Claims (26)
1. Способ лечения дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) у нуждающегося в этом субъекта-человека, включающий введение пациенту фармацевтической композиции, которая содержит описанное в таблице 2 лекарственное вещество для РНКи ААТ в дозе от около 5 мг до около 300 мг лекарственного вещества для РНКи ААТ, причем фармацевтическую композицию вводят один раз в месяц путем подкожной инъекции.1. A method of treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) in a human subject in need, comprising administering to the patient a pharmaceutical composition that contains the RNAi AAT drug described in Table 2 at a dose of about 5 mg to about 300 mg of the drug for RNAi AAT, and the pharmaceutical composition is administered once a month by subcutaneous injection.
2. Способ лечения дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) у нуждающегося в этом субъекта-человека, включающий введение пациенту фармацевтической композиции, которая содержит описанное в таблице 2 лекарственное вещество для РНКи ААТ в дозе от около 5 мг до около 300 мг лекарственного вещества для РНКи ААТ, причем фармацевтическую композицию вводят один раз в три месяца путем подкожной инъекции. 2. A method of treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) in a human subject in need, comprising administering to the patient a pharmaceutical composition that contains the RNAi AAT drug described in Table 2 at a dose of about 5 mg to about 300 mg of the drug for RNAi AAT, and the pharmaceutical composition is administered once every three months by subcutaneous injection.
3. Способ лечения дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) у нуждающегося в этом субъекта-человека, включающий:3. A method for treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) in a human subject in need, comprising:
введение субъекту путем подкожного введения начальной дозы фармацевтической композиции, содержащей описанное в таблице 2 лекарственное вещество для РНКи ААТ в дозе от около 5 мг до около 300 мг лекарственного вещества для РНКи ААТ,administering to a subject by subcutaneous administration of an initial dose of a pharmaceutical composition containing the RNAi AAT drug described in Table 2 at a dose of about 5 mg to about 300 mg of the RNAi AAT drug,
введение субъекту второй дозы фармацевтической композиции спустя около месяца после начальной дозы, и administering to the subject a second dose of the pharmaceutical composition about a month after the initial dose, and
введение субъекту третьей дозы фармацевтической композиции спустя около трех месяцев после второй дозы. administering to the subject a third dose of the pharmaceutical composition about three months after the second dose.
4. Способ по любому из пп. 1-3, в котором доза лекарственного вещества для РНКи ААТ составляет от около 25 мг до около 300 мг.4. The method according to any one of paragraphs. 1-3, wherein the dose of RNAi AAT drug is about 25 mg to about 300 mg.
5. Способ по любому из пп. 1-3, в котором доза лекарственного вещества для РНКи ААТ составляет от около 25 мг до около 200 мг.5. The method according to any one of paragraphs. 1-3, wherein the dose of RNAi AAT drug is about 25 mg to about 200 mg.
6. Способ по любому из пп. 1-3, в котором доза лекарственного вещества для РНКи ААТ составляет от около 100 мг до около 200 мг.6. The method according to any one of paragraphs. 1-3, in which the dose of drug for RNAi AAT is from about 100 mg to about 200 mg.
7. Способ по любому из пп. 1-3, в котором доза лекарственного вещества для РНКи ААТ составляет около 25 мг.7. The method according to any one of paragraphs. 1-3, in which the dose of the drug for RNAi AAT is about 25 mg.
8. Способ по любому из пп. 1-3, в котором доза лекарственного вещества для РНКи ААТ составляет около 35 мг.8. The method according to any one of paragraphs. 1-3, in which the dose of the drug for RNAi AAT is about 35 mg.
9. Способ по любому из пп. 1-3, в котором доза лекарственного вещества для РНКи ААТ составляет около 100 мг.9. The method according to any one of paragraphs. 1-3, in which the dose of the drug for RNAi AAT is about 100 mg.
10. Способ по любому из пп. 1-3, в котором доза лекарственного вещества для РНКи ААТ составляет около 200 мг.10. The method according to any one of paragraphs. 1-3, in which the dose of the drug for RNAi AAT is about 200 mg.
11. Способ по любому из пп. 1-3, в котором доза лекарственного вещества для РНКи ААТ составляет около 200 мг или менее.11. The method according to any one of paragraphs. 1-3, wherein the RNAi AAT drug dose is about 200 mg or less.
12. Способ по любому из пп. 1-11, в котором состояние или заболевание, вызванные AATD, представляет собой заболевание печени.12. The method according to any one of paragraphs. 1-11, wherein the condition or disease caused by AATD is a liver disease.
13. Способ по п. 12, в котором заболевание печени представляет собой хронический гепатит, цирроз, повышенный риск гепатоцеллюлярной карциномы, повышение активности трансаминаз, холестаз, фиброз или молниеносную печеночную недостаточность.13. The method of claim 12, wherein the liver disease is chronic hepatitis, cirrhosis, increased risk of hepatocellular carcinoma, increased transaminase activity, cholestasis, fibrosis, or fulminant liver failure.
14. Способ по любому из пп. 1-13, в котором субъекту дополнительно вводят дополнительный лекарственный препарат для лечения AATD.14. The method according to any one of paragraphs. 1-13, wherein the subject is further administered with an additional drug for the treatment of AATD.
15. Способ по любому из пп. 1-14, в котором субъекту дополнительно вводят лекарственный препарат для лечения поражения легких, эмфиземы или других заболеваний легких или расстройств, вызванных дефицитом эндогенно секретируемого белка ААТ.15. The method according to any one of paragraphs. 1-14, wherein the subject is further administered a medicament for the treatment of lung injury, emphysema, or other lung diseases or disorders caused by deficiency of endogenously secreted AAT protein.
16. Способ по п. 15, в котором дополнительный лекарственный препарат содержит человеческий белок ААТ, очищенный ингибитор человеческой альфа-1-протеазы или рекомбинантный белок ААТ.16. The method of claim 15, wherein the additional drug comprises a human AAT protein, a purified human alpha-1 protease inhibitor, or a recombinant AAT protein.
17. Способ по любому из пп. 1-16, в котором фармацевтическую композицию упаковывают в набор, контейнер, упаковку, диспенсер, предварительно заполняемый шприц или флаконы.17. The method according to any one of paragraphs. 1-16, wherein the pharmaceutical composition is packaged in a kit, container, pack, dispenser, pre-filled syringe, or vials.
18. Способ по любому из пп. 1-17, в котором фармацевтическая композиция содержит, состоит из или по существу состоит из готового к применению лекарственного вещества для РНКи ААТ, описанного в таблице 3.18. The method according to any one of paragraphs. 1-17, in which the pharmaceutical composition contains, consists of, or essentially consists of a ready-to-use drug substance for RNAi AAT, described in table 3.
19. Способ по п. 3, дополнительно включающий введение дополнительных доз после третьей дозы, причем дополнительные дозы вводят с интервалом около трех месяцев.19. The method of claim 3 further comprising administering additional doses after the third dose, the additional doses being administered about three months apart.
20. Способ по любому из пп. 1-19, в котором введение одной или более доз фармацевтической композиции выполняет субъект.20. The method according to any one of paragraphs. 1-19, wherein the administration of one or more doses of the pharmaceutical composition is performed by the subject.
21. Способ по любому из пп. 1-19, в котором введение одной или более доз фармацевтической композиции выполняет медицинский работник.21. The method according to any one of paragraphs. 1-19, wherein one or more doses of the pharmaceutical composition are administered by a healthcare professional.
22. Применение описанного в таблице 2 лекарственного вещества для РНКи ААТ для лечения дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) у нуждающегося в этом субъекта-человека, причем применение включает введение пациенту фармацевтической композиции, которая содержит описанное в таблице 2 лекарственное вещество для РНКи ААТ в дозе от около 5 мг до около 300 мг лекарственного вещества для РНКи ААТ, при этом фармацевтическую композицию вводят один раз в месяц путем подкожной инъекции.22. The use of the RNAi AAT drug described in Table 2 for the treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) in a human subject in need thereof, the use comprising administering to the patient a pharmaceutical composition that contains the RNAi AAT drug described in Table 2 at a dose of about 5 mg to about 300 mg of the RNAi AAT drug, wherein the pharmaceutical composition is administered once a month by subcutaneous injection.
23. Применение описанного в таблице 2 лекарственного вещества для РНКи ААТ для лечения дефицита альфа-1-антитрипсина (AATD) у нуждающегося в этом субъекта-человека, причем применение включает в себя введение пациенту фармацевтической композиции, которая содержит описанное в таблице 2 лекарственное вещество для РНКи ААТ в дозе от около 5 мг до около 300 мг лекарственного вещества для РНКи ААТ, при этом фармацевтическую композицию вводят один раз в три месяца путем подкожной инъекции.23. The use of the AAT RNAi drug substance described in Table 2 for the treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) in a human subject in need thereof, the use comprising administering to the patient a pharmaceutical composition that contains the drug substance described in Table 2 for RNAi AAT at a dose of about 5 mg to about 300 mg of the RNAi AAT drug substance, wherein the pharmaceutical composition is administered once every three months by subcutaneous injection.