obtained compound: R f 0.42 (8: 2 v / v CH 2 Cl 2 / EtOH). [α] 20 D -28 ° (s 1.0, H 2 O). UV (pH 1-7): λ max 267 nm (ε 9600); (pH 13): λ max 267 nm (ε 7400). Mass spectrum: (C 15 H 22 N 2 O 9 + H). Calculated 375.1404. Found 375.1419. 1 H NMR (400 MHz, D 2 O): 7.50 d (1H, J 6.5 = 1.2 Hz, H-6), 6.11 t (1H, J 1 ', 2'a = J 1', 2 'b = 6.8 Hz, H-1' Thd), 4.99 s (1H, H-1 'Rib), 4.33 m (1H, H-3' Thd), 4.10 dd (1H, J 3 ', 2' = 4.8 Hz, J 3 ', 4' = 6.3 Hz, N-3 'Rib), 4.01-3.87 m (3Н, Н-4', 5'а, 5'b Thd), 3.76-3.65 m (3Н, Н- 2 ', 4', 5'a Rib), 3.57 dd (1H, J 5'b, 4 ' = 6.6, J 5'b, 5'a = -12.4 Hz, H-5'b Rib), 2.50- 2.12 m (2H, H-2'a, 2'b Thd), 1.76 dd (3H, Me-5). 13 C NMR (D 2 O): 167.48 (C-4), 152.69 (C-2), 138.41 (C-6), 112.44 (C-5), 107.64 (C-1 'Rib), 86.22 (C- 1 'Thd), 85.73 (C-4' Thd), 83.96 (C-4 'Rib), 78.55 (C-3' Thd), 75.63 (C-2 'Rib), 71.82 (C-3' Rib), 63.88 (C-5 'Rib), 62.33 (C-5' Thd), 38.33 (C-2 'Thd), 12.60 (Me-5).

Пример 4. Синтез 3'-O-β-D-рибопиранозил-2'-дезокситимидина (5 на фиг.1)Example 4. Synthesis of 3'-O-β-D-ribopyranosyl-2'-deoxythymidine (5 in FIG. 1)

На первом этапе проводили конденсацию 5'-O-трет-бутилдифенилсилил-тимидина с 1-O-ацетил-2,3,5-три-O-бензоил-β-D-рибопиранозой.At the first stage, 5'-O-tert-butyl diphenylsilyl-thymidine was condensed with 1-O-acetyl-2,3,5-tri-O-benzoyl-β-D-ribopyranose.

Вторым этапом синтеза удаляли защитные группы с 5'-положения нуклеозида действием фторид-ионов (тетрабутиламмония фторида тригидрата, Вu4NFx3Н2О). Реакцию проводили в 0,5 М растворе Bu4NF в тетрагидрофуране в течение 20-30 мин, при комнатной температуре.The second stage of the synthesis removed the protective groups from the 5'-position of the nucleoside by the action of fluoride ions (tetrabutylammonium fluoride trihydrate, Bu 4 NFx3Н 2 О). The reaction was carried out in a 0.5 M solution of Bu 4 NF in tetrahydrofuran for 20-30 minutes, at room temperature.

Затем проводили удаление бензоильных защитных групп с дополнительного углеводного остатка при помощи 5 М раствора аммиака в метаноле (полунасыщенный раствор при 0°С). Реакция полностью проходила за 2-3 дня при комнатной температуре.Then, the benzoyl protective groups were removed from the additional carbohydrate residue using a 5 M solution of ammonia in methanol (semi-saturated solution at 0 ° С). The reaction completely took place in 2-3 days at room temperature.

Характеристики полученного 3'-O-β-D-рибопиранозил-2'-дезокситимидина: Тпл 126-128°С. [а]D-40.7° (с 0.73, вода). УФ (рН 1-7): λmax 267 nm (ε 9400); (рН 13): λmax 267 nm (ε 7100).Characteristics of the obtained 3'-O-β-D-ribopyranosyl-2'-deoxythymidine: T PL 126-128 ° C. [a] D -40.7 ° (c 0.73, water). UV (pH 1-7): λ max 267 nm (ε 9400); (pH 13): λ max 267 nm (ε 7100).

Масс-спектр: (C15H22N5O9+H). Вычислено 375.1404. Найдено 375.1380. 1Н ЯМР (D2O): 7.55 к (1Н, J6,5=1.0 Гц, Н-6), 6.18 дд (1Н, J1',2'a=6.2 Гц, J1',2'b=7.3 Гц, Н-1' Thd), 4.77 д (1Н, J1'2'=5.5 Гц, Н-1' Rib), 4.41 ддд (1Н, J3',2a'=3.6 Гц, J3',2'b'=6.8 Гц, J3',4'=2.5 Гц, Н-3' Thd), 4.09 м (1Н, H-4' Thd), 4.00 т (1Н, J3',2'=J3',4'=2.9 Гц, Н-3', Rib), 3.85-3.53 м (6Н, H-5'a,5'b Thd, H-2',4',5'a,5'b Rib), 2.44 ддд (1Н, J2'a,2'b=-14.1 Гц, H-2'a Thd), 2.32 ддд (1Н, H-2'b Thd), 1.80 д (3Н, Ме-5). 13С ЯМР (D2O): 166.90 (С-4), 152.10 (С-2), 137.84 (С-6), 111.91 (С-5), 100.55 (С-1' Rib), 85.70 (С-1' Thd), 85.22 (С-4' Thd), 78.69 (С-3' Thd), 70.61 (С-2' Rib), 68.40 (С-3' Rib), 68.03 (С-4' Rib), 63.87 (С-5' Thd), 61.76 (С-5' Rib), 37.59 (С-2' Thd), 12.00 (Ме-5).Mass spectrum: (C 15 H 22 N 5 O 9 + H). Calculated 375.1404. Found 375.1380. 1 H NMR (D 2 O): 7.55 q (1H, J 6.5 = 1.0 Hz, H-6), 6.18 dd (1H, J 1 ', 2'a = 6.2 Hz, J 1', 2'b = 7.3 Hz, H-1 'Thd), 4.77 dd (1H, J 1'2' = 5.5 Hz, H-1 'Rib), 4.41 ddd (1H, J 3', 2a ' = 3.6 Hz, J 3' , 2'b ' = 6.8 Hz, J 3', 4 ' = 2.5 Hz, H-3' Thd), 4.09 m (1H, H-4 'Thd), 4.00 t (1H, J 3', 2 ' = J 3 ', 4' = 2.9 Hz, H-3 ', Rib), 3.85-3.53 m (6H, H-5'a, 5'b Thd, H-2', 4 ', 5'a, 5' b Rib), 2.44 ddd (1H, J 2'a, 2'b = -14.1 Hz, H-2'a Thd), 2.32 ddd (1H, H-2'b Thd), 1.80 d (3H, Me- 5). 13 C NMR (D 2 O): 166.90 (C-4), 152.10 (C-2), 137.84 (C-6), 111.91 (C-5), 100.55 (C-1 'Rib), 85.70 (C- 1 'Thd), 85.22 (C-4' Thd), 78.69 (C-3 'Thd), 70.61 (C-2' Rib), 68.40 (C-3 'Rib), 68.03 (C-4' Rib), 63.87 (C-5 'Thd), 61.76 (C-5' Rib), 37.59 (C-2 'Thd), 12.00 (Me-5).

Пример 5. Исследование влияния нуклеозидов с дополнительными моносахаридными остатками на активность ПАРП-1Example 5. The study of the effect of nucleosides with additional monosaccharide residues on the activity of PARP-1

Рекомбинантная поли(АДФ-рибоза)-полимераза 1 человека (КФ 2.4.2.30) была экспрессирована в системе Escherichia coli (штамм BL21 DE3 (pLys E)). Синтез ПАРП-1 индуцировали добавлением IPTG до 1 мМ, далее клеточную культуру инкубировали в течение 3 ч при 37°С. Затем клетки осаждали центрифугированием и полученный осадок суспендировали в буфере, содержавшем 50 мМ Tris-HCl, рН 8,0, 10%-ный глицерин, 1 мМ β-меркаптоэтанол, 1 мМ PMSF, 1 мМ бензамидин (буфер A), AntPrt-Coctail в количестве, рекомендованном производителем, и 2 М NaCl. Клетки разрушали ультразвуком. Дальнейшая схема очистки включала ряд последовательных хроматографий с использованием Ni-NTA (элюция 250 мМ имидазолом в буфере А), гепарин-сефарозы (элюция линейным градиентом NaCl (0,1-0,8 М) в буфере А) и одноцепочечной ДНК-целлюлозы (элюция линейным градиентом NaCl (0,1-1 М) в буфере А). Чистоту полученных препаратов ПАРП-1 контролировали на всех стадиях очистки с помощью электрофореза по методу Лэммли [Laemmli, U.K. (1970) Nature, 227, 680-685]. Диализ конечного препарата проводили против буфера А, содержавшего 0,1 M NaCl. Конечный препарат хранили в аликвотах по 20 мкл при -70°С.Human recombinant poly (ADP-ribose) polymerase 1 (EC 2.4.2.30) was expressed in the Escherichia coli system (strain BL21 DE3 (pLys E)). Synthesis of PARP-1 was induced by the addition of IPTG to 1 mM, then the cell culture was incubated for 3 hours at 37 ° C. The cells were then pelleted by centrifugation and the resulting pellet was suspended in a buffer containing 50 mM Tris-HCl, pH 8.0, 10% glycerol, 1 mM β-mercaptoethanol, 1 mM PMSF, 1 mM benzamidine (buffer A), AntPrt-Coctail in the amount recommended by the manufacturer, and 2 M NaCl. Cells were destroyed by ultrasound. A further purification scheme included a series of sequential chromatographies using Ni-NTA (elution with 250 mM imidazole in buffer A), heparin sepharose (elution with a linear gradient of NaCl (0.1-0.8 M) in buffer A), and single-stranded DNA cellulose ( elution with a linear gradient of NaCl (0.1-1 M) in buffer A). The purity of the obtained PARP-1 preparations was monitored at all stages of purification using electrophoresis according to the Laemmli method [Laemmli, U.K. (1970) Nature, 227, 680-685]. Dialysis of the final preparation was carried out against buffer A containing 0.1 M NaCl. The final preparation was stored in aliquots of 20 μl at -70 ° C.

В качестве тест-системы для определения ингибирующих свойств соединений использована реакция автополи(АДФ-рибозил)ирования, катализируемая ПАРП-1. Условия проведения реакции: 50 мМ Трис-HCl, рН 8.0, 20 мМ MgCl2, 150 мМ NaCl, 7 мМ β-меркаптоэтанол, активированная ДНК 2°А260/мл, степень активации 25%, 0,3°мМ [3Н] НАД+ (изотопное разбавление 1:1000) при температуре 37°С. Концентрация потенциальных ингибиторов варьировалась в пределах от 10 нМ до 1 мМ. Реакцию запускали добавлением ПАРП-1 до конечной концентрации 500 нМ и останавливали нанесением на бумажные фильтры Whatman 1, пропитанные 5% ТХУ, через 30 сек. Фильтры отмывали в 5% ТХУ 4-кратно, затем удаляли ТХУ 90% этанолом. Фильтры сушили на воздухе.As a test system for determining the inhibitory properties of the compounds, the autopoly (ADP-ribosylation) reaction catalyzed by PARP-1 was used. Reaction conditions: 50 mM Tris-HCl, pH 8.0, 20 mM MgCl 2 , 150 mM NaCl, 7 mM β-mercaptoethanol, activated DNA 2 ° A 260 / ml, degree of activation 25%, 0.3 ° mm [ 3 N ] NAD + (isotopic dilution 1: 1000) at a temperature of 37 ° C. The concentration of potential inhibitors ranged from 10 nM to 1 mm. The reaction was started by adding PARP-1 to a final concentration of 500 nM and stopped by coating on Whatman 1 paper filters impregnated with 5% TCA after 30 seconds. The filters were washed in 5% TCA 4 times, then TCA was removed with 90% ethanol. The filters were air dried.

Обсчет включения радиоактивности в кислотонерастворимый продукт проводили на сцинтилляционном счетчике QuantaSmart в толуольном сцинтилляторе. Детекция радиоактивномеченого продукта проводилась на линейном участке зависимости скорости от времени реакции при концентрации природного субстрата НАД, равной Km. В качестве показателя эффективности ингибирования использовали значение IC50. Значение IC50 представляет собой концентрацию испытуемого соединения, которая вызывает 50% снижение активности ПАРП-1. Расчет значений IС50 проводили с помощью программы OriginPro 7.0.The inclusion of radioactivity in an acid-insoluble product was calculated on a QuantaSmart scintillation counter in a toluene scintillator. The detection of the radiolabeled product was carried out on a linear plot of the dependence of the rate on the reaction time at a concentration of the natural substrate NAD equal to Km. An IC 50 value was used as an indicator of inhibition efficiency. The IC 50 value represents the concentration of the test compound, which causes a 50% decrease in PARP-1 activity. Calculation of IC 50 values was performed using the OriginPro 7.0 software.

На фиг.2 приведена типичная кривая зависимости скорости реакции автополи(АДФ-рибозил)ирования от концентрации ингибитора (3'Rib-α-dAde, (7) на фиг.1).Figure 2 shows a typical curve of the dependence of the reaction rate of auto-field (ADP-ribosylation) on the concentration of inhibitor (3'Rib-α-dAde, (7) in figure 1).

Из фиг.2 видно, что скорость включения радиоактивности в кислотонерастворимый продукт падает с увеличением концентрации ингибитора.Figure 2 shows that the rate of incorporation of radioactivity into an acid-insoluble product decreases with increasing concentration of the inhibitor.

Соединения, использованные в качестве ингибиторов ПАРП-1, перечислены в таблице.Compounds used as PARP-1 inhibitors are listed in the table.

Из таблицы видно, что наиболее эффективными ингибиторами ПАРП-1 среди нуклеозидов с дополнительными моносахаридными остатками являются производные тимидина. Тимидиновые производные ингибируют фермент со значениями IС50 от 0,2 мМ до 0,05 мМ, что в 5-20 раз меньше, чем у прототипа. Высокую ингибирующую активность проявили также 3-O-β-D-рибофуранозил-2-дезокси-α-D-аденозин (IС50 0,2 мМ, что в 5 раз меньше, чем у прототипа), и 9-(2-O-β-D-рибофуранозил-β-D-рибофуранозил)-гуанин (IС50 0,5 мМ, что в два раза меньше, чем у прототипа), и 9-(3-O-β-D-рибофуранозил-β-D-рибофуранозил)-цитозин (IС50 0,6 мМ, что в 1,7 раза меньше, чем у прототипа).The table shows that the most effective PARP-1 inhibitors among nucleosides with additional monosaccharide residues are thymidine derivatives. Thymidine derivatives inhibit the enzyme with IC 50 values from 0.2 mm to 0.05 mm, which is 5-20 times less than that of the prototype. High inhibitory activity was also shown by 3-O-β-D-ribofuranosyl-2-deoxy-α-D-adenosine (IC 50 0.2 mm, which is 5 times less than that of the prototype), and 9- (2-O β-D-ribofuranosyl-β-D-ribofuranosyl) guanine (IC 50 0.5 mM, which is two times less than that of the prototype), and 9- (3-O-β-D-ribofuranosyl-β- D-ribofuranosyl) -cytosine (IC 50 0.6 mm, which is 1.7 times less than that of the prototype).

В таблице не приведены соединения урацила, которые не оказывали ингибирующего действия на ПАРП-1 ни в одной конфигурации сахарной части молекулы.The table does not show the uracil compounds that did not inhibit PARP-1 in any configuration of the sugar part of the molecule.

Пример 6. Исследование специфичности ингибирования ПАРП-1 предлагаемыми соединениямиExample 6. The study of the specificity of inhibition of PARP-1 of the proposed compounds

Для оценки специфичности ингибирования ПАРП-1 предлагаемыми соединениями исследовали влияние этих соединений на два других фермента - участника эксцизионной репарации оснований (ЭРО): ДНК-полимеразу β (β-пол) и апуриновую/апиримидиновую эндонуклеазу 1 (АРЕ-1).To assess the specificity of PARP-1 inhibition by the proposed compounds, we studied the effect of these compounds on two other enzymes - a participant in base excision repair (ERO): β DNA polymerase (β-floor) and apurine / apyrimidine endonuclease 1 (ARE-1).

β-Пол - фермент ЭРО, участвующий как в короткозаплаточном пути (встраивание одного нуклеотида и удаление 5'-дезоксирибозофосфатного остатка), так и в длиннозаплаточном (включение первого нуклеотида, а по некоторым данным и ресинтез более протяженного участка) [Podlutsky A.J. et al., EMBO J. 2001. V.20. P.1477-1482; Matsumoto Y., et al., Science. 1995. V.269 P.699-702; Sobol R.W., et al., Nature. 1996. V.379. P.183-186]. Были исследованы ингибирующие свойства всех приведенных в таблице производных нуклеозидов (в концентрации 1 мМ) на активность β-пол в реакции синтеза ДНК с использованием активированной ДНК (смесь двухцепочечных ДНК с брешами различного размера). Установлено, что исследованные соединения не оказывали существенного влияния на активность β-пол (активность фермента в присутствии ингибиторов составляла 80-105% от контрольной). Отсутствие ингибирования β-пол этими соединениями указывает на их специфичность по отношению ПАРП-1.β-Paul is an ERO enzyme involved both in the short-patched pathway (insertion of one nucleotide and removal of the 5'-deoxyribose phosphate residue), and in the long-patched (inclusion of the first nucleotide, and, according to some data, resynthesis of a longer region) [Podlutsky A.J. et al., EMBO J. 2001. V.20. P.1477-1482; Matsumoto Y., et al., Science. 1995. V.269 P.699-702; Sobol R.W., et al., Nature. 1996. V.379. P.183-186]. We studied the inhibitory properties of all the nucleoside derivatives listed in the table (at a concentration of 1 mM) on β-floor activity in DNA synthesis using activated DNA (a mixture of double-stranded DNA with gaps of various sizes). It was found that the studied compounds did not significantly affect β-floor activity (enzyme activity in the presence of inhibitors was 80-105% of the control). The absence of β-floor inhibition by these compounds indicates their specificity for PARP-1.

Влияние предлагаемых соединений на активность АРЕ-1 оценивали на примере 3'RibdThy (3), наиболее эффективного из всех перечисленных в таблице ингибиторов ПАРП-1. АРЕ-1 является основным белком клеток человека, ответственным за процессинг АП-сайтов [Wilson 3rd D.M., Barsky D. Mutat. Res. 2001. V.485. P.283-307]. Действие АРЕ-1 на поврежденную ДНК предшествует действию β-пол, предоставляя последней дуплекс с одноцепочечным разрывом, содержащим 3'-гидроксил и 5'-рибозофосфат для последующего удаления 5'-рибозофосфата и заполнения бреши.The effect of the proposed compounds on the activity of APE-1 was evaluated using 3'RibdThy (3) as the most effective of all PARP-1 inhibitors listed in the table. APE-1 is the main protein of human cells responsible for the processing of AP sites [Wilson 3 rd DM, Barsky D. Mutat. Res. 2001. V.485. P.283-307]. The action of ARE-1 on damaged DNA precedes the action of the β-floor, providing the latter with a single-stranded gap duplex containing 3'-hydroxyl and 5'-ribose phosphate for subsequent removal of 5'-ribose phosphate and fill the gap.

Активность АРЕ-1 тестировали в присутствии 32-мерного дуплекса, содержащего АП-сайт в 16-м положении. Для получения этого субстрата сплавляли 32-мерный олигонуклеотид, радиоактивномеченый по 5'-концу и содержащий остаток dUMP в средине цепи, с комплементарной ему цепью. АП-сайт генерировали непосредственно перед экспериментом, удаляя остатки урацила за счет активности урацил-ДНК-гликозилазы. Отбирали аликвоты реакционных смесей и обрабатывали их боргидридом натрия, что делает нерасщепленные АП-сайты устойчивыми в процессе дальнейшего разделения продуктов реакции в полиакриламидном геле.APE-1 activity was tested in the presence of a 32-dimensional duplex containing the AP site at the 16th position. To obtain this substrate, a 32-dimensional oligonucleotide fused at the 5'-end and containing the dUMP residue in the middle of the chain, complementary to it, was fused. The AP site was generated immediately before the experiment, removing residues of uracil due to the activity of uracil DNA glycosylase. Aliquots of the reaction mixtures were taken and treated with sodium borohydride, which makes the uncleaved AP sites stable during the further separation of the reaction products in a polyacrylamide gel.

Установлено, что 3'RibdThy не влиял на активность АРЕ-1 в концентрации 1 мМ, что указывает на специфичность этого ингибитора по отношению к ПАРП-1. Все исследованные соединения осуществляют избирательное ингибирование поли(АDP-рибоз)илирования, не затрагивая ключевые этапы процесса эксцизионной репарации оснований.It was found that 3'RibdThy did not affect the activity of APE-1 at a concentration of 1 mM, which indicates the specificity of this inhibitor with respect to PARP-1. All studied compounds carry out selective inhibition of poly (ADP-ribose) -lation, without affecting the key stages of the process of excision base repair.

Таким образом, предлагаемые соединения оказывают эффективное специфическое ингибирующее действие на фермент ПАРП-1, являясь дешевыми и доступными соединениями, расширяют арсенал специфических ингибиторов данного фермента и могут быть использованы для создания лекарственных препаратов, применимых в клинической медицине.Thus, the proposed compounds have an effective specific inhibitory effect on the PARP-1 enzyme, being cheap and affordable compounds, expand the arsenal of specific inhibitors of this enzyme and can be used to create drugs that are applicable in clinical medicine.

Значения IС50* в реакции поли(АDР-рибозил)ирования, катализируемой рекомбинантной ПАРП-1 для различных дисахаридных нуклеозидовIC 50 * values in the reaction of poly (ADP-ribosylation) catalyzed by recombinant PARP-1 for various disaccharide nucleosides Соединение Compound Структура Structure 50 IC 50 Соединение Compound Структура Structure IC50 IC 50 2'RibThy 12'RibThy 1

Figure 00000003
Figure 00000003
0.25 mM 0.25 mM 2'RibGua 22'RibGua 2
Figure 00000004
Figure 00000004
0.50 mM0.50 mM 3'RibdThy 33'RibdThy 3
Figure 00000005
Figure 00000005
0.07 mM 0.07 mM 3'RibdCyt 43'RibdCyt 4
Figure 00000006
Figure 00000006
0,6 mM0.6 mM
3'RibPyrdThy 53'RibPyrdThy 5
Figure 00000007
Figure 00000007
0.05 mM 0.05 mM 3'Rib5'RibdThy 63'Rib5'RibdThy 6
Figure 00000008
Figure 00000008
0.20 mM0.20 mM
3'Rib-α-dAde 73'Rib-α-dAde 7
Figure 00000009
Figure 00000009
0.20 mM 0.20 mM * значения IC50 определены при концентрации природного субстрата НАД+ 0,3 mM, равной КМ * IC 50 values are determined at a concentration of the natural substrate NAD + 0.3 mM equal to K M

Claims (1)

Средство для ингибирования фермента поли(АДФ-рибозо)полимеразы-1 человека, представляющее собой производные нуклеозидов общей формулы (I)
Figure 00000010

где Х - Н или OR1; один или два из заместителей R1, R2, R3 - моносахаридные остатки, остальные - протоны водорода; В - азотистое основание, присоединенное в α- или β-положении.
The agent for inhibiting the enzyme poly (ADP-ribose) polymerase-1 person, which is a derivative of nucleosides of the General formula (I)
Figure 00000010

where X is H or OR 1 ; one or two of the substituents R 1 , R 2 , R 3 are monosaccharide residues, the rest are hydrogen protons; B is a nitrogenous base attached in the α or β position.
RU2009138650/04A 2009-10-19 2009-10-19 Medication for inhibiting human enzyme poly(adp-ribose)polymerase-1 RU2411948C1 (en)

Priority Applications (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
RU2009138650/04A RU2411948C1 (en) 2009-10-19 2009-10-19 Medication for inhibiting human enzyme poly(adp-ribose)polymerase-1

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
RU2009138650/04A RU2411948C1 (en) 2009-10-19 2009-10-19 Medication for inhibiting human enzyme poly(adp-ribose)polymerase-1

Publications (1)

Publication Number Publication Date
RU2411948C1 true RU2411948C1 (en) 2011-02-20

Family

ID=46309962

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
RU2009138650/04A RU2411948C1 (en) 2009-10-19 2009-10-19 Medication for inhibiting human enzyme poly(adp-ribose)polymerase-1

Country Status (1)

Country Link
RU (1) RU2411948C1 (en)

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2559873C2 (en) * 2011-04-27 2015-08-20 Федеральное Государственное Бюджетное Учреждение Науки Институт Молекулярной Биологии Им. В.А. Энгельгардта Российской Академии Наук (Имб Ран) Mimetics of poly (adp-ribose) and process for producing thereof

Citations (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2215004C2 (en) * 1997-07-16 2003-10-27 Ново Нордиск А/С Condensed derivative of 1,2,4-thiadiazine, pharmaceutical composition and method for preparing medicine

Patent Citations (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2215004C2 (en) * 1997-07-16 2003-10-27 Ново Нордиск А/С Condensed derivative of 1,2,4-thiadiazine, pharmaceutical composition and method for preparing medicine

Non-Patent Citations (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Title
DATABASE BEILSTEIN [ONLINE], *
STN ON THE WEB, БД CAPLUS; AN 98:11117. STN ON THE WEB, БД CASREACT; AN 110:8130. STN ON THE WEB; *
WO 2005/000300 A1 (VERNALIS CAMBRIDGE LTD [GB] et al), 06.01.2005. WO 03/055860 A1 (RIBOTARGETS LTD [GB] et al), 10.07.2003. DATABASE BEILSTEIN [ONLINE], *

Cited By (1)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
RU2559873C2 (en) * 2011-04-27 2015-08-20 Федеральное Государственное Бюджетное Учреждение Науки Институт Молекулярной Биологии Им. В.А. Энгельгардта Российской Академии Наук (Имб Ран) Mimetics of poly (adp-ribose) and process for producing thereof

Similar Documents

Publication Publication Date Title
AU2018256647C1 (en) A method for the site-specific enzymatic labelling of nucleic acids in vitro by incorporation of unnatural nucleotides
CA2459347C (en) Locked nucleic acid (lna) compositions and uses thereof
EP1970445B1 (en) Method for nucleic acid replication and novel artificial base pairs
US6140496A (en) Precursors for deoxyribonucleotides containing non-standard nucleosides
US8377644B2 (en) 2′-arabino-fluorooligonucleotide N3′→P5′ phosphoramidates: their synthesis and use
Ni et al. Review of α-nucleosides: from discovery, synthesis to properties and potential applications
Marquez et al. Zebularine: a unique molecule for an epigenetically based strategy in cancer chemotherapy. The magic of its chemistry and biology
KR20030061792A (en) Nucleoside derivatives
Gimisis et al. Isolation, characterization, and independent synthesis of guanine oxidation products
EP0595826A1 (en) 2'-fluoro-2-substituted adeninyl arabinosides as anti-cancer agents
EP1214331B1 (en) 2-azapurine compounds and their use
Shigeura et al. Structure-activity relationship of some purine 3'-deoxyribonucleosides
EP1753774A2 (en) 2"-nitrobenzyl-modified ribonucleotides
Ingale et al. Glycosylation of pyrrolo [2, 3-d] pyrimidines with 1-O-acetyl-2, 3, 5-tri-O-benzoyl-β-d-ribofuranose: substituents and protecting groups effecting the synthesis of 7-deazapurine ribonucleosides
Ohno et al. Synthesis of photocaged 6-O-(2-nitrobenzyl) guanosine and 4-O-(2-nitrobenzyl) uridine triphosphates for photocontrol of the RNA transcription reaction
RU2411948C1 (en) Medication for inhibiting human enzyme poly(adp-ribose)polymerase-1
Sugiyama et al. 2‐Aza‐2′‐deoxyadenosine: Synthesis, Base‐Pairing Selectivity, and Stacking Properties of Oligonucleotides
Seela et al. Advances in the Synthesis of 7-Deazapurine-Pyrrolo [2, 3-d] pyrimidine 2'-Deoxyribonucleosides Including D-and L-Enantiomers, Fluoro Derivatives and 2', 3'-Dideoxyribonucleosides
Hassan et al. 6-Methylpurine derived sugar modified nucleosides: Synthesis and evaluation of their substrate activity with purine nucleoside phosphorylases
Liu et al. Guanine and 8-Azaguanine in Anomeric DNA Hybrid Base Pairs: Stability, Fluorescence Sensing, and Efficient Mismatch Discrimination with α-d-Nucleosides
Kitamura et al. Synthesis of cationic glucosamino nucleic acids for stabilizing oligonucleotides
Marx et al. Probing DNA polymerase function with synthetic nucleotides
Dyrkheeva et al. Excision of Carbohydrate-Modified dNMP Analogues from DNA 3'end by Human Apurinic/Apyrimidinic Endonuclease 1 (APE1) and Tyrosyl-DNA Phosphodiesterase 1 (TDP1)
Mieczkowski et al. Potential and perspectives of cyclonucleosides
RU2836333C1 (en) Method of producing cladribine by enzymatic transglycosylation of 2-chloro-6-azidopurine with successive two-step conversion of azido group

Legal Events

Date Code Title Description
MM4A The patent is invalid due to non-payment of fees

Effective date: 20171020