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ES2646049T3 - Derivados de alfa-MSH para el tratamiento de fotodermatosis - Google Patents

Derivados de alfa-MSH para el tratamiento de fotodermatosis Download PDF

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ES2646049T3 ES14173509.2T ES14173509T ES2646049T3 ES 2646049 T3 ES2646049 T3 ES 2646049T3 ES 14173509 T ES14173509 T ES 14173509T ES 2646049 T3 ES2646049 T3 ES 2646049T3
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Abstract

Un análogo de alfa-MSH que es un derivado de alfa-MSH que exhibe actividad agonista para el receptor 1 de melanocortina (MC1R) para usar en el tratamiento profiláctico o terapéutico de las fotodermatosis que son causadas o exacerbadas por o asociadas con la exposición a UVR en un sujeto.

Description

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La fotoprovocación se realizó con una Lámpara de Arco Xenon de 300 W en una carcasa de la Lámpara LSH201 (LOT Oriel Gruppe, Darmstadt Alemania) equipada con un filtro 385FG03-50(N256) (Andover corporation) que suprime la luz más abajo de 385 nm y un filtro de agua (LSZ130 LOT) que absorbe la radiación infrarroja (Luz blanca). Para la exposición falsa se usó un filtro (Filtro de Interferencia VIS-NIR modelo 59415, GlobalSpec, Troy, NY), que restringe la irradiación a la longitud de onda de 630±10 nm (luz roja). La distancia de la piel se fijó a 3.5 cm, aunque se irradió un área de superficie circular de 3.8 cm2 mediante un haz focal de luz que sirve como fuente de provocación. La energía de irradiación en la superficie de la piel se determinó antes y luego de la fotoprovocación mediante un Radiómetro/Fotómetro trazable NIST Modelo IL1400A, equipado con un detector SCS2820 (International Light, Newbury, MA). La energía registrada con la luz blanca estuvo en el intervalo de 132±13 mW/cm2.
La fotoprovocación se realizó antes de la administración (día 0) y de nuevo en el día 30, 60, 90 y 120. El aumento en los tiempos de fotoprovocación -definido como el tiempo para el primer dolor intolerable experimentado después de la irradiación -varió en los 5 pacientes de 173 % a 2124 %. Los resultados se resumen en la Figura 1. La dosis de radiación tolerada aumentó de la misma manera en todos los pacientes, el intervalo que está entre 218 y 2511 por ciento comparado con los valores de la línea base. La diferencia en los tiempos tolerados para el primer dolor, en el día 30, 60, 90 y 120 probó ser estadísticamente significativa (p=0.0070; prueba de Friedman). La diferencia en la dosis de irradiación tolerada de la misma manera fue estadísticamente significativa (p=0.0151; Prueba de Friedman).
Densidad de melanina: La densidad de melanina (MD) se registró mediante espectrofotometría (Minolta Chromameter 2500d). La MD aumentó durante los primeros 30 días luego de la administración en todos los sitios probados con una excepción en un paciente. El cambio en la MD según se midió en los días 0, 30, 60, 90 y 120 (medido en los 6 sitios anatómicos) fue estadísticamente significativo (p=0.0043). Una unidad de MD arbitraria corresponde con aproximadamente un nivel en la clasificación de Fitzpatrick de los tipos de piel. El aumento en la pigmentación indujo el oscurecimiento de la dermis con apariencia natural que fue bien apreciada por los pacientes.
Reacciones fototóxicas: Las reacciones fototóxicas y los tiempos de exposición al sol se registraron a partir de los diarios de los pacientes. Tres pacientes reportaron reacciones fototóxicas dentro de los primeros 4 días luego de la aplicación de la primera dosis de CUV1647. Después de eso, solo se registraron reacciones fototóxicas esporádicas, de bajo grado. Sin embargo, los tiempos máximos de exposición al sol registrados diariamente de los pacientes correspondieron a 1800, 1200, 300 y 75 % de sus tolerancias a la luz del sol según reportaron los respectivos pacientes antes del tratamiento. Los tiempos totales de exposición al sol fueron por encima de 4000 min durante 4 meses en 3 pacientes.
Conclusiones:
El punto final primario destinado de este estudio se encontró, ya que los 5 pacientes con EEP aumentaron su tolerancia a la provocación con luz artificial luego del tratamiento con CUV1647, un hallazgo que fue altamente significativo. La relevancia clínica de este efecto positivo de CUV1647 en el síntoma principal de EPP se destacó por una pérdida casi total de la fototoxicidad experimentada por los pacientes en sus vidas diarias según se registró en las notas diarias y en la información anecdótica. Como se esperaba, CUV1647 aumentó significativamente la pigmentación con melanina en la piel de los pacientes. Como un resultado adicional del estudio, se mostró que CUV1647 fue bien tolerado por los pacientes, y no se registró un evento serio relacionado con el fármaco.
Ejemplo 2
La Erupción de Luz Polimórfica (PLE) o envenenamiento por el sol es un trastorno de la piel severo debilitante con una incidencia del 10-20 % en la población general. Se caracteriza por brotes frecuentes y severos de sensaciones de quemaduras, ampollas y vesículas en individuos expuestos a la luz del sol. Los pacientes con PLE frecuentemente aprenden a vivir con la enfermedad, y solo los pacientes severos (aproximadamente el 10 % de los enfermos) presentan la enfermedad a los dermatólogos. Actualmente, no existe terapia eficaz para la PLE. Estos individuos padecen de síntomas recurrentes desde la primavera hasta el verano, rechazan el aire libre y llevan una vida aislada.
Un estudio en Fase II doble a ciegas, aleatorizado, controlado con placebo se llevó a cabo para evaluar la seguridad y le eficacia de un implante subcutáneo único de CUV1647 en sujetos que padecen de PLE recurrente.
Procedimiento del estudio.
Los sujetos varones y hembras de edad entre 18 y 70 años diagnosticados con síntomas similares a PLE se inscribieron en el estudio, y 26 sujetos se dividieron en dos grupos (13 administrados con CUV1647 y 13 administrados con un placebo).
Una administración subcutánea única de un implante que contiene 20 mg (± 5 %) de CUV1647 en un excipiente de polímero estéril (DL-lactida) se dio a cada sujeto en estudio en el brazo con tratamiento activo. El implante se diseñó para liberar la dosis completa del medicamento en estudio en los primeros 10 días y se biodegradó después de eso. Los implantes se suministraron por vía subcutánea al abdomen mediante el uso de un obturador de cánula de trocar por una incisión pequeña. Luego de la implantación, la incisión se suturó si fue requerido.
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Una administración subcutánea única de un implante que contiene el placebo correspondiente en un excipiente de polímero estéril (DL-lactida) fue dado a cada sujeto en estudio en el brazo de control con placebo. Los implantes se suministraron por vía subcutánea al abdomen mediante el uso de un obturador de cánula de trocar por una incisión pequeña. Luego de la implantación, la incisión se suturó si fue requerido.
Eficacia
Severidad de PLE
Las puntuaciones de severidad para los síntomas de PLE a partir de los diarios de los sujetos se calcularon como la suma de la severidad (1 + suave, 2 = moderada y 3 = severa) registrada para cada sitio del cuerpo (cara, brazos, piernas, etcétera) y los síntomas morfológicos (urticaria, ampollas, quemaduras, etcétera). Esto resultó en una puntuación de severidad global para el sujeto para ese día. Las puntuaciones de severidad diarias se totalizaron para cada período de 30 días para obtener una puntuación de severidad mensual la que da un indicio de la severidad de la enfermedad experimentada durante ese mes.
Episodios de PLE
El número de episodios de PLE por cada sujeto se calculó como el número total de veces que la puntuación de severidad diaria global superó a 7 por al menos dos días consecutivos.
Calidad de vida
Los cambios en la calidad de vida se evaluaron mediante el uso del Índice de Calidad de Vida Dermatológica.
Mediciones de la Reflectancia de la Piel
El cambio en el oscurecimiento de la piel se determinó mediante la densidad de melanina (MD), la luminiscencia de la piel (L*) y por el tono de color azul/amarillo (valor B*) de las mediciones de la reflectancia de la piel (respuesta éstándar del observador de CIELAB).
Seguridad:
La seguridad se evaluó por:
 Tipo e incidencia de los eventos adversos emergentes del tratamiento.
 Cambios del examen físico.
 Cambios en el peso, la temperatura, la presión sanguínea y el ritmo cardíaco.
 Cambios en los parámetros de química clínica, hematología y análisis de la orina.
Resultados de eficacia
No hay diferencias estadísticamente significativas entre los grupos con tratamiento en las puntuaciones de severidad mensuales en cualquier punto de tiempo. Las puntuaciones de severidad mensual medias fueron inferiores en el grupo con CUV1647 comparado con el grupo con placebo en el día 30 (4.5 contra 9.0), pero superiores en otros puntos de tiempo. Las puntuaciones de severidad mensual medias por el mes calendario fueron inferiores en el grupo con CUV1647 comparado con el grupo con placebo durante los meses de verano de Diciembre y Enero. El número de episodios de PLE hasta el día 90 no fue diferente estadísticamente de forma significativa en el grupo con CUV1647 comparado con el grupo con placebo.
Hubo una diferencia estadísticamente significativa en el uso de corticosteroides sistémicos entre los grupos con tratamiento con un (7.7 %) sujeto en el grupo con CUV1647 y ocho (61.5 %) sujetos en el grupo con placebo que usa esta forma de tratamiento con esteroide (valor de p = 0.0112 Prueba Exacta de Fisher).
No hubo una diferencia significativa en el uso de corticosteroides tópicos (preparaciones dermatológicas) entre los grupos con tratamiento (valor de p = 1.000 prueba Exacta de Fisher) con cuatro (30.8 %) que usan esteroides tópicos en el grupo con CUV1647 y tres (23.1 %) en el grupo con placebo.
Discusión
Los requerimientos aumentados para la medicación de rescate de esteroides en el grupo con placebo destacan la mayor severidad de los síntomas de PLE en los receptores con placebo comparados con el grupo activo. El uso de esteroides se asocia con una variedad de efectos secundarios indeseables causados por la alteración de acción corta del sistema endocrino natural (hormonal). El requerimiento reducido para los esteroides como medicación de mantenimiento en los pacientes con PLE es un resultado importante para este ensayo.
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Los receptores de CUV1647 experimentaron además menos episodios de PLE que aquellos con placebo (media de
0.38 contra 0.85 por paciente).
La seguridad y la tolerancia del CUV1647 administrado sistémicamente probaron ser buenas y no se identificaron preocupaciones mayores de seguridad.
Ejemplo 3
La Urticaria Solar (SU) es una enfermedad severamente debilitante e invalidante después de la exposición al sol o a la luz UV. Los pacientes con una historia conocida de SU tienen exacerbaciones dérmicas agudas o retrasadas. Existe una varianza conocida en pacientes; la intensidad de la luz UV que varía por hora del día, y la influencia estacional son factores importantes en el comienzo de la enfermedad (véase por ejemplo Meola y otros., 1993; Roelandts, 2000; Monfrecola y otros, 2000; Uetsu y otros; Watanabe y otros, 1999).
La urticaria solar es un trastorno poco común caracterizado por prurito, eritema y habones que inician dentro de los minutos de exposición a la luz ultravioleta (UV) y visible, y generalmente se resuelve en unas pocas horas. El intervalo entre la exposición al sol y el desarrollo de las lesiones en la piel, así como también la duración de las lesiones individuales, puede ser de ayuda en el diagnóstico. Por ejemplo, las lesiones de la urticaria solar usualmente ocurren dentro de los minutos de exposición al sol y dura por menos que 24 horas.
Existen varios indicios para la fotoprueba, en primer lugar para establecer la presencia de un trastorno de fotosensibilidad, y en segundo lugar para proporcionar información que tiene en cuenta el espectro de acción de las dermatosis. La prueba de luz provocadora permite la reproducción de la erupción de la enfermedad, frecuentemente en un área localizada de la piel y en forma más leve. La fotoprueba involucra la evaluación de la respuesta dérmica y el tiempo de reacción para UVA, UVB, y luz visible. Específicamente, las pruebas se realizan para evaluar la MED para UVA, UVB, y una respuesta urticarial a la luz visible junto a las longitudes de onda relevantes.
Un estudio controlado con placebo se lleva a cabo mediante el uso de CUV1647 en pacientes con SU confirmada. Un objetivo primario del estudio es determinar si los implantes de CUV1647 pueden reducir la susceptibilidad de los pacientes con SU a la provocación con una fuente de luz estandarizada (tiempo de aparición de los síntomas provocados). El estudio se realizó de acuerdo con la Declaración de Helsinki y sus revisiones, las directrices ICH para las Buenas Prácticas Clínicas (GCP) que gobiernan la realización de los estudios, y todas las regulaciones locales aplicables.
Los sujetos se reclutan de una base de datos de pacientes con SU. De acuerdo con el criterio principal para entrar en este estudio los sujetos idóneos son pacientes varones o hembras adultos (18-70 años de edad) con un Tipo de Piel I-IV según Fitzpatrick y un diagnóstico de SU (confirmado mediante la fotoprueba) con la suficiente severidad para que ellos pidieran tratamiento para aliviar los síntomas. Se obtuvo el consentimiento informado escrito de cada paciente antes de la realización de cualquier procedimiento específico del estudio.
Para determinar la idoneidad para entrar en el estudio, los pacientes pasan una evaluación de tamizaje a los 14 días antes de la primera dosis del fármaco en estudio. Una visita de tamizaje adicional a los 7 días ocurre si los resultados de las pruebas de provocación en el día 14 son inconclusos. Los pacientes idóneos recibieron una dosis de CUV1647 (20 mg/implante contenido en un núcleo de implante poli(D,L-lactida), que da una liberación sostenida del fármaco en estudio por 10 días a 15 días) por vía subcutánea en el día 0. Los implantes de placebo contienen el excipiente de polímero poli (D,L-lactida) pero no el fármaco activo.
En la visita de tamizaje (día 14 y posiblemente día 7) y de nuevo en los días 7, 30, 60, 90 y 120, los pacientes se fotoprobaron y un "tiempo tomado para desarrollar los síntomas provocados" determinado en una pequeña parte de la espalda media del paciente. La densidad de melanina (medida espectrofotométricamente) se determina en todas las visitas clínicas mientras el número y la severidad de las reacciones fototóxicas y el uso de la medicación de rescate se registra en los diarios del paciente. La calidad de vida se mide en el tamizaje y de nuevo en el día 90. Los participantes visitaron la clínica en los días 7, 30, 60, 90 y 120 para las evaluaciones de los eventos adversos y para las sangres de seguridad. En adición, en el día 1 (aproximadamente 24 horas luego de la administración del implante) una muestra de sangre se toma para las mediciones del nivel de fármaco y el análisis de la orina.
El criterio para la evaluación del estudio son los análisis de eficacia y los análisis de seguridad:
Análisis de eficacia:
El punto final de la eficacia primaria de este estudio es el tiempo tomado para el desarrollo de los síntomas provocados durante la fotoprueba. El análisis de la eficacia primaria comparará el "tiempo para la aparición de los síntomas provocados" antes (día 14 y posiblemente día 7) y luego del tratamiento con CUV1647 (días 7, 30, 60, 90 y 120) en cada paciente mediante un método estadístico adecuado. H0: no existe diferencia en el "tiempo tomado para el desarrollo de los síntomas provocados" antes y luego del tratamiento
Los puntos finales de la eficacia secundaria incluyen:
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