RU2019116442A - Составы с аденоассоциированным вирусом - Google Patents
Составы с аденоассоциированным вирусом Download PDFInfo
- Publication number
- RU2019116442A RU2019116442A RU2019116442A RU2019116442A RU2019116442A RU 2019116442 A RU2019116442 A RU 2019116442A RU 2019116442 A RU2019116442 A RU 2019116442A RU 2019116442 A RU2019116442 A RU 2019116442A RU 2019116442 A RU2019116442 A RU 2019116442A
- Authority
- RU
- Russia
- Prior art keywords
- pharmaceutical composition
- composition according
- approximately
- sodium chloride
- aav
- Prior art date
Links
- 241000702421 Dependoparvovirus Species 0.000 title claims 9
- 239000000203 mixture Substances 0.000 title claims 6
- 239000008194 pharmaceutical composition Substances 0.000 claims 48
- FAPWRFPIFSIZLT-UHFFFAOYSA-M Sodium chloride Chemical compound [Na+].[Cl-] FAPWRFPIFSIZLT-UHFFFAOYSA-M 0.000 claims 44
- 239000011780 sodium chloride Substances 0.000 claims 22
- 239000000244 polyoxyethylene sorbitan monooleate Substances 0.000 claims 16
- 235000010482 polyoxyethylene sorbitan monooleate Nutrition 0.000 claims 16
- 229920000053 polysorbate 80 Polymers 0.000 claims 16
- 229940068968 polysorbate 80 Drugs 0.000 claims 16
- HNDVDQJCIGZPNO-YFKPBYRVSA-N L-Histidine Natural products OC(=O)[C@@H](N)CC1=CN=CN1 HNDVDQJCIGZPNO-YFKPBYRVSA-N 0.000 claims 15
- DHMQDGOQFOQNFH-UHFFFAOYSA-N Glycine Chemical compound NCC(O)=O DHMQDGOQFOQNFH-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 10
- HDTRYLNUVZCQOY-UHFFFAOYSA-N α-D-glucopyranosyl-α-D-glucopyranoside Natural products OC1C(O)C(O)C(CO)OC1OC1C(O)C(O)C(O)C(CO)O1 HDTRYLNUVZCQOY-UHFFFAOYSA-N 0.000 claims 8
- HDTRYLNUVZCQOY-WSWWMNSNSA-N Trehalose Natural products O[C@@H]1[C@@H](O)[C@@H](O)[C@@H](CO)O[C@@H]1O[C@@H]1[C@H](O)[C@@H](O)[C@@H](O)[C@@H](CO)O1 HDTRYLNUVZCQOY-WSWWMNSNSA-N 0.000 claims 8
- HDTRYLNUVZCQOY-LIZSDCNHSA-N alpha,alpha-trehalose Chemical compound O[C@@H]1[C@@H](O)[C@H](O)[C@@H](CO)O[C@@H]1O[C@@H]1[C@H](O)[C@@H](O)[C@H](O)[C@@H](CO)O1 HDTRYLNUVZCQOY-LIZSDCNHSA-N 0.000 claims 8
- 229960002885 histidine Drugs 0.000 claims 8
- 229940074410 trehalose Drugs 0.000 claims 8
- 239000004471 Glycine Substances 0.000 claims 5
- 229930006000 Sucrose Natural products 0.000 claims 5
- 239000006172 buffering agent Substances 0.000 claims 5
- 239000002736 nonionic surfactant Substances 0.000 claims 5
- 150000003839 salts Chemical class 0.000 claims 5
- 239000005720 sucrose Substances 0.000 claims 5
- FBPFZTCFMRRESA-KVTDHHQDSA-N D-Mannitol Chemical compound OC[C@@H](O)[C@@H](O)[C@H](O)[C@H](O)CO FBPFZTCFMRRESA-KVTDHHQDSA-N 0.000 claims 4
- 229930195725 Mannitol Natural products 0.000 claims 4
- CZMRCDWAGMRECN-UGDNZRGBSA-N Sucrose Chemical compound O[C@H]1[C@H](O)[C@@H](CO)O[C@@]1(CO)O[C@@H]1[C@H](O)[C@@H](O)[C@H](O)[C@@H](CO)O1 CZMRCDWAGMRECN-UGDNZRGBSA-N 0.000 claims 4
- 208000037265 diseases, disorders, signs and symptoms Diseases 0.000 claims 4
- 239000000594 mannitol Substances 0.000 claims 4
- 235000010355 mannitol Nutrition 0.000 claims 4
- 150000005846 sugar alcohols Chemical class 0.000 claims 4
- 241001164825 Adeno-associated virus - 8 Species 0.000 claims 2
- 206010053567 Coagulopathies Diseases 0.000 claims 2
- 230000023555 blood coagulation Effects 0.000 claims 2
- 201000010099 disease Diseases 0.000 claims 2
- 208000035475 disorder Diseases 0.000 claims 2
- DPVHGFAJLZWDOC-PVXXTIHASA-N (2r,3s,4s,5r,6r)-2-(hydroxymethyl)-6-[(2r,3r,4s,5s,6r)-3,4,5-trihydroxy-6-(hydroxymethyl)oxan-2-yl]oxyoxane-3,4,5-triol;dihydrate Chemical group O.O.O[C@@H]1[C@@H](O)[C@H](O)[C@@H](CO)O[C@@H]1O[C@@H]1[C@H](O)[C@@H](O)[C@H](O)[C@@H](CO)O1 DPVHGFAJLZWDOC-PVXXTIHASA-N 0.000 claims 1
- 241001655883 Adeno-associated virus - 1 Species 0.000 claims 1
- 241000702423 Adeno-associated virus - 2 Species 0.000 claims 1
- 241000202702 Adeno-associated virus - 3 Species 0.000 claims 1
- 241000580270 Adeno-associated virus - 4 Species 0.000 claims 1
- 241001634120 Adeno-associated virus - 5 Species 0.000 claims 1
- 241000972680 Adeno-associated virus - 6 Species 0.000 claims 1
- 241001164823 Adeno-associated virus - 7 Species 0.000 claims 1
- 241000649045 Adeno-associated virus 10 Species 0.000 claims 1
- 229920002307 Dextran Polymers 0.000 claims 1
- 125000002066 L-histidyl group Chemical group [H]N1C([H])=NC(C([H])([H])[C@](C(=O)[*])([H])N([H])[H])=C1[H] 0.000 claims 1
- 150000003863 ammonium salts Chemical class 0.000 claims 1
- 239000011521 glass Substances 0.000 claims 1
- 239000007788 liquid Substances 0.000 claims 1
- XAEFZNCEHLXOMS-UHFFFAOYSA-M potassium benzoate Chemical compound [K+].[O-]C(=O)C1=CC=CC=C1 XAEFZNCEHLXOMS-UHFFFAOYSA-M 0.000 claims 1
- 159000000000 sodium salts Chemical group 0.000 claims 1
- 125000000185 sucrose group Chemical group 0.000 claims 1
- 229940074409 trehalose dihydrate Drugs 0.000 claims 1
Classifications
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/08—Solutions
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K31/00—Medicinal preparations containing organic active ingredients
- A61K31/185—Acids; Anhydrides, halides or salts thereof, e.g. sulfur acids, imidic, hydrazonic or hydroximic acids
- A61K31/19—Carboxylic acids, e.g. valproic acid
- A61K31/195—Carboxylic acids, e.g. valproic acid having an amino group
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K35/00—Medicinal preparations containing materials or reaction products thereof with undetermined constitution
- A61K35/66—Microorganisms or materials therefrom
- A61K35/76—Viruses; Subviral particles; Bacteriophages
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/02—Inorganic compounds
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
- A61K47/16—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing nitrogen, e.g. nitro-, nitroso-, azo-compounds, nitriles, cyanates
- A61K47/18—Amines; Amides; Ureas; Quaternary ammonium compounds; Amino acids; Oligopeptides having up to five amino acids
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
- A61K47/16—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing nitrogen, e.g. nitro-, nitroso-, azo-compounds, nitriles, cyanates
- A61K47/18—Amines; Amides; Ureas; Quaternary ammonium compounds; Amino acids; Oligopeptides having up to five amino acids
- A61K47/183—Amino acids, e.g. glycine, EDTA or aspartame
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
- A61K47/22—Heterocyclic compounds, e.g. ascorbic acid, tocopherol or pyrrolidones
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K47/00—Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
- A61K47/06—Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
- A61K47/26—Carbohydrates, e.g. sugar alcohols, amino sugars, nucleic acids, mono-, di- or oligo-saccharides; Derivatives thereof, e.g. polysorbates, sorbitan fatty acid esters or glycyrrhizin
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0019—Injectable compositions; Intramuscular, intravenous, arterial, subcutaneous administration; Compositions to be administered through the skin in an invasive manner
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/0012—Galenical forms characterised by the site of application
- A61K9/0053—Mouth and digestive tract, i.e. intraoral and peroral administration
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61K—PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
- A61K9/00—Medicinal preparations characterised by special physical form
- A61K9/14—Particulate form, e.g. powders, Processes for size reducing of pure drugs or the resulting products, Pure drug nanoparticles
- A61K9/19—Particulate form, e.g. powders, Processes for size reducing of pure drugs or the resulting products, Pure drug nanoparticles lyophilised, i.e. freeze-dried, solutions or dispersions
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
-
- A—HUMAN NECESSITIES
- A61—MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
- A61P—SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
- A61P7/00—Drugs for disorders of the blood or the extracellular fluid
- A61P7/04—Antihaemorrhagics; Procoagulants; Haemostatic agents; Antifibrinolytic agents
-
- C—CHEMISTRY; METALLURGY
- C12—BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
- C12N—MICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
- C12N15/00—Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
- C12N15/09—Recombinant DNA-technology
- C12N15/63—Introduction of foreign genetic material using vectors; Vectors; Use of hosts therefor; Regulation of expression
- C12N15/79—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts
- C12N15/85—Vectors or expression systems specially adapted for eukaryotic hosts for animal cells
- C12N15/86—Viral vectors
Landscapes
- Health & Medical Sciences (AREA)
- Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
- Chemical & Material Sciences (AREA)
- General Health & Medical Sciences (AREA)
- Medicinal Chemistry (AREA)
- Pharmacology & Pharmacy (AREA)
- Animal Behavior & Ethology (AREA)
- Public Health (AREA)
- Veterinary Medicine (AREA)
- Epidemiology (AREA)
- Engineering & Computer Science (AREA)
- General Chemical & Material Sciences (AREA)
- Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
- Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
- Oil, Petroleum & Natural Gas (AREA)
- Organic Chemistry (AREA)
- Hematology (AREA)
- Diabetes (AREA)
- Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
- Microbiology (AREA)
- Virology (AREA)
- Mycology (AREA)
- Proteomics, Peptides & Aminoacids (AREA)
- Biochemistry (AREA)
- Molecular Biology (AREA)
- Genetics & Genomics (AREA)
- Inorganic Chemistry (AREA)
- Dermatology (AREA)
- Wood Science & Technology (AREA)
- Zoology (AREA)
- Biomedical Technology (AREA)
- Biotechnology (AREA)
- General Engineering & Computer Science (AREA)
- Nutrition Science (AREA)
- Physiology (AREA)
- Plant Pathology (AREA)
- Physics & Mathematics (AREA)
- Biophysics (AREA)
- Medicinal Preparation (AREA)
- Medicines Containing Material From Animals Or Micro-Organisms (AREA)
Claims (79)
1. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и:
(i) от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ буферного средства;
(ii) от приблизительно 50 мМ до приблизительно 150 мМ фармацевтически приемлемой соли;
(iii) от приблизительно 0,001% (масса/объем) до приблизительно 0,01% (масса/объем) неионогенного поверхностно-активного вещества; и
(iv) от приблизительно 1% до приблизительно 10% (масса/объем) сахара, сахароспирта или их комбинации.
2. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и:
(i) от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ буферного средства;
(ii) менее чем приблизительно 100 мМ фармацевтически приемлемой соли;
(iii) от приблизительно 0,001% (масса/объем) до приблизительно 0,01% (масса/объем) неионогенного поверхностно-активного вещества; и
(iv) от приблизительно 1% до приблизительно 10% (масса/объем) сахара, сахароспирта или их комбинации.
3. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем фармацевтическая композиция имеет pH от приблизительно 6,9 до приблизительно 7,7, необязательно, приблизительно 7,0 или приблизительно 7,5.
4. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем буферное средство представляет собой L-гистидин.
5. Фармацевтическая композиция по п. 4, содержащая от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ или от приблизительно 10 мМ до приблизительно 20 мМ L-гистидина.
6. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем фармацевтически приемлемая соль представляет собой соль натрия, соль аммония или соль калия.
7. Фармацевтическая композиция по п. 6, содержащая от приблизительно 50 мМ до приблизительно 120 мМ хлорида натрия.
8. Фармацевтическая композиция по п. 6 или п. 7, содержащая от приблизительно 0 мМ до приблизительно 100 мМ, от приблизительно 0 мМ до приблизительно 60 мМ, от 30 мМ до приблизительно 100 мМ, от 30 мМ до приблизительно 80 мМ или от 30 мМ до приблизительно 60 мМ хлорида натрия.
9. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 6-8, содержащая от приблизительно 60 мМ до приблизительно 100 мМ или от приблизительно 60 мМ до приблизительно 80 мМ хлорида натрия.
10. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем неионогенное поверхностно-активное вещество представляет собой PS80.
11. Фармацевтическая композиция по п. 10, содержащая от приблизительно 0,0025% до приблизительно 0,0075% (масса/объем) PS80.
12. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем сахар представляет собой сахарозу, трегалозу или их комбинацию.
13. Фармацевтическая композиция по п. 12, содержащая от приблизительно 1% (масса/объем) до приблизительно 5% (масса/объем) сахарозы, трегалозы или их комбинации.
14. Фармацевтическая композиция по п. 12 или п. 13, причем трегалоза представляет собой дигидрат трегалозы.
15. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, дополнительно содержащая глицин.
16. Фармацевтическая композиция по п. 15, содержащая от приблизительно 35 мМ до приблизительно 65 мМ глицина.
17. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, дополнительно содержащая маннит.
18. Фармацевтическая композиция по п. 17, содержащая от приблизительно 80 мМ до приблизительно 120 мМ маннита.
19. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, которая не содержит декстран.
20. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, содержащая глицин или маннит.
21. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 10-20, причем PS80 представляет собой PS80 Super Refined™.
22. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и
(i) приблизительно 20 мМ L-гистидина,
(ii) приблизительно 70 мМ хлорида натрия,
(iii) приблизительно 0,005% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80) и
(iv) приблизительно 5% (масса/объем) сахарозы.
23. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и
(i) приблизительно 10 мМ L-гистидина,
(ii) приблизительно 100 мМ хлорида натрия,
(iii) приблизительно 0,005% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80),
(iv) приблизительно 5% (масса/объем) трегалозы и
(v) приблизительно 50 мМ глицина.
24. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и
(i) приблизительно 10 мМ L-гистидина,
(ii) менее чем приблизительно 100 мМ хлорида натрия,
(iii) приблизительно 0,005% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80),
(iv) приблизительно 5% (масса/объем) трегалозы и
(v) приблизительно 50 мМ глицина.
25. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 80 мМ хлорида натрия.
26. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 70 мМ хлорида натрия.
27. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 60 мМ хлорида натрия.
28. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 50 мМ хлорида натрия.
29. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 40 мМ хлорида натрия.
30. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 1-21 или п. 24, содержащая приблизительно 30 мМ хлорида натрия.
31. Фармацевтическая композиция по любому из пп. 2-21 или п. 24, содержащая приблизительно 0 мМ хлорида натрия.
32. Фармацевтическая композиция, содержащая аденоассоциированный вирус (AAV) и
(i) приблизительно 20 мМ L-гистидина,
(ii) приблизительно 60 мМ хлорида натрия,
(iii) приблизительно 0,005% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80),
(iv) приблизительно 35 мМ трегалозы и
(v) приблизительно 110 мМ маннита.
33. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, содержащая AAV.
34. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, содержащая AAV1, AAV2, AAV3, AAV4, AAV5, AAV6, AAV7, AAV8, AAV9 или AAV10.
35. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, содержащая AAV8.
36. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем композиция является жидкой.
37. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем композиция является лиофилизированной.
38. Фармацевтическая композиция по любому из предшествующих пунктов, причем композиция представлена в емкости с единичной дозой.
39. Фармацевтическая композиция по п. 38, причем емкость с единичной дозой представляет собой флакон.
40. Фармацевтическая композиция по п. 39, причем флакон представляет собой герметично закрытый стеклянный флакон.
41. Способ получения фармацевтической композиции, содержащей аденоассоциированный вирус (AAV), предусматривающий объединение буферного средства, фармацевтически приемлемой соли, неионогенного поверхностно-активного вещества и сахара, сахароспирта или их комбинаций фармацевтической композиции по пп. 1-40, таким образом получая фармацевтическую композицию, содержащую AAV.
42. Способ получения фармацевтической композиции, содержащей аденоассоциированный вирус (AAV), предусматривающий объединение от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ L-гистидина, от приблизительно 0 мМ до приблизительно 150 мМ хлорида натрия, от приблизительно 0,001% (масса/объем) до приблизительно 0,01% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80), от приблизительно 1% (масса/объем) до приблизительно 10% (масса/объем) сахарозы, трегалозы или их комбинации и AAV, таким образом получая фармацевтическую композицию, содержащую AAV.
43. Способ лечения нарушения свертываемости крови у субъекта, предусматривающий введение указанному субъекту фармацевтической композиции по любому из пп. 1-40 в количестве, эффективном для лечения нарушения или заболевания.
44. Способ по п. 43, предусматривающий, что нарушение или заболевание представляет собой нарушение свертываемости крови.
45. Способ хранения композиции, содержащей AAV, предусматривающий объединение буферного средства, фармацевтически приемлемой соли, неионогенного поверхностно-активного вещества и сахара, сахароспирта или их комбинаций фармацевтической композиции по пп. 1-40.
46. Способ хранения композиции, содержащей AAV, предусматривающий объединение от приблизительно 5 мМ до приблизительно 25 мМ L-гистидина, от приблизительно 0 мМ до приблизительно 150 мМ хлорида натрия, от приблизительно 0,001% (масса/объем) до приблизительно 0,01% (масса/объем) полисорбата 80 (PS80), от приблизительно 1% до приблизительно 10% (масса/объем) сахарозы, трегалозы или их комбинации и AAV.
47. Способ по п. 42 или п. 46, предусматривающий содержание от приблизительно 50 мМ до приблизительно 150 мМ хлорида натрия.
48. Способ по п. 42 или п. 46, предусматривающий содержание от приблизительно 30 мМ до менее приблизительно 100 мМ хлорида натрия.
49. Способ по любому из п. 42 или пп. 46-48, предусматривающий содержание от приблизительно 0 мМ до менее чем приблизительно 100 мМ хлорида натрия.
50. Способ по любому из п. 42 или пп. 46-49, предусматривающий содержание приблизительно 30 мМ хлорида натрия.
51. Способ по любому из п. 42 или пп. 46-49, предусматривающий содержание приблизительно 60 мМ хлорида натрия.
52. Способ по любому из п. 42 или пп. 46-49, предусматривающий содержание приблизительно 0 мМ хлорида натрия.
Applications Claiming Priority (3)
| Application Number | Priority Date | Filing Date | Title |
|---|---|---|---|
| US201662417750P | 2016-11-04 | 2016-11-04 | |
| US62/417,750 | 2016-11-04 | ||
| PCT/US2017/059971 WO2018128689A1 (en) | 2016-11-04 | 2017-11-03 | Adeno-associated virus formulations |
Related Child Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2022106918A Division RU2022106918A (ru) | 2016-11-04 | 2017-11-03 | Составы с аденоассоциированным вирусом |
Publications (3)
| Publication Number | Publication Date |
|---|---|
| RU2019116442A true RU2019116442A (ru) | 2020-12-04 |
| RU2019116442A3 RU2019116442A3 (ru) | 2021-06-21 |
| RU2769196C2 RU2769196C2 (ru) | 2022-03-29 |
Family
ID=62044945
Family Applications (1)
| Application Number | Title | Priority Date | Filing Date |
|---|---|---|---|
| RU2019116442A RU2769196C2 (ru) | 2016-11-04 | 2017-11-03 | Составы с аденоассоциированным вирусом |
Country Status (15)
| Country | Link |
|---|---|
| US (2) | US11583563B2 (ru) |
| EP (2) | EP4360652A3 (ru) |
| JP (3) | JP7545210B2 (ru) |
| KR (1) | KR102574849B1 (ru) |
| CN (1) | CN110300591A (ru) |
| AU (1) | AU2017391165B2 (ru) |
| BR (1) | BR112019009113A2 (ru) |
| CA (1) | CA3042689A1 (ru) |
| ES (1) | ES2981519T3 (ru) |
| IL (1) | IL266264B2 (ru) |
| MX (1) | MX2019005088A (ru) |
| PL (1) | PL3534922T3 (ru) |
| PT (1) | PT3534922T (ru) |
| RU (1) | RU2769196C2 (ru) |
| WO (1) | WO2018128689A1 (ru) |
Families Citing this family (24)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| MX2019000962A (es) | 2016-07-26 | 2019-08-01 | Biomarin Pharm Inc | Novedosas proteinas de la capside del virus adenoasociado. |
| ES2981519T3 (es) | 2016-11-04 | 2024-10-09 | Takeda Pharmaceuticals Co | Formulaciones de virus adeno-asociados |
| WO2019113202A1 (en) * | 2017-12-05 | 2019-06-13 | Applied Genetic Technologies Corporation | Formulation optimization for viral particles |
| WO2019217513A2 (en) | 2018-05-09 | 2019-11-14 | Biomarin Pharmaceutical Inc. | Methods of treating phenylketonuria |
| TW202005978A (zh) | 2018-05-14 | 2020-02-01 | 美商拜奧馬林製藥公司 | 新穎肝靶向腺相關病毒載體 |
| MX2020013953A (es) * | 2018-07-11 | 2021-03-09 | Takeda Pharmaceuticals Co | Composiciones de virus adenoasociado (aav). |
| WO2020023612A1 (en) * | 2018-07-24 | 2020-01-30 | Voyager Therapeutics, Inc. | Systems and methods for producing gene therapy formulations |
| AU2020208467A1 (en) * | 2019-01-18 | 2021-08-05 | Voyager Therapeutics, Inc. | Methods and systems for producing AAV particles |
| MX2021012564A (es) * | 2019-04-19 | 2022-01-18 | Regenxbio Inc | Formulaciones y métodos de vectores de virus adenoasociados. |
| JP2022552262A (ja) * | 2019-10-07 | 2022-12-15 | リジェネックスバイオ インコーポレイテッド | アデノ随伴ウイルスベクター医薬組成物および方法 |
| AR122409A1 (es) * | 2020-04-03 | 2022-09-07 | Biomarin Pharm Inc | Tratamiento de la fenilcetonuria con aav y formulaciones terapéuticas |
| CN114903922B (zh) * | 2021-02-09 | 2024-04-26 | 武汉博沃生物科技有限公司 | 包含腺病毒的医药配制品及其保存方法 |
| CN117836010A (zh) * | 2021-06-21 | 2024-04-05 | 优尼科生物制药有限公司 | 改进的裂解程序 |
| WO2023282796A2 (en) * | 2021-07-08 | 2023-01-12 | Limited Liability Company «ANABION» | Pharmaceutical composition of non-enveloped virus |
| US20250002868A1 (en) | 2021-08-04 | 2025-01-02 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | Adeno-associated virus separation on a cation exchanger |
| EP4392016A1 (en) * | 2021-08-24 | 2024-07-03 | Oxford Biomedica (US) LLC | Adeno-associated virus formulations |
| CN114949198A (zh) * | 2022-06-02 | 2022-08-30 | 金宇保灵生物药品有限公司 | 一种禽类动物疫苗用油包水佐剂及其制备方法和应用 |
| KR20250017245A (ko) * | 2022-06-07 | 2025-02-04 | 청두 오리젠 바이오테크놀로지 씨오., 엘티디. | 아데노 관련 바이러스 약학적 조성물 및 이의 용도 |
| CN115337408A (zh) * | 2022-09-16 | 2022-11-15 | 上海信致医药科技有限公司 | 腺相关病毒制剂 |
| KR20250078975A (ko) * | 2022-10-11 | 2025-06-04 | 메이라지티엑스 유케이 Ii 리미티드 | Aav 유전자 요법을 위한 제형 |
| TW202426017A (zh) * | 2022-11-24 | 2024-07-01 | 俄羅斯聯邦商拜奧卡德聯合股份公司 | 非包膜病毒的藥物組合物 |
| TW202432191A (zh) * | 2022-12-23 | 2024-08-16 | 美商星火治療公司 | 腺相關病毒調配物 |
| WO2025103468A1 (zh) * | 2023-11-15 | 2025-05-22 | 成都弘基生物科技有限公司 | 一种重组腺相关病毒药物组合物及其用途 |
| WO2025114524A1 (en) * | 2023-11-30 | 2025-06-05 | Uniqure Biopharma B.V. | Formulations for viral drug products |
Family Cites Families (26)
| Publication number | Priority date | Publication date | Assignee | Title |
|---|---|---|---|---|
| GB8801338D0 (en) * | 1988-01-21 | 1988-02-17 | Quadrant Bioresources Ltd | Preservation of viruses |
| JPH053266A (ja) | 1991-06-25 | 1993-01-08 | Mitsubishi Electric Corp | 半導体装置 |
| JP2782982B2 (ja) | 1991-06-26 | 1998-08-06 | 富士ゼロックス株式会社 | プリンタ装置 |
| JPH09504429A (ja) * | 1993-10-12 | 1997-05-06 | チロン ビアジーン，インコーポレイティド | 組換えウイルスの保存方法 |
| CA2718347A1 (en) * | 1996-09-05 | 1998-03-12 | The Regents Of The University Of California | Gene therapy for congestive heart failure |
| ES2239440T3 (es) | 1998-03-13 | 2005-09-16 | Wyeth | Composicion polinucleotidica, procedimiento para la preparacion y utilizacion de la misma. |
| US6759050B1 (en) * | 1998-12-03 | 2004-07-06 | Avigen, Inc. | Excipients for use in adeno-associated virus pharmaceutical formulations, and pharmaceutical formulations made therewith |
| CA2399321C (en) * | 2000-03-07 | 2013-04-30 | Robert K. Evans | Adenovirus formulations |
| CA2469623C (en) * | 2001-12-12 | 2012-05-29 | F H Faulding & Co Limited | Composition for the preservation of viruses |
| US20030153065A1 (en) * | 2002-01-14 | 2003-08-14 | Genvec, Inc. | Composition and method for maintaining non-enveloped viral vectors |
| JP2008501339A (ja) * | 2004-06-01 | 2008-01-24 | ジェンザイム・コーポレイション | Ａａｖベクターの凝集を防ぐための組成物およびその方法 |
| EP2187898B8 (en) * | 2007-09-12 | 2016-09-14 | INSERM (Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale) | Use of viral vectors carrying the cyp46a1 gene for the treatment of alzheimer's disease |
| WO2009130208A1 (en) * | 2008-04-22 | 2009-10-29 | Vib Vzw | Liver-specific nucleic acid regulatory elements and methods and use thereof |
| AU2010295299B2 (en) | 2009-09-21 | 2015-12-24 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | Stabilized liquid and lyophilized ADAMTS13 formulations |
| IT1405793B1 (it) * | 2010-10-15 | 2014-01-24 | Univ Ferrara | Molecola di u1snrna umano modificato, gene codificante per la molecola di u1snrna umano modificato, vettore di espressione includente il gene, e loro uso in terapia genica |
| EA201390812A1 (ru) * | 2010-12-02 | 2013-11-29 | Онколитикс Байотек Инк. | Лиофилизированные вирусные составы |
| JP6228540B2 (ja) | 2011-09-09 | 2017-11-08 | ヴィズリ・ヘルス・サイエンスィズ・エルエルシー | Ｔｒｐｖ１選択的アゴニストを含む疼痛軽減組成物、ならびにその製造および使用 |
| WO2013130393A1 (en) | 2012-02-28 | 2013-09-06 | Cornell University | Aav-directed persistent expression of an anti-nicotine antibody gene for smoking cessation |
| US9254332B2 (en) | 2013-03-15 | 2016-02-09 | Arecor Limited | Stable aqueous formulations of adenovirus vectors |
| WO2015040234A1 (en) | 2013-09-23 | 2015-03-26 | Crucell Holland B.V. | Adenovirus formulations |
| GB201403684D0 (en) | 2014-03-03 | 2014-04-16 | King S College London | Vector |
| WO2016004319A1 (en) | 2014-07-02 | 2016-01-07 | University Of Florida Research Foundation, Inc. | Compositions and methods for purifying recombinant adeno-associated virus |
| CN104450747B (zh) * | 2014-09-23 | 2018-02-09 | 武汉纽福斯生物科技有限公司 | 用于治疗Leber遗传性视神经病变的重组腺相关病毒‑NADH脱氢酶亚单位4基因全长以及药剂 |
| CN107614008A (zh) * | 2015-03-20 | 2018-01-19 | 蓝鸟生物公司 | 载体制剂 |
| US10189888B2 (en) | 2015-11-13 | 2019-01-29 | Baxalta Incorporated | Viral vectors encoding recombinant FVIII variants with increased expression for gene therapy of hemophilia A |
| ES2981519T3 (es) | 2016-11-04 | 2024-10-09 | Takeda Pharmaceuticals Co | Formulaciones de virus adeno-asociados |
-
2017
- 2017-11-03 ES ES17866366T patent/ES2981519T3/es active Active
- 2017-11-03 MX MX2019005088A patent/MX2019005088A/es unknown
- 2017-11-03 EP EP24160547.6A patent/EP4360652A3/en active Pending
- 2017-11-03 BR BR112019009113A patent/BR112019009113A2/pt unknown
- 2017-11-03 CN CN201780082175.3A patent/CN110300591A/zh active Pending
- 2017-11-03 WO PCT/US2017/059971 patent/WO2018128689A1/en not_active Ceased
- 2017-11-03 KR KR1020197015861A patent/KR102574849B1/ko active Active
- 2017-11-03 PT PT178663662T patent/PT3534922T/pt unknown
- 2017-11-03 JP JP2019522442A patent/JP7545210B2/ja active Active
- 2017-11-03 EP EP17866366.2A patent/EP3534922B1/en active Active
- 2017-11-03 US US16/347,107 patent/US11583563B2/en active Active
- 2017-11-03 RU RU2019116442A patent/RU2769196C2/ru active
- 2017-11-03 PL PL17866366.2T patent/PL3534922T3/pl unknown
- 2017-11-03 CA CA3042689A patent/CA3042689A1/en active Pending
- 2017-11-03 AU AU2017391165A patent/AU2017391165B2/en active Active
- 2017-11-03 IL IL266264A patent/IL266264B2/en unknown
-
2022
- 2022-07-15 JP JP2022113804A patent/JP2022137241A/ja active Pending
-
2023
- 2023-01-13 US US18/096,853 patent/US12257277B2/en active Active
-
2024
- 2024-04-26 JP JP2024072113A patent/JP2024097059A/ja not_active Abandoned
Also Published As
| Publication number | Publication date |
|---|---|
| RU2769196C2 (ru) | 2022-03-29 |
| BR112019009113A2 (pt) | 2019-07-16 |
| WO2018128689A1 (en) | 2018-07-12 |
| JP2024097059A (ja) | 2024-07-17 |
| US12257277B2 (en) | 2025-03-25 |
| JP2019537578A (ja) | 2019-12-26 |
| AU2017391165A1 (en) | 2019-05-23 |
| AU2017391165B2 (en) | 2023-02-02 |
| PL3534922T3 (pl) | 2024-08-19 |
| US20190255126A1 (en) | 2019-08-22 |
| CA3042689A1 (en) | 2018-07-12 |
| ES2981519T3 (es) | 2024-10-09 |
| US11583563B2 (en) | 2023-02-21 |
| IL266264A (en) | 2019-06-30 |
| IL266264B1 (en) | 2023-07-01 |
| JP7545210B2 (ja) | 2024-09-04 |
| IL266264B2 (en) | 2023-11-01 |
| EP3534922B1 (en) | 2024-04-17 |
| KR102574849B1 (ko) | 2023-09-06 |
| JP2022137241A (ja) | 2022-09-21 |
| PT3534922T (pt) | 2024-06-07 |
| CN110300591A (zh) | 2019-10-01 |
| EP3534922A1 (en) | 2019-09-11 |
| US20230241139A1 (en) | 2023-08-03 |
| EP4360652A2 (en) | 2024-05-01 |
| KR20190080922A (ko) | 2019-07-08 |
| EP4360652A3 (en) | 2024-06-26 |
| RU2019116442A3 (ru) | 2021-06-21 |
| MX2019005088A (es) | 2019-08-12 |
Similar Documents
| Publication | Publication Date | Title |
|---|---|---|
| RU2019116442A (ru) | Составы с аденоассоциированным вирусом | |
| JP2019537578A5 (ru) | ||
| ES2839398T3 (es) | Purificación de partículas de virus adenoasociadas recombinantes que comprende una etapa de purificación de afinidad | |
| WO2010109053A1 (es) | Métodos y composiciones para el tratamiento de cirrosis y fibrosis hepática | |
| EP2550021A2 (en) | Methods of increasing efficiency of vector penetration of target tissue | |
| TW202103718A (zh) | 腺相關病毒載體調配物及方法 | |
| US8916176B2 (en) | Modified parvovirus having enhanced anti-tumor efficacy | |
| MX2011010116A (es) | Metodo de codificacion de video, metodo de decodificacion de video, aparato de codificacion de video y aparato de decodificacion de video. | |
| JP7707066B2 (ja) | 体液性免疫を回避する組成物および方法 | |
| JP2018508519A5 (ru) | ||
| JP2019511570A5 (ru) | ||
| JP2020514286A5 (ru) | ||
| RU2017125234A (ru) | Конструкции нуклеиновой кислоты и векторы для генотерапии для применения для лечения болезни вильсона и других состояний | |
| JP2018506261A5 (ru) | ||
| JP2018510620A5 (ru) | ||
| JP2009526067A5 (ru) | ||
| JP2018502112A5 (ru) | ||
| Keravala et al. | 316. Evaluating AAV Hybrid Variants for Improved Tropism after Intravitreal Gene Delivery to the Retina | |
| RU2016135771A (ru) | Композиции и способы лечения и предотвращения дегенерации желтого пятна | |
| JP2024545183A (ja) | ウイルスベクターによりｂａｇ－３関連心筋症を処置するための方法および組成物 | |
| Yamaguti-Hayakawa et al. | Gene therapy: paving new roads in the treatment of hemophilia | |
| JPWO2020014479A5 (ru) | ||
| EA202091194A1 (ru) | Вирусные векторы, содержащие области, кодирующие rdh12, и способы лечения дистрофий сетчатки | |
| RU2022106918A (ru) | Составы с аденоассоциированным вирусом | |
| US10946094B2 (en) | Adenoassociated viral mediated persistant anti-VEGF therapy for ovarian cancer |
Legal Events
| Date | Code | Title | Description |
|---|---|---|---|
| HZ9A | Changing address for correspondence with an applicant |