[go: up one dir, main page]

MA45052A - Polynucléotides codant pour jagged1 pour le traitement du syndrome d'alagille - Google Patents

Polynucléotides codant pour jagged1 pour le traitement du syndrome d'alagille

Info

Publication number
MA45052A
MA45052A MA045052A MA45052A MA45052A MA 45052 A MA45052 A MA 45052A MA 045052 A MA045052 A MA 045052A MA 45052 A MA45052 A MA 45052A MA 45052 A MA45052 A MA 45052A
Authority
MA
Morocco
Prior art keywords
alagillus
jagged1
syndrome
treatment
polynucleotides coding
Prior art date
Application number
MA045052A
Other languages
English (en)
Inventor
Ding An
Kerry Benenato
Stephen Hoge
Ellalahewage Sathyajith Kumarasinghe
Paolo Martini
Iain Mcfadyen
Vladimir Presnyak
Original Assignee
Modernatx Inc
Priority date (The priority date is an assumption and is not a legal conclusion. Google has not performed a legal analysis and makes no representation as to the accuracy of the date listed.)
Filing date
Publication date
Application filed by Modernatx Inc filed Critical Modernatx Inc
Publication of MA45052A publication Critical patent/MA45052A/fr

Links

Classifications

    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C12BIOCHEMISTRY; BEER; SPIRITS; WINE; VINEGAR; MICROBIOLOGY; ENZYMOLOGY; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING
    • C12NMICROORGANISMS OR ENZYMES; COMPOSITIONS THEREOF; PROPAGATING, PRESERVING, OR MAINTAINING MICROORGANISMS; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING; CULTURE MEDIA
    • C12N15/00Mutation or genetic engineering; DNA or RNA concerning genetic engineering, vectors, e.g. plasmids, or their isolation, preparation or purification; Use of hosts therefor
    • C12N15/09Recombinant DNA-technology
    • C12N15/87Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation
    • C12N15/88Introduction of foreign genetic material using processes not otherwise provided for, e.g. co-transformation using microencapsulation, e.g. using amphiphile liposome vesicle
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/08Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing oxygen, e.g. ethers, acetals, ketones, quinones, aldehydes, peroxides
    • A61K47/14Esters of carboxylic acids, e.g. fatty acid monoglycerides, medium-chain triglycerides, parabens or PEG fatty acid esters
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/16Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing nitrogen, e.g. nitro-, nitroso-, azo-compounds, nitriles, cyanates
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/22Heterocyclic compounds, e.g. ascorbic acid, tocopherol or pyrrolidones
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/24Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing atoms other than carbon, hydrogen, oxygen, halogen, nitrogen or sulfur, e.g. cyclomethicone or phospholipids
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/0008Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition
    • A61K48/0025Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid
    • A61K48/0041Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'non-active' part of the composition delivered, e.g. wherein such 'non-active' part is not delivered simultaneously with the 'active' part of the composition wherein the non-active part clearly interacts with the delivered nucleic acid the non-active part being polymeric
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K48/00Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy
    • A61K48/005Medicinal preparations containing genetic material which is inserted into cells of the living body to treat genetic diseases; Gene therapy characterised by an aspect of the 'active' part of the composition delivered, i.e. the nucleic acid delivered
    • A61K48/0066Manipulation of the nucleic acid to modify its expression pattern, e.g. enhance its duration of expression, achieved by the presence of particular introns in the delivered nucleic acid
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/48Preparations in capsules, e.g. of gelatin, of chocolate
    • A61K9/50Microcapsules having a gas, liquid or semi-solid filling; Solid microparticles or pellets surrounded by a distinct coating layer, e.g. coated microspheres, coated drug crystals
    • A61K9/51Nanocapsules; Nanoparticles
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00Antineoplastic agents
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61PSPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS OR MEDICINAL PREPARATIONS
    • A61P35/00Antineoplastic agents
    • A61P35/02Antineoplastic agents specific for leukemia
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/08Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite containing oxygen, e.g. ethers, acetals, ketones, quinones, aldehydes, peroxides
    • A61K47/10Alcohols; Phenols; Salts thereof, e.g. glycerol; Polyethylene glycols [PEG]; Poloxamers; PEG/POE alkyl ethers
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K47/00Medicinal preparations characterised by the non-active ingredients used, e.g. carriers or inert additives; Targeting or modifying agents chemically bound to the active ingredient
    • A61K47/06Organic compounds, e.g. natural or synthetic hydrocarbons, polyolefins, mineral oil, petrolatum or ozokerite
    • A61K47/28Steroids, e.g. cholesterol, bile acids or glycyrrhetinic acid
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/10Dispersions; Emulsions
    • A61K9/127Synthetic bilayered vehicles, e.g. liposomes or liposomes with cholesterol as the only non-phosphatidyl surfactant
    • A61K9/1271Non-conventional liposomes, e.g. PEGylated liposomes or liposomes coated or grafted with polymers
    • AHUMAN NECESSITIES
    • A61MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE; HYGIENE
    • A61KPREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL OR TOILETRY PURPOSES
    • A61K9/00Medicinal preparations characterised by special physical form
    • A61K9/48Preparations in capsules, e.g. of gelatin, of chocolate
    • A61K9/50Microcapsules having a gas, liquid or semi-solid filling; Solid microparticles or pellets surrounded by a distinct coating layer, e.g. coated microspheres, coated drug crystals
    • A61K9/51Nanocapsules; Nanoparticles
    • A61K9/5107Excipients; Inactive ingredients
    • A61K9/5123Organic compounds, e.g. fats, sugars
    • CCHEMISTRY; METALLURGY
    • C07ORGANIC CHEMISTRY
    • C07KPEPTIDES
    • C07K14/00Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof
    • C07K14/435Peptides having more than 20 amino acids; Gastrins; Somatostatins; Melanotropins; Derivatives thereof from animals; from humans
    • C07K14/705Receptors; Cell surface antigens; Cell surface determinants

Landscapes

  • Health & Medical Sciences (AREA)
  • Life Sciences & Earth Sciences (AREA)
  • Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Engineering & Computer Science (AREA)
  • General Health & Medical Sciences (AREA)
  • Genetics & Genomics (AREA)
  • Veterinary Medicine (AREA)
  • Pharmacology & Pharmacy (AREA)
  • Animal Behavior & Ethology (AREA)
  • Medicinal Chemistry (AREA)
  • Public Health (AREA)
  • Epidemiology (AREA)
  • Biotechnology (AREA)
  • Molecular Biology (AREA)
  • Chemical Kinetics & Catalysis (AREA)
  • General Chemical & Material Sciences (AREA)
  • Bioinformatics & Cheminformatics (AREA)
  • Biochemistry (AREA)
  • Organic Chemistry (AREA)
  • Biomedical Technology (AREA)
  • Oil, Petroleum & Natural Gas (AREA)
  • General Engineering & Computer Science (AREA)
  • Zoology (AREA)
  • Wood Science & Technology (AREA)
  • Biophysics (AREA)
  • Physics & Mathematics (AREA)
  • Plant Pathology (AREA)
  • Microbiology (AREA)
  • Nuclear Medicine, Radiotherapy & Molecular Imaging (AREA)
  • Optics & Photonics (AREA)
  • Nanotechnology (AREA)
  • Hematology (AREA)
  • Oncology (AREA)
  • Pharmaceuticals Containing Other Organic And Inorganic Compounds (AREA)
  • Medicinal Preparation (AREA)
MA045052A 2016-05-18 2017-05-18 Polynucléotides codant pour jagged1 pour le traitement du syndrome d'alagille MA45052A (fr)

Applications Claiming Priority (1)

Application Number Priority Date Filing Date Title
US201662338170P 2016-05-18 2016-05-18

Publications (1)

Publication Number Publication Date
MA45052A true MA45052A (fr) 2019-03-27

Family

ID=60326440

Family Applications (1)

Application Number Title Priority Date Filing Date
MA045052A MA45052A (fr) 2016-05-18 2017-05-18 Polynucléotides codant pour jagged1 pour le traitement du syndrome d'alagille

Country Status (4)

Country Link
US (1) US12128113B2 (fr)
EP (1) EP3458107B1 (fr)
MA (1) MA45052A (fr)
WO (1) WO2017201342A1 (fr)

Families Citing this family (81)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US9464124B2 (en) 2011-09-12 2016-10-11 Moderna Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acids and methods of use thereof
US10704021B2 (en) 2012-03-15 2020-07-07 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic perfusion devices
CN105939767B (zh) 2014-01-08 2018-04-06 弗洛设计声能学公司 具有双声电泳腔的声电泳装置
DK3134131T3 (en) 2014-04-23 2022-02-07 Modernatx Inc Nucleic acid vaccines
US11377651B2 (en) 2016-10-19 2022-07-05 Flodesign Sonics, Inc. Cell therapy processes utilizing acoustophoresis
US11708572B2 (en) 2015-04-29 2023-07-25 Flodesign Sonics, Inc. Acoustic cell separation techniques and processes
WO2017015463A2 (fr) 2015-07-21 2017-01-26 Modernatx, Inc. Vaccins contre une maladie infectieuse
US11364292B2 (en) 2015-07-21 2022-06-21 Modernatx, Inc. CHIKV RNA vaccines
US12150980B2 (en) 2015-07-30 2024-11-26 Modernatx, Inc. Concatemeric peptide epitope RNAs
US11564893B2 (en) 2015-08-17 2023-01-31 Modernatx, Inc. Methods for preparing particles and related compositions
WO2017049245A2 (fr) 2015-09-17 2017-03-23 Modernatx, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
EP3364950A4 (fr) 2015-10-22 2019-10-23 ModernaTX, Inc. Vaccins contre des maladies tropicales
MA45209A (fr) 2015-10-22 2019-04-17 Modernatx Inc Vaccins contre les maladies sexuellement transmissibles
CA3002922A1 (fr) 2015-10-22 2017-04-27 Modernatx, Inc. Vaccin contre le cytomegalovirus humain
EP3718565B1 (fr) 2015-10-22 2022-04-27 ModernaTX, Inc. Vaccins contre le virus respiratoire
MA46080A (fr) 2015-10-22 2019-07-10 Modernatx Inc Vaccins à base d'acide nucléique contre le virus varicelle-zona (vzv)
JP7080172B2 (ja) 2015-12-10 2022-06-03 モデルナティエックス インコーポレイテッド 治療薬の送達のための組成物及び方法
ES2913626T5 (en) 2015-12-22 2025-05-12 Modernatx Inc Compounds and compositions for intracellular delivery of agents
US10465190B1 (en) 2015-12-23 2019-11-05 Modernatx, Inc. In vitro transcription methods and constructs
US11214789B2 (en) 2016-05-03 2022-01-04 Flodesign Sonics, Inc. Concentration and washing of particles with acoustics
US12128113B2 (en) 2016-05-18 2024-10-29 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding JAGGED1 for the treatment of Alagille syndrome
WO2017201340A2 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant la relaxine
ES2928475T3 (es) 2016-09-14 2022-11-18 Modernatx Inc Composiciones de ARN de alta pureza y métodos para su preparación
WO2018075980A1 (fr) 2016-10-21 2018-04-26 Modernatx, Inc. Vaccin contre le cytomégalovirus humain
JP7560946B2 (ja) * 2016-11-10 2024-10-03 トランスレイト バイオ, インコーポレイテッド メッセンジャーrnaの皮下送達
EP3538146A4 (fr) 2016-11-11 2020-07-15 ModernaTX, Inc. Vaccin antigrippal
MA50335A (fr) 2016-12-08 2020-08-19 Modernatx Inc Vaccins à acide nucléique contre des virus respiratoires
US11384352B2 (en) 2016-12-13 2022-07-12 Modernatx, Inc. RNA affinity purification
EP3582790A4 (fr) 2017-02-16 2020-11-25 ModernaTX, Inc. Compositions immunogènes très puissantes
WO2018157009A1 (fr) * 2017-02-24 2018-08-30 Modernatx, Inc. Thérapie de dystrophies musculaires à base d'acide nucléique
EP3596041B1 (fr) 2017-03-15 2022-11-02 ModernaTX, Inc. Composé et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
WO2018170260A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus respiratoire syncytial
WO2018170270A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus varicelle-zona
US11576961B2 (en) 2017-03-15 2023-02-14 Modernatx, Inc. Broad spectrum influenza virus vaccine
JP7220154B2 (ja) 2017-03-15 2023-02-09 モデルナティエックス インコーポレイテッド アミノ脂質の結晶形態
US11752206B2 (en) * 2017-03-15 2023-09-12 Modernatx, Inc. Herpes simplex virus vaccine
WO2018170336A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Formulation de nanoparticules lipidiques
US20200030432A1 (en) 2017-03-17 2020-01-30 Modernatx, Inc. Zoonotic disease rna vaccines
WO2018172556A1 (fr) 2017-03-24 2018-09-27 Curevac Ag Acides nucléiques codant pour des protéines associées à crispr et leurs utilisations
US11905525B2 (en) 2017-04-05 2024-02-20 Modernatx, Inc. Reduction of elimination of immune responses to non-intravenous, e.g., subcutaneously administered therapeutic proteins
US12077501B2 (en) 2017-06-14 2024-09-03 Modernatx, Inc. Compounds and compositions for intracellular delivery of agents
EP3638215A4 (fr) 2017-06-15 2021-03-24 Modernatx, Inc. Formulations d'arn
EP3668977A4 (fr) 2017-08-18 2021-04-21 Modernatx, Inc. Procédés analytiques par hplc
MA49913A (fr) 2017-08-18 2021-05-05 Modernatx Inc Variants d'arn polymérase
US11912982B2 (en) 2017-08-18 2024-02-27 Modernatx, Inc. Methods for HPLC analysis
JP7275111B2 (ja) 2017-08-31 2023-05-17 モデルナティエックス インコーポレイテッド 脂質ナノ粒子の生成方法
MA50253A (fr) 2017-09-14 2020-07-22 Modernatx Inc Vaccins à arn contre le virus zika
EP3725092A4 (fr) 2017-12-14 2021-09-22 FloDesign Sonics, Inc. Circuit d'excitation et circuit de commande de transducteur acoustique
CN111712468A (zh) 2017-12-22 2020-09-25 北卡罗莱纳州立大学 聚合物荧光团、包含其的组合物及制备和使用其的方法
EP3746090A4 (fr) 2018-01-29 2021-11-17 ModernaTX, Inc. Vaccins à base d'arn contre le vrs
CN111971063A (zh) * 2018-04-06 2020-11-20 4阵营疗法公司 通过靶向调节基因信号传导网络治疗疾病
EP3784224A4 (fr) * 2018-04-27 2022-08-03 The Regents of the University of California Formation de novo du système biliaire par transdifférenciation des hépatocytes
KR20210018323A (ko) 2018-06-06 2021-02-17 매사추세츠 인스티튜트 오브 테크놀로지 진핵 세포에서의 번역을 위한 원형 rna
EP3853202A1 (fr) 2018-09-19 2021-07-28 ModernaTX, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
US12383508B2 (en) 2018-09-19 2025-08-12 Modernatx, Inc. High-purity peg lipids and uses thereof
JP7526168B2 (ja) 2018-09-19 2024-07-31 モデルナティエックス インコーポレイテッド Peg脂質及びそれらの使用
US12090235B2 (en) 2018-09-20 2024-09-17 Modernatx, Inc. Preparation of lipid nanoparticles and methods of administration thereof
US11351242B1 (en) 2019-02-12 2022-06-07 Modernatx, Inc. HMPV/hPIV3 mRNA vaccine composition
MA55037A (fr) 2019-02-20 2021-12-29 Modernatx Inc Variants d'arn polymérase pour le coiffage co-transcriptionnel
US11851694B1 (en) 2019-02-20 2023-12-26 Modernatx, Inc. High fidelity in vitro transcription
EP3935068B1 (fr) 2019-03-06 2023-09-06 Propella Therapeutics, Inc. Promédicaments d'abiratérone
CN113874502A (zh) 2019-03-11 2021-12-31 摩登纳特斯有限公司 补料分批体外转录方法
MA55321A (fr) 2019-03-15 2022-01-19 Modernatx Inc Vaccins à base d'arn contre le vih
WO2020237227A1 (fr) 2019-05-22 2020-11-26 Massachusetts Institute Of Technology Compositions et procédés d'arn circulaire
AU2020350759A1 (en) 2019-09-19 2022-03-31 Modernatx, Inc. Branched tail lipid compounds and compositions for intracellular delivery of therapeutic agents
WO2021113777A2 (fr) 2019-12-04 2021-06-10 Orna Therapeutics, Inc. Méthodes et compositions d'arn circulaire
EP4077272B1 (fr) 2020-04-09 2024-09-18 Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd. Compositions de nanoparticules lipidiques
WO2021204179A1 (fr) 2020-04-09 2021-10-14 Suzhou Abogen Biosciences Co., Ltd. Vaccins à base d'acide nucléique pour coronavirus
CN118490818A (zh) 2020-04-22 2024-08-16 生物技术欧洲股份公司 冠状病毒疫苗
US11406703B2 (en) 2020-08-25 2022-08-09 Modernatx, Inc. Human cytomegalovirus vaccine
US12329811B2 (en) 2021-01-11 2025-06-17 Modernatx, Inc. Seasonal RNA influenza virus vaccines
US11524023B2 (en) 2021-02-19 2022-12-13 Modernatx, Inc. Lipid nanoparticle compositions and methods of formulating the same
US20220363937A1 (en) 2021-05-14 2022-11-17 Armstrong World Industries, Inc. Stabilization of antimicrobial coatings
CN115745819B (zh) * 2021-09-03 2025-06-10 广州谷森制药有限公司 阳离子脂质化合物
US12186387B2 (en) 2021-11-29 2025-01-07 BioNTech SE Coronavirus vaccine
MX2024007790A (es) 2021-12-22 2024-09-06 Camp4 Therapeutics Corp Modulación de la transcripción génica utilizando oligonucleótidos antisentido dirigidos a arn reguladores.
US12297285B2 (en) 2022-06-24 2025-05-13 Orna Therapeutics, Inc. Circular RNA encoding chimeric antigen receptors targeting BCMA
WO2024002985A1 (fr) 2022-06-26 2024-01-04 BioNTech SE Vaccin contre le coronavirus
WO2024107928A1 (fr) * 2022-11-16 2024-05-23 Propella Therapeutics, Inc. Composition de décanoate d'abiratérone et utilisation en thérapie
WO2025030082A1 (fr) * 2023-08-02 2025-02-06 The Broad Institute, Inc. Compositions et procédés d'activation et de maturation de cellules immunitaires
WO2025165891A1 (fr) 2024-01-29 2025-08-07 Arnatar Therapeutics, Inc Composés d'acide nucléique améliorant la traduction : traduction couplée à l'aso - régulation à la hausse 1 (act-up1) et utilisations associées

Family Cites Families (253)

* Cited by examiner, † Cited by third party
Publication number Priority date Publication date Assignee Title
US5082767A (en) 1989-02-27 1992-01-21 Hatfield G Wesley Codon pair utilization
CA2357538A1 (fr) 1989-03-21 1990-10-04 Wisconsin Alumni Research Foundation Expression des sequences pollynocleotides exogenes chez un vertebre
AU2656295A (en) 1994-06-02 1996-01-04 Chiron Corporation Nucleic acid immunization using a virus-based infection/transfection system
EP0855184A1 (fr) 1997-01-23 1998-07-29 Grayson B. Dr. Lipford Composition pharmaceutique comprenant un polynucléotide et un antigène notamment pour la vaccination
JP2001519162A (ja) 1997-10-07 2001-10-23 ユニバーシティ・オブ・メリーランド・バイオテクノロジー・インスティチュート 動物細胞にrnaを導入して発現させる方法
CA2309535A1 (fr) 1997-11-12 1999-05-20 Brigham And Women's Hospital, Inc. Element amplificateur de traduction du gene de la proteine precurseur amyloide humaine
WO2000018778A1 (fr) 1998-09-29 2000-04-06 Phylos, Inc. Synthese d'acides nucleiques fondee sur une generation aleatoire de codons
EP1083232B1 (fr) 1999-09-09 2005-02-23 CureVac GmbH Transfert de mARN á l'aide de composés polycationiques
AU7725500A (en) 1999-09-30 2001-04-30 National Jewish Medical And Research Center Method for inhibition of pathogenic microorganisms
AU3117101A (en) 2000-01-28 2001-08-07 Scripps Research Inst Synthetic internal ribosome entry sites and methods of identifying same
ES2356934T3 (es) 2001-06-05 2011-04-14 Curevac Gmbh ARNm ESTABILIZADO CON UN CONTENIDO DE G/C AUMENTADO QUE CODIFICA PARA UN ANTÍGENO VIRAL.
EP2428568B1 (fr) 2001-09-28 2018-04-25 Max-Planck-Gesellschaft zur Förderung der Wissenschaften e.V. Molécules de micro arn
DE10162480A1 (de) 2001-12-19 2003-08-07 Ingmar Hoerr Die Applikation von mRNA für den Einsatz als Therapeutikum gegen Tumorerkrankungen
US20040005600A1 (en) 2002-04-01 2004-01-08 Evelina Angov Method of designing synthetic nucleic acid sequences for optimal protein expression in a host cell
DE10229872A1 (de) 2002-07-03 2004-01-29 Curevac Gmbh Immunstimulation durch chemisch modifizierte RNA
DE10260805A1 (de) 2002-12-23 2004-07-22 Geneart Gmbh Verfahren und Vorrichtung zum Optimieren einer Nucleotidsequenz zur Expression eines Proteins
EP2530157B1 (fr) 2003-07-31 2016-09-28 Regulus Therapeutics Inc. Composés oligomères et compositions à utiliser dans la modulation de miARNs
CA2609142C (fr) * 2005-05-27 2016-02-09 Fondazione Centro San Raffaele Del Monte Tabor Vecteurs geniques therapeutiques comprenant des sequences cibles de microarn
US8101385B2 (en) 2005-06-30 2012-01-24 Archemix Corp. Materials and methods for the generation of transcripts comprising modified nucleotides
MX2007016561A (es) 2005-06-30 2008-03-10 Archemix Corp Materiales y metodos para la generacion de transcriptos de acido nucleico completamente modificados en la posicion 2.
EP4174179B1 (fr) 2005-08-23 2025-05-07 The Trustees of the University of Pennsylvania Arn contenant des nucléosides modifiées et leurs procédés d'utilisation
WO2007025008A2 (fr) 2005-08-24 2007-03-01 The Scripps Research Institute Systemes de vecteurs dependant d'elements d'activation traductionnelle
BRPI0615420A2 (pt) 2005-09-01 2011-05-17 Novartis Vaccines & Diagnostic vacinação múltipla que inclui meningococo do sorogrupo c
DE102005046490A1 (de) 2005-09-28 2007-03-29 Johannes-Gutenberg-Universität Mainz Modifikationen von RNA, die zu einer erhöhten Transkriptstabilität und Translationseffizienz führen
DE102006007433A1 (de) 2006-02-17 2007-08-23 Curevac Gmbh Adjuvanz in Form einer Lipid-modifizierten Nukleinsäure
US20080046192A1 (en) 2006-08-16 2008-02-21 Richard Lathrop Polypepetide-encoding nucleotide sequences with refined translational kinetics and methods of making same
AU2007280690C1 (en) 2006-07-31 2012-08-23 Curevac Gmbh Nucleic acid of formula (I): GIXmGn, or (II): CIXmCn, in particular as an immune-stimulating agent/adjuvant
DE102006051516A1 (de) 2006-10-31 2008-05-08 Curevac Gmbh (Basen-)modifizierte RNA zur Expressionssteigerung eines Proteins
WO2008078180A2 (fr) 2006-12-22 2008-07-03 Archemix Corp. Matériaux et procédés pour la génération de transcrits comprenant des nucléotides modifiés
WO2009030254A1 (fr) 2007-09-04 2009-03-12 Curevac Gmbh Complexes d'arn et de peptides cationiques pour transfection et immunostimulation
CA2715078C (fr) 2007-09-26 2019-07-23 Intrexon Corporation Regions non traduites 5' (5'utr) synthetiques, vecteurs d'expression, et procedes pour augmenter l'expression transgenique
US8785611B2 (en) 2007-12-11 2014-07-22 The Scripps Research Institute Compositions and methods related to mRNA translational enhancer elements
PL2279254T3 (pl) 2008-04-15 2017-11-30 Protiva Biotherapeutics Inc. Nowe preparaty lipidowe do dostarczania kwasów nukleinowych
PL215513B1 (pl) 2008-06-06 2013-12-31 Univ Warszawski Nowe boranofosforanowe analogi dinukleotydów, ich zastosowanie, czasteczka RNA, sposób otrzymywania RNA oraz sposób otrzymywania peptydów lub bialka
US8126653B2 (en) 2008-07-31 2012-02-28 Dna Twopointo, Inc. Synthetic nucleic acids for expression of encoded proteins
US7561973B1 (en) 2008-07-31 2009-07-14 Dna Twopointo, Inc. Methods for determining properties that affect an expression property value of polynucleotides in an expression system
US8401798B2 (en) 2008-06-06 2013-03-19 Dna Twopointo, Inc. Systems and methods for constructing frequency lookup tables for expression systems
WO2010037408A1 (fr) 2008-09-30 2010-04-08 Curevac Gmbh Composition comprenant un arnm complexé et un arnm nu pour déclencher ou augmenter une réponse immunostimulante chez un mammifère et utilisations de ladite composition
WO2010042877A1 (fr) 2008-10-09 2010-04-15 Tekmira Pharmaceuticals Corporation Lipides aminés améliorés et procédés d'administration d'acides nucléiques
EP3757090B1 (fr) 2008-11-10 2024-06-12 Arbutus Biopharma Corporation Nouveaux lipides et compositions d'administration d'agents thérapeutiques
US8734853B2 (en) 2008-11-17 2014-05-27 University Of North Texas Health Science Center At Fort Worth HDL particles for delivery of nucleic acids
WO2010149743A2 (fr) 2009-06-24 2010-12-29 Id Biomedical Corporation Of Quebec Vaccin
CA2766907A1 (fr) 2009-07-06 2011-01-13 Novartis Ag Molecules d'arn autorepliquantes et leurs utilisations
US20110053829A1 (en) 2009-09-03 2011-03-03 Curevac Gmbh Disulfide-linked polyethyleneglycol/peptide conjugates for the transfection of nucleic acids
US20110082055A1 (en) 2009-09-18 2011-04-07 Codexis, Inc. Reduced codon mutagenesis
CA2782676C (fr) 2009-12-01 2021-06-15 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Compositions pharmaceutiques pour l'administration intracellulaire d'acides nucleiques et de proteines, et utilisations connexes pour le traitement des troubles metaboliques du cycle de l'uree
WO2011069529A1 (fr) 2009-12-09 2011-06-16 Curevac Gmbh Solution contenant du mannose pour la lyophilisation, la transfection et/ou l'injection d'acides nucléiques
FI4005592T3 (fi) 2010-07-06 2023-01-13 Virionin kaltaisia kuljetuspartikkeleita itsereplikoituville rna-molekyyleille
PL2591114T3 (pl) 2010-07-06 2017-08-31 Glaxosmithkline Biologicals Sa Immunizacja dużych ssaków małymi dawkami rna
US20130230884A1 (en) 2010-07-16 2013-09-05 John Chaput Methods to Identify Synthetic and Natural RNA Elements that Enhance Protein Translation
CA2806660A1 (fr) 2010-07-26 2012-02-09 Chemotherapeutics, Llc Compositions et procedes d'amelioration de l'efficacite des traitements systemiques, hipec et ip contre le cancer
CN107648604A (zh) 2010-07-30 2018-02-02 库瑞瓦格股份公司 聚合物载体运载物复合物及聚合物载体的用途
US8822663B2 (en) 2010-08-06 2014-09-02 Moderna Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acids and methods of use thereof
WO2012019630A1 (fr) 2010-08-13 2012-02-16 Curevac Gmbh Acide nucléique comprenant ou codant pour une tige-boucle d'histone et une séquence poly(a) ou un signal de polyadénylation pour augmenter l'expression d'une protéine codée
AU2011295938B2 (en) 2010-08-31 2016-01-14 Glaxosmithkline Biologicals S.A. Lipids suitable for liposomal delivery of protein-coding RNA
PT3981427T (pt) 2010-08-31 2022-06-27 Glaxosmithkline Biologicals Sa Lipossomas peguilados para entrega de arn codificador de imunogénio
PL4008357T3 (pl) 2010-08-31 2023-03-06 Glaxosmithkline Biologicals Sa Małe liposomy do dostarczania rna kodującego immunogen
RS63430B1 (sr) 2010-10-01 2022-08-31 Modernatx Inc Ribonukleinske kiseline koje sadrže n1-metil-pseudouracile i njihove primene
US8853377B2 (en) 2010-11-30 2014-10-07 Shire Human Genetic Therapies, Inc. mRNA for use in treatment of human genetic diseases
US9999673B2 (en) 2011-01-11 2018-06-19 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. PEGylated lipids and their use for drug delivery
WO2012099805A2 (fr) 2011-01-19 2012-07-26 Ocean Nanotech, Llc Stimulation immunologique à base de nanoparticules
WO2012116715A1 (fr) 2011-03-02 2012-09-07 Curevac Gmbh Vaccination chez des nouveaux-nés et des enfants en bas âge
WO2012113413A1 (fr) 2011-02-21 2012-08-30 Curevac Gmbh Composition de vaccin comprenant des acides nucléiques immunostimulateurs complexés et des antigènes emballés avec des conjugués de polyéthylèneglycol/peptide à liaison disulfure
CA2828844C (fr) 2011-03-02 2020-07-14 Novartis Ag Vaccins combines comprenant des doses inferieures d'antigene et/ou d'adjuvant
WO2012116714A1 (fr) 2011-03-02 2012-09-07 Curevac Gmbh Vaccination chez des patients âgés
EP2691101A2 (fr) 2011-03-31 2014-02-05 Moderna Therapeutics, Inc. Administration et formulation d'acides nucléiques génétiquement modifiés
CN103687957A (zh) 2011-05-17 2014-03-26 现代治疗公司 工程化核酸及其用于非人类脊椎动物的方法
CN103748078B (zh) 2011-06-08 2016-11-09 夏尔人类遗传性治疗公司 可裂解脂质
WO2013006842A2 (fr) 2011-07-06 2013-01-10 Novartis Ag Compositions immunogènes et leurs utilisations
WO2013039861A2 (fr) 2011-09-12 2013-03-21 modeRNA Therapeutics Acides nucléiques modifiés et leurs procédés d'utilisation
EP2755986A4 (fr) 2011-09-12 2015-05-20 Moderna Therapeutics Inc Acides nucléiques modifiés et leurs procédés d'utilisation
US9464124B2 (en) 2011-09-12 2016-10-11 Moderna Therapeutics, Inc. Engineered nucleic acids and methods of use thereof
DK3682905T3 (da) * 2011-10-03 2022-02-28 Modernatx Inc Modificerede nukleosider, nukleotider og nukleinsyrer og anvendelser deraf
EP2768530A1 (fr) 2011-10-11 2014-08-27 Novartis AG Molécules recombinantes d'arn polycistronique à autoréplication
WO2013086373A1 (fr) 2011-12-07 2013-06-13 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Lipides pour l'administration d'agents actifs
CA2856742A1 (fr) 2011-12-07 2013-06-13 Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Lipides biodegradables pour l'administration d'agents actifs
WO2013130161A1 (fr) 2011-12-14 2013-09-06 modeRNA Therapeutics Procédés de réponse à une menace biologique
DE12858350T1 (de) 2011-12-16 2021-10-07 Modernatx, Inc. Modifizierte mrna zusammensetzungen
WO2013096709A2 (fr) 2011-12-21 2013-06-27 modeRNA Therapeutics Procédés d'augmentation de la viabilité ou de la longévité d'un organe ou d'un explant d'organe
EP3473611B1 (fr) 2012-02-24 2021-10-20 Arbutus Biopharma Corporation Lipides cationiques de trialkyle et leurs procédés d'utilisation
US10322089B2 (en) 2012-03-14 2019-06-18 The Board Of Trustees Of The Leland Stanford Junior University Nanoparticles, nanoparticle delivery methods, and systems of delivery
US9878056B2 (en) 2012-04-02 2018-01-30 Modernatx, Inc. Modified polynucleotides for the production of cosmetic proteins and peptides
US10501513B2 (en) 2012-04-02 2019-12-10 Modernatx, Inc. Modified polynucleotides for the production of oncology-related proteins and peptides
CN104411338A (zh) 2012-04-02 2015-03-11 现代治疗公司 用于产生与人类疾病相关的生物制剂和蛋白质的修饰多核苷酸
US9283287B2 (en) 2012-04-02 2016-03-15 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of nuclear proteins
HK1206601A1 (en) 2012-04-02 2016-01-15 Moderna Therapeutics, Inc. Modified polynucleotides for the production of biologics and proteins associated with human disease
EP2885419A4 (fr) 2012-08-14 2016-05-25 Moderna Therapeutics Inc Enzymes et polymérases destinées à la synthèse d'arn
HRP20220607T1 (hr) 2012-11-26 2022-06-24 Modernatx, Inc. Terminalno modificirana rna
WO2014089121A2 (fr) 2012-12-03 2014-06-12 Thomas Ichim Administration rétrograde de cellules et d'acides nucléiques pour le traitement de maladies cardiovasculaires
ES2968649T3 (es) 2012-12-07 2024-05-13 Translate Bio Inc Nanopartículas lipídicas para la administración de ARNm en los pulmones
EP2931319B1 (fr) 2012-12-13 2019-08-21 ModernaTX, Inc. Molécules d'acide nucléique modifiées et leurs utilisations
WO2014093574A1 (fr) 2012-12-13 2014-06-19 Moderna Therapeutics, Inc. Polynucléotides modifiés pour modifier le phénotype cellulaire
WO2014113089A2 (fr) 2013-01-17 2014-07-24 Moderna Therapeutics, Inc. Polynucléotides capteurs de signal servant à modifier les phénotypes cellulaires
US20160022840A1 (en) 2013-03-09 2016-01-28 Moderna Therapeutics, Inc. Heterologous untranslated regions for mrna
US20160024181A1 (en) 2013-03-13 2016-01-28 Moderna Therapeutics, Inc. Long-lived polynucleotide molecules
WO2014160243A1 (fr) 2013-03-14 2014-10-02 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Purification et évaluation de la pureté de molécules d'arn synthétisées comprenant des nucléosides modifiés
US20160184458A1 (en) 2013-03-14 2016-06-30 Shire Human Genetic Therapies, Inc. Mrna therapeutic compositions and use to treat diseases and disorders
WO2014152211A1 (fr) 2013-03-14 2014-09-25 Moderna Therapeutics, Inc. Formulation et administration de compositions de nucléosides, de nucléotides, et d'acides nucléiques modifiés
EP2971033B8 (fr) 2013-03-15 2019-07-10 ModernaTX, Inc. Procédés de fabrication pour la production de transcrits d'arn
US8980864B2 (en) 2013-03-15 2015-03-17 Moderna Therapeutics, Inc. Compositions and methods of altering cholesterol levels
US20160032273A1 (en) 2013-03-15 2016-02-04 Moderna Therapeutics, Inc. Characterization of mrna molecules
US11377470B2 (en) 2013-03-15 2022-07-05 Modernatx, Inc. Ribonucleic acid purification
EP2983804A4 (fr) 2013-03-15 2017-03-01 Moderna Therapeutics, Inc. Purification d'arnm par échange d'ions
US9315472B2 (en) * 2013-05-01 2016-04-19 Massachusetts Institute Of Technology 1,3,5-triazinane-2,4,6-trione derivatives and uses thereof
RS62529B1 (sr) 2013-07-11 2021-11-30 Modernatx Inc Kompozicije koje sadrže sintetičke polinukleotide koji kodiraju proteine povezane sa crispr i sintetičke sgrnk i postupci upotrebe
WO2015048744A2 (fr) 2013-09-30 2015-04-02 Moderna Therapeutics, Inc. Polynucléotides codant des polypeptides de modulation immunitaire
WO2015051169A2 (fr) 2013-10-02 2015-04-09 Moderna Therapeutics, Inc. Molécules de polynucléotides et leurs utilisations
WO2015051214A1 (fr) 2013-10-03 2015-04-09 Moderna Therapeutics, Inc. Polynucléotides codant pour un récepteur de lipoprotéines de faible densité
WO2015058069A1 (fr) 2013-10-18 2015-04-23 Moderna Therapeutics, Inc. Compositions et procédés pour tolériser des systèmes cellulaires
WO2015101415A1 (fr) 2013-12-30 2015-07-09 Curevac Gmbh Molécules d'acides nucléiques artificielles
CN105874072A (zh) 2013-12-30 2016-08-17 库瑞瓦格股份公司 人工核酸分子
DK3134131T3 (en) 2014-04-23 2022-02-07 Modernatx Inc Nucleic acid vaccines
US10286086B2 (en) 2014-06-19 2019-05-14 Modernatx, Inc. Alternative nucleic acid molecules and uses thereof
PT3766916T (pt) * 2014-06-25 2022-11-28 Acuitas Therapeutics Inc Novos lípidos e formulações de nanopartículas lipídicas para distribuição de ácidos nucleicos
AU2015289583A1 (en) 2014-07-16 2017-02-02 Modernatx, Inc. Chimeric polynucleotides
EP3169783A4 (fr) 2014-07-17 2018-10-03 Modernatx, Inc. Modifications de terminal de polynucléotides
WO2016061509A1 (fr) * 2014-10-17 2016-04-21 The Broad Institute, Inc. Compositions et procédés de traitement de la dystrophie musculaire
EP3247363A4 (fr) 2015-01-21 2018-10-03 Moderna Therapeutics, Inc. Compositions de nanoparticules lipidiques
WO2016164762A1 (fr) 2015-04-08 2016-10-13 Moderna Therapeutics, Inc. Polynucléotides codant pour des mutants, au niveau des domaines egf-a et intracellulaire, du récepteur des lipoprotéines basse densité et et leurs procédés d'utilisation
US20180303925A1 (en) 2015-04-27 2018-10-25 The Trustees Of The University Of Pennsylvania Nucleoside-Modified RNA For Inducing an Adaptive Immune Response
EP3307305A4 (fr) 2015-06-10 2019-05-22 Modernatx, Inc. Vaccins adaptatifs ciblés
US20180296663A1 (en) 2015-06-17 2018-10-18 Curevac Ag Vaccine composition
WO2017011773A2 (fr) 2015-07-15 2017-01-19 Modernatx, Inc. Acides nucléiques à codons optimisés codant des anticorps
WO2017015457A1 (fr) 2015-07-21 2017-01-26 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus ebola
WO2017015463A2 (fr) 2015-07-21 2017-01-26 Modernatx, Inc. Vaccins contre une maladie infectieuse
WO2017019935A1 (fr) 2015-07-30 2017-02-02 Modernatx, Inc. Arnm multimérique
US12150980B2 (en) 2015-07-30 2024-11-26 Modernatx, Inc. Concatemeric peptide epitope RNAs
US11564893B2 (en) 2015-08-17 2023-01-31 Modernatx, Inc. Methods for preparing particles and related compositions
WO2017031241A1 (fr) 2015-08-17 2017-02-23 Modernatx, Inc. Cartographie/profilage de l'arn
WO2017049245A2 (fr) 2015-09-17 2017-03-23 Modernatx, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
CA3001003A1 (fr) 2015-10-05 2017-04-13 Modernatx, Inc. Procedes d'administration therapeutique de medicaments a base d'acide ribonucleique messager
WO2017066789A1 (fr) 2015-10-16 2017-04-20 Modernatx, Inc. Analogues de coiffe d'arnm avec sucre modifié
EP3718565B1 (fr) 2015-10-22 2022-04-27 ModernaTX, Inc. Vaccins contre le virus respiratoire
TW201729836A (zh) 2015-10-22 2017-09-01 現代公司 呼吸道融合病毒疫苗
EP3364950A4 (fr) 2015-10-22 2019-10-23 ModernaTX, Inc. Vaccins contre des maladies tropicales
MA46024A (fr) 2015-10-22 2019-07-03 Modernatx Inc Vaccin contre le virus de l'herpès simplex
MA46023A (fr) 2015-10-22 2019-07-03 Modernatx Inc Vaccin contre le virus de la grippe à large spectre
CA3002922A1 (fr) 2015-10-22 2017-04-27 Modernatx, Inc. Vaccin contre le cytomegalovirus humain
MA46080A (fr) 2015-10-22 2019-07-10 Modernatx Inc Vaccins à base d'acide nucléique contre le virus varicelle-zona (vzv)
MA45209A (fr) * 2015-10-22 2019-04-17 Modernatx Inc Vaccins contre les maladies sexuellement transmissibles
MA46255A (fr) 2015-10-22 2019-07-31 Modernatx Inc Vaccins anticancéreux
LT3368507T (lt) 2015-10-28 2023-03-10 Acuitas Therapeutics Inc. Nauji lipidai ir lipidų nanodalelių kompozicijos, skirtos nukleorūgščių tiekimui
JP7080172B2 (ja) 2015-12-10 2022-06-03 モデルナティエックス インコーポレイテッド 治療薬の送達のための組成物及び方法
WO2017106799A1 (fr) 2015-12-17 2017-06-22 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la méthylmalonyl-coa mutase
US10465190B1 (en) 2015-12-23 2019-11-05 Modernatx, Inc. In vitro transcription methods and constructs
US20210206818A1 (en) 2016-01-22 2021-07-08 Modernatx, Inc. Messenger ribonucleic acids for the production of intracellular binding polypeptides and methods of use thereof
EP3452101A2 (fr) 2016-05-04 2019-03-13 CureVac AG Arn codant pour une protéine thérapeutique
US12128113B2 (en) 2016-05-18 2024-10-29 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding JAGGED1 for the treatment of Alagille syndrome
WO2017201347A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour un régulateur de conductance transmembranaire de fibrose kystique pour le traitement de la fibrose kystique
JP7246930B2 (ja) 2016-05-18 2023-03-28 モデルナティエックス インコーポレイテッド インターロイキン-12(il12)をコードするポリヌクレオチドおよびその使用
US20200085916A1 (en) 2016-05-18 2020-03-19 Modernatx, Inc. Polynucleotides encoding porphobilinogen deaminase for the treatment of acute intermittent porphyria
US20190382774A1 (en) 2016-05-18 2019-12-19 Modernatx, Inc. Polyribonucleotides containing reduced uracil content and uses thereof
WO2017201340A2 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant la relaxine
MA45050A (fr) 2016-05-18 2019-03-27 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la lipoprotéine lipase destinés au traitement de l'hyperlipidémie
EP3458105B1 (fr) 2016-05-18 2024-01-17 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la galactose-1-phosphate uridylyltransférase destinés au traitement de la galactosémie de type 1
US20190298657A1 (en) 2016-05-18 2019-10-03 Modernatx, Inc. Polynucleotides Encoding Acyl-CoA Dehydrogenase, Very Long-Chain for the Treatment of Very Long-Chain Acyl-CoA Dehydrogenase Deficiency
CA3024509A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polytherapie a base d'arnm pour le traitement du cancer
CA3024507A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucleotides codant pour l'?-galactosidase a pour le traitement de la maladie de fabry
WO2017201349A1 (fr) 2016-05-18 2017-11-23 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour la citrine pour le traitement de la citrullinémie de type 2
AU2017286606A1 (en) 2016-06-14 2018-12-13 Modernatx, Inc. Stabilized formulations of lipid nanoparticles
ES2928475T3 (es) 2016-09-14 2022-11-18 Modernatx Inc Composiciones de ARN de alta pureza y métodos para su preparación
WO2018075980A1 (fr) 2016-10-21 2018-04-26 Modernatx, Inc. Vaccin contre le cytomégalovirus humain
WO2018081462A1 (fr) 2016-10-26 2018-05-03 Modernatx, Inc. Méthodes et compositions pour le mappage d'arn
SG11201903674YA (en) 2016-10-26 2019-05-30 Modernatx Inc Messenger ribonucleic acids for enhancing immune responses and methods of use thereof
EP3538067A1 (fr) 2016-11-08 2019-09-18 Modernatx, Inc. Formulations stabilisées de nanoparticules lipidiques
EP3538146A4 (fr) 2016-11-11 2020-07-15 ModernaTX, Inc. Vaccin antigrippal
MA50335A (fr) 2016-12-08 2020-08-19 Modernatx Inc Vaccins à acide nucléique contre des virus respiratoires
US11384352B2 (en) 2016-12-13 2022-07-12 Modernatx, Inc. RNA affinity purification
US20180243225A1 (en) 2017-01-25 2018-08-30 Modernatx, Inc. Ebola/marburg vaccines
EA201991804A1 (ru) 2017-02-01 2020-02-07 МОДЕРНАТиЭкс, ИНК. ИММУНОМОДУЛИРУЮЩИЕ ТЕРАПЕВТИЧЕСКИЕ КОМПОЗИЦИИ мРНК, КОДИРУЮЩЕЙ ПЕПТИДЫ С АКТИВИРУЮЩЕЙ ОНКОГЕННОЙ МУТАЦИЕЙ
MA47438A (fr) 2017-02-01 2019-12-11 Modernatx Inc Structure secondaire de polynucléotide
JP7731656B2 (ja) 2017-02-01 2025-09-01 モデルナティエックス インコーポレイテッド Rna癌ワクチン
EP3582790A4 (fr) 2017-02-16 2020-11-25 ModernaTX, Inc. Compositions immunogènes très puissantes
WO2018157009A1 (fr) 2017-02-24 2018-08-30 Modernatx, Inc. Thérapie de dystrophies musculaires à base d'acide nucléique
WO2018170270A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus varicelle-zona
EP3596041B1 (fr) 2017-03-15 2022-11-02 ModernaTX, Inc. Composé et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
WO2018170260A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Vaccin contre le virus respiratoire syncytial
US11576961B2 (en) 2017-03-15 2023-02-14 Modernatx, Inc. Broad spectrum influenza virus vaccine
US11752206B2 (en) 2017-03-15 2023-09-12 Modernatx, Inc. Herpes simplex virus vaccine
WO2018170336A1 (fr) 2017-03-15 2018-09-20 Modernatx, Inc. Formulation de nanoparticules lipidiques
US20200030432A1 (en) 2017-03-17 2020-01-30 Modernatx, Inc. Zoonotic disease rna vaccines
US20200038499A1 (en) 2017-03-22 2020-02-06 Modernatx, Inc. Rna bacterial vaccines
US11905525B2 (en) 2017-04-05 2024-02-20 Modernatx, Inc. Reduction of elimination of immune responses to non-intravenous, e.g., subcutaneously administered therapeutic proteins
US20200054737A1 (en) 2017-04-26 2020-02-20 Modema TX, Inc. Herpes simplex virus vaccine
WO2018232006A1 (fr) 2017-06-14 2018-12-20 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour le facteur viii de coagulation
EP3638215A4 (fr) 2017-06-15 2021-03-24 Modernatx, Inc. Formulations d'arn
WO2018232355A1 (fr) 2017-06-15 2018-12-20 Modernatx, Inc. Anticorps d'arn
EP3668522B1 (fr) 2017-08-18 2024-09-11 ModernaTX, Inc. Vaccins à base d'arnm efficaces
MA49913A (fr) 2017-08-18 2021-05-05 Modernatx Inc Variants d'arn polymérase
US11912982B2 (en) 2017-08-18 2024-02-27 Modernatx, Inc. Methods for HPLC analysis
EP3668977A4 (fr) 2017-08-18 2021-04-21 Modernatx, Inc. Procédés analytiques par hplc
JP7275111B2 (ja) 2017-08-31 2023-05-17 モデルナティエックス インコーポレイテッド 脂質ナノ粒子の生成方法
MA50253A (fr) 2017-09-14 2020-07-22 Modernatx Inc Vaccins à arn contre le virus zika
MA50522B1 (fr) 2017-10-31 2022-09-30 Astrazeneca Ab 151 85 Soedertaelje Nanoparticules lipidiques pour l'administration d'un arn modifié codant pour un polypeptide vegf-a
US20190192646A1 (en) 2017-11-03 2019-06-27 Modernatx, Inc. Salmonella vaccines
US20200282047A1 (en) 2017-11-21 2020-09-10 Modernatx, Inc. Epstein-barr virus vaccines
WO2019104195A1 (fr) 2017-11-22 2019-05-31 Modernatx, Inc. Polynucléotides codant pour des sous-unités alpha et bêta de propionyl-coa carboxylase pour le traitement de l'acidémie propionique
MA50801A (fr) 2017-11-22 2020-09-30 Modernatx Inc Polynucléotides codant pour la phénylalanine hydroxylase pour le traitement de la phénylcétonurie
EP3746090A4 (fr) 2018-01-29 2021-11-17 ModernaTX, Inc. Vaccins à base d'arn contre le vrs
AU2019293244A1 (en) 2018-06-27 2021-02-11 Modernatx, Inc. Personalized cancer vaccine epitope selection
AU2019338557A1 (en) 2018-09-13 2021-03-25 Modernatx, Inc. Modified mRNA for the treatment of progressive familial intrahepatic cholestasis disorders
JP7526168B2 (ja) 2018-09-19 2024-07-31 モデルナティエックス インコーポレイテッド Peg脂質及びそれらの使用
EP3853202A1 (fr) 2018-09-19 2021-07-28 ModernaTX, Inc. Composés et compositions pour l'administration intracellulaire d'agents thérapeutiques
US12383508B2 (en) 2018-09-19 2025-08-12 Modernatx, Inc. High-purity peg lipids and uses thereof
US12090235B2 (en) 2018-09-20 2024-09-17 Modernatx, Inc. Preparation of lipid nanoparticles and methods of administration thereof
US20220125899A1 (en) 2018-11-07 2022-04-28 Modernatx, Inc. Rna cancer vaccines
CA3128215A1 (fr) 2019-01-31 2020-08-06 Modernatx, Inc. Procedes de preparation de nanoparticules lipidiques
US11351242B1 (en) 2019-02-12 2022-06-07 Modernatx, Inc. HMPV/hPIV3 mRNA vaccine composition
MA55037A (fr) 2019-02-20 2021-12-29 Modernatx Inc Variants d'arn polymérase pour le coiffage co-transcriptionnel
CN113874502A (zh) 2019-03-11 2021-12-31 摩登纳特斯有限公司 补料分批体外转录方法
MA55321A (fr) 2019-03-15 2022-01-19 Modernatx Inc Vaccins à base d'arn contre le vih
AU2020283030A1 (en) 2019-05-31 2021-12-23 Modernatx, Inc. Expanded T cell assay
CA3149498A1 (fr) 2019-08-14 2021-02-18 Modernatx, Inc. Procedes de purification de produits en aval de transcription in vitro
AU2020346041A1 (en) 2019-09-11 2022-03-31 Modernatx, Inc. Human cytomegalovirus vaccine
AU2020350759A1 (en) 2019-09-19 2022-03-31 Modernatx, Inc. Branched tail lipid compounds and compositions for intracellular delivery of therapeutic agents
US20220349006A1 (en) 2019-09-19 2022-11-03 Moderna TX, Inc. Cap guides and methods of use thereof for rna mapping
EP4088281A4 (fr) 2020-01-10 2024-02-21 ModernaTX, Inc. Auto-encodeur variationnel pour génération de séquence biologique
US20210228707A1 (en) 2020-01-28 2021-07-29 Modernatx, Inc. Coronavirus rna vaccines
IL295148A (en) 2020-01-30 2022-09-01 Modernatx Inc Respiratory virus immunizing compositions
TW202139976A (zh) 2020-01-31 2021-11-01 美商現代公司 製備脂質奈米顆粒之方法
JP7438604B2 (ja) 2020-02-07 2024-02-27 モデルナティエックス インコーポレイテッド SARS-COV-2 mRNAドメインワクチン
WO2021211343A1 (fr) 2020-04-13 2021-10-21 Modernatx, Inc. Vaccins à arnm contre le virus zika
WO2021222304A1 (fr) 2020-04-27 2021-11-04 Modernatx, Inc. Vaccins à arn contre le sars-cov-2
WO2021159130A2 (fr) 2020-05-15 2021-08-12 Modernatx, Inc. Vaccins a arn de coronavirus et procédés d'utilisation
WO2021231963A1 (fr) 2020-05-15 2021-11-18 Modernatx, Inc. Formulations d'arn pour une distribution de volume élevé, et leurs méthodes d'utilisation pour traiter la covid-19
EP4153238A4 (fr) 2020-05-21 2024-12-18 ModernaTX, Inc. Compositions d'arnm stabilisées au bleu de méthylène
EP4162055A4 (fr) 2020-06-05 2024-07-03 ModernaTX, Inc. Souches bactériennes pour la production d'adn
US11406703B2 (en) 2020-08-25 2022-08-09 Modernatx, Inc. Human cytomegalovirus vaccine
US20230355743A1 (en) 2020-09-25 2023-11-09 Modernatx, Inc. Multi-proline-substituted coronavirus spike protein vaccines
US12329811B2 (en) 2021-01-11 2025-06-17 Modernatx, Inc. Seasonal RNA influenza virus vaccines
JP2024503698A (ja) 2021-01-15 2024-01-26 モデルナティエックス インコーポレイテッド 変異型株ベースのコロナウイルスワクチン
US20240139309A1 (en) 2021-01-15 2024-05-02 Modernatx, Inc. Variant strain-based coronavirus vaccines
EP4301405A4 (fr) 2021-03-05 2025-01-29 ModernaTX, Inc. Vaccins entéroviraux à particules pseudo-virales (vlp)
EP4313072A1 (fr) 2021-03-26 2024-02-07 ModernaTX, Inc. Vaccin contre la coqueluche
EP4314000A1 (fr) 2021-03-31 2024-02-07 ModernaTX, Inc. Synthèse de coiffes trinucléotidiques et tétranucléotidiques pour la production d'arnm
JP2024512780A (ja) 2021-04-01 2024-03-19 モデルナティエックス インコーポレイテッド 多価rna組成物中のrna種の識別及び比率決定のための方法
US20240209068A1 (en) 2021-04-01 2024-06-27 Modernatx, Inc. Mucosal expression of antibody structures and isotypes by mrna
JP2024514182A (ja) 2021-04-13 2024-03-28 モデルナティエックス インコーポレイテッド 呼吸器ウイルス組み合わせワクチン
WO2022221336A1 (fr) 2021-04-13 2022-10-20 Modernatx, Inc. Vaccins contre l'arnm du virus respiratoire syncytial
EP4322997A4 (fr) 2021-04-13 2025-02-26 ModernaTX, Inc. Vaccins à arnm du virus d'epstein-barr
EP4322994A1 (fr) 2021-04-14 2024-02-21 ModernaTX, Inc. Vaccins combinés contre le coronavirus et la grippe
US20240226028A1 (en) 2021-04-29 2024-07-11 Modernatx, Inc. Lyophilization methods for preparing lipid formulated therapeutics
US20220363937A1 (en) 2021-05-14 2022-11-17 Armstrong World Industries, Inc. Stabilization of antimicrobial coatings
EP4355761A1 (fr) 2021-06-14 2024-04-24 ModernaTX, Inc. Vaccins à arnm codant pour des protéines de spicule de coronavirus flexibles
WO2022266012A1 (fr) 2021-06-14 2022-12-22 Modernatx, Inc. Vaccins contre les variants de glycosylation de coronavirus
WO2022266389A1 (fr) 2021-06-17 2022-12-22 Modernatx, Inc. Stratégies alternatives de purification d'arn
WO2023283645A1 (fr) 2021-07-09 2023-01-12 Modernatx, Inc. Vaccins à domaine de coronavirus pan-humain
WO2023283642A2 (fr) 2021-07-09 2023-01-12 Modernatx, Inc. Vaccins concatémères à coronavirus pan-humain
EP4366768A4 (fr) 2021-07-09 2025-05-21 ModernaTX, Inc. Vaccins pan-coronavirus humains
EP4381059A1 (fr) 2021-08-02 2024-06-12 ModernaTX, Inc. Chromatographie en phase inverse (rp) sans extraction d'arnm encapsulé dans des nanoparticules lipidiques pour une évaluation de pureté d'arnm
WO2023018773A1 (fr) 2021-08-11 2023-02-16 Modernatx, Inc. Formulations de nanoparticules lipidiques et leurs méthodes de synthèse
WO2023019181A1 (fr) 2021-08-11 2023-02-16 Modernatx, Inc. Formulations de vaccin à nanoparticules lipidiques contre le sars-cov-2
WO2023018923A1 (fr) 2021-08-13 2023-02-16 Modernatx, Inc. Purification d'arnm par chromatographie multicolonnes

Also Published As

Publication number Publication date
US12128113B2 (en) 2024-10-29
EP3458107A1 (fr) 2019-03-27
US20190275170A1 (en) 2019-09-12
EP3458107A4 (fr) 2020-02-19
WO2017201342A1 (fr) 2017-11-23
EP3458107B1 (fr) 2024-03-13

Similar Documents

Publication Publication Date Title
MA45052A (fr) Polynucléotides codant pour jagged1 pour le traitement du syndrome d'alagille
EP3431105A4 (fr) Composition médicinale pour le traitement du cancer
MA45539A (fr) Dihydropyranopyrimidines pour le traitement d'infections virales
MA47719A (fr) Esketamine pour le traitement de la dépression
MA45036A (fr) Polynucléotides codant pour la citrine pour le traitement de la citrullinémie de type 2
MA49144A (fr) Polythérapies pour le traitement du cancer
MA45192A (fr) Traitement d'association
EP3389671A4 (fr) Oligomères antisens pour le traitement du syndrome d'alagille
MA45041A (fr) Polynucléotides codant pour la galactose-1-phosphate uridylyltransférase destinés au traitement de la galactosémie de type 1
MA45481A (fr) Utilisation d'exosomes pour le traitement de maladies
EP3458106A4 (fr) Polynucléotides codant pour la lipoprotéine lipase destinés au traitement de l'hyperlipidémie
MA44083A (fr) Composés de biarylmonobactame pour le traitement d'infections bactériennes
EP3452060A4 (fr) Polythérapie pour le traitement du cancer
EP3504187A4 (fr) Utilisation de la pridopidine pour le traitement du déclin fonctionnel
MA50409A (fr) Polythérapies pour le traitement du cancer
EP3013345A4 (fr) Composés pour le traitement d'une amyotrophie spinale
MA48637A (fr) Polythérapies pour le traitement du cancer
MA54925A (fr) Compositions pour le traitement de troubles acido-basiques
EP3362065A4 (fr) Polythérapie pour le traitement de malignités
MA50801A (fr) Polynucléotides codant pour la phénylalanine hydroxylase pour le traitement de la phénylcétonurie
EP3445352A4 (fr) Compositions pour le traitement de troubles liés à l'hyperkératose
EP3344325A4 (fr) Administration locale de médicaments pour le traitement de l'asthme
EP3430400A4 (fr) Schémas posologiques pour le traitement d'infections fongiques
EP3634426A4 (fr) Compositions pour le traitement d'une fibrose
EP3423048A4 (fr) Polythérapie pour le traitement du cancer de l'ovaire