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DE69223607T2 - Verwendung von Substanzen zur Verhütung von Endotoxinschock - Google Patents

Verwendung von Substanzen zur Verhütung von Endotoxinschock

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DE69223607T2
DE69223607T2 DE69223607T DE69223607T DE69223607T2 DE 69223607 T2 DE69223607 T2 DE 69223607T2 DE 69223607 T DE69223607 T DE 69223607T DE 69223607 T DE69223607 T DE 69223607T DE 69223607 T2 DE69223607 T2 DE 69223607T2
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DE
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lps
endotoxin
gtpase
lipid
atp
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Richard Proctor
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Wisconsin Alumni Research Foundation
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Description

  • Diese Erfindung betrifft die Verwendung einer Verbindung, unter Ausschluß von Lipid X, die durch Lipopolysaccharid induzierte (LPS-induzierte) GTPase-Aktivität inhibiert, zur Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung zur Behandlung von Säugern zur Verhütung der schädlichen Auswirkungen von gramnegativem Endotoxin (Lipopolysaccharid oder "LPS"). Diese Erfindung betrifft auch einen Assay zum Identifizieren von Verbindungen, die Endotoxinschock verhindern, durch Messen ihrer Fähigkeit zum Inhibieren der LPS-induzierten GTPase-Aktivität.
  • Endotoxin ist ein Lipopolysaccharid (LPS), das ein Hauptbestandteil der Außenschicht der Membranen von gramnegativen Bakterien ist. Strukturuntersuchungen haben gezeigt, daß es aus den folgenden drei unterschiedlichen Domänen besteht: 1) der O-Antigenregion, die eine stammspezifische Polysaccharidgruppe ist und die Antigenspezifität des Organismus bestimmt; 2) die Kernregion, die in Bezug auf ihre Zuckerzusammensetzung relativ konservativ ist und beim Erhalt der Integrität der äußeren Membran eine Rolle spielen kann; und 3) die Lipid-A-Region, die auch konservativ ist und als hydrophober Anker dient, der Lipopolysaccharid am Ort hält. Der Lipid-A-Teil des Lipopolysaccharids stellt den Hauptteil der äußeren Monoschicht der äußeren Membran bei Gramnegativen dar.
  • Es ist bekannt, daß Lipopolysaccharide viele pathophysiologische Vorgänge bei Säugern auslösen, entweder, wenn sie injiziert werden oder wenn sie sich bedingt durch gramnegative Infektion ansammeln. Im allgemeinen ist die hydrophobe Lipid- A-Gruppe für diese pathophysiologischen Auswirkungen verantwortlich, die entweder zu immunstimulativer oder toxischer Wirkung neigen. In der ersten Kategorie treten Vorgänge wie B-Lymphozytenmitogenese, Makrophagenaktivierung und die Induktion der Tumornekrose in gewissen experimentellen Systemen auf. In der letzteren (toxischen) Kategorie treten Reaktionen auf wie peripherer vaskulärer Kollaps ("endotoxischer" Schock), Lungenhypertension, Lungenödem, ausgedehnte intravaskuläre Koagulopathie und Fieber.
  • Es wird angenommen, daß die Freisetzung von Mediatoren wie dem Tumornekrosefaktor-α (TNF), Interleukin-1 (IL-1) und Interleukin-6 (IL-6) die mit Endotoxämie verbundene Toxizität erzeugt. Trotz der hohen Mortalitätsrate beim endotoxischen Schock ist relativ wenig bekannt über die bei den LPS-induzierten Vorgängen beteiligten biochemischen Mechanismen, z. B. Freisetzung von TNF und IL-1, obwohl ein Verstärkungs system angenommen wird, wenn Nanogrammengen von LPS bei Tieren schwere Toxizität erzeugen können. Die meisten Verstärkungswege umfassen Rezeptoren und verschiedene Enzymkaskaden, was verschiedene Punkte für Antagonismus im System erlaubt. Obwohl gewisse Schritte der LPS-Wirkung bekannt sind, wie die Stimulierung von Phosphoinositidhydrolyse, eine vorübergehende Erhöhung der intrazellulären Ca²&spplus;-Werte und die Aktivierung der Proteinkinase C und Phospholipase A&sub2; hat der Mangel an spezifischer Information über die bei der LPS- Wirkung beteiligten Zellmechanismen die Entwicklung von therapeutischen Stoffen zur Vermeidung des Endotoxinschocks behindert.
  • Die Verwendung einer Lipid X genannten Verbindung bei der Behandlung von Sugern wird in US-A-4918061 beschrieben. Gemäß der Offenbarung dieses Patents können Tiere durch Verabreichen einer sicheren und wirksamen Menge der Verbindung Lipid X an die Tiere vor den toxischen Wirkungen von gramnegativem Endotoxin geschützt werden. Ferner zeigt J. Cell. Biol. 109 (4 Teil 2), 1989, 52A die Lipid-X-Inhibierung von durch Endotoxin stimulierter GTPase-Aktivität in Membranen aus der Makrophagenzellinie RAW 264.7 und Int. Congr. Ser. - Excerpta Med., 923, 1990, 227-37 beschreibt Lipid-X-Inhibierung der bakteriellen lipopolysaccharidstimulierten GTPase-Aktivität. Gemäß dieser drei Publikationen wird Lipid X als ein biosynthetischer Endotoxinvorläufer und -untereinheit definiert. Keine dieser Publikationen legt nahe, daß andere LPS-stimulierte GTPase-Inhibitoren außer Lipid X zur Vermeidung einer Endotoxintoxizität verwendet werden können. Es gibt auch keinen Hinweis darauf, daß irgendein anderer Inhibitor die schädlichen Wirkungen von Endotoxinmediatoren vermeiden könnte.
  • Offensichtlich wäre es vorteilhaft, einen Assay zum Identifizieren von Verbindungen zu haben, die als therapeutische Stoffe in Verfahren zur Vermeidung eines Endotoxinschocks nützlich sein können. Es wäre auch nützlich, einen Assay zum Identifizieren von Verbindungen zu haben, die die Freisetzung des Tumornekrosefaktors (TNF) und von Interleukin-1 (IL-1) identifizieren.
  • Es ist eine Aufgabe, Anwendungen der Verbindungen zur Behandlung von Säugern zu ihrem Schutz vor nachteiligen Wirkungen von gramnegativen Endotoxinen und zum Inhibieren der Freisetzung von TNF und IL-1 zu offenbaren, die die Anwendung von Verbindungen (außer Lipid X) umfassen, die durch den Assay gemäß der vorliegenden Erfindung identifiziert wurden, daß sie LPS-induzierte GTPase in vitro inhibieren, für die Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung.
  • Es ist auch Ziel der vorliegenden Erfindung, einen Assay zum Identifizieren neuer oder bekannter Verbindungen zu offenbaren, die nützlich sind, um Endotoxinschock zu verhindern, durch Messen ihrer Fähigkeit zum Inhibieren LPS-induzierter GTPase in vitro.
  • Es ist ein weiteres Ziel, einen Assay zum Identifizieren von Verbindungen zu offenbaren, die die Freisetzung von Endotoxinschockmediatoren, wie TNF, inhibieren, durch Messen ihrer Fähigkeit zum Inhibieren LPS-induzierter GTPase in vitro.
  • Der erfindungsgemäße Assay zum Identifizieren der interessierenden Verbindungen umfaßt im Grunde ein Prüfen der fraglichen Verbindungen, um zu bestimmen, ob sie beim Blockieren einer durch LPS induzierten GTPase-Aktivität in Makrophagenmembranen in vitro wirksam sind. Es wurde gefunden, daß Verbindungen wie 2-Methylthio-ATP, die GTPase im Assay inhibieren, auch Endotoxinschock verhindern oder die Freisetzung von TNF inhibieren, der ein Mediator des Endotoxinschocks ist.
  • Die molekularen Mechanismen, die die Toxizität und hohe Mortalitätsrate umgeben, die die Freisetzung von bakteriellem Lipopolysaccharid (LPS) begleiten, sind unklar, obwohl ihre starke Aktivität nahelegt, daß ein Verstärkungssystem beteiligt ist. Weil frühere Studien nahelegten, daß ein G-Protein (ein GTP bindendes Protein, das aktiv wird, wenn Verbindungen an den Rezeptor binden und bewirken, daß das G-Protein andere Zelleffektormoleküle aktiviert) kann an der LPS-wirkung teilnehmen, wurden die Wirkungen von LPS auf die GTPase-Aktivitgt in aus einer Makrophagenzellinie (RAW 264.7) isolierten Membranen ermittelt. (G-Proteine bewirken Hydrolyse von GTP, daher sind sie GTPasen). Es wurde gefunden, daß LPS eine wesentliche GTPase-Aktivierung induzierte (200-300 % über normal) und kinetische Analysen zeigten, daß die maximale LPS-stimulierte Geschwindigkeitszunahme innerhalb von 15 min beobachtet wird, das ist eine (GTP) Aktivität mit niedrigem Km, die durch Ammoniumsulfat verstärkt werden kann und es scheint unempfindlich gegen Pertussistoxin zu sein.
  • Außerdem wurde gefunden, daß Phosphatase/Atpase-Inhibitoren wie p-Nitrophenylphosphat, Ouabain, Bafilomycin oder N-Ethylmaleimid keine Antagonisten der LPS-verstärkten GTPase-Aktivität sind und tatsächlich durch die Zugabe von ATP oder ADP potenziert wurden. Es wurde eine synergistische Wirkung auf die GTPase-Aktivität gefunden, wenn sowohl LPS wie ATP oder ADP dem Makrophagenassay zugesetzt wurden. Diese Daten legen nahe, daß LPS ein Bindeglied zwischen GTPase und einem Punnorezeptor darstellen kann.
  • Es wurde auch gefunden, daß der LPS-Vorläufer, Lipid X, der die letalen Wirkungen von LPS-Endotoxin reduzieren kann, eine dosisabhängige Inhibierung der LPS-vermittelten Stimulation der GTPase-Aktivität bewirkt. Es wurde eine halbmaximale Inhibierung bei demselben Verhältnis von Lipid X zu LPS beobachtet, von dem bekannt ist, daß es zur Verhinderung von Endotoxinwirkungen in vivo wirksam ist, d. h. bei einem Gewichtsverhältnis eins-zu-eins. Diese Wirkungen sind spezifisch, weil andere Phospholipide, Tenside und Glycoside weder eine basale GTPase-Aktivität stimulieren, noch eine LPS- induzierte GTPase-Aktivität inhibieren. Die Entdeckung, daß 2-Methylthio-ATP sowohl LPS-induzierte GTPase-Aktivität wie TNF-Produktion in RAW 2647 Makrophagen blockiert, ist ein weiterer Beweis dafür, daß GTPase ein determinierender Weg zur Mediation von Endotoxizität ist.
  • Die Anwendungen der vorliegenden Erfindung umfassen Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung für Säuger zum Schutz vor schädlichen Wirkungen von Endotoxin (LPS) mit Verbindungen, die durch den Assay als GTPase inhibierend identifiziert wurden (mit Ausnahme von Lipid X, das schon für solche Anwendung bekannt ist). Eine solche durch den Assay identifizierte Verbindung gemäß der vorliegenden Erfindung ist 2-Methylthio-ATP.
  • Das oben genannte und weitere Ziele der vorliegenden Erfindung werden den Fachleuten aus der Beschreibung ersichtlich.
  • Es wurde versucht, den Einfluß von LPS auf eine mögliche G- Proteinfunktion durch Untersuchung der agonistenverstärkten GTPase-Aktivität direkt zu bestimmen, die ein Ausdruck der G- Proteinwirkung ist. Weil außerdem Makrophagen einer der Schlüsselzelltypen bei der Freisetzung von toxischen Mediatoren nach einem LPS-Angriff sind, wurde zuerst die Kapazität von LPS zum Einfluß auf die GTPase-Aktivität in Membranen ermittelt, die aus Zellen von RAW 264.7 isoliert wurden, die eine Makrophagenzellinie mit hoher LPS-Empfindlichkeit darstellt. In diesen Untersuchungen wurden die GTPase-Aktivität unter Verwendung eines Standardassays gemessen. Die Aktivität wurde unter Verwendung von 2 µM γ-³²P-GTP in Gegenwart von 0,1 mM ATP und 0,2 mM des nicht hydrolysierbaren ATP-Analogen, AMPPNP, bestimmt, um die nicht spezifische Nukleotidaseaktivität in den Membranpräparaten zu minimieren. Bei der bevorzugten Praxis der vorliegenden Erfindung wird die Fähigkeit einer zu prüfenden Verbindung&sub1; die LPS-induzierte GTPase zu inhibieren, durch Messen der Freisetzung von ³²Pi aus γ- ³²P-GTP gemessen.
  • Es wurde zunächst die optimale LPS-Konzentration zur GTPase- Stimulation bestimmt. In allen Experimenten war die LPS- Dosisreaktionskurve ziemlich steil, wobei die höchste Aktivität um 200 bis 300 µg LPS/ml auftrat. Wenn der Zeitverlauf der LPS-aktivierten GTPase untersucht wurde, zeigte sich, daß LPS die GTP-Hydrolyserate schon 2 min nach der Zugabe erhöhte und der Effekt war nach 15 min maximal.
  • 1. GTPase-Assay
  • Der bevorzugte Assay ist vergleichbar mit dem, der von Cassel et al. in: Biochem. Biophys. Acta 452, 538-551 (1976) und Neer et al. in: J. Biol. Chem. 259, 14222-14229 (1984) beschrieben ist, mit zwei großen Ausnahmen: (1) Es wird Ammoniumsulfat zugegeben, weil gefunden wurde, daß obwohl 300 µg LPS/ml ohne Ammoniumsulfat die GTPase-Aktivität um ungefähr 30 % erhöht, in Gegenwart einer optimalen Menge an Ammoniumsulfat (250 mM) die LPS-induzierte GTPase-Aktivität fast dreimal über der reduzierten Grundrate war. Unter diesen Bedingungen war die GTPase-Aktivierung bei 100 µg LPS/ml (ungefähr 6 µM unter Annahme eines mittleren Molekulargewichts von ungefähr 17000 kDa) sichtbar und die maximale Wirkung wurde bei 300 µg/ml LPS gesehen. (2) Um den Adenosinnukleotidsynergismus mit LPS-stimulierter GTPase-Aktivität zu zeigen, ersetzen entweder 10 µM ATP oder 30 µM ADP die 0,1 mM ATP und 0,2 mM AMPPNP des von Cassel et al. und Neer et al. beschriebenen Standardassays.
  • Im bevorzugten Assay wird eine zu untersuchende Verbindung (0,001 bis 1000 µM) in 100 µl eines Reaktionspuffers gelöst oder suspendiert, der 20 mM HEPES (pH 7,4), 0,01 mM ATP oder ADP, aus RAW 264.7 Zellen isolierte Membranen, 2 µM γ-³²P- GTP (3-9 x 10 cpm/pmol), 5 mM MgCl&sub2;, 18 µM LPS (bezogen auf ein geschätztes Molgewicht von 17000 kDa für Endotoxin von E. coli 0111:B4) und 250 mM Ammoniumsulfat enthält. Die Reaktion wird durch die Zugabe des γ-³²P-GTP initiiert und die Mischung bei 30 bis 37 ºC 15 bis 30 Minuten lang inkubiert. Die Reaktion wird durch die Zugabe von 500 µl 5 %iger Trichloressigsäure und 500 µl 0,1 g/ml säureaktivierter Kohle in 5 %iger Trichloressigsäure beendet. Die Proben wurden bei 14000 xg 10 Minuten lang zentrifugiert und eine Menge von 550 µl des Überstands zur Szintillationszählung entnommen. Der Überstand enthält das freigesetzte ³²Pi. Das Ausmaß der GTPase- Inhibierung wird druch die Abnahme der freigesetzten Menge an ³²Pi aus γ-³²P-GTP gemessen. Geeignete Kontrollen umfassen Mischungen, wobei eines der folgenden weggelassen wird: (i) Testverbindung, (ii) Endotoxin und (iii) ATP, ADP oder AMPPNP.
  • Die makrophagenartige Zellinie RAW 264.7 wird wie beschrieben kultiviert, wobei das Medium RPMI 1640 versetzt mit 10 % fetalem Kalbsserum (fetal calf serum, FCS) mit < 0,1 ng/ml LPS verwendet wird. Die Membranen werden in 20 mM HEPES (pH 7,4), 1 mM Dithiothreitol, 1 mM EDTA und 10 µg Leupeptin/ml erneut suspendiert. Probenmengen werden bei -70 ºC bis zum Test gelagert.
  • 2. Wirkung von ATP
  • Um die Spezifität der LPS-stimulierten GTPase weiter zu charakterisieren, wurde zuerst ihre Aktivität ohne andere Nukleotide geprüft und dann diese Reaktion verglichen mit der, die bei Reaktionen gefunden wurde, die verschiedene Inhibitoren von Atpase/Nukleotidase enthielten. Wenn die GTPase-Aktivität durch eine allgemeine Erhöhung der nukleotidaseartigen Aktivitäten bedingt ist, würde man erwarten, daß der Einschluß dieser Inhibitoren die LPS-stimulierte Aktivität dämpft. Es wird vorhergesagt, daß die Freisetzung von ³²Pi aus &gamma;-³²P-GTP ohne diese Stoffe nicht beeinflußt oder sogar verstärkt wäre (mehr nicht spezifische Substrathydrolyse). Überraschend wurde beobachtet, daß bei Fehlen eines Zusatzes an Adeninnukleotiden sehr wenig nachweisbare LPS-verstärkte GTPase-Aktivität vorhanden war. Wenn jedoch entweder ATP, ADP oder das nicht hydrolysierbare ATP-Analoge AMPPNP bei der Inkubation vorhanden war, erfolgte eine deutliche Zunahme der LPS-stimulierten GTPase-Aktivität. Außerdem führte die Zugabe von Atpase-Inhibitoren Ouabain, Bafilomycin und N-Ethylmaleimid nicht zu einer Blockierung der LPS- stimulierten GTPase-Aktivität in Gegenwart von ADP. Umgekehrt blockierte der sehr allgemeine Phosphoryltransferaseinhibitor Natriumorthovanadat die LPS-Aktivität, wie erwartet.
  • Weil die obigen Inhibitoruntersuchungen eine maximale LPS stimulierte GTPase-Aktivität in Gegenwart von ATP und ATP- Analogen zeigten, wurde diese Wechselwirkung durch Messen der ATP-Abhängigkeit der GTPase-Aktivität in Makrophagenmembranen mit und ohne eine optimale Dosis an LPS untersucht. ATP allein zeigte eine biphasige Stimulation der GTPase-Aktivität, wobei die maximale Wirkung um 1 bis 10 µM beobachtet wurde. Diese Stimulation durch ATP kann durch die Wirkung der purinergischen Rezeptoren bedingt sein, d. h. die Adenosinund ATP-Rezeptoren, von denen bekannt ist, daß sie mit verschiedenen G-Proteinen gekoppelt sind.
  • Wenn ATP und LPS zusammen zugesetzt werden, zeigt sich eine verblüffende Stimulation der GTPase-Aktivität bei 1 bis 10 µM ATP, die viel größer ist als die, die mit ATP oder LPS allein zu sehen ist. Diese synergistische Stimulation durch ATP plus LPS ist auch biphasig, wobei die bei sehr hohen ATP-Werten beobachtete Inhibierung der GTPase-Aktivität vermutlich von konkurrierenden oder ionischen Effekten herrührt. Diese Daten legen nahe, daß LPS in gewisser Weise mit dem Purinorezeptorsignalübertragungsweg in Wechselwirkung stehen kann und daß die durch LPS vermittelte GTPase-Aktivierung nicht das Ergebnis einer unspezifischen Atpase oder einer anderen Nukleotidaseaktivität ist.
  • Um festzustellen, ob die durch LPS/ATP verstärkte GTPase eine Form mit "niedrigem Km" ist, was für eine Reihe von G-Proteinen mit hohem und niedrigem Molekulargewicht erwartet würde, sowie für verschiedene Proteine vom Typ GAP und ARF, im Gegensatz zu einer Form mit "hohem Km", wie eine Phosphatase, wurde die GTPase-Aktivität unter Verwendung von 0,2 und 50 µM GTP im wesentlichen wie zuvor beschrieben untersucht. Im Hinblick auf die Wechselwirkungen von LPS und ATP wurde GTPase mit hohem und niedrigem Km ohne zugesetztes ATP gemessen sowie in Gegenwart einer maximalen Aktivierungsdosis von ATP (10 µM) und diese Ergebnisse wurden mit denen verglichen, die unter Verwendung der Standardversuchsbedingungen erhalten wurden (2 µM GTP, 0,1 mM ATP, 0,2 mM AMPPNP). Die LPS und ATP stimulierten eine GTPase-Aktivität mit niedrigem Km um ungefähr 30 bzw. 70 %, wenn sie einzeln zugegeben wurden. Diese Stimulation der Aktivität mit niedrigem Km war etwas größer als die, die unter Verwendung der Standardversuchsbedingungen angenommen wurde. Außerdem schienen die kombinierten Wirkungen von LPS und ATP auf die GTPase-Aktivität auch einen Einfluß auf eine Komponente mit niedrigem Km darzustellen, wobei die für die Aktivität mit niedrigem Km (228 % der Grundaktivität) berechnete Stimulation mit der Stimulation vergleichbar ist (208 % der Grundaktivität), die unter Verwendung der Standardversuchsbedingungen gemessen wurde. Zusammengefaßt erscheint die LPS-stimulierte GTPase-Aktivität für GTP spezifisch, sie zeigt einen niedrigen Km (GTP) und ist gegen verschiedene Atpase-Inhibitoren unempfindlich. Die LPS-Stimulation der GTPase-Aktivität wird durch Adeninnukleotide verstärkt.
  • 3. Wirkung von ATP-Analogen
  • In Gegenwart von LPS führt ATP zu einer dreifachen Erhöhung der Aktivität der GTPase. Daher wurde die Fähigkeit von ATP- Analogen zum Stimulieren der LPS-verstärkten GTPase-Aktivität untersucht. In Studien der dosisabhängigen Reaktion betrugen die relativen Fähigkeiten von Purinen zum Stimulieren der LPS-verstärkten GTPase: ATP > ATPyS > ADP > AMPPNP » &beta;,&gamma;- Methylen-ATP > 2-MeSATP. Die Struktur von 2-MeSATP ist nachfolgend angegeben:
  • AMP und Adenosin waren bei 100 µM unwirksam, während ATP bei 1 µM aktiv war. Dies ist die allgemeine Ordnung der Purinagonistenaktivität für den Purinorezeptor vom Typ P2 (P2- R). Ebenso hat IBMX, ein Antagonist für beide Typen von P1 Purinorezeptoren, aber ohne Wirkung auf P2-Rezeptoren, die LPS-Aktivierung der GTPase nicht verändert. (Es sind keine bekannten P2x-, P2y- oder P2z-Rezeptorantagonisten derzeit verfügbar, während ATP ein P2t-Inhibitor ist, aber ein Agonist in diesem System). Interessanterweise ist eines der Giartigen Proteine, die mit den P2-Purinorezeptoren verknüpft sind, gegen Keuchhustentoxininaktivierung resistent, was mit hier vorliegenden Ergebnissen übereinstimmt. Ebenso ist eine P2-Rezeptoraktivierung mit einem Inositolphosphatabfall in HL60-Zellen verknüpft. Schließlich wurde berichtet, daß LPS die Purinexonukleotidaseaktivität von glomerulären Endothelzellen senkt, wie durch Enzymzytochemie bestimmt wurde. Diese Ergebnisse eröffnen die Möglichkeit, daß das P2-R an den LPS- vermittelten Aktivitäten beteiligt sein kann. Da beispielsweise bekannt ist, daß eine ATP-Infusion zu einem Schock führt, kann man eine Hypothese der folgenden Vorgänge aufstellen: LPS sensibilisiert P2-R auf ATP über verstärkte Ligandenbindung an P2-R oder erhöhte G-Proteinwechselwirkung mit P2-R und LPS kann intravaskulären Abfall von ATP und ADP erhöhen. Auf diese Weise können in Gegenwart von LPS normale Konzentrationen an ATP zu einem Schock und zum Tode führen.
  • Eine Untersuchung der dosisabhängigen Reaktionskurven von ATP und ATP-Analogen zeigt, daß 2-Methylthio-ATP (2-MeSATP) keine stimulierende Wirkung auf die LPS-induzierte GTPase- Aktivität hat. Weil 2-MeSATP ein starker Agonist für zwei der Untertypen der P2-R (P2y- und P2z-Rezeptoren) ist, aber im Versuch wenig Aktivität zeigte, wurde die Hypothese aufgestellt, daß 2-MeSATP ein Antagonist sein könnte. Es wurde gefunden, daß 2-MeSATP für die stimulierende Wirkung von ATP auf LPS-induzierbare GTPase-Aktivität antagonistisch ist. Bei Zugabe zunehmender Mengen an 2-MeSATP (0 bis 100 MM) zum Makrophagenversuchssystem, verringerte sich die Aktivität der LPS-verstärkten GTPase.
  • Außerdem verringerte 2-MeSATP die von LPS vermittelte Produktion von TNF&alpha; durch RAW 264.7 Makrophagen. Die Produktion von TNF durch die Makrophagenzellen wurde durch einen "Zell- Lebensfähigkeitstest" gemessen. Dieser Standardversuch ist bei Birkland et al. in: Adv. Exp. Med. Biol. 256: 399-402 (1990) beschrieben. Kurz gesagt, in Lösung vernichtet TNF mit Actinomycin D sensibilisierte L929-Zellen, was durch einen Verlust der MTT-Farbreduktion gemessen werden kann. Der Überstand wurde von mit 2-MeSATP, LPS und ATP behandelten RAW264.7-Zellen entfernt. Je größer die zugesetzte Menge an 2-MeSATP war (0 bis 5 µM), umso weniger TNF wurde von den Makrophagenzel len produziert.
  • 4. Einfluß von Lipid X auf LPS-stimulierbare GTPase
  • Die Wirksamkeit des GTPase-Versuchs zum Identifizieren von Verbindungen, die einen endotoxischen Schock inhibieren, wurde unter Verwendung von Lipid X bestätigt, einem bekannten Endotoxininhibitor. Weil frühere Arbeiten nahelegten, daß Lipid X die LPS-Wirkung in vitro blockieren kann, wurden Experimente durchgeführt, um zu bestimmen, ob Lipid X auch auf LPS-stimulierte GTPase-Aktivität in vitro antagonistisch wirkt. Es wurde gefunden, daß Lipid X zum dosisabhängigen Inhibieren der LPS-verstärkten GTPase-Aktivität fähig war. Unter Verwendung von LPS-Konzentrationen von entweder 300 µg/ml oder 1 mg/ml zum Verstärken der Makrophagen-GTPase- Aktivität, zeigte Lipid X eine halbmaximale Inhibierung, wenn die beiden Stoffe in einem molaren Verhältnis von ungefähr 23 zu 1 an Lipid X zu LPS (1:1 Gewichtsverhältnis) vorhanden waren. Dies stimmt mit früheren Studien überein, wo ein ähnliches Verhältnis von Lipid X zu LPS gefunden wurde, das zum Blockieren eines LPS-Schocks in vivo halbmaximal wirksam ist, was angibt, daß die relativen Konzentrationen an LPS und Lipid X, die zur GTPase-Inhibierung erforderlich ist, fast parallel zu der Konzentration ist, die für den Antagonismus der LPS-Toxizität unter pathophysiologischen Bedingungen nötig ist.
  • Es wurde gefunden, daß ein synthetisches Lipid-X-Derivat, Bisphosphoazalipid X, zum Blockieren der LPS-induzierten GTPase-Aktivität wirksam ist. Es hat den Vorteil, daß es besser wasserlöslich ist. Obwohl der Haupteinfluß von Lipid X bei der Inhibierung der LPS-stimulierten GTPase-Aktivität zu liegen scheint, war Lipid X auch in der Lage, die Grundaktivität leicht zu reduzieren, was eine mögliche direkte Wechselwirkung auf der Stufe der GTPase nahelegt. Im Hinblick ferner auf die Reversibilität der Lipid-X-Inhibierung der LPS-stimulierten GTPase-Aktivität wurde diese GTPase-Inhibierung beobachtet, ungeachtet dessen, ob LPS oder Lipid X zuerst mit dem Membranpräparat inkubiert wurde.
  • 5. Spezifität der Wirkungen von LPS und Lipid X
  • Im Hinblick auf die allgemeine Lipophihe von LPS und Lipid X wurden andere hydrophobe Verbindungen getestet, um die Spezifität der durch LPS und Lipid X vermittelten Wirkungen auf die GTPASE-Aktivierung/-Inhibierung zu demonstrieren: Es wurde gefunden, daß verschiedene Phospholipide, wie Phosphatidylcholin, Phosphatidsäure und Phosphatidylserin, in Makrophagenmembranen weder die basale GTPase-Aktivität stimulierten noch die LPS-stimulierte GTPase-Aktivität inhibierten. Das Tensid Triton X-100 reduzierte die basale GTPase-Aktivität, störte die LPS-stimulierte Aktivität aber nicht wesentlich. Diese Daten legen nahe, daß die Wirkungen von LPS und Lipid X nicht streng auf den allgemeinen Tensid oder anderen Lipidwechselwirkungen beruhen.
  • Im Hinblick auf nicht durch LPS stimulierte GTPase-Aktivität in diesem Makrophagensystem wurde beobachtet, daß 10 % FCS (< 0,1 ng Endotoxin/ml Serum durch das Limulus-Amöbozytenlysatverfahren) einen hohen Grad an GTPase-Aktivierung induzierte, während 3 mg/ml Lipid X die FCS-verstärkte GTPase-Aktivität um ungefähr 50 % inhibierte. Diese Ergebnisse legen auch nahe, daß Lipid X direkte Wirkungen besitzen kann, weil es offensichtlich andere durch Agonisten verstärkte GTPase-Aktivitäten stören kann.
  • Obwohl diese Experimente so vorgesehen waren, daß durch Verwendung sehr geringer GTP-Mengen (2 µM) und sehr hoher Konzentrationen an ATP/Nukleotidase-Antagonisten, d. h. 0,1 mM ATP und 0,2 mM AMPPNP, nicht spezifische GTP-Hydrolyse minimiert ist, war es noch möglich, daß einige der beobachteten Effekte durch die Aktivierung von Membranphosphatasen, z. B. alkalischer Phosphatase oder Atpasen wie die häufige NaKAtpase bedingt ist. Der Beitrag dieser Enzyme kann jedoch aufgrund der Tatsache unberücksichtigt bleiben, daß die LPS- stimulierte GTPase-Aktivität eine Unempfindlichkeit gegen hohe Konzentrationen des Phosphataseinhibitors, p-Nitrophenylphosphat und des Atpase-Inhibitors Ouabain, selbst in Gegenwart von 0,1 mM ATP und 0,2 mM AMPPNP zeigte.
  • 6. Tierversuche a. Allgemeines
  • Bei der bevorzugten Ausführung der Anwendung der vorliegenden Erfindung wird eine Verbindung (nicht Lipid X), die im Assay als inhibierend auf die GTPase-Aktivität identifiziert wurde, einem Tier in einer sicheren und wirksamen Menge verabreicht, um es gegen die toxischen Wirkungen von gramnegativem Endotoxin zu schützen. Die bevorzugte Verbindung ist 2-Methylthio-ATP (2-MeSATP) und der bevorzugte Verabreichungsweg ist intravenös.
  • Der Bedarf an weiteren Verbindungen, die einen Endotoxinschock verhindern können, ist groß, weil Lipopolysaccharid (LPS) hoch toxisch ist. Beispielsweise beträgt die LD&sub5;&sub0; für das Lipopolysaccharid in Schafen ungefähr 10 bis 20 µg/kg (intravenös), während sie für Mäuse ungefähr 5 mg/kg beträgt. Bei Schafen (und vermutlich auch bei Menschen) verursacht Lipopolysaccharid den Tod durch Freisetzung von Mediatoren, die eine Lungenhypertension, Lungenödem und peripheren vaskulären Kollaps auslösen. Der Tod tritt üblicherweise innerhalb von 8 bis 48 Stunden nach Injektion des Lipopolysaccharids oder Lipid A ein. Gelegentlich tritt der Tod nach 1 bis 2 Wochen ein. Dies ist üblicherweise die Folge ausgedehnter intravaskulärer Koagulopathie, die zu Nierenrindennekrose und Tod durch Nierenversagen führt.
  • Die Vorbehandlung von Säugern, wie Schafen oder Mäusen, mit einer Verbindung, die durch den erfindungsgemäßen Assay als GTPase-Inhibitor identifiziert wurde, sollte den Säuger gegen die tödlichen Wirkungen des gramnegativen Endotoxins resistent machen. Es ist auch beabsichtigt, daß Behandlung eines Säugers nachdem die Symptome des Endotoxinschocks auftreten, die Krankheitssymptome mindern kann. Es ist anzumerken, derzeitige Therapien zielen darauf ab, die gramnegativen Bakterien abzutöten (Antibiotika) und im Kreislauf vorhandenes Endotoxin zu neutralisieren (Antiendotoxinantikörper). Diese Therapien haben jedoch den Nachteil, daß sie mehr Endotoxin freizusetzen und keine Wirkung auf schon in die Zellen eingedrungenes Endotoxin haben. Dieser letztere Nachteil ist klinisch sehr relevant, weil die Zeichen und Symptome der Endotoxämie oft erst 1,5 bis 3 Stunden nachdem das Endotoxin in den Patienten freigesetzt ist auftreten, was daher die Antiendotoxinantikörper weniger wirksam macht. Der offensichtliche Antagonismus zwischen den Verbindungen, die als GTPase-Inhibitoren identifiziert sind, und Endotoxin kann nützliche Anwendungen in klinischen Situationen und Krankheitszuständen haben, die durch Endotoxin ausgelöst sind, wie gramnegative Sepsis nach chirurgischen Eingriffen bei Menschen oder Tieren, Mastitis bei Rindern oder Schweinen und anderen mit Endotoxin in Verbindung stehenden Veterinärerkrankungen wie sie in den Tabellen I und II aufgelistet sind.
  • Während die LPS-Aktivierung von Makrophagenpurinrezeptoren ein spezifischer Fall einer Makrophagenaktivierung ist, kann dies einen allgemeineren Fall für eine Makrophagenaktivierung darstellen. Zum Beispiel kann Endotoxin (LPS) eines der natürlich auftretenden Säugerlipide ersetzen, die bei einer Gewebeschädigung zusammen mit intrazellulärem ATP oder ADP freigesetzt werden. Diese Kombination von Lipid plus Purin kann dann die Makrophagen aktivieren. Daher können 2-MeSATP und andere purinrezeptoraktive Derivate die Makrophagenaktivierung blockieren, die bei einer Reihe von anderen pathophysiologischen Zuständen zu sehen sind. Daher sind verschiedene andere Krankheitszustände, worin 2-MeSATP nützlich sein kann, in Tabelle IV aufgelistet.
  • Es wurde gezeigt, daß Lipid X die schädlichen Wirkungen von LPS vermeiden kann und daß Lipid X, wie 2-Methylthio-ATP die GTPase-Aktivität im Assay gemäß der vorliegenden Erfindung inhibiert. Außer 2-Methylthio-ATP und Lipid X gibt es andere Verbindungen, die wahrscheinlich die Fähigkeit zum Schutz gegen die Wirkung von gramnegativem Endotoxin besitzen. Repräsentative Verbindungen umfassen ATP-Analoge mit R-Gruppen an den Positionen 2 und 8 des Stickstoffrings. (2-MeSATP trägt eine -SCH&sub3;-Gruppe an der 2-Position des Stickstoffrings). Nützliche R-Gruppen umfassen -OCH&sub3;, -NHCH&sub3;, -CH&sub2;CH&sub3;, -CH&sub3;, -CH=CH&sub2;, -COOH, -OH, -SH, -NH&sub2; und längere und/oder verzweigte aliphatische Ketten, die direkt oder durch -O-, -N- oder -S-Brücken mit dem Ring verknüpft sind sowie durch verschiedene Ester- oder Amidbindungen. Halogenierte Verbindungen wie 2-Chlor-ATP können auch ähnlich wie 2-MeSATP funktionieren. Damit eine Verbindung wirksam ist, muß sie mit dem Purinrezeptorsystem in Wechselwirkung treten und ein GTPase- Antagonist sein.
  • Ergebnisse von Vorversuchen legen nahe, daß Verbindungen wie &beta;,&gamma;-Methylen-ATP, in denen in der Phosphatverknüpfung Kohlenstoff gegen Sauerstoff substituiert ist, nützlich sein können. Es ist auch beabsichtigt, daß Derivate des Adeninstickstoffrings nützlich sein können. Die Wirkungen von IBMX, NAD, AMP, UTP, Theophyllin und Adenosin (bei 100 µM) wurden untersucht. Diese adeninartigen Purine und ein Pyrimidin wirkten nicht synergistisch zur Erhöhung der LPS-induzierten GTPase- Aktivität. In dieser Hinsicht sind sie ähnlich wie 2-MeSATP.
  • b. Spezifische Tiere im Test
  • In den folgenden beiden Experimenten mit Schafen und Mäusen wurde versucht, die Fähigkeit des Lipid X, das die LPS- induzierte GTPase-Aktivität in vitro inhibiert, zum Inhibieren des Endotoxinschocks in vivo zu messen.
  • Schafe aus Mischzucht von 30 bis 70 kg Gewicht wurden von den Versuchsfarmen der University of Wisconsin erhalten.
  • Schafe wurden wie folgt präpariert: mindestens 24 Stunden vor jedem Experiment wurden Katheter perkutan in die Lungenartene eingesetzt. Weitere Katheterisierungen, die zur Infusion erforderlich sind, werden zu dieser Zeit vorgenommen. Alle Studien wurden an wachen, freilaufenden Schafen durchgeführt, die in tragbare Gitterboxen mit Futter und Wasser ad libitum eingestellt waren. Es wurden elektronisch berechnete Lungenarteriendruckwerte sowie Herzfrequenzen in verschiedenen Zeitabständen auf einem Polygraphen aufgezeichnet. Um vor der Injektion der Testverbindungen eine stabile Basislinie zu erhalten, wurden ungefähr eine Stunde lang Basislinienmessungen aufgezeichnet.
  • Acht Wochen alte Mäuse (Stamm C57BL/10) ließ man mindestens 7 Tage nach ihrer Ankunft ausruhen und sie wurden nach Geschlechtern getrennt und zu 5 pro Käfig mit Futter und Wasser ad libitum untergebracht. Es wurde eine intravense Injektion einer GTPase inhibierenden Verbindung (Lipid X aufgelöst in Salzlösung wie oben beschrieben) und/oder Lipopolysaccharid über den Weg des retroorbitalen Sinus unter Verwendung einer 27er Nadel erreicht. Es wurden nicht mehr als 0,1 ml Flüssigkeit auf einmal eingespritzt. Unmittelbar vor der Injektion wurden die Mäuse leicht mit Ether betäubt. Nach der Injektion wurden die Mäuse alle 0,5 bis 6 Stunden beobachtet und der Zeitpunkt des Todes vermerkt. In einigen Experimenten erhielten die Mäuse die Injektion intraperitoneal mit Lösungen von Lipid X und/oder Lipopolysaccharid ähnlich wie oben beschrieben.
  • Schutz von Mäusen gegen letale Endotoxämie
  • Zur Überprüfung der Toxizität von Lipid X bei Mäusen, wurden C57BL/10 Mäuse mit 750, 2000 oder 5000 µg Lipid X intrapentoneal (12 Mäuse) oder mit 750, 1500 oder 3000 µg intravenös (7 Mäuse) konfrontiert. Alle diese Mäuse lebten. Folglich schien Lipid X bei den Mäusen, wie bei Schafen nicht toxisch zu sein. Wie nachfolgend ausführlicher diskutiert wird, wurde 40 Schafen Lipid X injiziert und es wurden bisher keine ernsthaften nachteiligen Komplikationen der Verabreichung von Lipid X beobachtet.
  • Die letale Dosis von E. coli-Endotoxin wurde sowohl für die intravenöse wie für die intraperitoneale Verabreichung bestimmt. Die letale Dosis, die 100 % der Mäuse tötete (LD&sub1;&sub0;&sub0;), betrug 250 µg intravenös und 500 µg intraperitoneal. (Es ist wichtig, jede Charge Endotoxin mit jeder Charge an Mäusen zu standardisieren). Um die ungefähre Dosis von Lipid X zu bestimmen, die erforderlich ist, um gegen einen letalen Angriff von Endotoxin zu schützen, wurden Mäuse 2 Stunden vor der Verabreichung von 1500 µg Endotoxin, was der 3fachen letalen LD&sub1;&sub0;&sub0;-Dosis entspricht, mit Lipid X intraperitoneal vorbehandelt. Die Vorbehandlung der Mäuse mit Lipid X schien die Zeit bis zum Tode um das 4fache zu verlängern (von ungefähr 20 Stunden auf 80 Stunden).
  • Weil sowohl Lipid X wie Lipopolysaccharid (LPS) in diesen Vorversuchen intraperitoneal gegeben wurden, bestand die Möglichkeit einer langsamen oder veränderlichen Absorptionsrate. Folglich wurde ein intravenöser Verabreichungsweg ausgewählt, um die Schutzwirkung zu prüfen. Mäusen wurden 750 µg Lipid X von 24 Stunden vor bis 6 Stunden nach dem Endotoxinangriff mit 1 bis 2 LD&sub1;&sub0;&sub0;-Dosen gegeben. Einundvierzig Prozent der Mäuse, die 500 µg Lipid X im Zeitraum von 6 Stunden vor der Endotoxingabe bis 1 Stunde nach LPS-Gabe erhielten, überlebten. Wenn eine niedrigere Endotoxinverabreichungsdosis (250 µg) verwendet wurde, überlebten 81 % der Mäuse, wenn sie im Zeitraum von 1 Stunde vor bis 4 Stunden nach LPS-Gabe mit Lipid X behandelt wurden. Bei beiden Verabreichungsdosen von Endotoxin, zeigte die Mäusegruppe, die Lipid X kurz nach der Endotoxingabe erhielten, eine höhere Sterblichkeit als die anderen Gruppen. Dies ist vielleicht dadurch bedingt, daß diese Tiere zweimal innerhalb einer kurzen Zeit anästhesiert wurden und die Endotoxingabe erhielten, bevor sie Lipid X erhielten. Die Umkehrung der letalen Toxizität von Endotoxin zu Zeitpunkten wie 4 Stunden nach der Endotoxingabe ist besonders auffällig. Obwohl dies am besten bei der geringeren Endotoxindosis von 250 µg pro Maus demonstriert ist, stellt dies immer noch einen massiven Angriff (ungefähr 10 mg Lipopolysaccharid pro kg Körpergewicht) dar. 4 Stunden nach intravenöser Injektion der 250 µg Lipopolysaccharid zeigten die Mäuse kein normales Verhalten, d. h. kein Nestbau, es trat verringerte spontane Aktivität auf und die Tiere zitterten.
  • Schutz von Schafen gegen letale Endotoxämie
  • Wie oben angegeben liegt die LD&sub5;&sub0; für Lipopolysaccharid bei Schafen im Bereich von 10 bis 20 µg/kg bei intravenöser Injektion. Schafe reagieren auf Lipopolysaccharid in einer Weise, die mehr der Sitation entspricht wie sie bei Krankheiten des Menschen auftritt.
  • Wie in der Literatur berichtet ist, erzeugt Lipid x selbst (40 bis 1000 µg/kg) keine ausgeprägte Krankheit oder Fieber, nur einen Zeitraum mit vorübergehender Lungenhypertension und leichte Kurzatmigkeit, die nach 30 Minuten abklingt. Ungefähr 30 Schafe wurden von Burhop im Hinblick auf Lipid-X-Toxizität untersucht.
  • Im Gegensatz zu Lipid X, bewirkt eine einzige Injektion von LPS (10 bis 20 µg/kg) eine ernste Lungenhypertension und nach 15 bis 30 Minuten beginnt ein mit LPS behandeltes Tier zu zittern, hustet und legt sich hin. Die Symptome werden während der nächsten Stunden stärker und sind von Fieber begleitet. Etwa die Hälfte der Tiere sterben in 24 Stunden.
  • Im Hinblick auf den teilweisen Schutz, der von Lipid X gegen LPS-induzierte Sterblichkeit bei Mäusen erreicht wird, wurde die Möglichkeit eines solchen Schutzes auch bei Schafen untersucht. Die Ergebnisse sind in Tabelle III zusammengefaßt. Das Schafsystem hat den großen Vorteil, daß es die Verabreichung viel größerer Lipid-X-Dosen im Verhältnis zu LPS erlaubt. Für das Überleben ist das Verhältnis von Lipid X zum Endotoxin kritisch. Wie in Tabelle III gezeigt ist, überlebten alle Schafe, die 100 bis 200 µg/kg Lipid X während der Vorbehandlungsphase erhielten, den nachfolgenden LPS-Angriff. Es ist offensichtlich, daß ein 5- bis 10facher Überschuß an Lipid X (auf Gewicht bezogen) zu LPS erforderlich ist, um ein Überleben zu sichern. (Wegen der inhärenten LPS-Resistenz bei Mäusen, ihrem geringen Körpervolumen und der begrenzten Löslichkeit von Lipid X in Wasser ist es unmöglich, einen 5- bis 10fachen Überschuß an Lipid X bezogen auf LPS im Mäusesystem zu erreichen).
  • Außer der Rettung der Schafe vor den tödlichen Auswirkungen des LPS, lindert die Vorbehandlung mit Lipid X auch einige der schweren klinischen Symptome darunter Kurzatmigkeit, Schwäche, Durchfall usw. Lipid X verhindert jedoch nicht vollständig die Lungenhypertension oder Fieber, die durch LPS ausgelöst werden.
  • Frühere Arbeiten über die letale Endotoxizität von LPS zeigten, daß nur eine begrenzte Verhütung der Komplikationen der Injektion dieses Materials durch die Verabreichung von Glucocortikoiden, Protstaglandinen, Naloxon, blutdrucksteigernden Mitteln, Flüssigkeitsersatztherapie oder Anti-LPS-Antikörper erreicht werden konnte. Außerdem hängen alle bekannten Therapien gegen die Letalität von LPS davon ab, daß sie vor oder sehr kurze Zeit nach der Verabreichung von LPS gegeben werden. Bei der Maus scheint Lipid X jedoch die letale Endotoxizität selbst dann zu verhindern, wenn es 6 Stunden nach dem Lipopolysaccharid gegeben wird.
  • Der von Lipid X erreichte akute Schutz kann eine gewisse Beziehung zu der biologischen LPS-Toleranz haben, die in der klinischen Literatur beschrieben ist. Ein Lipid-X-induzierter Schutz gegen LPS ist jedoch unmittelbar und klingt nach einigen Stunden ab, während die klassische Toleranz mehrere Tage nicht erscheint und teilweise durch Antikörper vermittelt sein kann.
  • Die Erfindung ist nützlich zum Lindern pathologischer Zustände, die durch viele der endotoxininduzierten Krankheiten wie sie in Tabelle I aufgelistet sind, hervorgerufen werden. Dies ist ein äußerst wichtiger therapeutischer Aspekt, da die Zeichen und Symptome einer Krankheit nicht immer auftreten müssen, bevor eine Therapie eingeleitet wird. Obwohl der Mechanismus (die Mechanismen), wodurch schützende Verbindungen eine durch LPS induzierbare GTPase-Aktivität inhibieren, im Assay unerkannt bleibt, passen die Daten am besten für Stoffe, die einen Signalübertragungsweg unterbrechen, bei dem Purinrezeptoren beteiligt sind, die mit einem auf Endotoxin reagierenden G-Protein verknüpft sind (d. h. GTPase), was letztlich zu einer Freisetzung von TNF durch die Makrophagen führt.
  • Die als inhibierend für die GTPase-Aktivität identifizierten Verbindungen und ihre verschiedenen modifizierten Derivate können auf intravenösem, intraperitonealem oder intramuskulärem Wege in den Kreislauf eines Tiers eingeführt werden, um einen Zustand relativer Resistenz gegen die schädlichen Wirkungen von Lipopolysaccharid zu induzieren. Wenn sie auf diese Art angewendet werden, können die Verbindungen in Form parenteraler Lösungen verabreicht werden, die ausgewählte Schutzverbindung in einer sterilen Flüssigkeit enthalten, die für intravenöse oder eine andere Verabreichung geeignet ist. Der exakte Weg, die Dosis und Verabreichungszeit der aktiven Verbindung schwankt je nach Größe und Gewicht des Tiers und der Art und dem gewünschten Maß an Schutz. Im allgemeinen ist die Dosis jedoch ähnlich der für Lipid X und proportional zur Fähigkeit der Verbindung, GTPase im Vergleich zu Lipid X zu inhibieren. Tabelle I Endotoxämien bei Haustieren und Nutztieren und anderen pathophysiologischen Gruppen mit hoher Wahrscheinlichkeit eines Schutzes oder einer Behandlung durch Verabreichung von Verbindungen, die GTPase inhibieren sind folgende: (Forts. Tabelle I) Tabelle II Krankheiten des Menschen mit hoher Wahrscheinlichkeit eines Schutzes oder einer Behandlung durch Verabreichung von Verbindungen, die GTPase inhibieren sind folgende: Tabelle III Schutz von Schafen gegen die tödlichen Wirkungen von intravenösem Lipopolysaccharid
  • a) Verabreicht 1 Stunde vor dem Endotoxin
  • b) Verabreicht 15 min vor dem Endotoxin Tabelle IV Weitere Anwendungen für Purinorezeptorinhibitoren außer Endotoxin:

Claims (7)

1. Verwendung einer Verbindung, die durch Lipopolysaccharid induzierte (LPS-induzierte) GTPase inhibiert, unter Ausschluß von Lipid X, zur Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung zur Verhütung der schädlichen Auswirkungen von Endotoxin in einem Säuger.
2. Verwendung von 2-Methylthio-ATP zur Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung zur Verhütung der schädlichen Auswirkungen von Endotoxin in einem Säuger.
3. Verwendung einer Verbindung, die LPS-induzierte GTPase inhibiert, unter Ausschluß von Lipid X, zur Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung zur Verhütung der schädlichen Auswirkungen von Endotoxinschockmediatoren in einem Säuger.
4. Verwendung von 2-Methylthio-ATP zur Herstellung einer pharmazeutischen Zusammensetzung zur Verhütung der schädlichen Auswirkungen von Endotoxinschockmediatoren in einem Säuger.
5. Verwendung nach Anspruch 3 oder Anspruch 4, worin der Endotoxinschockmediator der Tumornekrosefaktor (TNF) ist.
6. Assay zur Identifizierung von Verbindungen, die Säuger vor den toxischen Effekten von gramnegativem Endotoxin schützen, das umfaßt Messen der Fähigkeit dieser Verbindungen, LPS-induzierte GTPase zu inhibieren, die ein Maß für ihre Nützlichkeit zum Schutz von Säugern ist.
7. Assay zur Identifizierung, ob eine Testverbindung Säuger vor den toxischen Effekten von gramnegativem Endotoxin schützt, das umfaßt Zugeben einer Testverbindung zu einem Reaktionspuffer, der HEPES (pH 7,4), ATP oder ADP, LPS, Makrophagenmembranen und &gamma;-³²P-GTP enthält, Inkubieren des Reaktionspuffers ungefähr 15 bis 30 Minuten lang bei 30 ºC oder 37 ºC und dann Messen des Inhibierungsgrads der LPS-induzierten GTPase-Inhibierung durch Messen der Menge an freigesetztem &gamma;-³²Pi.
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Families Citing this family (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5620676A (en) * 1994-03-08 1997-04-15 The United States Of America As Represented By The Department Of Health And Human Services Biologically active ATP analogs
EP0721783B1 (de) * 1994-06-07 2005-03-16 Toray Industries, Inc. Vorbeugungs- und heilmittel für erkrankungen, die durch fibrin- oder thrombusbildung hervorgerufen werden
US5550132A (en) * 1994-06-22 1996-08-27 University Of North Carolina Hydroxyalkylammonium-pyrimidines or purines and nucleoside derivatives, useful as inhibitors of inflammatory cytokines

Family Cites Families (3)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US3752805A (en) * 1969-06-05 1973-08-14 Univ Sydney 2-loweralkylthioadenosines
JPS497414A (de) * 1972-05-24 1974-01-23
US4918061A (en) * 1983-05-06 1990-04-17 Wisconsin Alumni Research Foundation Method of preventing diseases caused by gram-negative endotoxin in mammals

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