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MXPA06005547A - Composiciones farmaceuticas para el tratamiento de disfuncion, enfermedad o trastorno renal, en particular, en pacientes diabeticos. - Google Patents

Composiciones farmaceuticas para el tratamiento de disfuncion, enfermedad o trastorno renal, en particular, en pacientes diabeticos.

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Publication number
MXPA06005547A
MXPA06005547A MXPA06005547A MXPA06005547A MXPA06005547A MX PA06005547 A MXPA06005547 A MX PA06005547A MX PA06005547 A MXPA06005547 A MX PA06005547A MX PA06005547 A MXPA06005547 A MX PA06005547A MX PA06005547 A MXPA06005547 A MX PA06005547A
Authority
MX
Mexico
Prior art keywords
group
patients
treatment
disease
formula
Prior art date
Application number
MXPA06005547A
Other languages
English (en)
Inventor
Berthold Hocher
Original Assignee
Solvay Pharm Gmbh
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Solvay Pharm Gmbh filed Critical Solvay Pharm Gmbh
Publication of MXPA06005547A publication Critical patent/MXPA06005547A/es

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Abstract

La presente invencion se refiere a un nuevo uso de los derivados del acido benzazepin-N-acetico que contienen un grupo oxo en la posicion a del atomo de nitrogeno y estan sustituidos en la posicion 3 por un radical 1-(carboxialquil)ciclopentilcarbonilamino, y/o de sus sales y esteres biolabiles, y/o de sus solvatos fisiologicamente aceptables, en mamiferos superiores y particularmente en seres humanos, preferiblemente pacientes humanos que tienen diabetes, y a la produccion de composiciones y productos farmaceuticos, adecuados para el nuevo tratamiento. La invencion particularmente se refiere al tratamiento y/o la profilaxis de disfuncion enfermedad o trastorno renal, preferiblemente en pacientes diabeticos, pero en un sentido mas amplio tambien en pacientes con el sindrome X o en particular en pacientes con una disfuncion, enfermedad y/o trastorno renal, cuyos pacientes son ademas hipertensos, obesos, hiperglucemicos y/o tienen trastorno metabolico.

Description

COMPOSICIONES FARMACÉUTICAS PARA EL TRATAMIENTO DE DISFUNCIÓN, ENFERMEDAD O TRASTORNO RENAL, EN PARTICULAR, EN PACIENTES DIABÉTICOS DESCRIPCIÓN La presente invención se refiere a un uso nuevo de derivados del ácido benzazepin-N-acético que contienen un grupo oxo en la posición a del átomo de nitrógeno y están sustituidos erí la posición 3 por un radical 1- (carboxialquil) ciclopentilcarbonilamino, y/o de sus sales y esteres biolábiles, y/o de sus solvatos fisiológicamente aceptables en mamíferos superiores y particularmente en seres humanos, preferiblemente pacientes humanos que tienen diabetes, y a la producción de composiciones farmacéuticas y productos adecuados para el nuevo tratamiento. Los derivados del ácido benzazepin-N-acético que contienen un grupo oxo en la posición a del átomo de nitrógeno y están sustituidos en la posición 3 por un radical 1- (carboxialquil) ciclopentil-carbonilamino, y sus sales y esteres biolábiles están bajo el alcance de la protección de los derivados de benzazepina, benzoxazepina y ácido benzotiazepin-N-acético que contienen un grupo oxo en la posición del átomo de nitrógeno y están sustituidos en la posición 3 por un radical 1- (carboxialquil) ciclopentilcarbonilamino y tienen efectos inhibitorios de NEP en el corazón, como se describe en la solicitud de patente alemana DE 195 10 566 (documento de los- Estados Unidos US 5,677,297 o documento EP 0 733 642).' Los compuestos del ácido benzazepin-N-acético usados en el - contexto de la presente invención pueden ser producidos por los métodos descritos en el documento DE 195 10 566 (documento de los Estados Unidos US 5,677,297 o documento EP 0 733 642) . Además, la causa de la hipertensión que se trate puede tener una amplia variedad de orígenes. Además de la hipertensión esencial (hipertensión primaria) , hay también formas de hipertensión secundaria que pueden ocurrir como consecuencia de varias enfermedades no cardiacas, que también pueden ser tratadas con los derivados del ácido benzazepin-N-acético anteriormente mencionados como se describe, por ejemplo, en el documento de los Estados Unidos US 6,482,820 (documento WO 00/48601 o documento EP 1154777) . La descripción de la patente de los Estados Unidos US 5,783,573 también se refiere a derivados del ácido benzazepin-N-acético, que contienen un grupo oxo en la posición a del átomo de nitrógeno y están sustituidos en la posición 3 por un radical 1- (carboxialquil) ciclopentilcarbonilamino, por ejemplo, se hace una referencia al uso de dichos compuestos en la mejora de la circulación de la sangre gastrointestinal (flujo de sangre mesentérico) . El flujo de sangre gastrointestinal reducido puede" ser causado por muchos motivos diferentes, por ejemplo,' una mayor resistencia vascular de los vasos sanguíneos que suministran la región gastrointestinal o a cambios patológicos de la función vascular que pueden estar relacionados con la diabetes y/o enfermedades cardiacas tales como cardiomiopatia hipertensiva. Además, en el estado de la técnica, la inhibición combinada de endopeptidasa neutra con la enzima convertidora de angiotensina o la enzima convertidora de endotelina en la diabetes experimental ha sido descrita por Tikkanen I. et al . ( Journal of Hypertension, 2002, 20: 707-714) , sin embargo los efectos descritos en relación con la diabetes en el modelo de rata diabética inducida por estreptozotocina usado en Sprague-Dawley parecen ser secundarios respecto a la reducción de la tensión arterial por los compuestos administrados por Tikkanen I. et al. El objeto de la invención es desarrollar nuevas composiciones farmacéuticas para el tratamiento de pacientes, en particular, para pacientes sujetos a condiciones diabéticas, particularmente para el tratamiento de ciertas complicaciones renales serias de la diabetes. El objeto de la invención se refiere preferiblemente al desarrollo de nuevas composiciones farmacéuticas para el tratamiento y/o la profilaxis de aquellas formas de complicaciones diabéticas que están relacionadas con la función del riñon que puede- ser perjudicado como consecuencia de la enfermedad diabética. Por lo tanto, un objetivo más preferido de la invención es mejorar la función del riñon en pacientes diabéticos o proporcionar un tratamiento y/o la profilaxis relacionada con enfermedades, por ejemplo, renales que ocurren en el contexto o como una complicación de la diabetes. De acuerdo con los compuestos de la invención de la fórmula general I: en la que: R1 significa un grupo fenil-alquilo-inferior que puede estar sustituido opcionalmente en el anillo de fenilo por alquilo inferior, alcoxi inferior o halógeno, o por un grupo naftil-alquilo-inferior, R2 significa hidrógeno o un grupo que forma un éster biolábil, y R3 significa hidrógeno o un grupo que forma un grupo biolábil, y/o de una sal fisiológicamente aceptable de los ácidos de la fórmula I, y/o su1 solvato fisiológicamente aceptable, son usados para la fabricación de una composición farmacéutica para el tratamiento y/o la profilaxis de disfunción, enfermedad y/o trastorno renal en un mamífero superior o paciente humano, y preferiblemente en un paciente .diabético. Cuando los sustituyentes en los compuestos de la fórmula I son o contienen grupos alquilo inferior o alcoxi, éstos pueden ser de cadena lineal o ramificada y pueden contener, en particular, de 1 a 4, preferiblemente de 1 a 2, átomos de carbono y son preferiblemente metilo o metoxi. Cuando los sustituyentes contienen halógeno, particularmente adecuados son flúor, cloro o bromo, preferiblemente flúor o cloro. En el radical R1 la cadena de alquileno inferior puede contener de 1 a 4, preferiblemente de 1 a 2, átomos de carbono. R1 en particular es un grupo fenetilo opcionalmente sustituido que puede estar sustituido opcionalmente una o varias veces por halógeno, alcoxi inferior o alquilo inferior, o es un grupo naftiletilo. Los compuestos de la fórmula I son opcionalmente derivados del ácido dicarboxilico esterificado. Dependiendo del modo de administración, los monoésteres biolábiles, particularmente son preferidos los compuestos en los que R es un grupo que forma un éster biolábil y R3 es hidrógeno, o ácidos dicarboxilicos, siendo los últimos particularmente adecuados para la administración i.v. Grupos R2 y R3 adecuados que forman esteres biolábiles son grupos alquilo inferior, fenilo o grupos fenil-alquilo-inferior que opcionalmente están sustituidos en el anillo _de fenilo por alquilo inferior o por una cadena de alquileno inferior unida a dos átomos de carbono adyacentes, grupos dioxolanilmetilo que opcionalmente están sustituidos en el anillo de dioxolano por alquilo inferior, o grupos C2-C6-alcanoiloximetilo opcionalmente sustituidos en el grupo oximetilo por alquilo inferior. Cuando el grupo R2 o R3 que forma un éster biolábil es alquilo inferior, éste puede ser un grupo alquilo preferiblemente no ramificado con de 1 a 4, preferiblemente 2, átomos de carbono. Cuando el grupo que forma un éster biolábil es un grupo fenil-alquilo-inferior opcionalmente sustituido, su cadena de alquileno puede contener de 1 a 3, preferiblemente 1, átomos de carbono. Cuando el anillo de fenilo está sustituido por una cadena de alquileno inferior, ésta puede contener de 3 a 4, particularmente 3, átomos de carbono. Fenilo, bencilo o indanilo son particularmente adecuados como sustituyentes R2 y/o R3 que contienen fenilo. Cuando R2 y/o R3 son un grupo alcanoiloximetilo opcionalmente sustituido, su grupo alcanoiloxi puede contener de 2 a 6, preferiblemente de 3 a 5, átomos de carbono y preferiblemente es ramificado y puede ser, por ejemplo, un radical de pivaloiloximetilo (= radical ter-butilcarbonil-oximetilo) . Las sales fisiológicamente aceptables, adecuadas de ácidos dicarboxilicos o monoésteres de la fórmula I incluyen sus sales de metal alcalino, metal alcalino-térreo o amonio, por ejemplo sales de sodio o calcio o sales con aminas orgánicas neutras farmacológica y fisiológicamente aceptables, tales como, por ejemplo, - dietilamina o ter-butilamina. Los compuestos de la fórmula I contienen dos átomos quirales de carbono, a saber, el átomo de carbono que está en la posición 3 de la estructura del anillo y que lleva la cadena lateral de amida, y el átomo de carbono de la cadena lateral de amida que lleva al radical R1. Los compuestos, por lo tanto, pueden existir en varias formas estereoisómeras, ópticamente activas o como un racemato. De acuerdo con la presente invención, pueden usarse tanto las mezclas racémicas como los compuestos isoméricamente puros de la fórmula I. Se ha encontrado sorprendentemente ahora que el grupo de compuestos de la fórmula I usados de acuerdo con la invención -además de su efecto de reducción de la tensión arterial en seres humanos y mamíferos superiores- también pueden ser usados para el tratamiento y/o la profilaxis de enfermedades, trastornos o disfunciones renales, en particular, en pacientes sujetos a condiciones diabéticas. Estos pacientes a menudo muestran complicaciones renales, por ejemplo, tal como una función inadecuada o perjudicada del riñon. Una complicación renal muy seria conocida en el contexto de la diabetes es la denominada nefropatia diabética. El daño de la función del riñon puede causar un aumento indeseado de secreción de proteinuria y/o albúmina, que es un signo claro de una complicación renal patológica. Por lo tanto, los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos, y sus esteres biolábiles o solvatos son adecuados no sólo para el tratamiento de cualquier forma de hipertensión, por ejemplo, para el tratamiento de hipertensión esencial o primaria y ciertas formas de hipertensión secundaria que pueden tener una amplia variedad de orígenes, sino que de acuerdo con los descubrimientos de la presente invención también para el tratamiento y/o la profilaxis de enfermedades, trastornos o disfunciones renales, en particular, para el tratamiento y/o la profilaxis en pacientes sujetos a condiciones diabéticas. Preferiblemente, los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles y/o solvatos, son adecuados para el tratamiento y/o la profilaxis de las complicaciones renales de la diabetes. Más preferiblemente,' los compuestos de la fórmula I, incluyendo sus sales de ácidos y sus esteres biolábiles, son ventajosamente adecuados para el tratamiento y/o la profilaxis de condiciones nefropáticas, por ejemplo, de nefropatía diabética. El hallazgo de la invención es bastante sorprendente, porque los resultados experimentales mostrados y evaluados a continuación conducen a la conclusión de que los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles exhiben sus propiedades nefroprotectoras completamente independiente de su tensión arterial, regulando propiedades que ya se conocen en el estado de la técnica. Esto implica que el efecto benéfico no se refiere a las propiedades antihipertensoras, sino que está sujeto a un mecanismo de acción por si mismo. Sin embargo, los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles permiten por sus propiedades sorprendentes farmacológicas, un tratamiento paralelo de la hipertensión y nefroprotección por los efectos benéficos sobre la función de riñon. En consecuencia, en una modalidad de la invención los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles y/o solvatos son usados para el tratamiento y/o la profilaxis de una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal que es una nefropatia, preferiblemente una nefropatia en pacientes diabéticos (nefropatia diabética) . Por ejemplo, el tratamiento y/o la profilaxis en este aspecto de la invención están dirigidos al tratamiento y/o la profilaxis de la excreción de proteinuria y/o albúmina urinaria y/o cicatrización renal. Puede haber también una asociación con mayores riesgos cardiovasculares. Asi, de acuerdo con la invención es también benéfico usar los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles y/o solvatos, en el tratamiento y/o la profilaxis de dicha disfunción, enfermedad y/o trastorno renal en mamíferos superiores o pacientes humanos que muestren mayores riesgos cardiovasculares, por ejemplo, en pacientes con síndrome X. Preferiblemente, la invención puede ser benéfica para el tratamiento y/o la profilaxis de pacientes con una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal, cuyos pacientes son además hipertensos, obesos, hiperglucémicos y/o tienen un trastorno metabólico. El término diabetes significa por lo general diabetes mellitus, la denominada enfermedad diabética. Además de otras, por ejemplo, formas secundarias de la diabetes que pueden darse como efectos de otras enfermedades primarias, se "distinguen dos grupos principales de trastornos del' metabolismo de los carbohidratos, es decir, la diabetes tipo I debido a la deficiencia de insulina y la diabetes tipo II debido a una menor eficacia de la insulina, dependiendo del curso de la enfermedad del. tipo afectado, entre otros factores. La diabetes es además una enfermedad crónica con una variedad de manifestaciones patológicas y está acompañada, por ejemplo, por trastornos del metabolismo de los lipidos, la circulación y el metabolismo de la glucosa. Los síntomas típicos de esta enfermedad incluyen una glucemia elevada (hiperglucemia) , la excreción de azúcar en la orina (glucosuria) , tendencia a infecciones y prurito. La diabetes tiende a ser un trastorno progresivo y en muchos casos también está acompañado por diversas complicaciones. Las complicaciones conocidas incluyen, por ejemplo, enfermedades neurológicas y vasculares. La administración de los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles y/o solvatos para el tratamiento y/o la profilaxis de una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal es también benéfica para pacientes que tienen, además de dicha disfunción, enfermedad y/o trastorno renal, también hiperglucemia y/o un trastorno metabólico, por ejemplo, esta administración es también adecuada para pacientes que tienen además trastornos del metabolismo de glucosa de origen variable que -están asociados con la hiperglucemia, por ejemplo, la presencia de valores de glucosa elevados en el plasma como consecuencia de una mayor liberación de glucosa y/o una disminución de la utilización de glucosa metabólica, lo que puede estar relacionado con una mayor tensión arterial, resistencia a la insulina, intolerancia a la glucosa, diabetes tipo II y/u obesidad. La administración de los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles y/o solvatos para el tratamiento y/o la profilaxis de una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal es también benéfica para pacientes que muestren además el síndrome X. El Síndrome X es, en particular, un conjunto de múltiples anomalías, que se sabe ó se asume raramente que estén causalmente combinadas. En un sentido más amplio, los pacientes con síndrome X por lo general muestran signos similares de disfunción, enfermedad o trastorno, por ejemplo, un conjunto sintomático principalmente idéntico o síntomas de una enfermedad manifiesta con una historia médica de una variedad desconocida, ambigua o enorme de causas. En particular, el síndrome X es el término clínico para la combinación de síntomas que comprenden resistencia a la insulina, intolerancia a la glucosa, hiperinsulinemia, mayores niveles de triglicéridos VLDL, menor colesterol HDL e hipertensión . La administración de los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles y/o solvatos para el tratamiento y/o la profilaxis de una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal es también benéfica para pacientes que son además hipertensos. La hipertensión (tensión arterial alta) significa un aumento de la tensión arterial más allá del nivel ' normal, que principalmente se hace evidente como hipertensión arterial. Teniendo en cuenta la etiología de la hipertensión, se hace distinción entre dos formas básicas, a saber, por un lado la hipertensión esencial o primaria y por otro las formas de hipertensión secundaria. Por lo general, la hipertensión esencial está causada por una mayor resistencia del flujo que es el resultado al principio de un estrechamiento puramente funcional, más tarde orgánico, de la circulación arterial. La hipertensión secundaria o sintomática, a la inversa, es una hipertensión relacionada con el órgano, es decir provocada por la enfermedad de un órgano, que puede tomar la forma de hipertensión endocrina, renal, pulmonar o cardiovascular, por ejemplo. Las enfermedades causalmente responsables de la hipertensión secundaria pueden ser de naturaleza diversa, por ejemplo enfermedades de las vias respiratorias, crónicas obstructivas o asma crónica. La circulación normal de la sangre en los pulmones de una persona adulta ocurre a una presión inferior y con una resistencia baja. Sin embargo, la hipoxia crónica preexistente, como puede ocurrir, por ejemplo," en enfermedades respiratorias crónicas obstructivas, conduce a una hipertensión arterial pulmonar y a una remodelación de arteriolas pulmonares (un mayor crecimiento de células del músculo vascular) y del ventrículo derecho (un mayor crecimiento de células miocardiales) . La administración de los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles y/o solvatos para el tratamiento y/o la profilaxis de una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal es también benéfica para pacientes que son obesos. Se conoce la obesidad como un aumento general del tejido graso causado por un equilibrio de energía positivo. La obesidad es, en particular, un síntoma de una enfermedad metabólica. Para el tratamiento y/o la profilaxis de acuerdo con la invención, los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de ácidos y sus esteres biolábiles en composiciones' farmacéuticas convencionales, pueden ser administrados por vía oral, intravenosa o transdérmica. Los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de ácidos y sus esteres biolábiles, o sus solvatos en una cantidad de protección renal eficaz, junto con adyuvantes farmacéuticos y/o vehículos convencionales, pueden estar contenidos en composiciones farmacéuticas sólidas o liquidas. Los ejemplos de preparaciones sólidas incluyen preparaciones oralmente administradas tales como comprimidos, comprimidos revestidos, cápsulas, polvo o granulos, o también supositorios o parches (sistemas de tratamiento transdérmicos) . Estas preparaciones sólidas pueden contener a vehículos inorgánicos y/u orgánicos farmacéuticamente convencionales, por ejemplo, lactosa, talco o almidón, asi como adyuvantes farmacéuticamente convencionales, por ejemplo, agentes lubricantes o desintegradores de comprimido. Las preparaciones liquidas tales como soluciones, suspensiones o emulsiones de los ingredientes activos pueden contener diluyentes convencionales tales como agua, aceites y/o agentes de suspensión tales como polietilenglicoles y agentes similares. También pueden ser añadidos otros adyuvantes, tales como, por ejemplo, conservadores, correctores del gusto y aditivos similares.
Los ingredientes activos pueden ser mezclados y formulados con adyuvantes farmacéuticos y/o vehículos de una manera conocida. Para la. preparación de formas farmacéuticas sólidas, los ingredientes activos, por ejemplo, pueden ser mezclados con adyuvantes y/o vehículos de una manera convencional y ser granulados en húmedo o en seco. -Los granulos o el .polvo -pueden rellenar directamente cápsulas o comprimidos para formar núcleos de comprimido de una manera convencional. Estos pueden ser revestidos opcionalmente de una manera conocida. Las composiciones liquidas pueden ser obtenidas en forma de soluciones o suspensiones disolviendo o dispersando los ingredientes activos y opcionalmente otros adyuvantes en un vehículo líquido adecuado. Por lo tanto, en una modalidad la invención también pertenece a una composición farmacéutica que comprende una cantidad terapéuticamente eficaz de al menos un compuesto de la fórmula I como se define anteriormente de acuerdo con la presente invención, y/o de al menos una sal fisiológicamente aceptable de un ácido de la fórmula I, y/o de al menos uno de sus solvatos fisiológicamente aceptables, cuya cantidad es terapéuticamente eficaz para el tratamiento y/o la profilaxis de una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal en un mamífero superior o un paciente humano, y preferiblemente en un paciente diabético, y que comprende además al menos un excipiente farmacéuticamente aceptable o yehículo, y opcionalmente otras sustancias auxiliares y/o adyuvantes farmacéuticos. Dichas composiciones farmacéuticas para el tratamiento y/o la profilaxis de una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal en un mamífero superior o un paciente humano, y preferiblemente en un paciente diabético, pueden prepararse de acuerdo con la presente invención por un procedimiento en el que una cantidad terapéuticamente eficaz de al menos un compuesto de la fórmula I como se define anteriormente de acuerdo con la presente invención, y/o de al menos una sal fisiológicamente aceptable de un ácido de la fórmula I, y/o de al menos uno de sus solvatos fisiológicamente aceptables, es convertido junto con al menos un excipiente farmacéuticamente aceptable o vehículo, y opcionalmente otros agentes farmacéuticos auxiliares y/o adyuvantes, en una forma farmacéutica que es adecuada. En una modalidad más, la invención también pertenece a un producto farmacéutico y/o paquete que contiene como medicamento una composición farmacéutica de una cantidad terapéuticamente eficaz de al menos un compuesto de la fórmula general I como se define anteriormente de acuerdo con la presente invención, y/o al menos una sal por adición de ácido fisiológicamente aceptable de un ácido de la "fórmula I, y/o de al menos uno de sus solvatos fisiológicamente aceptables, y además que contiene una etiqueta, prospecto y/o inserto de paquete que indica lo que dicho compuesto de la fórmula general I, dicha sal por adición de ácido fisiológicamente aceptable de un ácido de la fórmula I y/o su dicho solvato fisiológicamente aceptable, puede ser administrado para el tratamiento y/o..la profilaxis de una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal en un mamífero superior o paciente' humano, y preferiblemente en un paciente diabético. Finalmente, . en aún otra modalidad más la invención también pertenece a un método de tratamiento y/o de profilaxis de disfunción, enfermedad y/o trastorno renal en un mamífero superior o un paciente humano, y preferiblemente en pacientes diabéticos, en el que una formulación farmacéutica que comprende una cantidad terapéuticamente eficaz de al menos un compuesto de 3,7-diazabiciclo [3, 3, 1] nonano como se define de acuerdo con la presente invención, y/o al menos una sal por adición de ácido fisiológicamente aceptable y/o de al menos uno de sus solvatos fisiológicamente aceptables, es administrada a dicho mamífero superior o paciente humano. En consecuencia, en esta modalidad de la invención los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles y/o solvatos son usados para un método de tratamiento y/o la profilaxis de una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal que es una nefropatia, preferiblemente una nefropatía en pacientes diabéticos (nefropatía diabética) . Por ejemplo, en este aspecto la invención preferiblemente se refiere al tratamiento y/o la profilaxis de la excreción de proteinuria y/o albúmina urinaria y/o cicatrización renal. En un aspecto más de la invención, la disfunción, enfermedad y/o trastorno renal también puede estar asociada a mayores riesgos cardiovasculares en ciertos pacientes. Así, de acuerdo con la invención es también benéfico usar los compuestos de la fórmula I y sus sales fisiológicamente aceptables de los ácidos y sus esteres biolábiles y/o solvatos, en el tratamiento y/o la profilaxis de dicha disfunción, enfermedad y/o trastorno renal en mamíferos superiores o pacientes humanos que muestren mayores riesgos cardiovasculares, por ejemplo, en pacientes con el síndrome X. Preferiblemente, la invención puede ser benéfica para el tratamiento y/o la profilaxis de pacientes con una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal, cuyos pacientes son además hipertensos, obesos, hiperglucémicos y/o tienen un trastorno metabólico. El efecto nefroprotector, en particular los efectos benéficos en nefropatía diabética, de los compuestos de la fórmula I de acuerdo con la invención pueden ser demostrados en ensayos farmacológico in vivo en modelos de animal, por ejemplo midiendo el efecto de una sustancia de ' ensayo en relación con indicadores farmacológicos adecuados para aquel objetivo, por ejemplo, midiendo proteinuria y/o albuminuria: DESCRIPCIÓN DE LOS MÉTODOS DE ENSAYO Y RESULTADOS En particular, de acuerdo con la presente invención, fue encontrado en un modelo animal, como se describe además debajo más detalladamente, que la inhibición tanto de endopeptidasa neutra como de la enzima convertidora de endotelina reduce la excreción de proteinuria y albúmina urinaria en ratas diabéticas independiente a la tensión arterial. La nefropatía diabética es una complicación seria de la diabetes y está asociada con un pronóstico pobre y deteriora la enfermedad renal en su etapa final. La mayor excreción urinaria de proteina y albúmina son marcadores clínicos iniciales para la enfermedad diabética renal y el mayor riesgo de enfermedad cardiovascular. La diabetes causa la activación del sistema de endotelina renal que induce a la cicatrización renal. Como un ejemplo, el compuesto de la fórmula I con el nombre químico de ácido (3S, 2' R) -3-{l- [2' -(etoxicarbonil) -4' -fenilbutil] -ciclopentan-1-carbonilamino}-2,3, 4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l- acético es un inhibidor tanto de la enzima convertidora de endotelina (ECE) como de endopeptidasa neutra (NEP) e inhibe la formación de endotelina (ET) . En ratas con diabetes inducida con estreptozotocina, los efectos sobre la proteinuria de dicho compuesto de la fórmula I (30 mg/kg/dia, 18 semanas) fueron estudiados en comparación con grupos control, por ejemplo, comparando a un grupo tratado con vehículo y control no diabético. Se dieron los fármacos oralmente dentro del alimento. Inducción de la diabetes y diseño del estudio: Todos los experimentos fueron llevados a cabo conforme a directrices para el cuidado y el uso de animales de laboratorio. Se indujo la diabetes en ratas por una inyección individual venosa en la cola de estreptozotocina (60 mg/kg de peso corporal), sin tratamiento de insulina, como se ha descrito recientemente en Horcher et al . , "Renal endothelin system in diabetes: inhibition and endothelin-A antagonism. ", J. Cardiovasc . Pharmacol . 1998; 31: 492-495). Se confirmó la diabetes en ratas tratadas con estreptozotocina determinando las concentraciones de glucosa en suero. Sólo fueron incluidas aquellas ratas que tenían concentraciones de glucosa en plasma de > 15 mmol/1 (ratas hiperglucémicas, ratas diabéticas) . Tres grupos de ratas fueron investigados con n de 7 a 11 por grupo: 1) grupo de control de ratas no diabéticas; 2) grupo de control de ratas diabéticas, tratadas con vehículo; 3) grupo de ratas diabéticas tratadas: con el compuesto de ensayo de la fórmula I (ácido (3S, 2'R) -3-{l- [2 ' - (etoxicarbonil) -4' -fenilbutil] -ciclopentan-1-carbonilamino}-2, 3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético). , -30 mg/kq/dia durante 18 semanas. La concentración de proteina urinaria en la orina fue medida con un reactivo de complejo de molibdato rojo de pirogalol (equipo analítico de ensayo) en un analizador automatizado (por ejemplo Hitachi 717; véase también: Watanabe N, Kamei S, Ohkubo A, Yamanaka M, Ohsawa S, Makino K, Tokuda, K: "Urinary protein as measured with a pyrogallol red-molybdate complex reagent (analytic test kit) in an Hitachi 726 automated analyzer", Clin . Chem . 1986, 32: 1551-1554) . La excreción de albúmina urinaria fue determinada por un ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas. Fue diluida 10,000 y 600 veces albúmina antirrata de conejo, respectivamente. Fue usado como bloqueador, suero de conejo normal inactivado con calor. Las curvas estándar eran lineales entre 0.3 y 40 ng de albúmina por pozo. La adición de cantidades estándares conocidas de albúmina a la orina causó una recuperación del 97% de la albúmina añadida (véase también: Horcher et al . , Nephron 2001; 87: 161-169; "Effects of Endothelin Receptor Antagonists on the Progression of Diabetic Nephropathy") . 'La velocidad de filtración glomerular fue calculada por el despejo de creatinina endógena. Se observó que administrando un compuesto de la fórmula I como se define anteriormente, se mejora la velocidad de filtración glomerular total. ' - - El experimento realizado conforme a la presente invención en más de 18 semanas de tratamiento proporcionó los resultados siguientes que son detallados en la Tabla I, y las Figuras 1 y 2. En el contexto de la presente invención, los datos más importantes que se consideran son la tensión arterial media (BP; pletismografía en la cola) , la excreción de proteínas y albúmina (valores medios, desviaciones típicas) en la orina que fue recogida en jaulas metabólicas a las 24 horas, y el número (n) de animales en cada grupo en cuanto a los controles no diabéticos, controles tratados con vehículo diabético (= placebo) y el grupo tratado con el compuesto de ensayo. En la línea base, la glucosa en suero y la tensión arterial fueron similares en ambos grupos diabéticos. Comparado con el vehículo, el compuesto de ensayo de la fórmula I no tuvo ningún efecto sobre estos parámetros durante el período de tratamiento. Después de un tratamiento de 18 semanas, fueron medidas la excreción de proteína urinaria y albúmina. La excreción de proteina en el grupo tratado por el vehículo fue de aproximadamente 18 mg/24 horas, en el grupo que había recibido el compuesto de - la fórmula I aproximadamente 4.8 mg/24 horas (p = 0.03 versus vehículo) . La excreción de albúmina en el grupo del vehículo fue de aproximadamente 0.5 mg/24 horas, en el grupo del-- compuesto de la fórmula .1 aproximadamente 0.1-mg/24 horas, (p = 0.04). Comparadas con el vehículo, las concentraciones en plasma de ET-1, bigET-1 y angiotensina-II no se alteraron .por el compuesto de la fórmula I. Ningún efecto secundario fue observado con el tratamiento del compuesto de ensayo de la fórmula I . A partir de los experimentos puede ser concluido que el compuesto de ensayo de la fórmula I disminuye la excreción de proteina y de albúmina en ratas diabéticas independiente a la tensión arterial. A partir de los resultados puede ser concluido que los compuestos de la fórmula I proporcionan un efecto primario sobre la enfermedad órgano-terminal.
Tabla I: La inhibición tanto de endopeptidasa neutra como de la enzima convertidora de endotelina. reduce la excreción de proteinuria y albúmina urinaria en ratas diabéticas independiente a la tensión arterial. Datos de ensayo después de 18 semanas de tratamiento. En los tres grupos no fue observado ningún efecto principal sobre la tensión arterial durante el periodo de tratamiento.
Figura 1 : Excreción de proteína después de 12 semanas (figura 1 A) y 18 semanas (figura I B). Excreción de proteína después de tratamiento oral de 12 y 18 semanas de ratas diabéticas con 30 mg/kg/día de compuesto de ensayo; los valores son el promedio ± S.E.M. (error estándar de los promedios), n de 7 a 11 animales.
Figura 2: Excreción de albúmina después de 18 semanas. Excreción de albúmina después de tratamiento oral de 1 y 18 semanas de ratas diabéticas con 30 mg/kg/dia de compuesto de ensayo; los valores son el promedio ± S.E.M. (error estándar de los promedios), n de 7 a 11 animales.
Los datos experimentales muestran que en particular la proteinuria y también la albuminuria se reducen. Estos efectos significan que la administración de un compuesto de la fórmula I puede proporcionar efectos positivos en cuánto a la remodelación renal, por ejemplo, hay efectos positivos en el contenido de la matriz intersticial, lo que concuerda con la reducción de proteinuria y albuminuria. En particular, los compuestos administrados de acuerdo con la invención muestran efectos antifibróticos, - por- ejemplo, los -animales tratados muestran menos fibrosis. A partir de esto, . además de la investigación de la velocidad de filtración glomerular, la excreción de albúmina urinaria y proteína total, también las investigaciones histológicas, por ejemplo, el examen morfométrico de los riñones, se sustenta el efecto nefroprotector sorprendentemente positivo de los compuestos de la fórmula I como se define anteriormente de acuerdo con la presente invención. Asi, sorprendentemente el compuesto de la fórmula I como se define de acuerdo con la presente invención muestra sustanciales efectos protectores renales. Las investigaciones histológicas por lo general se realizan en ratas con diabetes inducida con estreptozotocina por la administración de un compuesto de ensayo, y luego analizando los efectos sobre la expresión de colágeno tipo I, III y IV intersticial y glomerular así como sobre la fibronectina y laminina por inmunohistoquímica cuantitativa utilizando un sistema de análisis de imagen automatizado. La deposición de matriz glomerular global se analiza después de la tinción PAS. Una descripción más detallada de la metodología general que puede ser empleada para investigaciones histológicas es proporcionada por B. Horcher, et al . en Nephron 2001; 87: 161-169 ("Effects of Endothelin Receptor Antagonists on the Progression of Diabetic Nephropathy") . - Los • efectos observados -de acuerdo con la presente invención son primarios, por ejemplo efectos directos, lo que significa que estos efectos son independientes de los efectos de reducción de la tensión arterial de los compuestos de la fórmula I como se define anteriormente de acuerdo con la presente invención. En particular, los resultados de los experimentos conforme a la presente invención muestran que los compuestos de la fórmula I administrados de acuerdo con la invención satisfacen benéficamente el tratamiento a largo plazo y/o la profilaxis. En vista de sus efectos nefroprotectores descritos anteriormente, los compuestos de la fórmula I y sus sales y esteres biolábiles, y/o solvatos son adecuados como composiciones farmacéuticas para mamíferos superiores y seres humanos para el tratamiento de una. disfunción, enfermedad y/o trastorno renal que es una nefropatia, preferiblemente una nefropatía en pacientes diabéticos (nefropatía diabética) , y/o' condiciones patológicas como se describe anteriormente más detalladamente. Los compuestos usados de acuerdo con la invención son particularmente adecuados para el tratamiento de aquellas formas de nefropatia diabética que pueden darse en asociación con riesgos cardiovasculares, por ejemplo, en pacientes con el síndrome X. Preferiblemente, los compuestos usados de acuerdo con la invención pueden ser benéficos para el tratamiento y/o la profilaxis de pacientes con una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal, cuyos pacientes son además hipertensos, obesos, hiperglucémicos y/o tienen un trastorno metabólico. Los compuestos usados de acuerdo con la invención ofrecen así un enfoque directo ventajoso para el tratamiento y/o la prevención de disfunción, enfermedad y/o trastorno renal, en particular, la nefropatía en pacientes diabéticos, en particular, por separado de la tensión arterial sistémica. Por esta razón, los ácidos dicarboxílicos de la fórmula I y sus sales son usados de manera apropiada en formas farmacéuticas para una administración parenteral, particularmente i.v., y los mono- o di-ésteres de la fórmula I se usan de manera apropiada en formas farmacéuticas administradas oralmente. Las dosis que se usan pueden diferenciarse entre individuos y varían naturalmente de acuerdo con la naturaleza de la condición que se trate, la sustancia usada y la forma de administración. Por ejemplo, las formulaciones parenterales generalmente contendrán sustancia menos activa que las preparaciones orales. Sin embargo, las formas farmacéuticas con un contenido de sustancia activa de 1 a 200 mg por dosis individual, son generalmente adecuadas para la administración a mamíferos superiores, particularmente seres humanos.. Los compuestos de la fórmula I, incluyendo sus sales de ácidos y sus esteres biolábiles, pueden ser administrados por esta razón en composiciones farmacéuticas tanto para liberación inmediata como también retrasada y/o controlada de la sustancia activa. Los ejemplos siguientes pretenden ilustrar la invención más detalladamente sin restringir su alcance de ningún modo. Los ejemplos siguientes 1 y 2 describen composiciones farmacéuticas de acuerdo con la invención, que contienen una sustancia activa de la fórmula I, y la producción de tales composiciones farmacéuticas . Los compuestos de la fórmula I usados de acuerdo con la invención pueden ser producidos con este propósito por los métodos descritos en la solicitud de patente alemana DE 195 10 566 antes citada. El ejemplo 3 cita las realizaciones preferidas para el uso de acuerdo con la invención.
Ejemplo 1 : Comprimidos que contienen ácido (3S, 2 ' R) -3-{ 1- [2 ' - (etoxicarbonil) -4 ' -fenilbutil] ciclopentan-1- carbonilamino}-2, 3, 4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético.
Fueron producidos los comprimidos con la composición siguiente por comprimido: Ácido (3S,2'R)-3-{l-[2*-(etoxicarbonil)-4'- 20 mg fenilbutil] ciclopentan-1-carbonilamino}- 2,3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético Almidón de maiz 60 mg Lactosa 135 mg Gelatina (como solución al 10 %) 6 mg La sustancia activa, el almidón de maiz y la lactosa fueron espesados con la solución de gelatina al 10%. La pasta fue pulverizada y los granulos resultantes fueron colocados sobre una hoja adecuada y secados a 45 °C. Los granulos secos fueron alimentados a través de una máquina aplastante y fueron mezclados con los adyuvantes siguientes en un mezclador: Talco 5 mg Estearato de magnesio 5 mg Almidón de maíz 9 mg y luego fueron comprimidos para formar los comprimidos de 240 mg.
Ejemplo 2 : La solución de inyección contenía ácido (3S,2'R)-3- [1- (2 ' -carboxi-4 ' -fenilbutil) ciclopentan-1-carbonilamino] -2,3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético.
Fue producida una solución de inyección con la composición siguiente por 5 mi: Ácido (3S,2'R)-3-[l-(2*-carboxi-4'- 10 mg fenilbutil) -ciclopentan-1-carbonilamino] - 2,3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético Na2HP04»7H20 43 . 24 mg - NaH2P04 »2H20 7 . 72 mg NaCl 30 . 0 mg agua purificada 4948.0 mg Los sólidos fueron disueltbs en agua, la solución fue esterilizada y rellena en ampollas en porciones de 5 mi.
Ejemplo 3: Las modalidades preferidas de la fórmula I para el uso de acuerdo con la invención para la producción de composiciones farmacéuticas para el tratamiento de la hipertensión, particularmente, para el tratamiento de las formas secundarias de hipertensión tal como la hipertensión, por ejemplo, pulmonar, son por ejemplo (incluyendo las sales de ácidos) : Éster terbutílico del ácido 3-{l-[2'- (etoxicarbonil) -4' -fenilbutil] ciclopentan-1-carbonilamino}-2,3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético. Ácido 3-{l-[2'-(etoxicarbonil)-4'-fenilbutil] ciclopentan-l-carbonilamino}-2, 3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-1-acético. Éster terbutilico del ácido (3S, 2 'R) -3-{ 1- [2' -etoxicarbonil) -4' -fenilbutil] ciclopentan-1-carbonilamino}-2,3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético. Ácido (3S, 2 ' R) -3- { 1- [ 2 ' - (etoxicarbonil) -4' -fenilbutil] ciclopentan-l-carbonilamino}-2, 3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético. Ácido (3S, 2 ' R) -3-{ 1- [ 2 ' - (carboxi-4' -fenilbutil] ciclopentan-l-carbonilami?o}-2, 3,4, 5-tetrahidro- 2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético. Éster terbutílico del ácido 3-{ 1- [2' - (ter-butoxicarbonil) -4' -fenilbutil] ciclopentan-1-carbonilamino}-2,3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético . Ácido 3- [1- ( 2 f -carboxi-4' -fenilbutil) ciclopentan- 1-carbonilamino] -2,3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-1-acético. . . . Éster bencílico del ácido 3-{ 1- [2 ' - (ter-butoxicarbonil) -4' -fenilbutil] ciclopentan-1-carbonilamino}-2,3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético . Éster bencílico del ácido 3- [1- (2' -carboxi-4' -fenilbutil ) ciclopentan-1-carbonilamino] -2,3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético. Éster bencílico del ácido 3-{ 1- [ 2 ' - (ter-butilcarboniloximetoxicarbonil) -4' -fenilbutil] ciclopentan-l-carbonilamino}-2, 3, 4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-1-acético . Ácido 3-{ 1- [2 ' - (pivaloiloximetoxicarbonil) -4' -fenilbutil] ciclopentan-l-carbonilamino}-2, 3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético.

Claims (7)

  1. REIVINDICACIONES Uso de un compuesto ,de la fórmula general I: en el que R1 significa un grupo fenil-alquilo-C?-C4 que puede estar sustituido opcionalmente en el anillo de fenilo por alquilo-C?-C4, alcoxi-C?-C4 o halógeno, o por un grupo naftil-alquilo-C?-C4; R2 significa hidrógeno o un grupo que forma un éster biolábil, y R3 significa hidrógeno o un grupo que forma un éster biolábil; y/o de una sal fisiológicamente aceptable de los ácidos de la fórmula I, y/o su solvato fisiológicamente aceptable para la fabricación de una composición farmacéutica para el tratamiento y/o la profilaxis de nefropatia que comprende la excreción de proteinuria, albúmina urinaria y/o cicatrización renal en un mamífero superior o paciente humano .
  2. 2. Uso de un compuesto de acuerdo con la reivindicación 1, en el que la nefropatia es de origen diabético.
  3. 3. Uso de un compuesto de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 2, en el que el tratamiento y/o la profilaxis de la nefrópatia es en mamíferos superiores o pacientes humanos que muestran mayores riesgos cardiovasculares, en particular, en pacientes con el síndrome X, y preferiblemente en pacientes con una disfunción, enfermedad y/o trastorno renal, cuyos pacientes son además hipertensos, obesos, hiperglucémicos y/o tienen un trastorno metabólico.
  4. 4. Uso de un compuesto de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 3, en el que R2 y/o R3 significan un grupo que forma un éster biolábil.
  5. 5. Uso de un compuesto de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 4, en el que el grupo que forma un éster biolábil es un grupo alquilo-C?-C4, o un grupo fenilo o fenil-alquilo-C?-C4, particularmente fenilo, bencilo o indanilo, que opcionalmente está sustituido en el anillo fenilo por alquilo-C?-C4 o por una cadena de alquileno-C?-C4 unida a dos átomos de carbono adyacentes, o un grupo dioxolanilmetilo, particularmente (2, 2-dimetil-l, 3-dioxolan-4-ll) metilo, que opcionalmente está sustituido en el anillo de dioxolano por alquilo-C?-C4, o un grupo alcarioiloximetilo-C2-C6 opcionalmente sustituido en el grupo oximetilo por alquilo-C?-C4.
  6. 6. Uso de un compuesto de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 5, en el que R2 es un grupo que forma un éster biolábil y R3 es hidrógeno.
  7. 7. Uso de un compuesto de acuerdo con la reivindicación 6, en l que se usa el ácido (3S, 2 ' R) -3-{l-[2 r - (etoxicarbonil) -4' -fenilbutil] -ciclopentan-1-carbonilamino}-2, 3,4, 5-tetrahidro-2-oxo-lH-l-benzazepin-l-acético o sus sales fisiológicamente aceptables.
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